Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő betegek csontvelő-transzplantációja és standard ellátása (BMT CTN 1503) (STRIDE2)

2025. április 11. frissítette: Medical College of Wisconsin

Egy tanulmány a csontvelő-transzplantáció és a standard ellátás összehasonlítására súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő serdülőknél és fiatal felnőtteknél (BMT CTN 1503)

Ez egy klinikai vizsgálat, amely összehasonlítja a túlélést és a sarlóval kapcsolatos kimeneteleket súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő serdülőknél és fiatal felnőtteknél csontvelő-transzplantáció és a standard ellátás után. Az elsődleges eredmény a 2 éves teljes túlélés.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív II. fázisú, többközpontú vizsgálat a vérképző őssejt-transzplantációról vagy a standard ellátásról, amely a klinikai alkalmasság megerősítése után HLA-egyezésű rokon vagy nem rokon donor elérhetőségén alapul. Annak érdekében, hogy minimalizáljuk az elfogultság besorolását bármelyik kezelési ághoz, a klinikai alkalmasság mindkét kezelési ágra hasonló, és a donor elérhetősége nem ismert a beutalókor. A HLA tipizálása és a donorkeresés a vizsgálatra való klinikai alkalmasság megerősítése után indul. Ezen túlmenően, az elsődleges és másodlagos végpontok minden elemzése a kezelés szándéka elvét követi annak érdekében, hogy kezelje azokat a potenciális torzításokat, amelyeket a résztvevők olyan donorokkal vezettek be, akik nem folytatnak transzplantációt, vagy akiknek nincs megfelelő donoruk, akik átültetésben részesülnek kevésbé jól illeszkedő donorokkal.

Az elsődleges eredmény a 2 éves teljes túlélés. Hipotézisünk az, hogy a csontvelő-transzplantáción átesett betegek korai halálozást fognak tapasztalni, de ez a transzplantációt követő 2 év elteltével platóba fog emelkedni. Azok a betegek, akik standard ellátásban részesülnek, nem fognak korai halált szenvedni, de sokkal nagyobb arányban halnak bele betegségükbe, mint az általános népesség. Ezért a vizsgálat célja annak megállapítása, hogy a túlélő betegek aránya közötti különbség nem szignifikánsan több, mint 15%-kal alacsonyabb a donor karban 2 évvel a kezelési csoportba való besorolást követően.

A másodlagos végpontok összehasonlítják a sarlósejtes betegséggel kapcsolatos események változásait (pulmonális hipertónia, cerebrovaszkuláris események, vesefunkció, vascularis nekrózis, lábszárfekély) és a funkcionális eredményeket [6 perces sétatávolság (6MWD), egészséggel kapcsolatos életminőség, szívműködés, a tüdőfunkció és a fájdalom átlagos intenzitása többdimenziós elektronikus fájdalomnaplóval mérve] a kiindulási értéktől a kezelési karokhoz való besorolást követő 2 évig.

Ezen túlmenően a donor karhoz rendelt és transzplantáción áteső betegek esetében a hematopoietikus felépülés, a graft kilökődése, akut és krónikus graft versus-host betegség, egyéb jelentős transzplantációval kapcsolatos szövődmények és betegségmentes túlélés is jelenteni fog.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

138

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Benioff Children's Hospital at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
        • University of Florida Gainsville
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Research/Florida Sickle Inc.
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Boston University
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute/Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Dana Farber Cancer Institute/Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center/Albert Einstein School of Medicine
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11215
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27516
        • University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas/MD Anderson CRC
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77004
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

15 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor ≥ 15 és < 41 év

  2. Súlyos sarlósejtes betegség [Hemoglobin SS (Hb SS), Hemoglobin SC (Hb SC) vagy Hemoglobin SBeta thalassemia (Hb Sβ) genotípus], amely a következő megnyilvánulások közül legalább egyet (a-e) okoz:

    1. Klinikailag jelentős neurológiai esemény (stroke) vagy bármilyen neurológiai hiány, amely 24 óránál hosszabb ideig tart;
    2. Két vagy több akut mellkasi szindróma (ACS) epizódja a kórelőzményben a beiratkozást megelőző 2 évben, annak ellenére, hogy a szupportív ellátást (pl. asztma terápia);
    3. Évente átlagosan három vagy több fájdalomválság a beiratkozást megelőző 2 éves időszakban (intravénás fájdalomcsillapítás szükséges ambuláns vagy fekvőbeteg kórházi környezetben). A fekvő- vagy ambuláns fájdalomkezelés klinikai dokumentációja szükséges.
    4. Rendszeres vörösvértest-transzfúziós terápia adása, amelynek meghatározása szerint évente 8 vagy több transzfúziós esemény (a beiratkozást megelőző 12 hónapban) megelőzhető az érelzáródásos klinikai szövődmények (pl. fájdalom, stroke és akut mellkasi szindróma)
    5. Echokardiográfiás lelet a tricuspidalis billentyű regurgitáns sugár (TRJ) sebessége ≥ 2,7 m/sec.
    6. Folyamatos, erős hatású krónikus fájdalom havonta a napok többségén 6 hónapig, az alábbiak közül EGY vagy több meghatározása szerint: Krónikus fájdalom járulékos SCD-szövődmények nélkül, VAGY Vegyes fájdalomtípus, amelyben krónikus fájdalom jelentkezik a hely(ek)en (karokban) , hát-, mellkasi vagy hasi fájdalom), amelyek nem kapcsolódnak a hozzájáruló SCD szövődményeihez kapcsolódó helyekhez (pl. lábszárfekélyek és/vagy vaszkuláris nekrózis).

    én. Erős hatású krónikus fájdalomnak minősülnek azok, akik „súlyos beavatkozásról” számolnak be az élettevékenységekben VAGY „általában vagy mindig” élet- vagy munkatevékenységük korlátozását tapasztalják, beleértve a háztartási feladatokat is. (Lásd a HICP azonosítására vonatkozó iránymutatásokat a BMT CTN 1503 eljárási kézikönyvben) ii. A járulékos SCD szövődmények klinikai tünetekként definiálhatók (pl. lábszárfekélyek jelenléte) vagy klinikai értékelések (pl. lépinfarktus vagy avascularis nekrózis képalkotó igazolása). A kizárólag a járulékos SCD-szövődményeknek tulajdonított krónikus fájdalom kizárt.

  3. Megfelelő fizikai funkció a következők mindegyikével mérve:

    1. Karnofsky/Lansky teljesítménypontszám ≥ 60
    2. Szívműködés: Bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) > 40%; vagy az LV rövidítő frakciója > 26% szívechokardiogram vagy Multi Gated Acquisition Scan (MUGA) alapján.
    3. Tüdőfunkció:

    a. Pulzoximetria ≥ 85%-os kiindulási O2 telítéssel b. A tüdő szén-monoxid diffúziós kapacitása (DLCO) > 40% (hemoglobinra korrigálva) d. Vesefunkció: A szérum kreatinin ≤ 1,5-szerese a normál életkor felső határának a helyi laboratórium szerint, és a 24 órás vizelet kreatinin-clearance >70 ml/perc; vagy GFR > 70 ml/perc/1,73 m2 radionuklid glomeruláris szűrési sebesség (GFR) segítségével.

    e. Májfunkció:

    1. A szérum konjugált (direkt) bilirubin a normál életkor felső határának kétszerese a helyi laboratórium szerint. A résztvevők nem zárhatók ki, ha a szérum konjugált (direkt) bilirubin értéke >2-szerese a normál életkor felső határának a helyi laboratórium szerint, és: Bizonyíték van hiperhemolitikus reakcióra a közelmúltban végzett vörösvértest-transzfúzió után, VAGY mérsékelt direkt hiperbilirubinémiára utaló jel van. mint a közvetlen szérumbilirubin a normálérték felső határának 5-szörösénél, és nem mögöttes májbetegség okozza
    2. alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) a normál felső határának 5-szöröse a helyi laboratórium szerint.

További felvétel szükséges a donor kar résztvevőinek a transzplantáció folytatásához

  1. Máj MRI (≤ 90 nappal a transzplantációs kondicionálás megkezdése előtt) szükséges a máj vastartalmának dokumentálására azon résztvevők számára, akik jelenleg ≥ 8 csomagolt vörösvérsejt transzfúziót kapnak ≥1 évig, vagy ≥20 csomagolt vörösvérsejt transzfúziót kaptak (halmozottan) . Azon résztvevőknél, akiknek a máj vastartalma ≥7 mg Fe/g máj száraz tömege máj MRI-vel mérve, májbiopsziával és szövettani vizsgálattal/dokumentációval kell rendelkeznie a cirrhosis, a hídfibrózis és az aktív hepatitis hiányáról (≤ 90 nappal a transzplantációs kondicionálás megkezdése előtt) .
  2. A közelmúltban bekövetkezett neurológiai esemény (például stroke vagy átmeneti ischaemiás roham) klinikai vagy radiológiai bizonyítékának hiánya agyi MRI/MRA-val a transzplantációs kondicionálás megkezdése előtt 30 napon belül. A közelmúltban bekövetkezett neurológiai esemény klinikai vagy radiológiai bizonyítékaival rendelkező alanyok esetében legalább 6 hónapra halasztják az ismételt agyi MRI/MRA-t, hogy biztosítsák a neurológiai esemény stabilizálását a transzplantáció megkezdése előtt
  3. A résztvevőnek az összes immunszuppresszív gyógyszer szedésének abbahagyásáig jóváhagyott fogamzásgátlási módszer alkalmazására vonatkozó hajlandóságát dokumentálni kell a beleegyező konferenciának megfelelő kórlapon.

Kizárási kritériumok:

  1. HLA tipizálás donorkereséssel a beutalás előtt (konzultáció a HCT orvosával).

    1. Ha egy alany HLA-tipizáláson és kapcsolódó donorkeresésen esett át, amely soha nem azonosított megfelelően egyező rokont (azaz testvért), és nem volt nem kapcsolódó donorkeresés sem, akkor a páciens alkalmasnak minősül.
    2. Ha egy alanynál ≥ 1 évvel a beiratkozás előtt HLA-tipizálást és kapcsolódó donorkeresést végeztek, amely soha nem azonosított megfelelően egyező rokont (azaz testvért), és olyan nem kapcsolódó donorkeresésben volt, amely nem azonosított megfelelően egyező rokon donort, a beteg alkalmasnak minősül.
    3. Ha egy alanynál ≥ 1 évvel a beiratkozás előtt HLA-tipizálást végeztek kapcsolódó donorkeresés nélkül, és egy nem kapcsolódó donorkeresésben nem találtak megfelelő rokon donort, akkor a beteg alkalmasnak minősül.
    4. Azok az alanyok, akiknek ismert HLA-azonos testvére vagy HLA-egyeztethető rokon donora nem tartoznak ide
  2. Nem kontrollált bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a beiratkozás előtti 6 hétben.
  3. HIV szeropozitivitás.
  4. Korábbi HCT vagy szilárd szervátültetés.
  5. Az olyan klinikai vizsgálatban való részvételt, amelyben a beteg vizsgálati gyógyszert vagy eszközt kapott, a beiratkozáskor meg kell szakítani.
  6. A kábítószerrel való visszaélés története a Mentális zavarok Diagnosztikai és Statisztikai Kézikönyve (DSM IV) IV. változata szerint.
  7. A beutaló orvos által megállapított előzetes orvosi ellátás be nem tartása.
  8. Terhes vagy szoptató nőstények.
  9. Az alloimmunizáció miatti képtelenség HCT-kezelésre, amelyet úgy definiálnak, mint a vörösvérsejt- (pRBC) transzfúziós kezelésre való képtelenséget.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Donor Arm

A donor kar betegei vérképző sejt transzplantáción esnek át. A megfelelő rokon donorral rendelkező betegek csontvelő-transzplantációt kapnak (kivéve, ha a PBSC graftot előzetesen jóváhagyták a 2.5.1. szakasz szerint busulfánnal, fludarabinnal és nyúl ATG-vel végzett preparatív kezelési rend szerint). Azok a betegek, akiknek HLA-azonos testvérdonoruk van, átültetést kaphatnak a három séma valamelyikével:

A. Buszulfán, fludarabin és nyúl ATG csontvelő-grafttal (előnyben részesített séma) B. Alemtuzumab/TBI 300 cGy perifériás vérgrafttal C. Alemtuzumab, fludarabin, melfalán csontvelő-graft segítségével
Drog: Buszulfán

V:

A buszulfán dózisa 3,2 mg/ttkg, napi egyszeri IV adagban a -8. és -5. napon, az adagolást a célzott farmakokinetika alapján kell módosítani.

Más nevek:
  • Busulfex
Drog: Fludarabine

V:

A fludarabin dózisa 35 mg/m^2/nap, intravénásan adva a -7. és -3. napon (a teljes fludarabin dózis 175 mg/m^2).

C:

A 30 mg/m2 fludarabint intravénásan adják be a -8., -7., -6., -5., -4. napon.

Más nevek:
  • Fludara
Drog: r-ATG

V:

Az r-ATG-t IV adják be a -6. napon 0,5 mg/kg, a -5. napon 1 mg/kg, a -4., -3. és -2. napon pedig 1,5 mg/kg-mal (a teljes r-ATG dózis 6 mg/kg).

Más nevek:
  • Nyúl antitimocita globulin
Eljárás: Hematopoietikus sejtátültetés

ABC:

A 0. nap a transzplantáció napja.

Más nevek:
  • Csontvelő átültetés; BMT; HCT
Drog: Takrolimusz

V:

A takrolimusz a -3. napon kezdődik, és a transzplantációt követően a +180. napig tart, a dózisokat úgy állítják be, hogy az intézményi irányelveknek megfelelően fenntartsák a megfelelő szintet.

C:

Takrolimusz terápiás dózisban a 180. napig, majd az intézményi irányelvek szerint csökkenteni kell

Más nevek:
  • Prograf®
Drog: Metotrexát

V:

A metotrexátot intravénásan adják be a +1. napon 15 mg/m22, a +3. napon 10mg/m22, a +6. napon 10mg/m22 és a +11. napon 10mg/m22 dózisban.

C:

A metotrexát IV 7,5 mg/m2 dózisa a transzplantációt követő +1., 3. és +6. napon kerül beadásra

Más nevek:
  • MTX
Drog: Alemtuzumab

B:

Alemtuzumab 0,03 mg/ttkg IV adagja a -7. napon, Alemtuzumab 0,1 mg/ttkg IV adagja a -6. napon, Alemtuzumab 0,3 mg/ttkg IV dózisa -5., -4., -3. napon.

C:

Alemtuzumab tesztdózis 3 mg IV egyszer 24 órával az Alemtuzumab 10 mg IV, 15 mg IV, 20 mg IV Alemtuzumab első adagja előtt, a -22. napon és a -18. napon adva. Az alemtuzumab adagjai a -22. és -18. nap között adhatók be, de három egymást követő napon kell beadni.

Más nevek:
  • Lemtrada
Drog: Teljes test besugárzás (TBI)
Teljes test besugárzás 300 cGY a -2. napon
Drog: Sirolimus
A szirolimusz terápiás dózisban a 180. napig, majd az intézményi irányelvek szerint csökkenteni kell, ha a donor CD3+ >50%
Más nevek:
  • Rapamune
Drog: Melphalan

C:

A Melphalan 140 mg/m2 IV adagját a -3. napon kell beadni

Más nevek:
  • Alkeran
Drog: G-CSF
G-CSF 5 μg/ttkg/nap a neutrofil beültetésig.
Más nevek:
  • Granulocita telep-stimuláló faktor
Aktív összehasonlító: Donor nélküli kar
A nem donor karban lévő betegek továbbra is az SCD orvosa szerint szokásos ellátásban részesülnek.
Eljárás: Gondozási szabvány
Továbbra is a beteg SCD-s orvosa szerinti standard ellátásban részesüljön.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek teljes túlélése (OS) van 2 évvel a biológiai beosztás után
Időkeret: 2 év
A hiányos elhatárolás miatt nem volt megfelelő statisztikai erő az elsődleges végpont meghatározottak szerinti elemzéséhez. Ehelyett a Kaplan Meier-módszert alkalmazva leíró módon, 95%-os CI-vel pontbecsléseket generáltak az egyes karokban a biológiai besorolás után két évvel túlélő betegek megfigyelt arányára vonatkozóan. Az érdekes esemény bármilyen okból bekövetkezett halál volt.
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A sarlósejtes betegség (SCD) gyakorisága Különleges érdeklődésre számot tartó események
Időkeret: 2 év

Megvizsgáltuk az SCD-vel kapcsolatos események előfordulását. A résztvevőknek több eseményük is lehet. A következő, különleges érdeklődésre számot tartó sarlósejtes betegséggel kapcsolatos események (SCD-EOSI) minden résztvevő számára várhatóak, függetlenül a biológiai beosztástól:

  • pulmonális hipertónia
  • jelentős cerebrovaszkuláris események, beleértve: stroke; átmeneti ischaemiás roham; roham
  • vesefunkció károsodás, beleértve: proteinuria; megnövekedett kreatininszint ≥2 a CTCAE 4.0-s verziója szerint
  • a csípő vagy a váll érrendszeri nekrózisa
  • lábszárfekélyek
  • akut mellkasi szindróma (ACS), amely kórházi kezelést igényel
  • vazookkluzív fájdalomkrízis (VOC), amely kórházi kezelést vagy parenterális opioid gyógyszerek ambuláns kezelését igényli. A klinikai dokumentáció nélküli, saját maga által jelentett eseményeket nem szabad figyelembe venni.
2 év
Változás a 6 perces gyaloglási távolság (6MWD) értékelésében az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A 6 perces sétatávolság (6MWD) teszt egy teszt annak mérésére, hogy mennyit tud gyalogolni 6 perc alatt. Ebben a tanulmányban a gyakorlati kapacitás felmérésére használják. A fizikai funkció közvetlen méréseként azt a méterszámot választották, amelyet egy résztvevő 6 perc alatt tudott megtenni.
Alapállapot, 2 év
A transzcuspidalis regurgitáns sugársebesség (TRJV) értékelésének változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A transzcuspidalis regurgitáns sugársebesség (TRJV) annak mértéke, hogy milyen gyorsan pumpálják át a vért az egyik szívbillentyűn keresztül a szív jobb oldalán, a szív ultrahangjával (echokardiogram) mérve. A magasabb értékek pulmonális hipertóniát és súlyosabb sarlósejtes betegséget jelezhetnek. A TRJV idővel történő növekedése a betegség súlyosbodását jelzi.
Alapállapot, 2 év
Változás az albuminuria értékelésében az alaphelyzethez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
Az albuminuria a vizeletben lévő albumin (egy fehérje) és a vizeletben lévő kreatinin aránya. Ez 24 órás vizeletminta vagy pontszerű vizeletminta alapján értékelhető. Az albumin a vizeletben vesebetegségre utalhat. Az albuminuria idővel történő növekedése a vese- (vese) betegség fokozódását jelzi.
Alapállapot, 2 év
Az egészséggel összefüggő életminőség (HRQoL) komponensének fizikai funkcióinak változásai az alaphelyzethez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) az NIH PROMIS 57 műszerével értékelték. A Fizikai funkció a mindennapi tevékenységek, például a házimunka, ügyintézés, valamint a lépcsőn való fel- és lejárás nehézségi fokára kérdez rá. 0-tól 10-ig pontozzák, és standardizált T-pontszámmá alakítják át 50-es átlaggal és 10-es szórással. A magasabb T-pontszám jobb fizikai funkciót jelent.
Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) összetevőinek szorongásos változásai a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) az NIH PROMIS 57 műszerével értékelték. A szorongás a félelem, aggodalom és szorongás érzésének gyakoriságára kérdez rá. 0-tól 10-ig pontozzák, és standardizált T-pontszámmá alakítják át 50-es átlaggal és 10-es szórással. A magasabb T-pontszám több szorongást jelent.
Alapállapot, 2 év
Az egészséggel összefüggő életminőség (HRQoL) komponens-depresszió változása a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) az NIH PROMIS 57 műszerével értékelték. A depresszió az értéktelenség, a kudarc, a boldogtalanság és a depresszió érzésének gyakoriságára kérdez rá. 0-tól 10-ig pontozzák, és standardizált T-pontszámmá alakítják át 50-es átlaggal és 10-es szórással. A magasabb T-pontszám nagyobb depressziót jelent.
Alapállapot, 2 év
Az egészséggel összefüggő életminőség (HRQoL) komponens fáradtsági pontszámának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) az NIH PROMIS 57 műszerével értékelték. A fáradtság arra kérdez rá, hogy a fáradtság milyen mértékben zavarja a fizikai működést és a feladatok elvégzését. 0-tól 10-ig pontozzák, és standardizált T-pontszámmá alakítják át 50-es átlaggal és 10-es szórással. A magasabb T-pontszám nagyobb fáradtságot jelent.
Alapállapot, 2 év
Az egészséggel összefüggő életminőség (HRQoL) komponens alvászavar változásai a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) az NIH PROMIS 57 műszerével értékelték. Az alvászavar az alvás minőségére és az alvás nyugtalanságának vagy nehezen elérhető gyakoriságára kérdez rá. 0-tól 10-ig pontozzák, és standardizált T-pontszámmá alakítják át 50-es átlaggal és 10-es szórással. A magasabb T-pontszám több alvászavart jelent.
Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) komponens társadalmi szerepekben való részvétele pontszám változást mutat az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) az NIH PROMIS 57 műszerével értékelték. A társadalmi szerepekben való részvétel a barátokkal és családdal folytatott társas tevékenységek korlátozásának gyakoriságára kérdez rá. 0-tól 10-ig pontozzák, és standardizált T-pontszámmá alakítják át 50-es átlaggal és 10-es szórással. A magasabb T-pontszám nagyobb elégedettséget jelent a társadalmi szerepekben való részvétellel.
Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) komponens fájdalom-interferencia pontszámának változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) az NIH PROMIS 57 műszerével értékelték. A Pain Interference arra kérdez rá, hogy a fájdalom milyen gyakorisággal zavarja meg a háztartási munkákat, a társadalmi tevékenységeket és az élet élvezetét. 0-tól 10-ig pontozzák, és standardizált T-pontszámmá alakítják át 50-es átlaggal és 10-es szórással. A magasabb T-pontszám nagyobb fájdalominterferenciát jelent a mindennapi életben.
Alapállapot, 2 év
Az egészséggel összefüggő életminőség (HRQoL) komponens fájdalomintenzitás változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) az NIH PROMIS 57 műszerével értékelték. A fájdalom intenzitása 0-tól 10-ig terjed, tükrözve az előző 7 nap fájdalomszintjét. A 0 pont azt jelzi, hogy nincs fájdalom; a 10-es pontszám a fájdalom maximális intenzitását tükrözi.
Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) komponens 28 napos fájdalomnaplója Az átlagos fájdalomintenzitás változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) az NIH PROMIS 57 műszerével értékelték. A 28 napos fájdalomnapló Átlagos fájdalomintenzitása 0-tól 10-ig terjedő pontszámmal értékeli a fájdalmat naponta kétszer 28 napon keresztül. A 0-s pontszám a fájdalom hiányát, a 10-es pedig a fájdalom maximális intenzitását jelzi. Az adott napon elért pontszámokat átlagolják (ha egy napon csak egy pontszámot kapnak, akkor ezt a pontszámot veszik mérőszámnak), majd a napi pontszámokat átlagolják azon napok száma alapján, amelyeken elérhető pontszám.
Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) komponens ASCQ-Me merevsége megváltozik az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) az NIH PROMIS 57 műszerével értékelték. Az ASCQ-Me Stiffness Scale az ízületi merevség gyakoriságára és súlyosságára kérdez rá. 0-tól 10-ig pontozzák, és standardizált T-pontszámmá alakítják át 50-es átlaggal és 10-es szórással. A magasabb T-pontszám nagyobb merevséget jelent.
Alapállapot, 2 év
Az erőltetett kilégzési térfogat 1 másodperc (FEV1) pulmonális funkciójának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A tüdőfunkciót a kiindulási értékhez képest az 1 másodperces kényszerkilégzési térfogat (FEV1) változása alapján értékelik. A teljes tüdőfunkciós teszt magában foglalja a kényszerített kilégzési térfogatot 1 másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a FEV1/FVC arányt (FEV1/FVC), a vitálkapacitást (VC), a teljes tüdőkapacitást (TLC), a maradék térfogatot. (RV), kilégzési tartaléktérfogat (ERV), belégzési kapacitás (IC), funkcionális maradékkapacitás (FRC), szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) és oxigéntelítettség.
Alapállapot, 2 év
Az erőltetett életkapacitás (FVC) tüdőfunkciójának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A tüdőfunkciót a kiindulási értékhez képest az erőltetett vitálkapacitás (FVC) változása alapján értékelik. A teljes tüdőfunkciós teszt magában foglalja a kényszerített kilégzési térfogatot 1 másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a FEV1/FVC arányt (FEV1/FVC), a vitálkapacitást (VC), a teljes tüdőkapacitást (TLC), a maradék térfogatot. (RV), kilégzési tartaléktérfogat (ERV), belégzési kapacitás (IC), funkcionális maradékkapacitás (FRC), szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) és oxigéntelítettség.
Alapállapot, 2 év
A FEV1/FVC (FEV1/FVC) arányának tüdőfunkciójának változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A tüdőfunkciót a FEV1 és FVC (FEV1/FVC) arányának a kiindulási értékhez viszonyított változása alapján értékelik. A teljes tüdőfunkciós teszt magában foglalja a kényszerített kilégzési térfogatot 1 másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a FEV1/FVC arányt (FEV1/FVC), a vitálkapacitást (VC), a teljes tüdőkapacitást (TLC), a maradék térfogatot. (RV), kilégzési tartaléktérfogat (ERV), belégzési kapacitás (IC), funkcionális maradékkapacitás (FRC), szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) és oxigéntelítettség.
Alapállapot, 2 év
A vitálkapacitás (VC) pulmonalis funkciójának változása az alaphelyzethez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A tüdőfunkciót a vitálkapacitás (VC) alapvonalhoz viszonyított változása alapján értékelik. A teljes tüdőfunkciós teszt magában foglalja a kényszerített kilégzési térfogatot 1 másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a FEV1/FVC arányt (FEV1/FVC), a vitálkapacitást (VC), a teljes tüdőkapacitást (TLC), a maradék térfogatot. (RV), kilégzési tartaléktérfogat (ERV), belégzési kapacitás (IC), funkcionális maradékkapacitás (FRC), szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) és oxigéntelítettség.
Alapállapot, 2 év
A teljes tüdőkapacitás (TLC) tüdőfunkciójának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A tüdőfunkciót a teljes tüdőkapacitás (TLC) alapvonalhoz viszonyított változása alapján értékelik. A teljes tüdőfunkciós teszt magában foglalja a kényszerített kilégzési térfogatot 1 másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a FEV1/FVC arányt (FEV1/FVC), a vitálkapacitást (VC), a teljes tüdőkapacitást (TLC), a maradék térfogatot. (RV), kilégzési tartaléktérfogat (ERV), belégzési kapacitás (IC), funkcionális maradékkapacitás (FRC), szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) és oxigéntelítettség.
Alapállapot, 2 év
A reziduális térfogat (RV) pulmonalis funkciójának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A tüdőfunkciót a reziduális térfogat (RV) alapvonalhoz viszonyított változása alapján értékelik. A teljes tüdőfunkciós teszt magában foglalja a kényszerített kilégzési térfogatot 1 másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a FEV1/FVC arányt (FEV1/FVC), a vitálkapacitást (VC), a teljes tüdőkapacitást (TLC), a maradék térfogatot. (RV), kilégzési tartaléktérfogat (ERV), belégzési kapacitás (IC), funkcionális maradékkapacitás (FRC), szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) és oxigéntelítettség.
Alapállapot, 2 év
A kilégzési tartaléktérfogat (ERV) tüdőfunkciójának változása a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A tüdőfunkciót a kilégzési tartaléktérfogat (ERV) alapvonalhoz viszonyított változása alapján értékelik. A teljes tüdőfunkciós teszt magában foglalja a kényszerített kilégzési térfogatot 1 másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a FEV1/FVC arányt (FEV1/FVC), a vitálkapacitást (VC), a teljes tüdőkapacitást (TLC), a maradék térfogatot. (RV), kilégzési tartaléktérfogat (ERV), belégzési kapacitás (IC), funkcionális maradékkapacitás (FRC), szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) és oxigéntelítettség.
Alapállapot, 2 év
A belégzési kapacitás (IC) pulmonalis funkciójának változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A tüdőfunkciót a belégzési kapacitás (IC) alapvonalhoz viszonyított változása alapján értékelik. A teljes tüdőfunkciós teszt magában foglalja a kényszerített kilégzési térfogatot 1 másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a FEV1/FVC arányt (FEV1/FVC), a vitálkapacitást (VC), a teljes tüdőkapacitást (TLC), a maradék térfogatot. (RV), kilégzési tartaléktérfogat (ERV), belégzési kapacitás (IC), funkcionális maradékkapacitás (FRC), szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) és oxigéntelítettség.
Alapállapot, 2 év
A funkcionális maradékkapacitás (FRC) pulmonalis funkciójának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A tüdőfunkciót a funkcionális reziduális kapacitás (FRC) alapvonalhoz viszonyított változása alapján értékelik. A teljes tüdőfunkciós teszt magában foglalja a kényszerített kilégzési térfogatot 1 másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a FEV1/FVC arányt (FEV1/FVC), a vitálkapacitást (VC), a teljes tüdőkapacitást (TLC), a maradék térfogatot. (RV), kilégzési tartaléktérfogat (ERV), belégzési kapacitás (IC), funkcionális maradékkapacitás (FRC), szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) és oxigéntelítettség.
Alapállapot, 2 év
A szén-monoxid diffúziós kapacitásának (DLCO) tüdőfunkciójának változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A tüdőfunkciót a szén-monoxid-diffundáló képesség (DLCO) alapvonalhoz viszonyított változása alapján értékelik. A teljes tüdőfunkciós teszt magában foglalja a kényszerített kilégzési térfogatot 1 másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a FEV1/FVC arányt (FEV1/FVC), a vitálkapacitást (VC), a teljes tüdőkapacitást (TLC), a maradék térfogatot. (RV), kilégzési tartaléktérfogat (ERV), belégzési kapacitás (IC), funkcionális maradékkapacitás (FRC), szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) és oxigéntelítettség.
Alapállapot, 2 év
Az oxigéntelítettség tüdőfunkciójának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
A tüdőfunkciót az oxigéntelítettség alapvonalhoz viszonyított változása alapján értékelik. A teljes tüdőfunkciós teszt magában foglalja a kényszerített kilégzési térfogatot 1 másodperc alatt (FEV1), a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a FEV1/FVC arányt (FEV1/FVC), a vitálkapacitást (VC), a teljes tüdőkapacitást (TLC), a maradék térfogatot. (RV), kilégzési tartaléktérfogat (ERV), belégzési kapacitás (IC), funkcionális maradékkapacitás (FRC), szén-monoxid diffúziós kapacitás (DLCO) és oxigéntelítettség.
Alapállapot, 2 év
A fertőzések gyakorisága
Időkeret: 2 év
Az összes 2. és 3. fokozatú fertőzést a BMT CTN Technical Manual of Procedures (MOP) szerint jelentették a biológiai besorolást követően. A 2-3. fokozatú fertőzések gyakorisága az eseményszinten biológiai hozzárendeléssel van táblázatba foglalva.
2 év
A II-IV. fokozatú akut GVHD-vel rendelkező résztvevők százalékos aránya a biológiai besorolást követő 180. napon
Időkeret: 180 nappal a biológiai besorolás után

A transzplantáció 0. napjától a II-IV. fokozatú aGVHD-ig tartó időintervallumot minden kezelési kar esetében a Gray által kifejlesztett kumulatív incidencia-becslő segítségével írjuk le, és az aGVHD előtti halált versengő kockázatként kezeljük. A II-IV. fokozatú aGVHD kumulatív előfordulásának becslését és 95%-os CI-jét a transzplantáció 0. napja utáni 180. napon adják meg, és a Gray-teszt segítségével összehasonlítják a megfelelő rokon és nem rokon donorok között.

Az akut GVHD-t a BMT CTN Működési Eljárások Műszaki Kézikönyve (MOP) szerint osztályozták. A magasabb aGVHD fokozat rosszabb eredményeket jelez. Az I. fokozat a bőr 1-2. és 0. stádiuma a GI és a máj esetében. A II. fokozat 3. stádiumú bőr, 1. stádiumú GI vagy 1. stádiumú máj. A III. fokozat 2-3 stádiumú GI vagy 2-3 máj. A IV. fokozat 4. stádiumú bőr vagy 4. stádiumú máj.
180 nappal a biológiai besorolás után
A krónikus GVHD-vel rendelkező résztvevők százalékos aránya a biológiai besorolást követő 600. napon
Időkeret: 600. nap a biológiai beosztás után
A krónikus GVHD-t az NIH konszenzuskonferencia ajánlásai szerint gyűjtötték össze. Nyolc szervet pontoznak egy 0-3 skálán, hogy tükrözzék a krónikus GVHD érintettség mértékét. Feljegyezték a máj- és tüdőfunkciós tesztek eredményeit, valamint a szisztémás terápia alkalmazását a krónikus GVHD kezelésére. A krónikus GVHD-ben (cGVHD) szenvedő résztvevők százalékos arányát a 600. napon 95%-os konfidencia intervallumokkal becsülték meg minden donortípus-csoportban, a kumulatív előfordulási becslést használva, a cGVHD előtti halálozást versengő eseményként kezelve.
600. nap a biológiai beosztás után
Elsődleges és másodlagos grafthiányos résztvevők száma
Időkeret: 2 év
Az elsődleges graft elégtelensége úgy definiálható, hogy soha nem ér el ≥ 500/µL ANC-t, vagy soha nem ér el ≥ 5%-os donor teljes vért vagy mieloid kimérizmust (előnyös a mieloid kiméra), csontvelői vagy perifériás vér kiméra vizsgálatával a transzplantációt követő +42. napig. A hematopoietikus sejtek második infúziója szintén az elsődleges graft elégtelenségét jelzi a transzplantációt követő +42. napon. A másodlagos graft elégtelensége < 5% donor teljes vér vagy mieloid kimérizmus (előnyösebb mieloid kimérizmus) a perifériás vérben vagy a csontvelőben a transzplantációt követő +42. napon túl azoknál a betegeknél, akiknél előzetesen dokumentálták a hematopoietikus felépülést, napi ≥ 5% donorsejtekkel + 42 transzplantáció után. A hematopoietikus sejtek második infúziója szintén a szekunder graft elégtelenségére utal.
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Medical College of Wisconsin

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Dana-Farber Cancer Institute
Emory University
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Mary Eapen, MD, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. május 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. augusztus 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. május 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. május 6.

Első közzététel (Becsült)

2016. május 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. április 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. április 11.

Utolsó ellenőrzés

2025. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BMT CTN 1503
  • 1U01HL128568-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az eredményeket kéziratban és az NIH BioLINCC-nek benyújtott támogató információkban teszik közzé (beleértve az adatszótárakat, az esetjelentési űrlapokat, az adatszolgáltatási dokumentációt, az eredmények adatkészletének dokumentációját stb., ahol jelezték).

IPD megosztási időkeret

A hivatalos vizsgálat lezárását követő 6 hónapon belül a részt vevő helyszíneken.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A nyilvánosság számára elérhető

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel