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Knochenmarktransplantation vs. Behandlungsstandard bei Patienten mit schwerer Sichelzellanämie (BMT CTN 1503) (STRIDE2)

11. April 2025 aktualisiert von: Medical College of Wisconsin

Eine Studie zum Vergleich der Knochenmarktransplantation mit der Standardversorgung bei Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit schwerer Sichelzellanämie (BMT CTN 1503)

Dies ist eine klinische Studie, die Überlebens- und Sichel-bezogene Ergebnisse bei Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit schwerer Sichelzellanämie nach Knochenmarktransplantation und Behandlungsstandard vergleicht. Das primäre Ergebnis ist das 2-Jahres-Gesamtüberleben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive multizentrische Phase-II-Studie zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen oder zur Standardbehandlung, basierend auf der Verfügbarkeit eines HLA-übereinstimmenden verwandten oder nicht verwandten Spenders nach Bestätigung der klinischen Eignung. Um die Zuordnung von Verzerrungen zu beiden Behandlungsarmen zu minimieren, ist die klinische Eignung für beide Behandlungsarme ähnlich und die Spenderverfügbarkeit ist bei der Überweisung nicht bekannt. Die HLA-Typisierung und Spendersuche wird nach Bestätigung der klinischen Eignung für die Studie eingeleitet. Darüber hinaus werden alle Analysen der primären und sekundären Endpunkte dem Intent-to-Treat-Prinzip folgen, um mögliche Verzerrungen durch Teilnehmer mit Spendern, die nicht mit der Transplantation fortfahren, oder solche ohne passenden Spender, die eine Transplantation mit weniger gut passenden Spendern erhalten, zu berücksichtigen.

Das primäre Ergebnis ist das 2-Jahres-Gesamtüberleben. Unsere Hypothese ist, dass Patienten, die eine Knochenmarktransplantation erhalten, einen frühen Tod erleiden, dass dies jedoch 2 Jahre nach der Transplantation ein Plateau erreicht. Patienten, die die Standardbehandlung erhalten, werden keinen frühen Tod erleiden, aber ihrer Krankheit viel häufiger erliegen als die allgemeine Bevölkerung. Ziel der Studie ist es daher festzustellen, dass der Unterschied im Anteil der überlebenden Patienten 2 Jahre nach Zuweisung zum Behandlungsarm im Spenderarm nicht signifikant um mehr als 15 % geringer ist.

Sekundäre Endpunkte werden Änderungen bei Ereignissen im Zusammenhang mit der Sichelzellkrankheit (pulmonale Hypertonie, zerebrovaskuläre Ereignisse, Nierenfunktion, avaskuläre Nekrose, Ulcus cruris) und funktionelle Ergebnisse [6-Minuten-Gehstrecke (6MGT), gesundheitsbezogene Lebensqualität, Herzfunktion, Lungenfunktion und mittlere Schmerzintensität, bewertet durch ein mehrdimensionales elektronisches Schmerztagebuch] vom Ausgangswert bis 2 Jahre nach Zuweisung zu den Behandlungsarmen.

Zusätzlich werden für Patienten, die dem Spenderarm zugewiesen wurden und sich voraussichtlich einer Transplantation unterziehen werden, hämatopoetische Erholung, Transplantatabstoßung, akute und chronische Graft-versus-Host-Erkrankung, andere signifikante transplantationsbedingte Komplikationen und krankheitsfreies Überleben berichtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

138

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Benioff Children's Hospital at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida Gainsville
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Research/Florida Sickle Inc.
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Boston University
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute/Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Dana Farber Cancer Institute/Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center/Albert Einstein School of Medicine
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11215
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
        • University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas/MD Anderson CRC
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77004
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre bis 40 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 15 und < 41 Jahre

  2. Schwere Sichelzellenanämie [Hämoglobin SS (Hb SS), Hämoglobin SC (Hb SC) oder Hämoglobin SBeta Thalassämie (Hb Sβ) Genotyp] mit mindestens 1 der folgenden Manifestationen (a-e):

    1. Klinisch signifikantes neurologisches Ereignis (Schlaganfall) oder jedes neurologische Defizit, das > 24 Stunden anhält;
    2. Vorgeschichte von zwei oder mehr Episoden des akuten Brustsyndroms (ACS) in den 2 Jahren vor der Einschreibung trotz der Einrichtung unterstützender Pflegemaßnahmen (d. h. Asthmatherapie);
    3. Durchschnittlich drei oder mehr Schmerzkrisen pro Jahr in den 2 Jahren vor der Einschreibung (erforderliche intravenöse Schmerzbehandlung im ambulanten oder stationären Krankenhausbereich). Eine klinische Dokumentation der Schmerzbehandlung im stationären oder ambulanten Bereich ist erforderlich.
    4. Verabreichung einer regelmäßigen Erythrozyten-Transfusionstherapie, definiert als Erhalt von 8 oder mehr Transfusionsereignissen pro Jahr (in den 12 Monaten vor der Aufnahme), um vasookklusive klinische Komplikationen (d. h. Schmerzen, Schlaganfall und akutes Thoraxsyndrom)
    5. Ein echokardiographischer Befund einer Geschwindigkeit des Trikuspidalklappeninsuffizienzstrahls (TRJ) ≥ 2,7 m/s.
    6. Anhaltende starke chronische Schmerzen an den meisten Tagen pro Monat für ≥ 6 Monate, definiert als EINE oder mehrere der folgenden: Chronische Schmerzen ohne beitragende SCD-Komplikationen ODER gemischter Schmerztyp, bei dem chronische Schmerzen an Stelle(n) (Arme , Rücken-, Brust- oder Bauchschmerzen) ohne Bezug zu Stellen, die mit beitragenden SCD-Komplikationen assoziiert sind (z. Beingeschwüre und/oder avaskuläre Nekrose).

    ich. Chronische Schmerzen mit starken Auswirkungen werden als diejenigen identifiziert, die von einer „schweren Beeinträchtigung“ ihrer Lebensaktivitäten ODER „normalerweise oder immer“ einer Einschränkung ihrer Lebens- oder Arbeitsaktivitäten, einschließlich der Hausarbeit, berichten. (Siehe Richtlinien zur Ermittlung des HVPI im Verfahrenshandbuch BMT CTN 1503) ii. Mitwirkende SCD-Komplikationen sind definiert als klinische Anzeichen (z. Vorliegen von Ulcus cruris) oder klinische Beurteilungen (z. bildgebende Bestätigung eines Milzinfarkts oder einer avaskulären Nekrose). Chronische Schmerzen, die ausschließlich auf beitragende SCD-Komplikationen zurückzuführen sind, sind ausgeschlossen.

  3. Angemessene körperliche Funktion, gemessen an allen folgenden Punkten:

    1. Karnofsky/Lansky-Performance-Score ≥ 60
    2. Herzfunktion: Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) > 40 %; oder LV-Verkürzungsfraktion > 26 % durch Herzechokardiogramm oder durch Multi-Gated-Acquisition-Scan (MUGA).
    3. Lungenfunktion:

    a. Pulsoximetrie mit einer Ausgangs-O2-Sättigung von ≥ 85 % b. Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) > 40 % (korrigiert für Hämoglobin) d. Nierenfunktion: Serum-Kreatinin ≤ 1,5 x die obere Altersnormalgrenze laut lokalem Labor und 24-Stunden-Urin-Kreatinin-Clearance > 70 ml/min; oder GFR > 70 ml/min/1,73 m2 durch Radionuklid Glomeruläre Filtrationsrate (GFR).

    e. Leberfunktion:

    1. Serumkonjugiertes (direktes) Bilirubin < 2x Obergrenze des Alters gemäß lokalem Labor. Teilnehmer werden nicht ausgeschlossen, wenn das Serum-konjugierte (direkte) Bilirubin > 2x die Obergrenze des normalen Alters gemäß lokalem Labor ist und: Es gibt Hinweise auf eine hyperhämolytische Reaktion nach einer kürzlich erfolgten Erythrozytentransfusion ODER es gibt Hinweise auf eine definierte moderate direkte Hyperbilirubinämie als direktes Serum-Bilirubin < 5 mal ULN und nicht durch zugrunde liegende Lebererkrankung verursacht
    2. Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST) < 5-fache Obergrenze des Normalwertes laut lokalem Labor.

Zusätzlicher Einschluss für Spenderarmteilnehmer erforderlich, um mit der Transplantation fortzufahren

  1. Eine Leber-MRT (≤ 90 Tage vor Beginn der Transplantationskonditionierung) zur Dokumentation des hepatischen Eisengehalts ist für Teilnehmer erforderlich, die derzeit ≥ 8 Transfusionen von Erythrozytenkonzentrat für ≥ 1 Jahr erhalten oder ≥ 20 Transfusionen von Erythrozytenkonzentrat (kumulativ) erhalten haben . Teilnehmer mit einem hepatischen Eisengehalt von ≥ 7 mg Fe / g Lebertrockengewicht gemäß Leber-MRT müssen eine Leberbiopsie und eine histologische Untersuchung / Dokumentation des Fehlens von Zirrhose, überbrückender Fibrose und aktiver Hepatitis haben (≤ 90 Tage vor Beginn der Transplantationskonditionierung) .
  2. Fehlender klinischer oder radiologischer Nachweis eines kürzlich aufgetretenen neurologischen Ereignisses (z. B. Schlaganfall oder transitorische ischämische Attacke) durch zerebrale MRT/MRA innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Transplantationskonditionierung. Patienten mit klinischen oder radiologischen Hinweisen auf ein kürzlich aufgetretenes neurologisches Ereignis werden für ≥ 6 Monate mit wiederholter zerebraler MRT/MRA zurückgestellt, um eine Stabilisierung des neurologischen Ereignisses sicherzustellen, bevor mit der Transplantation fortgefahren wird
  3. Die Dokumentation der Bereitschaft der Teilnehmerin, zugelassene Verhütungsmethoden bis zum Absetzen aller immunsuppressiven Medikamente anzuwenden, ist in der Krankenakte entsprechend der Einwilligungskonferenz zu dokumentieren.

Ausschlusskriterien:

  1. HLA-Typisierung mit Spendersuche vor Überweisung (Konsultation mit HCT-Arzt).

    1. Wenn ein Proband eine HLA-Typisierung und eine Suche nach einem verwandten Spender hatte, die zu keinem Zeitpunkt einen passenden Verwandten (d. h. Geschwister) identifiziert hat, und auch keine Suche nach einem nicht verwandten Spender durchgeführt wurde, wird der Patient als geeignet betrachtet.
    2. Wenn ein Proband zu irgendeinem Zeitpunkt eine HLA-Typisierung und eine Suche nach einem verwandten Spender hatte, bei der kein passend passender Verwandter (d. h. Geschwister) identifiziert wurde, und eine Suche nach einem nicht verwandten Spender hatte, bei der kein passend passender, nicht verwandter Spender ≥ 1 Jahr vor der Registrierung identifiziert wurde, Der Patient wird als geeignet angesehen.
    3. Wenn bei einem Probanden eine HLA-Typisierung ohne Suche nach einem verwandten Spender durchgeführt wurde und eine Suche nach einem nicht verwandten Spender durchgeführt wurde, bei der kein passend passender nicht verwandter Spender ≥ 1 Jahr vor der Aufnahme identifiziert wurde, gilt der Patient als geeignet.
    4. Probanden mit bekanntermaßen HLA-identischen Geschwistern oder HLA-übereinstimmenden nicht verwandten Spendern sind ausgeschlossen
  2. Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektion in den 6 Wochen vor der Einschreibung.
  3. Seropositivität für HIV.
  4. Frühere HCT oder solide Organtransplantation.
  5. Die Teilnahme an einer klinischen Studie, in der der Patient ein Prüfpräparat oder -gerät erhalten hat, muss bei der Einschreibung abgebrochen werden.
  6. Eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch, wie in Version IV des Diagnostic & Statistical Manual of Mental Disorders (DSM IV) definiert.
  7. Nachweisliche Nichteinhaltung der vorherigen medizinischen Versorgung, wie vom überweisenden Arzt festgestellt.
  8. Schwangere oder stillende Frauen.
  9. Unfähigkeit, HCT aufgrund einer Alloimmunisierung zu erhalten, definiert als die Unfähigkeit, eine Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten (pRBC) zu erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Spenderarm

Spenderarmpatienten werden einer hämatopoetischen Zelltransplantation unterzogen. Patienten mit einem passenden, nicht verwandten Spender erhalten eine Knochenmarktransplantation (es sei denn, die PBSC-Transplantation wurde gemäß Abschnitt 2.5.1 vorab genehmigt, wobei ein präparatives Regime mit Busulfan, Fludarabin und Kaninchen-ATG verwendet wird. Patienten mit einem HLA-identischen Geschwisterspender können eine Transplantation mit einem von drei Schemata erhalten:

A. Busulfan, Fludarabin und Kaninchen-ATG unter Verwendung einer Knochenmarktransplantation (bevorzugtes Regime) B. Alemtuzumab/TBI 300 cGy unter Verwendung einer peripheren Bluttransplantation C. Alemtuzumab, Fludarabin, Melphalan unter Verwendung einer Knochenmarktransplantation
Arzneimittel: Busulfan

EIN:

Die Busulfan-Dosis beträgt 3,2 mg/kg, verabreicht als tägliche Einzeldosis i.v. an den Tagen -8 bis -5, wobei die Dosierung unter Verwendung gezielter Pharmakokinetik angepasst wird.

Andere Namen:
  • Busulfex
Arzneimittel: Fludarabin

EIN:

Die Fludarabin-Dosis beträgt 35 mg/m²/Tag und wird an den Tagen -7 bis -3 intravenös verabreicht (die Fludarabin-Gesamtdosis beträgt 175 mg/m²).

C:

Fludarabin 30 mg/m2 IV-Dosis wird an den Tagen -8, -7, -6, -5, -4 verabreicht

Andere Namen:
  • Fludara
Arzneimittel: r-ATG

EIN:

r-ATG wird IV am Tag –6 mit 0,5 mg/kg, am Tag –5 mit 1 mg/kg und an den Tagen –4, –3 und –2 mit 1,5 mg/kg verabreicht (die r-ATG-Gesamtdosis beträgt 6 mg/kg).

Andere Namen:
  • Kaninchen-Antithymozyten-Globulin
Verfahren: Hämatopoetische Zelltransplantation

ABC:

Tag 0 ist der Tag der Transplantation.

Andere Namen:
  • Knochenmarktransplantation; BMT; HKT
Arzneimittel: Tacrolimus

EIN:

Die Behandlung mit Tacrolimus beginnt am Tag -3 und erstreckt sich bis zum Tag +180 nach der Transplantation, wobei die Dosis so angepasst wird, dass gemäß den Richtlinien der Einrichtung ein angemessener Spiegel aufrechterhalten wird.

C:

Tacrolimus in therapeutischen Dosen bis Tag 180, dann Ausschleichen gemäß den Richtlinien der Einrichtung

Andere Namen:
  • Prograf®
Arzneimittel: Methotrexat

EIN:

Methotrexat wird intravenös an Tag+1 mit 15mg/m^2, Tag+3 mit 10mg/m^2, Tag+6 mit 10mg/m^2 und Tag+11 mit 10mg/m^2 verabreicht.

C:

Methotrexat IV 7,5 mg/m2 Dosis wird an den Tagen +1, 3, +6 nach der Transplantation verabreicht

Andere Namen:
  • MTX
Arzneimittel: Alemtuzumab

B:

Alemtuzumab 0,03 mg/kg IV-Dosis wird an Tag -7 verabreicht, Alemtuzumab 0,1 mg/kg IV-Dosis wird an Tag -6 verabreicht, Alemtuzumab 0,3 mg/kg IV-Dosis wird an Tag -5, -4, -3 verabreicht

C:

Alemtuzumab-Testdosis 3 mg i.v. einmal 24 Stunden vor der ersten Alemtuzumab-Dosis Alemtuzumab 10 mg i.v., 15 mg i.v., 20 mg i.v. an den Tagen -22 bis Tag -18. Alemtuzumab-Dosen können zwischen den Tagen -22 und -18 verabreicht werden, müssen aber an drei aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht werden.

Andere Namen:
  • Lemtrada
Arzneimittel: Ganzkörperbestrahlung (TBI)
Ganzkörperbestrahlung 300 cGY an Tag -2
Arzneimittel: Sirolimus
Sirolimus in therapeutischen Dosen bis Tag 180, dann Ausschleichen gemäß den Richtlinien der Einrichtung, wenn CD3+ des Spenders > 50 %
Andere Namen:
  • Rapamune
Arzneimittel: Melphalan

C:

Melphalan 140 mg/m2 i.v.-Dosis wird am Tag -3 verabreicht

Andere Namen:
  • Alkeran
Arzneimittel: G-CSF
G-CSF 5 μg/kg/Tag wird bis zur Neutrophilentransplantation fortgeführt.
Andere Namen:
  • Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor
Aktiver Komparator: Arm ohne Spender
Patienten ohne Spenderarm werden mit der Standardbehandlung gemäß ihrem SCD-Arzt fortfahren.
Verfahren: Pflegestandard
Erhalten Sie weiterhin die Standardbehandlung pro SCD-Arzt des Patienten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Gesamtüberleben (OS) 2 Jahre nach der biologischen Zuweisung
Zeitfenster: 2 Jahre
Aufgrund der unvollständigen Rückstellung war die statistische Aussagekraft nicht ausreichend, um den primären Endpunkt wie angegeben zu analysieren. Stattdessen wurden Punktschätzungen für den beobachteten Anteil der Patienten, die zwei Jahre nach der biologischen Zuordnung in jedem Arm überlebten, deskriptiv mit 95 % KI unter Verwendung der Kaplan-Meier-Methodik erstellt. Das interessierende Ereignis war der Tod aus irgendeinem Grund.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Ereignissen der Sichelzellenanämie (SCD) von besonderem Interesse
Zeitfenster: 2 Jahre

Es wurde eine Untersuchung des Auftretens der SCD-bezogenen Ereignisse durchgeführt. Teilnehmer können an mehreren Veranstaltungen teilnehmen. Die folgenden Ereignisse von besonderem Interesse im Zusammenhang mit der Sichelzellenanämie (SCD-EOSI) werden für alle Teilnehmer erwartet, unabhängig von der biologischen Zuordnung:

  • pulmonale Hypertonie
  • bedeutende zerebrovaskuläre Ereignisse, einschließlich: Schlaganfall; vorübergehender ischämischer Anfall; Beschlagnahme
  • Beeinträchtigung der Nierenfunktion, einschließlich: Proteinurie; Erhöhte Kreatininwerte ≥2 gemäß CTCAE Version 4.0
  • avaskuläre Nekrose der Hüfte oder Schulter
  • Beingeschwüre
  • akutes Thoraxsyndrom (ACS), das einen Krankenhausaufenthalt erfordert
  • vasookklusive Schmerzkrise (VOC), die einen Krankenhausaufenthalt oder die Verabreichung parenteraler Opioid-Medikamente im ambulanten Bereich erfordert. Selbstberichtete Ereignisse ohne klinische Dokumentation sollten nicht berücksichtigt werden.
2 Jahre
Änderung der 6-Minuten-Gehdistanz (6MWD)-Bewertung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Der 6-Minuten-Gehdistanztest (6MWD) ist ein Test, der misst, wie weit Sie in 6 Minuten laufen können. Es wird in dieser Studie zur Beurteilung der körperlichen Leistungsfähigkeit verwendet. Als direkte Messung der körperlichen Funktion wurde die Anzahl der Meter ausgewählt, die ein Teilnehmer in 6 Minuten zurücklegen konnte.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Bewertung der transkuspiden regurgitanten Jet-Geschwindigkeit (TRJV) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Transkuspidal-Regurgitant-Jet-Geschwindigkeit (TRJV) ist ein Maß dafür, wie schnell Blut durch eine der Herzklappen auf der rechten Seite des Herzens gepumpt wird und wird mithilfe eines Ultraschalls des Herzens (Echokardiogramm) gemessen. Höhere Werte können auf pulmonale Hypertonie und eine schwerere Sichelzellenanämie hinweisen. Ein Anstieg des TRJV im Laufe der Zeit weist auf eine Verschlechterung der Erkrankung hin.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Albuminurie-Bewertung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Albuminurie ist das Verhältnis von Albumin (einem Protein) im Urin zu Kreatinin im Urin. Dies kann anhand einer 24-Stunden-Urinprobe oder einer Punkturinprobe beurteilt werden. Albumin im Urin kann auf eine Nierenerkrankung hinweisen. Ein Anstieg der Albuminurie im Laufe der Zeit weist auf eine zunehmende Nierenerkrankung hin.
Ausgangswert: 2 Jahre
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) der körperlichen Funktion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), bewertet mit dem PROMIS 57-Instrument des NIH. Die körperliche Funktion fragt nach dem Schwierigkeitsgrad bei der Ausführung von Aktivitäten des täglichen Lebens wie Hausarbeit, Besorgungen und Treppensteigen. Es wird von 0 bis 10 bewertet und in einen standardisierten T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 umgewandelt. Ein höherer T-Score steht für eine bessere körperliche Funktion.
Ausgangswert: 2 Jahre
Die Angst der Komponente „Gesundheitsbezogene Lebensqualität“ (HRQoL) verändert sich gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), bewertet mit dem PROMIS 57-Instrument des NIH. Bei Angst geht es um die Häufigkeit von Angst-, Sorge- und Unruhegefühlen. Es wird von 0 bis 10 bewertet und in einen standardisierten T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 umgewandelt. Ein höherer T-Score bedeutet mehr Angst.
Ausgangswert: 2 Jahre
Die Depressionskomponente „Gesundheitsbezogene Lebensqualität“ (HRQoL) verändert sich gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), bewertet mit dem PROMIS 57-Instrument des NIH. Depression fragt nach der Häufigkeit von Gefühlen der Wertlosigkeit, des Versagens, des Unglücklichseins und der Depression. Es wird von 0 bis 10 bewertet und in einen standardisierten T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 umgewandelt. Ein höherer T-Score bedeutet mehr Depression.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderungen des Komponenten-Fatigue-Scores der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), bewertet mit dem PROMIS 57-Instrument des NIH. Bei Müdigkeit geht es darum, inwieweit Müdigkeit die körperliche Leistungsfähigkeit und die Erledigung von Aufgaben beeinträchtigt. Es wird von 0 bis 10 bewertet und in einen standardisierten T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 umgewandelt. Ein höherer T-Score bedeutet mehr Müdigkeit.
Ausgangswert: 2 Jahre
Veränderungen der Schlafstörungskomponente der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), bewertet mit dem PROMIS 57-Instrument des NIH. Bei Schlafstörungen wird nach der Qualität des Schlafes und der Häufigkeit gefragt, mit der der Schlaf unruhig oder schwer zu erreichen war. Es wird von 0 bis 10 bewertet und in einen standardisierten T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 umgewandelt. Ein höherer T-Score bedeutet mehr Schlafstörungen.
Ausgangswert: 2 Jahre
Die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL)-Komponente „Teilnahme an sozialen Rollen“ verändert sich gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), bewertet mit dem PROMIS 57-Instrument des NIH. Die Teilnahme an sozialen Rollen fragt nach der Häufigkeit von Einschränkungen sozialer Aktivitäten mit Freunden und Familie. Es wird von 0 bis 10 bewertet und in einen standardisierten T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 umgewandelt. Ein höherer T-Score bedeutet mehr Zufriedenheit mit der Teilnahme an sozialen Rollen.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderungen des Komponenten-Schmerzinterferenzwerts der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), bewertet mit dem PROMIS 57-Instrument des NIH. Bei der Schmerzbeeinträchtigung geht es um die Häufigkeit, mit der Schmerzen die Hausarbeit, soziale Aktivitäten und die Lebensfreude beeinträchtigen. Es wird von 0 bis 10 bewertet und in einen standardisierten T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 umgewandelt. Ein höherer T-Score bedeutet eine stärkere Schmerzbeeinträchtigung im täglichen Leben.
Ausgangswert: 2 Jahre
Die Schmerzintensität der Komponente „Gesundheitsbezogene Lebensqualität“ (HRQoL) ändert sich gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), bewertet mit dem PROMIS 57-Instrument des NIH. Die Schmerzintensität wird von 0 bis 10 bewertet und spiegelt das Ausmaß der Schmerzen in den letzten 7 Tagen wider. Ein Wert von 0 bedeutet keine Schmerzen; Ein Wert von 10 spiegelt die maximale Schmerzintensität wider.
Ausgangswert: 2 Jahre
Komponente „Gesundheitsbezogene Lebensqualität“ (HRQoL) 28-Tage-Schmerztagebuch Durchschnittliche Schmerzintensitätsänderungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), bewertet mit dem PROMIS 57-Instrument des NIH. Das 28-Tage-Schmerztagebuch „Durchschnittliche Schmerzintensität“ bewertet den Schmerz 28 Tage lang zweimal täglich mit einem Wert von 0 bis 10. Ein Wert von 0 bedeutet keine Schmerzen, ein Wert von 10 bedeutet maximale Schmerzintensität. Die Punktzahlen an einem bestimmten Tag werden gemittelt (wenn an einem bestimmten Tag nur eine Punktzahl erreicht wird, wird diese Punktzahl als Maß genommen), und dann werden die täglichen Punktzahlen über die Anzahl der Tage gemittelt, an denen eine Punktzahl verfügbar ist.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL)-Komponente ASCQ-Me-Steifheit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), bewertet mit dem PROMIS 57-Instrument des NIH. Die ASCQ-Me Stiffness Scale fragt nach der Häufigkeit und dem Schweregrad der Gelenksteifheit. Es wird von 0 bis 10 bewertet und in einen standardisierten T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 umgewandelt. Ein höherer T-Score bedeutet mehr Steifigkeit.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion des forcierten Exspirationsvolumens 1 Sekunde (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Lungenfunktion wird anhand der Änderung des forcierten Exspirationsvolumens 1 Sekunde (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt. Der vollständige Lungenfunktionstest umfasst das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), die forcierte Vitalkapazität (FVC), das Verhältnis von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC), die Vitalkapazität (VC), die gesamte Lungenkapazität (TLC) und das Residualvolumen (RV), exspiratorisches Reservevolumen (ERV), Inspirationskapazität (IC), funktionelle Residualkapazität (FRC), Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sauerstoffsättigung.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Lungenfunktion wird anhand der Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt. Der vollständige Lungenfunktionstest umfasst das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), die forcierte Vitalkapazität (FVC), das Verhältnis von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC), die Vitalkapazität (VC), die gesamte Lungenkapazität (TLC) und das Residualvolumen (RV), exspiratorisches Reservevolumen (ERV), Inspirationskapazität (IC), funktionelle Residualkapazität (FRC), Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sauerstoffsättigung.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion des Verhältnisses von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Lungenfunktion wird anhand der Veränderung des Verhältnisses von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt. Der vollständige Lungenfunktionstest umfasst das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), die forcierte Vitalkapazität (FVC), das Verhältnis von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC), die Vitalkapazität (VC), die gesamte Lungenkapazität (TLC) und das Residualvolumen (RV), exspiratorisches Reservevolumen (ERV), Inspirationskapazität (IC), funktionelle Residualkapazität (FRC), Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sauerstoffsättigung.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion der Vitalkapazität (VC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Lungenfunktion wird anhand der Veränderung der Vitalkapazität (VC) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt. Der vollständige Lungenfunktionstest umfasst das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), die forcierte Vitalkapazität (FVC), das Verhältnis von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC), die Vitalkapazität (VC), die gesamte Lungenkapazität (TLC) und das Residualvolumen (RV), exspiratorisches Reservevolumen (ERV), Inspirationskapazität (IC), funktionelle Residualkapazität (FRC), Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sauerstoffsättigung.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion der gesamten Lungenkapazität (TLC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Lungenfunktion wird anhand der Veränderung der gesamten Lungenkapazität (TLC) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt. Der vollständige Lungenfunktionstest umfasst das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), die forcierte Vitalkapazität (FVC), das Verhältnis von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC), die Vitalkapazität (VC), die gesamte Lungenkapazität (TLC) und das Residualvolumen (RV), exspiratorisches Reservevolumen (ERV), Inspirationskapazität (IC), funktionelle Residualkapazität (FRC), Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sauerstoffsättigung.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion des Restvolumens (RV) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Lungenfunktion wird anhand der Veränderung des Residualvolumens (RV) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt. Der vollständige Lungenfunktionstest umfasst das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), die forcierte Vitalkapazität (FVC), das Verhältnis von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC), die Vitalkapazität (VC), die gesamte Lungenkapazität (TLC) und das Residualvolumen (RV), exspiratorisches Reservevolumen (ERV), Inspirationskapazität (IC), funktionelle Residualkapazität (FRC), Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sauerstoffsättigung.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion des exspiratorischen Reservevolumens (ERV) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Lungenfunktion wird anhand der Veränderung des exspiratorischen Reservevolumens (ERV) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt. Der vollständige Lungenfunktionstest umfasst das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), die forcierte Vitalkapazität (FVC), das Verhältnis von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC), die Vitalkapazität (VC), die gesamte Lungenkapazität (TLC) und das Residualvolumen (RV), exspiratorisches Reservevolumen (ERV), Inspirationskapazität (IC), funktionelle Residualkapazität (FRC), Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sauerstoffsättigung.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion der Inspirationskapazität (IC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Lungenfunktion wird anhand der Veränderung der Inspirationskapazität (IC) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt. Der vollständige Lungenfunktionstest umfasst das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), die forcierte Vitalkapazität (FVC), das Verhältnis von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC), die Vitalkapazität (VC), die gesamte Lungenkapazität (TLC) und das Residualvolumen (RV), exspiratorisches Reservevolumen (ERV), Inspirationskapazität (IC), funktionelle Residualkapazität (FRC), Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sauerstoffsättigung.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion der funktionellen Restkapazität (FRC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Lungenfunktion wird anhand der Veränderung der funktionellen Residualkapazität (FRC) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt. Der vollständige Lungenfunktionstest umfasst das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), die forcierte Vitalkapazität (FVC), das Verhältnis von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC), die Vitalkapazität (VC), die gesamte Lungenkapazität (TLC) und das Residualvolumen (RV), exspiratorisches Reservevolumen (ERV), Inspirationskapazität (IC), funktionelle Residualkapazität (FRC), Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sauerstoffsättigung.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion der Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Lungenfunktion wird anhand der Veränderung der Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt. Der vollständige Lungenfunktionstest umfasst das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), die forcierte Vitalkapazität (FVC), das Verhältnis von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC), die Vitalkapazität (VC), die gesamte Lungenkapazität (TLC) und das Residualvolumen (RV), exspiratorisches Reservevolumen (ERV), Inspirationskapazität (IC), funktionelle Residualkapazität (FRC), Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sauerstoffsättigung.
Ausgangswert: 2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion der Sauerstoffsättigung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert: 2 Jahre
Die Lungenfunktion wird anhand der Veränderung der Sauerstoffsättigung gegenüber dem Ausgangswert beurteilt. Der vollständige Lungenfunktionstest umfasst das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), die forcierte Vitalkapazität (FVC), das Verhältnis von FEV1 zu FVC (FEV1/FVC), die Vitalkapazität (VC), die gesamte Lungenkapazität (TLC) und das Residualvolumen (RV), exspiratorisches Reservevolumen (ERV), Inspirationskapazität (IC), funktionelle Residualkapazität (FRC), Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) und Sauerstoffsättigung.
Ausgangswert: 2 Jahre
Häufigkeiten von Infektionen
Zeitfenster: 2 Jahre
Alle Infektionen der Grade 2 und 3 wurden nach der biologischen Zuordnung gemäß dem BMT CTN Technical Manual of Procedures (MOP) gemeldet. Die Häufigkeit von Infektionen vom Grad 2–3 wird anhand der biologischen Zuordnung auf Ereignisebene tabellarisch aufgeführt.
2 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit akuter GVHD der Grade II–IV am Tag 180 nach der biologischen Zuordnung
Zeitfenster: 180 Tage nach biologischer Zuordnung

Das Zeitintervall vom Tag 0 der Transplantation bis zur aGVHD Grad II–IV wird für jeden Behandlungsarm unter Verwendung des von Gray entwickelten kumulativen Inzidenzschätzers beschrieben, wobei der Tod vor der aGVHD als konkurrierendes Risiko behandelt wird. Schätzungen und 95 %-KIs der kumulativen Inzidenz von aGVHD Grad II–IV werden am Tag 180 nach Tag 0 der Transplantation bereitgestellt und mithilfe des Gray-Tests zwischen passenden verwandten und passenden nicht verwandten Spendern verglichen.

Akute GVHD wurde gemäß dem BMT CTN Technical Manual of Operating Procedures (MOP) eingestuft. Ein höherer aGVHD-Grad weist auf schlechtere Ergebnisse hin. Grad I ist definiert als Hautstadium 1–2 und Stadium 0 für Magen-Darm-Trakt und Leber. Grad II ist Haut im Stadium 3, Magen-Darm-Stadium 1 oder Leber im Stadium 1. Grad III ist GI-Stadium 2–3 oder Leber 2–3. Grad IV ist Haut im Stadium 4 oder Leber im Stadium 4.
180 Tage nach biologischer Zuordnung
Prozentsatz der Teilnehmer mit chronischer GVHD am Tag 600 nach der biologischen Zuordnung
Zeitfenster: Tag 600 nach biologischer Zuordnung
Chronische GVHD wurden gemäß den Empfehlungen der NIH Consensus Conference erfasst. Acht Organe werden auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, um den Grad der chronischen GVHD-Beteiligung widerzuspiegeln. Es wurden auch Ergebnisse von Leber- und Lungenfunktionstests sowie der Einsatz einer systemischen Therapie zur Behandlung chronischer GVHD aufgezeichnet. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit chronischer GVHD (cGVHD) am Tag 600 wurde mit 95 %-Konfidenzintervallen für jede Spendertypgruppe unter Verwendung der kumulativen Inzidenzschätzung geschätzt, wobei der Tod vor der cGVHD als konkurrierendes Ereignis behandelt wurde.
Tag 600 nach biologischer Zuordnung
Anzahl der Teilnehmer mit primärem und sekundärem Transplantatversagen
Zeitfenster: 2 Jahre
Primäres Transplantatversagen ist definiert als das Erreichen eines ANC von ≥ 500/µL oder das Erreichen von ≥ 5 % Spendervollblut oder myeloischem Chimärismus (myeloischer Chimärismus ist vorzuziehen), beurteilt durch Knochenmarks- oder periphere Blut-Chimärismus-Tests am Tag +42 nach der Transplantation. Eine zweite Infusion hämatopoetischer Zellen gilt ebenfalls als Hinweis auf ein primäres Transplantatversagen am Tag +42 nach der Transplantation. Sekundäres Transplantatversagen ist definiert als < 5 % Spendervollblut oder myeloischer Chimärismus (myeloischer Chimärismus ist bevorzugt) im peripheren Blut oder Knochenmark über den Tag +42 nach der Transplantation hinaus bei Patienten mit vorheriger Dokumentation einer hämatopoetischen Erholung mit ≥ 5 % Spenderzellen am Tag + 42 nach der Transplantation. Eine zweite Infusion hämatopoetischer Zellen wird ebenfalls als Hinweis auf ein sekundäres Transplantatversagen angesehen.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Dana-Farber Cancer Institute
Emory University
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Ermittler

  • Studienleiter: Mary Eapen, MD, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Mai 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Mai 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

9. Mai 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BMT CTN 1503
  • 1U01HL128568-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Ergebnisse werden in einem Manuskript veröffentlicht und unterstützende Informationen werden an NIH BioLINCC übermittelt (einschließlich Datenwörterbücher, Fallberichtsformulare, Datenübermittlungsdokumentation, Dokumentation für Ergebnisdatensätze usw., sofern angegeben).

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb von 6 Monaten nach offiziellem Abschluss der Studie an den teilnehmenden Zentren.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Für die Öffentlichkeit zugänglich

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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