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중증 낫적혈구병 환자의 골수 이식 vs 치료 표준(BMT CTN 1503) (STRIDE2)

2025년 4월 11일 업데이트: Medical College of Wisconsin

중증 겸상 적혈구 질환이 있는 청소년 및 청년의 골수 이식과 표준 치료를 비교하는 연구(BMT CTN 1503)

이것은 골수 이식 및 표준 치료 후 중증 겸상 적혈구 질환이 있는 청소년 및 청년의 생존 및 낫 관련 결과를 비교하는 임상 시험입니다. 주요 결과는 2년 전체 생존입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 임상 적격성 확인 후 HLA 일치 혈연 또는 비혈연 기증자의 가용성에 기반한 조혈모세포 이식 또는 치료 표준의 전향적 2상 다기관 임상시험입니다. 각 치료군에 대한 편향 할당을 최소화하기 위해 두 치료군에 대한 임상적 적격성은 유사하며 의뢰 시 기증자 이용 가능성을 알 수 없습니다. 연구에 대한 임상 적격성이 확인되면 HLA 유형 지정 및 기증자 검색이 시작됩니다. 또한, 1차 및 2차 평가변수의 모든 분석은 기증자가 이식을 진행하지 않는 참여자 또는 일치하는 기증자가 없는 참가자가 일치하지 않는 기증자와 이식을 받는 참가자에 의해 도입된 잠재적 편향을 해결하기 위해 치료 의향 원칙을 따를 것입니다.

주요 결과는 2년 전체 생존입니다. 우리의 가설은 골수 이식을 받는 환자는 조기 사망을 경험하지만 이식 후 2년이 지나면 정체될 것이라는 것입니다. 표준 치료를 받는 환자는 조기 사망을 경험하지 않지만 일반 인구보다 훨씬 높은 비율로 질병에 걸릴 것입니다. 따라서 이 연구의 목표는 치료 부문에 배정된 후 2년에 기증자 부문에서 환자 생존 비율의 차이가 15% 이상 크게 낮지 않다는 것을 확립하는 것입니다.

2차 종점은 낫적혈구 질환 관련 사건(폐고혈압, 뇌혈관 사건, 신장 기능, 무혈관 괴사, 다리 궤양) 및 기능적 결과[6분 도보 거리(6MWD), 건강 관련 삶의 질, 심장 기능, 폐 기능 및 다차원 전자 통증 일지에 의해 평가된 평균 통증 강도] 기준선에서 치료군 할당 후 2년까지.

추가로 기증자 암에 배정되고 이식을 받을 것으로 예상되는 환자의 경우, 조혈 회복, 이식 거부, 급성 및 만성 이식편대숙주병, 기타 중요한 이식 관련 합병증 및 무병 생존이 보고될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

138

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Benioff Children's Hospital at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32611
        • University of Florida Gainsville
      • Hollywood, Florida, 미국, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Research/Florida Sickle Inc.
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • Augusta University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Boston University
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute/Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Dana Farber Cancer Institute/Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, 미국, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Montefiore Medical Center/Albert Einstein School of Medicine
      • Brooklyn, New York, 미국, 11215
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27516
        • University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • University of Oklahoma
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas/MD Anderson CRC
      • Houston, Texas, 미국, 77004
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

15년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 15세 이상 41세 미만

  2. 중증 겸상적혈구병[헤모글로빈 SS(Hb SS), 헤모글로빈 SC(Hb SC) 또는 헤모글로빈 S베타 지중해빈혈(Hb Sβ) 유전자형] 다음 증상(a-e) 중 최소 1개:

    1. 임상적으로 유의한 신경학적 사건(뇌졸중) 또는 > 24시간 지속되는 임의의 신경학적 결손;
    2. 지원 치료 조치(즉, 천식 요법);
    3. 등록 전 2년 동안 매년 평균 3회 이상의 통증 위기(외래 또는 입원 환자 병원 환경에서 정맥 내 통증 관리 필요). 입원 환자 또는 외래 환자 환경에서 통증 관리에 대한 임상 문서가 필요합니다.
    4. 혈관 폐색 임상 합병증(즉, 통증, 뇌졸중, 급성 흉부 증후군)
    5. 삼첨판 역류 제트(TRJ) 속도 ≥ 2.7m/sec의 심초음파 소견.
    6. 다음 중 하나 이상으로 정의된 바와 같이 ≥ 6개월 동안 매월 대부분의 날에 지속되는 고충격 만성 통증: 원인이 되는 SCD 합병증이 없는 만성 통증, 또는 만성 통증이 부위(팔 , 등, 가슴 또는 복통) 기여 ​​SCD 합병증(예: 다리 궤양 및/또는 무혈성 괴사).

    나. 고충격 만성 통증은 생활 활동에 "심각한 간섭"을 보고하거나 "보통 또는 항상" 생활 또는 집안일을 포함한 업무 활동에 제한을 경험하는 것으로 식별됩니다. (BMT CTN 1503 절차 매뉴얼에서 HICP 식별 지침 참조) ii. 기여 SCD 합병증은 임상 징후로 정의됩니다(예: 다리 궤양의 존재) 또는 임상 평가(예: 비장 경색 또는 무혈성 괴사의 영상 확인). 기여 SCD 합병증에만 기인하는 만성 통증은 제외됩니다.

  3. 다음 모두로 측정되는 적절한 신체 기능:

    1. Karnofsky/Lansky 성능 점수 ≥ 60
    2. 심장 기능: 좌심실 박출률(LVEF) > 40%; 또는 심초음파 또는 MUGA(Multi Gated Acquisition Scan)에 의한 좌심실 단축 비율 > 26%.
    3. 폐 기능:

    ㅏ. 기준선 O2 포화도가 85% 이상인 맥박 산소 측정 b. 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력 > 40%(헤모글로빈에 대해 보정됨) d. 신장 기능: 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5 x 지역 검사실에 따른 연령 정상 상한치 및 24시간 소변 크레아티닌 청소율 >70 mL/min; 또는 GFR > 70mL/분/1.73 방사성 핵종 사구체 여과율(GFR)에 의한 m2.

    이자형. 간 기능:

    1. 혈청 결합(직접) 빌리루빈 < 지역 실험실에 따른 연령 정상 상한의 2배. 혈청 결합(직접) 빌리루빈이 지역 검사실에 따른 연령 정상 상한치의 2배 이상이고 다음과 같은 경우 참가자가 제외되지 않습니다. 직접 혈청 빌리루빈이 ULN의 5배 미만이고 기저 간 질환에 의해 유발되지 않음환자
    2. 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) < 현지 실험실에 따른 정상 상한치의 5배.

기증자 팔 참가자가 이식을 진행하려면 추가 포함이 필요합니다.

  1. 간 MRI(이식 조건화 시작 전 ≤ 90일)는 현재 1년 이상 동안 8회 이상 포장 적혈구 수혈을 받고 있거나 20회 이상(누적) 포장 적혈구 수혈을 받은 참여자에게 간 철분 함량을 기록해야 합니다. . 간 MRI에서 간 철분 함량이 ≥7 mg Fe/g 간 건조 중량인 참가자는 간 생검 및 간경화, 연결 섬유증 및 활동성 간염의 부재에 대한 조직학적 검사/문서화를 받아야 합니다(이식 컨디셔닝 시작 전 ≤ 90일). .
  2. 이식 컨디셔닝을 시작하기 전 30일 이내에 뇌 MRI/MRA에 의한 최근 신경학적 사건(예: 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작)의 임상적 또는 방사선학적 증거 부족. 최근 신경학적 사건의 임상적 또는 방사선학적 증거가 있는 피험자는 이식을 진행하기 전에 신경학적 사건의 안정화를 보장하기 위해 반복적인 뇌 MRI/MRA로 ≥ 6개월 동안 연기됩니다.
  3. 모든 면역억제 약물을 중단할 때까지 승인된 피임 방법을 사용하려는 참가자의 문서화는 동의 회의에 해당하는 의료 기록에 문서화되어야 합니다.

제외 기준:

  1. 위탁 전 기증자 검색을 통한 HLA 입력(HCT 의사와 상담).

    1. 피험자가 HLA 유형 및 적절하게 일치하는 친척(즉, 형제자매)을 식별하지 않는 관련 기증자 검색이 있고 관련 없는 기증자 검색도 없는 경우 환자는 적격한 것으로 간주됩니다.
    2. 피험자가 HLA 유형 및 적절하게 일치하는 친척(즉, 형제자매)을 식별하지 않은 관련 기증자 검색이 있고 등록 ≥ 1년 전에 적절하게 일치하는 비혈연 기증자를 식별하지 않은 비혈연 기증자 검색이 있는 경우, 환자는 자격이 있는 것으로 간주됩니다.
    3. 피험자가 등록 전 ≥ 1년 동안 관련 기증자 검색 없이 HLA 유형이 지정되었고 적절하게 일치하는 관련 없는 기증자를 식별하지 못한 관련 없는 기증자 검색이 있는 경우 환자는 적격한 것으로 간주됩니다.
    4. 알려진 HLA-동일한 형제 또는 HLA-일치 비혈연 공여자가 있는 피험자는 제외됩니다.
  2. 등록 전 6주 동안 제어되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염.
  3. HIV에 대한 혈청 양성.
  4. 이전 HCT 또는 고형 장기 이식.
  5. 환자가 연구용 약물 또는 장치를 받은 임상 시험 참여는 등록 시 중단되어야 합니다.
  6. DSM IV(Diagnostic & Statistical Manual of Mental Disorders) 버전 IV에 정의된 약물 남용 이력.
  7. 주치의가 결정한 이전 의료 서비스에 대한 준수 부족이 입증되었습니다.
  8. 임신 또는 수유 여성.
  9. 포장 적혈구(pRBC) 수혈 요법을 받을 수 없는 것으로 정의되는 동종 면역화로 인해 HCT를 받을 수 없음.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 기증자 팔

Donor Arm 환자는 조혈 세포 이식을 받게 됩니다. 혈연 관계가 없는 공여자가 일치하는 환자는 골수 이식을 받습니다(PBSC 이식편이 섹션 2.5.1에 ​​따라 Busulfan, Fludarabine 및 토끼 ATG와 함께 예비 요법을 사용하여 사전 승인되지 않은 경우). HLA가 동일한 형제 기증자가 있는 환자는 다음 세 가지 요법 중 하나를 사용하여 이식을 받을 수 있습니다.

A. 골수 이식을 사용하는 Busulfan, Fludarabine 및 토끼 ATG(우선 요법) B. 말초 혈액 이식을 사용하는 Alemtuzumab/TBI 300 cGy C. 골수 이식을 사용하는 Alemtuzumab, fludarabine, melphalan
의약품: 부술판

ㅏ:

Busulfan 용량은 표적 약동학을 사용하여 용량을 조정하여 -8일에서 -5일까지 단일 일일 용량 IV로 3.2mg/kg으로 투여됩니다.

다른 이름들:
  • 부설펙스
의약품: 플루다라빈

ㅏ:

플루다라빈 용량은 -7일부터 -3일까지 35mg/m^2/일 IV 투여됩니다(총 플루다라빈 용량은 175mg/m^2임).

씨:

Fludarabine 30mg/m2 IV 용량은 -8, -7, -6, -5, -4일에 제공됩니다.

다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: r-ATG

ㅏ:

r-ATG는 -6일에 0.5mg/kg, -5일에 1mg/kg, -4, -3, -2일에 1.5mg/kg(총 r-ATG 용량은 6 mg/kg).

다른 이름들:
  • 토끼 항흉선세포 글로불린
절차: 조혈 세포 이식

알파벳:

0일은 이식일입니다.

다른 이름들:
  • 골수 이식; 비엠티; HCT
의약품: 타크로리무스

ㅏ:

Tacrolimus는 -3일에 시작하여 기관 지침에 따라 적절한 수준을 유지하도록 조정된 용량으로 이식 후 +180일까지 연장됩니다.

씨:

180일까지 치료 용량의 Tacrolimus, 이후 기관 지침에 따라 감량

다른 이름들:
  • 프로그래프®
의약품: 메토트렉세이트

ㅏ:

메토트렉세이트는 +1일에 15mg/m^2, +3일에 10mg/m^2, +6일에 10mg/m^2, +11일에 10mg/m^2를 정맥 주사합니다.

씨:

Methotrexate IV 7.5mg/m2 용량은 이식 후 +1, 3, +6일에 제공됩니다.

다른 이름들:
  • MTX
의약품: 알렘투주맙

비:

알렘투주맙 0.03mg/kg IV 용량은 -7일에 제공될 것이고, 알렘투주맙 0.1mg/kg IV 용량은 -6일에 제공될 것이며, 알렘투주맙 0.3mg/kg IV 용량은 -5,-4,-3일에 제공될 것입니다.

씨:

알렘투주맙 시험 용량 3 mg IV 알렘투주맙 1차 투여 24시간 전 1회 알렘투주맙 10 mg IV, 15 mg IV, 20 mg IV를 -22일부터 -18일까지 제공했습니다. Alemtuzumab 용량은 -22일에서 -18일 사이에 투여할 수 있지만 연속 3일 동안 투여해야 합니다.

다른 이름들:
  • 렘트라다
의약품: 전신 방사선 조사(TBI)
-2일에 전신 조사 300cGY
의약품: 시롤리무스
Sirolimus는 180일까지 치료 용량으로 투여한 다음 기증자 CD3+ >50%인 경우 기관 지침에 따라 감량합니다.
다른 이름들:
  • 라파뮨
의약품: 멜파란

씨:

Melphalan 140 mg/m2 IV 용량은 Day -3에 제공됩니다.

다른 이름들:
  • 알케란
의약품: G-CSF
G-CSF 5 μg/kg/일은 호중구 생착까지 계속됩니다.
다른 이름들:
  • 과립구 콜로니 자극 인자
활성 비교기: 기증자 팔 없음
기증자 암 환자가 없는 환자는 SCD 의사에 따라 표준 치료를 계속합니다.
절차: 치료의 표준
환자의 SCD 의사당 표준 치료를 계속 받습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
생물학적 배정 후 2년에 전체 생존(OS)을 달성한 참가자의 비율
기간: 2년
불완전한 누적으로 인해 지정된 대로 1차 평가변수를 분석할 수 있는 적절한 통계력이 없었습니다. 대신, 각 부문에서 생물학적 할당 후 2년 동안 관찰된 환자의 생존 비율에 대한 점 추정치가 Kaplan Meier 방법을 사용하여 95% CI로 설명적으로 생성되었습니다. 관심 사건은 모든 원인으로 인한 사망이었습니다.
2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
특별한 관심을 끄는 겸상 적혈구 질환(SCD) 사건의 빈도
기간: 2년

SCD 관련 사건의 발생에 대한 조사가 수행되었습니다. 참가자는 여러 이벤트를 가질 수 있습니다. 다음과 같은 특별 관심 대상 겸상 적혈구 질환 관련 사건(SCD-EOSI)은 생물학적 배정에 관계없이 모든 참가자에게 예상되는 사건입니다.

  • 폐 고혈압
  • 뇌졸중; 일과성 허혈 발작; 발작
  • 다음을 포함한 신장 기능 저하: 단백뇨; CTCAE 버전 4.0당 크레아티닌 등급 ≥2 증가
  • 엉덩이나 어깨의 무혈성 괴사
  • 다리 궤양
  • 입원이 필요한 급성 흉부 증후군(ACS)
  • 입원이 필요한 혈관 폐쇄성 통증 위기(VOC) 또는 외래 환자 환경에서 비경구 아편계 약물 투여가 필요한 경우. 임상 문서가 없는 자가 보고된 사건은 포함되어서는 안 됩니다.
2년
기준선 대비 6분 도보 거리(6MWD) 평가 변화
기간: 기준, 2년
6분걷기거리(6MWD) 테스트는 6분 동안 얼마나 걸을 수 있는지 측정하는 테스트다. 본 연구에서는 운동 능력을 평가하기 위해 사용됩니다. 신체 기능을 직접적으로 측정하는 지표로는 참가자가 6분 동안 걸을 수 있는 미터 수를 선택했습니다.
기준, 2년
기준선에서 TRJV(Transcuspid Regurgitant Jet Velocity) 평가의 변화
기간: 기준, 2년
경첨판 역류 제트 속도(TRJV)는 심장 초음파(심초음파)를 사용하여 측정한 심장 오른쪽의 심장 판막 중 하나를 통해 혈액이 얼마나 빨리 펌핑되는지 측정하는 것입니다. 값이 높을수록 폐고혈압증과 더 심각한 겸상 적혈구 질환을 나타낼 수 있습니다. 시간이 지남에 따라 TRJV가 증가하면 질병이 악화된다는 의미입니다.
기준, 2년
기준선에서 알부민뇨 평가의 변화
기간: 기준, 2년
알부민뇨증은 소변 내 알부민(단백질)과 소변 내 크레아티닌의 비율을 말합니다. 이는 24시간 소변 샘플이나 스팟 소변 샘플을 기반으로 평가할 수 있습니다. 소변의 알부민은 신장 질환을 나타낼 수 있습니다. 시간이 지남에 따라 알부민뇨가 증가하면 신장 질환이 증가한다는 것을 의미합니다.
기준, 2년
건강 관련 삶의 질(HRQoL) 구성 요소 기준선 대비 신체 기능 변화
기간: 기준, 2년
NIH의 PROMIS 57 장비를 사용하여 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가했습니다. 신체 기능은 집안일, 심부름, 계단 오르내리기 등 일상생활 활동을 수행하는 데 어려움을 겪는 정도를 묻습니다. 0부터 10까지 점수를 매기고 평균이 50이고 표준편차가 10인 표준화된 T-점수로 변환됩니다. T-점수가 높을수록 신체 기능이 향상되었음을 나타냅니다.
기준, 2년
건강 관련 삶의 질(HRQoL) 구성요소 불안은 기준선 대비 변화
기간: 기준, 2년
NIH의 PROMIS 57 장비를 사용하여 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가했습니다. 불안은 두려움, 걱정, 불안감의 빈도를 묻는 질문입니다. 0부터 10까지 점수를 매기고 평균이 50이고 표준편차가 10인 표준화된 T-점수로 변환됩니다. T-점수가 높을수록 불안이 더 심함을 나타냅니다.
기준, 2년
건강 관련 삶의 질(HRQoL) 구성 요소 우울증은 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 기준, 2년
NIH의 PROMIS 57 장비를 사용하여 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가했습니다. 우울증은 무가치함, 실패, 불행, 우울증에 대한 감정의 빈도를 묻습니다. 0부터 10까지 점수를 매기고 평균이 50이고 표준편차가 10인 표준화된 T-점수로 변환됩니다. T 점수가 높을수록 우울증이 심함을 나타냅니다.
기준, 2년
HRQoL(건강 관련 삶의 질) 구성 요소 피로 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준, 2년
NIH의 PROMIS 57 장비를 사용하여 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가했습니다. 피로는 피로가 신체 기능 및 작업 완료를 방해하는 정도를 묻습니다. 0부터 10까지 점수를 매기고 평균이 50이고 표준편차가 10인 표준화된 T-점수로 변환됩니다. T-점수가 높을수록 더 많은 피로를 나타냅니다.
기준, 2년
HRQoL(건강 관련 삶의 질) 구성요소 수면 장애는 기준선 대비 변화
기간: 기준, 2년
NIH의 PROMIS 57 장비를 사용하여 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가했습니다. 수면 장애는 수면의 질과 잠을 이루지 못하거나 잠을 이루기 어려운 빈도에 대해 질문합니다. 0부터 10까지 점수를 매기고 평균이 50이고 표준편차가 10인 표준화된 T-점수로 변환됩니다. T-점수가 높을수록 수면 장애가 더 많다는 의미입니다.
기준, 2년
HRQoL(건강 관련 삶의 질) 구성요소 사회적 역할 참여 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준, 2년
NIH의 PROMIS 57 장비를 사용하여 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가했습니다. 사회적 역할 참여는 친구 및 가족과의 사회적 활동이 제한되는 빈도에 대해 질문합니다. 0부터 10까지 점수를 매기고 평균이 50이고 표준편차가 10인 표준화된 T-점수로 변환됩니다. T-점수가 높을수록 사회적 역할 참여에 대한 만족도가 더 높다는 것을 의미합니다.
기준, 2년
HRQoL(건강 관련 삶의 질) 구성 요소 통증 간섭 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준, 2년
NIH의 PROMIS 57 장비를 사용하여 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가했습니다. 통증 간섭은 통증이 집안일, 사회 활동 및 삶의 즐거움을 방해하는 빈도에 대해 질문합니다. 0부터 10까지 점수를 매기고 평균이 50이고 표준편차가 10인 표준화된 T-점수로 변환됩니다. T-점수가 높을수록 일상생활에서 통증 간섭이 더 심하다는 것을 나타냅니다.
기준, 2년
HRQoL(건강 관련 삶의 질) 구성요소 통증 강도 기준선 대비 변화
기간: 기준, 2년
NIH의 PROMIS 57 장비를 사용하여 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가했습니다. 통증 강도는 지난 7일 동안의 통증 수준을 반영하여 0부터 10까지 점수가 매겨집니다. 0점은 통증이 없음을 나타냅니다. 10점은 통증의 최대 강도를 반영합니다.
기준, 2년
건강 관련 삶의 질(HRQoL) 구성요소 28일 통증 일지 기준선 대비 평균 통증 강도 변화
기간: 기준, 2년
NIH의 PROMIS 57 장비를 사용하여 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가했습니다. 28일 통증 일지 평균 통증 강도는 28일 동안 매일 2회 통증을 0~10점으로 평가합니다. 0점은 통증이 없음을 나타내고, 10점은 통증의 최대 강도를 나타냅니다. 특정 날짜의 점수를 평균한 다음(특정 날짜에 하나의 점수만 얻은 경우 해당 점수를 측정값으로 사용) 점수를 사용할 수 있는 일수에 대해 일일 점수를 평균합니다.
기준, 2년
건강 관련 삶의 질(HRQoL) 구성요소 ASCQ-Me 기준선 대비 강성 변화
기간: 기준, 2년
NIH의 PROMIS 57 장비를 사용하여 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가했습니다. ASCQ-Me 강성 척도는 관절 강성의 빈도와 심각도를 묻습니다. 0부터 10까지 점수를 매기고 평균이 50이고 표준편차가 10인 표준화된 T-점수로 변환됩니다. T-점수가 높을수록 강성이 더 강함을 나타냅니다.
기준, 2년
기준선 대비 1초 강제 호기량(FEV1)의 폐 기능 변화
기간: 기준, 2년
폐 기능은 기준선으로부터 강제 호기량 1초(FEV1)의 변화로 평가됩니다. 완전 폐 기능 검사에는 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC), 폐활량(VC), 총 폐활량(TLC), 잔기량이 포함됩니다. (RV), 호기 예비량(ERV), 흡기 용량(IC), 기능적 잔류 용량(FRC), 일산화탄소 확산 용량(DLCO) 및 산소 포화도.
기준, 2년
기준선에서 강제 폐활량(FVC)의 폐 기능 변화
기간: 기준, 2년
폐기능은 강제 폐활량(FVC)의 기준치로부터의 변화로 평가됩니다. 완전 폐 기능 검사에는 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC), 폐활량(VC), 총 폐활량(TLC), 잔기량이 포함됩니다. (RV), 호기 예비량(ERV), 흡기 용량(IC), 기능적 잔류 용량(FRC), 일산화탄소 확산 용량(DLCO) 및 산소 포화도.
기준, 2년
기준선에서 FEV1 대 FVC(FEV1/FVC) 비율의 폐 기능 변화
기간: 기준, 2년
폐 기능은 FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC)의 기준선 대비 변화로 평가됩니다. 완전 폐 기능 검사에는 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC), 폐활량(VC), 총 폐활량(TLC), 잔기량이 포함됩니다. (RV), 호기 예비량(ERV), 흡기 용량(IC), 기능적 잔류 용량(FRC), 일산화탄소 확산 용량(DLCO) 및 산소 포화도.
기준, 2년
기준선에서 폐활량(VC)의 폐 기능 변화
기간: 기준, 2년
폐기능은 기준치로부터의 폐활량(VC) 변화로 평가됩니다. 완전 폐 기능 검사에는 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC), 폐활량(VC), 총 폐활량(TLC), 잔기량이 포함됩니다. (RV), 호기 예비량(ERV), 흡기 용량(IC), 기능적 잔류 용량(FRC), 일산화탄소 확산 용량(DLCO) 및 산소 포화도.
기준, 2년
기준치 대비 총 폐활량(TLC)의 폐 기능 변화
기간: 기준, 2년
폐 기능은 총 폐활량(TLC)의 기준선 대비 변화로 평가됩니다. 완전 폐 기능 검사에는 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC), 폐활량(VC), 총 폐활량(TLC), 잔기량이 포함됩니다. (RV), 호기 예비량(ERV), 흡기 용량(IC), 기능적 잔류 용량(FRC), 일산화탄소 확산 용량(DLCO) 및 산소 포화도.
기준, 2년
기준선에서 잔기량(RV)의 폐 기능 변화
기간: 기준, 2년
폐 기능은 잔존량(RV)의 기준선 대비 변화로 평가됩니다. 완전 폐 기능 검사에는 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC), 폐활량(VC), 총 폐활량(TLC), 잔기량이 포함됩니다. (RV), 호기 예비량(ERV), 흡기 용량(IC), 기능적 잔류 용량(FRC), 일산화탄소 확산 용량(DLCO) 및 산소 포화도.
기준, 2년
기준선에서 호기 예비량(ERV)의 폐 기능 변화
기간: 기준, 2년
폐 기능은 호기 예비량(ERV)의 기준선 대비 변화로 평가됩니다. 완전 폐 기능 검사에는 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC), 폐활량(VC), 총 폐활량(TLC), 잔기량이 포함됩니다. (RV), 호기 예비량(ERV), 흡기 용량(IC), 기능적 잔류 용량(FRC), 일산화탄소 확산 용량(DLCO) 및 산소 포화도.
기준, 2년
기준치 대비 흡기 용량(IC)의 폐 기능 변화
기간: 기준, 2년
폐 기능은 흡기 용량(IC)의 기준선 대비 변화로 평가됩니다. 완전 폐 기능 검사에는 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC), 폐활량(VC), 총 폐활량(TLC), 잔기량이 포함됩니다. (RV), 호기 예비량(ERV), 흡기 용량(IC), 기능적 잔류 용량(FRC), 일산화탄소 확산 용량(DLCO) 및 산소 포화도.
기준, 2년
기준선과 비교하여 기능적 잔존 용량(FRC)의 폐 기능 변화
기간: 기준, 2년
폐 기능은 기능적 잔류 용량(FRC)의 기준선 대비 변화로 평가됩니다. 완전 폐 기능 검사에는 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC), 폐활량(VC), 총 폐활량(TLC), 잔기량이 포함됩니다. (RV), 호기 예비량(ERV), 흡기 용량(IC), 기능적 잔류 용량(FRC), 일산화탄소 확산 용량(DLCO) 및 산소 포화도.
기준, 2년
기준선 대비 일산화탄소 확산 용량(DLCO)의 폐 기능 변화
기간: 기준, 2년
폐 기능은 일산화탄소 확산 능력(DLCO)의 기준선 대비 변화로 평가됩니다. 완전 폐 기능 검사에는 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC), 폐활량(VC), 총 폐활량(TLC), 잔기량이 포함됩니다. (RV), 호기 예비량(ERV), 흡기 용량(IC), 기능적 잔류 용량(FRC), 일산화탄소 확산 용량(DLCO) 및 산소 포화도.
기준, 2년
기준선에서 산소 포화도의 폐 기능 변화
기간: 기준, 2년
폐 기능은 산소 포화도의 기준치 변화로 평가됩니다. 완전 폐 기능 검사에는 1초 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), FEV1 대 FVC 비율(FEV1/FVC), 폐활량(VC), 총 폐활량(TLC), 잔기량이 포함됩니다. (RV), 호기 예비량(ERV), 흡기 용량(IC), 기능적 잔류 용량(FRC), 일산화탄소 확산 용량(DLCO) 및 산소 포화도.
기준, 2년
감염 빈도
기간: 2년
모든 2등급 및 3등급 감염은 생물학적 할당 후 BMT CTN 절차 기술 매뉴얼(MOP)에 따라 보고되었습니다. 2~3등급 감염의 빈도는 사건 수준의 생물학적 할당에 따라 표로 작성됩니다.
2년
생물학적 할당 후 180일차에 II-IV 등급 급성 GVHD가 있는 참가자의 비율
기간: 생물학적 할당 후 180일

이식 0일부터 등급 II-IV aGVHD까지의 시간 간격은 Gray가 개발한 누적 발생률 추정기를 사용하여 각 치료군에 대해 설명되며, aGVHD 이전 사망은 경쟁 위험으로 처리됩니다. II-IV 등급 aGVHD의 누적 발생률에 대한 추정치 및 95% CI는 이식 0일 후 180일에 제공되며 그레이 테스트를 사용하여 일치하는 혈연 기증자와 일치하지 않는 기증자 간에 비교됩니다.

급성 GVHD는 BMT CTN 수술 절차 기술 매뉴얼(MOP)에 따라 등급이 매겨졌습니다. aGVHD 등급이 높을수록 결과가 더 나쁘다는 것을 나타냅니다. 1등급은 피부 1~2단계, 위장관과 간 모두 0단계로 정의됩니다. 2단계는 피부 3단계, GI 1단계, 간 1단계입니다. III 등급은 2~3기 GI 또는 2~3기 간입니다. IV 등급은 피부 4기 또는 간 4기입니다.
생물학적 할당 후 180일
생물학적 할당 후 600일차에 만성 GVHD가 있는 참가자의 비율
기간: 생물학적 할당 후 600일째
만성 GVHD는 NIH Consensus Conference의 권장 사항에 따라 수집되었습니다. 만성 GVHD 침범 정도를 반영하기 위해 8개 기관을 0~3 등급으로 점수를 매깁니다. 간 및 폐 기능 검사 결과와 만성 GVHD 치료를 위한 전신 요법 사용도 기록되었습니다. 600일차에 만성 GVHD(cGVHD)가 있는 참가자의 백분율은 cGVHD 이전의 사망을 경쟁 이벤트로 처리하여 누적 발생률 추정치를 사용하여 각 기증자 유형 그룹에 대해 95% 신뢰 구간으로 추정되었습니다.
생물학적 할당 후 600일째
1차 및 2차 이식 실패 참가자 수
기간: 2년
1차 이식 실패는 이식 후 +42일까지 골수 또는 말초혈 키메라 분석을 통해 평가한 ANC ≥ 500/μL을 달성하지 못하거나 기증자 전혈 또는 골수 키메라 현상(골수가 바람직함) ≥ 5%를 달성하지 못하는 것으로 정의됩니다. 조혈 세포의 두 번째 주입은 또한 이식 후 +42일까지 일차 이식 실패를 나타내는 것으로 간주됩니다. 2차 이식 실패는 하루에 기증자 세포가 5% 이상인 조혈 회복에 대한 사전 기록이 있는 환자의 이식 후 +42일 이후 말초 혈액 또는 골수에서 기증자 전혈 또는 골수성 키메라 현상(골수성이 바람직함)이 5% 미만인 것으로 정의됩니다. 42 이식 후. 조혈 세포의 두 번째 주입은 또한 이차 이식 실패를 나타내는 것으로 간주됩니다.
2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Medical College of Wisconsin

협력자

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Dana-Farber Cancer Institute
Emory University
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

수사관

  • 연구 책임자: Mary Eapen, MD, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 3월 16일

기본 완료 (실제)

2023년 5월 2일

연구 완료 (실제)

2023년 8월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 5월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 5월 6일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 5월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 4월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 4월 11일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BMT CTN 1503
  • 1U01HL128568-01 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

결과는 NIH BioLINCC에 제출된 원고 및 지원 정보로 게시됩니다(데이터 사전, 사례 보고서 양식, 데이터 제출 문서, 결과 데이터 세트에 대한 문서 등 포함).

IPD 공유 기간

참여 사이트에서 공식 연구 종료 후 6개월 이내.

IPD 공유 액세스 기준

대중에게 공개됨

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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