SACRED 鎌状赤血球貧血の子供の脳卒中を軽減するための前向き調査研究 (SACRED)

SACRED には、以下に概説するように、(1) 初期の TCD 評価段階を含む 3 部構成の研究デザインが含まれます。 (2) 縦断的な TCD 評価。 (3) 正当な理由がある場合の治療。

1. SACRED の初期評価部分では、3 歳から 15 歳までの SCA の子供の TCD 検査を取得し、サントドミンゴの病院インファンティル ロバート リード カブラルで脳卒中のリスクを評価します。 最大500人の患者が登録されます。 すでにヒドロキシ尿素および輸血療法を受けている患者を含むすべての患者（脳卒中または他の臨床適応症のいずれか）は、この患者集団におけるTCD速度の1年間の横断的説明を得るために含まれます。 すでに治療を受けており、TCD速度が上昇していることが確認された患者は、条件付きまたは速度の上昇が現在の治療が最適化されていなかったことを示唆するため、SACREDの治療部分の対象となります。
2. SACRED の縦断的部分では、登録されたすべての子供が毎年 TCD 検査を受けます。 連続検査の目的は、脳血管疾患の自然史の定義、特に新しい条件付きまたは異常な速度の発生率を決定するのに役立つことです。 目標は、治療状況に関係なく、登録患者ごとに合計 3 回の TCD 検査を受けることです。
3. SACRED の治療段階では、TCD 速度が 170 ～ 199 cm/秒の小児は、プロトコルに基づくヒドロキシ尿素療法の対象となります。 ほとんどの参加者はヒドロキシ尿素治療を開始しますが、すでにヒドロキシ尿素を服用していて条件付きの速度を持っている人は、用量の最適化を受けます. 参加者は、最初の治療から3年と定義される共通の研究終了日まで追跡されます。 異常な TCD 速度が 200 cm/秒以上の参加者は、臨床現場での現在の診療ガイドラインに従って輸血療法を開始します。 条件付き速度を有することが確認された輸血療法を既に受けている患者もヒドロキシ尿素の対象となり、速度が異常な患者は輸血投与量の再計算が必要になる場合があります。