Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

SACRED Een prospectieve onderzoeksstudie om beroerte bij kinderen met sikkelcelanemie te verminderen (SACRED)

15 augustus 2025 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Beroertevermijding voor kinderen in REpublica Dominicana (SACRED): een prospectieve onderzoeksstudie om beroerte bij kinderen met sikkelcelanemie te verminderen

Prospectieve screening en behandelingsstudie voor kinderen met sikkelcelanemie en verhoogd risico op een beroerte in de Dominicaanse Republiek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

SACRED omvat een driedelig onderzoeksontwerp, zoals hieronder uiteengezet, met inbegrip van (1) initiële TCD-evaluatiefase; (2) longitudinale TCD-evaluatie; en (3) behandeling indien gerechtvaardigd.

  1. Het initiële evaluatiegedeelte van SACRED omvat het verkrijgen van TCD-onderzoeken bij kinderen met SCA in de leeftijd van 3-15 jaar, die worden gevolgd in Hospital Infantil Robert Reid Cabral in Santo Domingo om hun risico op een beroerte te evalueren. Er zullen maximaal 500 patiënten worden ingeschreven. Alle patiënten, inclusief degenen die al hydroxyurea en transfusietherapie ondergaan (hetzij voor een beroerte of voor andere klinische indicaties), zullen worden geïncludeerd om een ​​cross-sectionele beschrijving van een jaar van TCD-snelheden in deze patiëntenpopulatie te verkrijgen. Patiënten die al in therapie zijn en waarvan is vastgesteld dat ze verhoogde TCD-snelheden hebben, komen in aanmerking voor het behandelingsgedeelte van SACRED, aangezien een voorwaardelijke of verhoogde snelheid zou suggereren dat hun huidige therapie niet was geoptimaliseerd.
  2. In het longitudinale deel van SACRED ondergaan alle ingeschreven kinderen jaarlijks een TCD-onderzoek. Het doel van serieel onderzoek is om te helpen bij het definiëren van de natuurlijke geschiedenis van cerebrovasculaire aandoeningen, met name om de incidentie van nieuwe voorwaardelijke of abnormale snelheden te bepalen. Het doel is om in totaal 3 TCD-onderzoeken per geregistreerde patiënt te verkrijgen, ongeacht de behandelingsstatus.
  3. In de behandelfase van SACRED komen die kinderen met TCD-snelheden tussen 170-199 cm/sec in aanmerking voor protocolgestuurde hydroxyurea-therapie. De meeste deelnemers zullen een behandeling met hydroxyurea starten, maar degenen die al hydroxyurea gebruiken en voorwaardelijke snelheden hebben, krijgen dosisoptimalisatie. Deelnemers worden gevolgd tot een gemeenschappelijke einddatum van het onderzoek, gedefinieerd als 3 jaar vanaf de eerste behandeling. Deelnemers met abnormale TCD-snelheden ≥200 cm/sec zullen beginnen met transfusietherapie volgens de huidige praktijkrichtlijnen op de klinische locatie. Patiënten die al transfusietherapie ondergaan waarvan is vastgesteld dat ze voorwaardelijke snelheden hebben, komen ook in aanmerking voor hydroxyurea en patiënten met abnormale snelheden kunnen een herberekening van de transfusiedosering nodig hebben.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

283

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Dominicaanse Republiek
      • Santo Domingo, Dominicaanse Republiek
        • Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Pediatrische deelnemers met ernstige vormen van sikkelcelanemie (HbSS of HbSβ° thalassemie)
  • Leeftijd: tussen 3,0 en 15,0 jaar op het moment van inschrijving
  • Ouder of voogd bereid en in staat geïnformeerde toestemming te geven
  • Mogelijkheid om te voldoen aan studiegerelateerde behandelingen, evaluaties en follow-up

Er zijn geen uitsluitingscriteria van toepassing op het TCD-screeningsgedeelte van SACRED.

Voor deelnemers met voorwaardelijke TCD-snelheden zullen de volgende criteria hen diskwalificeren voor de behandelingsfase van SACRED:

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende medische aandoening waardoor deelname onverstandig is (bijv. acute of chronische infectieziekte waaronder HIV, bekende allergie voor hydroxyurea-therapie of maligniteit)

  • Abnormale historische laboratoriumwaarden (meest recente voorinschrijvingswaarden):

    1. Bloedarmoede: hemoglobineconcentratie < 6,0 g/dl
    2. Reticulocytopenie: absoluut aantal reticulocyten < 100 x 10˄9/l met een hemoglobineconcentratie < 8,0 g/dl
    3. Neutropenie: absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1,0 x 10˄9/L
    4. Trombocytopenie: Aantal bloedplaatjes < 80 x10˄9 /L
    5. Bekende abnormale nierfunctie (serumcreatinine >2X bovengrens voor leeftijd EN ≥ 1,0 mg/dL)
  • Zwangerschap (alleen voor postmenarchale vrouwen)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Longitudinaal gedeelte
Alle ingeschreven kinderen ondergaan jaarlijks een TCD-onderzoek. Het doel van serieel onderzoek is om te helpen bij het definiëren van de natuurlijke geschiedenis van cerebrovasculaire aandoeningen, met name om de incidentie van nieuwe voorwaardelijke of abnormale snelheden te bepalen. Het doel is om in totaal 3 TCD-onderzoeken per geregistreerde patiënt te verkrijgen, ongeacht de behandelingsstatus.
Procedure: TCD-onderzoek
TCD-onderzoeken bij kinderen met SCA in de leeftijd van 3-15 jaar zullen worden uitgevoerd om hun risico op een beroerte te evalueren. Alle ingeschreven kinderen ondergaan jaarlijks een TCD-onderzoek. Deelnemers met voorwaardelijke TCD-snelheden op hydroxyurea-therapie volgens het studieprotocol ondergaan elke 6 maanden TCD-onderzoeken.
Experimenteel: Behandelingsfase
Die kinderen met TCD-snelheden tussen 170-199 cm/sec komen in aanmerking voor protocolgestuurde hydroxyurea-therapie. De meeste deelnemers zullen een behandeling met hydroxyurea starten, maar degenen die al hydroxyurea gebruiken en voorwaardelijke snelheden hebben, krijgen dosisoptimalisatie. Deelnemers worden gevolgd tot een gemeenschappelijke einddatum van het onderzoek, gedefinieerd als 3 jaar vanaf de eerste behandeling. Deelnemers met abnormale TCD-snelheden ≥200 cm/sec zullen beginnen met transfusietherapie volgens de huidige praktijkrichtlijnen op de klinische locatie. Patiënten die al transfusietherapie ondergaan waarvan is vastgesteld dat ze voorwaardelijke snelheden hebben, komen ook in aanmerking voor hydroxyurea en patiënten met abnormale snelheden kunnen een herberekening van de transfusiedosering nodig hebben.
Procedure: TCD-onderzoek
TCD-onderzoeken bij kinderen met SCA in de leeftijd van 3-15 jaar zullen worden uitgevoerd om hun risico op een beroerte te evalueren. Alle ingeschreven kinderen ondergaan jaarlijks een TCD-onderzoek. Deelnemers met voorwaardelijke TCD-snelheden op hydroxyurea-therapie volgens het studieprotocol ondergaan elke 6 maanden TCD-onderzoeken.
Geneesmiddel: Hydroxyureum
geneesmiddel toe te dienen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Transcraniële Doppler Echografie onderzoeken
Tijdsspanne: 0-24 maanden
Seriële TCD-snelheden zullen jaarlijks worden gemeten voor deelnemers die geen hydroxyurea krijgen en om de zes maanden voor deelnemers die hydroxyurea krijgen tijdens de proef. De uitkomstmaat is de hoogste TAMV die is verkregen in de belangrijkste intracraniale slagaders: middelste cerebrale arterie (MCA), interne halsslagader (ICA) of interne halsslagaderbifurcatie (BIF). Daaropvolgende TCD-snelheden zullen worden vergeleken met de baseline TCD-waarden om de potentiële werkzaamheid van hydroxyurea te beschrijven om verhoogde TCD-snelheden te verminderen.
0-24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hydroxyurea-toxiciteiten
Tijdsspanne: 0-30 maanden
Deze meting zal gedurende de hele studie ten minste eenmaal per kwartaal worden uitgevoerd, en tijdens de dosisescalatie maandelijks door registratie van de CBC- en Retic-telling.
0-30 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 mei 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

12 mei 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2015-8767 SACRED

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren