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SACRED Une étude de recherche prospective pour réduire les accidents vasculaires cérébraux chez les enfants atteints d'anémie falciforme (SACRED)

5 février 2024 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Évitement des accidents vasculaires cérébraux pour les enfants de la République dominicaine (SACRED) : une étude de recherche prospective visant à réduire les accidents vasculaires cérébraux chez les enfants atteints d'anémie falciforme

Étude prospective de dépistage et de traitement pour les enfants atteints d'anémie falciforme et à risque accru d'AVC vivant en République dominicaine.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

SACRED implique une conception d'étude en trois parties, comme indiqué ci-dessous, pour inclure (1) la phase d'évaluation initiale du TCD ; (2) évaluation longitudinale du TCD ; et (3) un traitement si nécessaire.

  1. La partie d'évaluation initiale de SACRED impliquera l'obtention d'examens TCD sur des enfants atteints d'ACS âgés de 3 à 15 ans, qui sont suivis à l'hôpital Infantil Robert Reid Cabral de Saint-Domingue pour évaluer leur risque d'AVC. Jusqu'à 500 patients seront inscrits. Tous les patients, y compris ceux qui sont déjà sous hydroxyurée et thérapie transfusionnelle (que ce soit pour un accident vasculaire cérébral ou d'autres indications cliniques), seront inclus pour obtenir une description transversale sur un an des vitesses de TCD dans cette population de patients. Les patients qui sont déjà sous traitement et identifiés comme ayant des vitesses élevées de TCD seront éligibles pour la partie traitement de SACRED, car une vitesse conditionnelle ou élevée suggérerait que leur traitement actuel n'a pas été optimisé.
  2. Dans la partie longitudinale de SACRED, tous les enfants inscrits subiront un examen TCD annuel. Le but de l'examen en série est d'aider à définir l'histoire naturelle de la maladie cérébrovasculaire, en particulier pour déterminer l'incidence de nouvelles vitesses conditionnelles ou anormales. L'objectif est d'obtenir un total de 3 examens TCD par patient inscrit, quel que soit son statut de traitement.
  3. Dans la phase de traitement de SACRED, les enfants dont les vitesses de TCD se situent entre 170 et 199 cm/sec seront éligibles pour une thérapie à l'hydroxyurée dirigée par le protocole. La plupart des participants commenceront un traitement à l'hydroxyurée, mais ceux qui sont déjà sous hydroxyurée et qui ont des vélocités conditionnelles recevront une optimisation de la dose. Les participants seront suivis jusqu'à une date de fin d'étude commune, définie comme 3 ans à compter du premier traitement. Les participants présentant des vitesses anormales de TCD ≥ 200 cm/sec commenceront un traitement par transfusion conformément aux directives de pratique en vigueur sur le site clinique. Les patients déjà sous thérapie transfusionnelle identifiés comme ayant des vitesses conditionnelles seront également éligibles à l'hydroxyurée et ceux ayant des vitesses anormales peuvent nécessiter un nouveau calcul du dosage de la transfusion.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

283

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • République Dominicaine
      • Santo Domingo, République Dominicaine
        • Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants pédiatriques atteints de formes sévères de drépanocytose (HbSS ou HbSβ° thalassémie)
  • Âge : entre 3,0 et 15,0 ans au moment de l'inscription
  • Parent ou tuteur désireux et capable de fournir un consentement éclairé
  • Capacité à se conformer aux traitements, aux évaluations et au suivi liés à l'étude

Il n'y a aucun critère d'exclusion applicable à la partie de dépistage TCD de SACRED.

Pour les participants avec des vélocités TCD conditionnelles, les critères suivants les disqualifieront de la phase de traitement de SACRED :

Critère d'exclusion:

  • Condition médicale connue rendant la participation déconseillée (par exemple, maladie infectieuse aiguë ou chronique, y compris le VIH, allergie connue au traitement à l'hydroxyurée ou tumeur maligne)

  • Valeurs de laboratoire historiques anormales (valeurs pré-inscription les plus récentes) :

    1. Anémie : Concentration en hémoglobine < 6,0 g/dL
    2. Réticulocytopénie : nombre absolu de réticulocytes < 100 x 10˄9/L avec une concentration d'hémoglobine < 8,0 g/dL
    3. Neutropénie : Nombre absolu de neutrophiles (ANC) < 1,0 x 10˄9/L
    4. Thrombocytopénie : Numération plaquettaire < 80 x10˄9 /L
    5. Fonction rénale anormale connue (créatinine sérique > 2X limite supérieure pour l'âge ET ≥ 1,0 mg/dL)
  • Grossesse (uniquement pour les femmes post-ménarchiques)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Portion longitudinale
Tous les enfants inscrits subiront un examen TCD annuel. Le but de l'examen en série est d'aider à définir l'histoire naturelle de la maladie cérébrovasculaire, en particulier pour déterminer l'incidence de nouvelles vitesses conditionnelles ou anormales. L'objectif est d'obtenir un total de 3 examens TCD par patient inscrit, quel que soit son statut de traitement.
Procédure: Examen TCD
Des examens TCD sur les enfants atteints d'ACS âgés de 3 à 15 ans seront effectués pour évaluer leur risque d'AVC. Tous les enfants inscrits subiront un examen TCD annuel. Les participants avec des vitesses TCD conditionnelles sous traitement à l'hydroxyurée selon le protocole de l'étude subiront des examens TCD tous les 6 mois.
Expérimental: Phase de traitement
Les enfants avec des vitesses TCD comprises entre 170 et 199 cm/sec seront éligibles pour une thérapie à l'hydroxyurée dirigée par le protocole. La plupart des participants commenceront un traitement à l'hydroxyurée, mais ceux qui sont déjà sous hydroxyurée et qui ont des vélocités conditionnelles recevront une optimisation de la dose. Les participants seront suivis jusqu'à une date de fin d'étude commune, définie comme 3 ans à compter du premier traitement. Les participants présentant des vitesses anormales de TCD ≥ 200 cm/sec commenceront un traitement par transfusion conformément aux directives de pratique en vigueur sur le site clinique. Les patients déjà sous thérapie transfusionnelle identifiés comme ayant des vitesses conditionnelles seront également éligibles à l'hydroxyurée et ceux ayant des vitesses anormales peuvent nécessiter un nouveau calcul du dosage de la transfusion.
Procédure: Examen TCD
Des examens TCD sur les enfants atteints d'ACS âgés de 3 à 15 ans seront effectués pour évaluer leur risque d'AVC. Tous les enfants inscrits subiront un examen TCD annuel. Les participants avec des vitesses TCD conditionnelles sous traitement à l'hydroxyurée selon le protocole de l'étude subiront des examens TCD tous les 6 mois.
Médicament: Hydroxyurée
médicament à administrer

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Examens par échographie Doppler transcrânienne
Délai: 0-24 mois
Les vitesses de TCD en série seront mesurées annuellement pour les participants ne recevant pas d'hydroxyurée et tous les six mois pour les participants recevant de l'hydroxyurée pendant l'essai. La mesure de résultat sera le TAMV le plus élevé obtenu dans les principales artères intracrâniennes : artère cérébrale moyenne (MCA), artère carotide interne (ICA) ou bifurcation carotide interne (BIF). Les vitesses TCD ultérieures seront comparées aux valeurs TCD de base pour décrire l'efficacité potentielle de l'hydroxyurée pour réduire les vitesses TCD élevées.
0-24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Toxicités de l'hydroxyurée
Délai: 0-30 mois
Cette mesure sera effectuée au moins tous les trimestres tout au long de l'essai, et mensuellement pendant l'escalade de dose en enregistrant le CBC et le nombre de Retic.
0-30 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaborateurs

Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 mars 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2019

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2016

Première publication (Estimé)

12 mai 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

6 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2015-8767 SACRED

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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