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SACRED Uno studio di ricerca prospettico per ridurre l'ictus nei bambini con anemia falciforme (SACRED)

15 agosto 2025 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Prevenzione dell'ictus per i bambini in REpublica Dominicana (SACRED): uno studio di ricerca prospettico per ridurre l'ictus nei bambini con anemia falciforme

Studio prospettico di screening e trattamento per bambini con anemia falciforme e aumentato rischio di ictus che vivono nella Repubblica Dominicana.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SACRED prevede un progetto di studio in tre parti, come descritto di seguito, per includere (1) la fase iniziale di valutazione del TCD; (2) valutazione longitudinale del TCD; e (3) trattamento se giustificato.

  1. La parte di valutazione iniziale di SACRED comporterà l'ottenimento di esami TCD su bambini con SCA di età compresa tra 3 e 15 anni, che vengono seguiti presso l'Hospital Infantil Robert Reid Cabral di Santo Domingo per valutare il loro rischio di ictus. Saranno arruolati fino a 500 pazienti. Tutti i pazienti, compresi quelli che sono già in terapia con idrossiurea e trasfusione (sia per ictus che per altre indicazioni cliniche), saranno inclusi per ottenere una descrizione trasversale di un anno delle velocità del TCD in questa popolazione di pazienti. I pazienti che sono già in terapia e identificati per avere velocità TCD elevate saranno idonei per la parte di trattamento di SACRED poiché una velocità condizionale o elevata suggerirebbe che la loro attuale terapia non è stata ottimizzata.
  2. Nella porzione longitudinale di SACRED, tutti i bambini iscritti saranno sottoposti all'esame TCD annuale. L'obiettivo dell'esame seriale è aiutare a definire la storia naturale della malattia cerebrovascolare, in particolare per determinare l'incidenza di nuove velocità condizionali o anormali. L'obiettivo è ottenere un totale di 3 esami TCD per paziente arruolato, indipendentemente dallo stato del trattamento.
  3. Nella fase di trattamento di SACRED, i bambini con velocità TCD comprese tra 170 e 199 cm/sec saranno idonei per la terapia con idrossiurea secondo il protocollo. La maggior parte dei partecipanti inizierà il trattamento con idrossiurea, ma coloro che sono già in idrossiurea e hanno velocità condizionali riceveranno l'ottimizzazione della dose. I partecipanti saranno seguiti fino a una data comune di conclusione dello studio, definita come 3 anni dal primo trattamento. I partecipanti con velocità TCD anormali ≥200 cm / sec inizieranno con la terapia trasfusionale secondo le attuali linee guida pratiche presso il sito clinico. Anche i pazienti già in terapia trasfusionale identificati per avere velocità condizionali saranno idonei per l'idrossiurea e quelli con velocità anormali potrebbero richiedere un ricalcolo del dosaggio della trasfusione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

283

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Repubblica Dominicana
      • Santo Domingo, Repubblica Dominicana
        • Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti pediatrici con forme gravi di anemia falciforme (HbSS o HbSβ° talassemia)
  • Età: compresa tra 3,0 e 15,0 anni al momento dell'immatricolazione
  • Genitore o tutore disposto e in grado di fornire il consenso informato
  • Capacità di rispettare i trattamenti, le valutazioni e il follow-up correlati allo studio

Non ci sono criteri di esclusione applicabili alla parte di screening TCD di SACRED.

Per i partecipanti con velocità TCD condizionali, i seguenti criteri li squalificheranno dalla fase di trattamento di SACRED:

Criteri di esclusione:

  • Condizione medica nota che rende sconsigliata la partecipazione (ad esempio, malattia infettiva acuta o cronica incluso l'HIV, allergia nota alla terapia con idrossiurea o tumore maligno)

  • Valori storici di laboratorio anomali (valori di preiscrizione più recenti):

    1. Anemia: concentrazione di emoglobina < 6,0 gm/dL
    2. Reticolocitopenia: conta assoluta dei reticolociti < 100 x 10˄9/L con una concentrazione di emoglobina < 8,0 gm/dL
    3. Neutropenia: conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1,0 x 10˄9/L
    4. Trombocitopenia: conta piastrinica < 80 x 10˄9 /L
    5. Funzionalità renale anormale nota (creatinina sierica > 2 volte il limite superiore per l'età E ≥ 1,0 mg/dL)
  • Gravidanza (solo per donne dopo il menarca)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Porzione longitudinale
Tutti i bambini iscritti saranno sottoposti all'esame TCD annuale. L'obiettivo dell'esame seriale è aiutare a definire la storia naturale della malattia cerebrovascolare, in particolare per determinare l'incidenza di nuove velocità condizionali o anormali. L'obiettivo è ottenere un totale di 3 esami TCD per paziente arruolato, indipendentemente dallo stato del trattamento.
Procedura: Esame TCD
Gli esami TCD sui bambini con SCA di età compresa tra 3 e 15 anni saranno completati per valutare il loro rischio di ictus. Tutti i bambini iscritti saranno sottoposti all'esame TCD annuale. I partecipanti con velocità TCD condizionali in terapia con idrossiurea per protocollo di studio saranno sottoposti a esami TCD ogni 6 mesi.
Sperimentale: Fase di trattamento
Quei bambini con velocità TCD comprese tra 170 e 199 cm/sec saranno idonei per la terapia con idrossiurea secondo il protocollo. La maggior parte dei partecipanti inizierà il trattamento con idrossiurea, ma coloro che sono già in idrossiurea e hanno velocità condizionali riceveranno l'ottimizzazione della dose. I partecipanti saranno seguiti fino a una data comune di conclusione dello studio, definita come 3 anni dal primo trattamento. I partecipanti con velocità TCD anormali ≥200 cm / sec inizieranno con la terapia trasfusionale secondo le attuali linee guida pratiche presso il sito clinico. Anche i pazienti già in terapia trasfusionale identificati per avere velocità condizionali saranno idonei per l'idrossiurea e quelli con velocità anormali potrebbero richiedere un ricalcolo del dosaggio della trasfusione.
Procedura: Esame TCD
Gli esami TCD sui bambini con SCA di età compresa tra 3 e 15 anni saranno completati per valutare il loro rischio di ictus. Tutti i bambini iscritti saranno sottoposti all'esame TCD annuale. I partecipanti con velocità TCD condizionali in terapia con idrossiurea per protocollo di studio saranno sottoposti a esami TCD ogni 6 mesi.
Droga: Idrossiurea
farmaco da somministrare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esami ecografici Doppler transcranici
Lasso di tempo: 0-24 mesi
Le velocità seriali del TCD saranno misurate annualmente per i partecipanti che non ricevono idrossiurea e ogni sei mesi per i partecipanti che ricevono idrossiurea durante lo studio. La misura dell'esito sarà il TAMV più alto ottenuto nelle principali arterie intracraniche: arteria cerebrale media (MCA), arteria carotide interna (ICA) o biforcazione carotidea interna (BIF). Le successive velocità del TCD saranno confrontate con i valori basali del TCD per descrivere la potenziale efficacia dell'idrossiurea nel ridurre le velocità elevate del TCD.
0-24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità da idrossiurea
Lasso di tempo: 0-30 mesi
Questa misura verrà eseguita almeno trimestralmente durante lo studio e mensilmente durante l'aumento della dose registrando l'emocromo e il conteggio dei Retic.
0-30 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Investigatori

  • Investigatore principale: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 maggio 2016

Primo Inserito (Stimato)

12 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 agosto 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2015-8767 SACRED

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su Esame TCD

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