Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SACRED En prospektiv forskningsundersøgelse for at reducere slagtilfælde hos børn med seglcelleanæmi (SACRED)

15. august 2025 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Stroke Avoidance for Children in Republica Dominicana (SACRED): En prospektiv forskningsundersøgelse for at reducere slagtilfælde hos børn med seglcelleanæmi

Prospektiv screenings- og behandlingsundersøgelse for børn med seglcelleanæmi og øget risiko for slagtilfælde, der bor i Den Dominikanske Republik.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

SACRED involverer et tredelt studiedesign, som beskrevet nedenfor, for at inkludere (1) indledende TCD-evalueringsfase; (2) longitudinel TCD-evaluering; og (3) behandling, hvis det er berettiget.

  1. Den indledende evalueringsdel af SACRED vil involvere indhentning af TCD-undersøgelser på børn med SCA i alderen 3-15 år, som følges på Hospital Infantil Robert Reid Cabral i Santo Domingo for at evaluere deres risiko for slagtilfælde. Op til 500 patienter vil blive indskrevet. Alle patienter, inklusive dem, der allerede er i hydroxyurinstof- og transfusionsbehandling (uanset om det er til slagtilfælde eller andre kliniske indikationer), vil blive inkluderet for at opnå en etårig tværsnitsbeskrivelse af TCD-hastigheder i denne patientpopulation. Patienter, der allerede er i behandling og identificeret med forhøjede TCD-hastigheder, vil være berettigede til behandlingsdelen af ​​SACRED, da en betinget eller forhøjet hastighed tyder på, at deres nuværende behandling ikke var optimeret.
  2. I den langsgående del af SACRED vil alle tilmeldte børn gennemgå en årlig TCD-undersøgelse. Målet med seriel undersøgelse er at hjælpe med at definere den naturlige historie af cerebrovaskulær sygdom, specifikt for at bestemme forekomsten af ​​nye betingede eller unormale hastigheder. Målet er at opnå i alt 3 TCD-undersøgelser pr. indskrevet patient, uanset behandlingsstatus.
  3. I behandlingsfasen af ​​SACRED vil de børn med TCD-hastigheder mellem 170-199 cm/sek. være berettiget til protokolstyret hydroxyurinstofbehandling. De fleste deltagere vil påbegynde hydroxyurinstofbehandling, men de, der allerede er på hydroxyurinstof og har betingede hastigheder, vil modtage dosisoptimering. Deltagerne vil blive fulgt indtil en fælles studieafslutningsdato, defineret som 3 år fra den første behandling. Deltagere med unormale TCD-hastigheder ≥200 cm/sek. vil begynde med transfusionsterapi i henhold til gældende retningslinjer for praksis på det kliniske sted. Patienter, der allerede er i transfusionsbehandling, identificeret som betingede hastigheder, vil også være berettigede til hydroxyurinstof, og patienter med unormale hastigheder kan kræve genberegning af transfusionsdosering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

283

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Dominikanske republik
      • Santo Domingo, Dominikanske republik
        • Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatriske deltagere med svære former for seglcelleanæmi (HbSS eller HbSβ° thalassæmi)
  • Alder: mellem 3,0 og 15,0 år på tilmeldingstidspunktet
  • Forælder eller værge er villig og i stand til at give informeret samtykke
  • Evne til at overholde undersøgelsesrelaterede behandlinger, evalueringer og opfølgning

Der er ingen udelukkelseskriterier gældende for TCD-screeningsdelen af ​​SACRED.

For deltagere med betingede TCD-hastigheder vil følgende kriterier diskvalificere dem fra behandlingsfasen af ​​SACRED:

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt medicinsk tilstand, der gør deltagelse upassende (f.eks. akut eller kronisk infektionssygdom, herunder HIV, kendt allergi over for hydroxyurinstofbehandling eller malignitet)

  • Unormale historiske laboratorieværdier (seneste værdier før tilmelding):

    1. Anæmi: Hæmoglobinkoncentration < 6,0 gm/dL
    2. Retikulocytopeni: Absolut retikulocyttal < 100 x 10˄9/L med en hæmoglobinkoncentration < 8,0 gm/dL
    3. Neutropeni: Absolut neutrofiltal (ANC) < 1,0 x 10˄9/L
    4. Trombocytopeni: Blodpladeantal < 80 x 10˄9 /L
    5. Kendt unormal nyrefunktion (serumkreatinin >2X øvre aldersgrænse OG ≥ 1,0 mg/dL)
  • Graviditet (kun for postmenarkale kvinder)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Langsgående del
Alle tilmeldte børn vil gennemgå en årlig TCD-undersøgelse. Målet med seriel undersøgelse er at hjælpe med at definere den naturlige historie af cerebrovaskulær sygdom, specifikt for at bestemme forekomsten af ​​nye betingede eller unormale hastigheder. Målet er at opnå i alt 3 TCD-undersøgelser pr. indskrevet patient, uanset behandlingsstatus.
Procedure: TCD undersøgelse
TCD-undersøgelser på børn med SCA i alderen 3-15 år vil blive afsluttet for at evaluere deres risiko for slagtilfælde. Alle tilmeldte børn vil gennemgå en årlig TCD-undersøgelse. Deltagere med betingede TCD-hastigheder på hydroxyurinstofterapi pr. undersøgelsesprotokol vil gennemgå TCD-undersøgelser hver 6. måned.
Eksperimentel: Behandlingsfase
De børn med TCD-hastigheder mellem 170-199 cm/sek. vil være berettiget til protokolstyret hydroxyurinstofbehandling. De fleste deltagere vil påbegynde hydroxyurinstofbehandling, men de, der allerede er på hydroxyurinstof og har betingede hastigheder, vil modtage dosisoptimering. Deltagerne vil blive fulgt indtil en fælles studieafslutningsdato, defineret som 3 år fra den første behandling. Deltagere med unormale TCD-hastigheder ≥200 cm/sek. vil begynde med transfusionsterapi i henhold til gældende retningslinjer for praksis på det kliniske sted. Patienter, der allerede er i transfusionsbehandling, identificeret som betingede hastigheder, vil også være berettigede til hydroxyurinstof, og patienter med unormale hastigheder kan kræve genberegning af transfusionsdosering.
Procedure: TCD undersøgelse
TCD-undersøgelser på børn med SCA i alderen 3-15 år vil blive afsluttet for at evaluere deres risiko for slagtilfælde. Alle tilmeldte børn vil gennemgå en årlig TCD-undersøgelse. Deltagere med betingede TCD-hastigheder på hydroxyurinstofterapi pr. undersøgelsesprotokol vil gennemgå TCD-undersøgelser hver 6. måned.
Medicin: Hydroxyurinstof
lægemiddel, der skal indgives

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Transkranielle Doppler ultralydsundersøgelser
Tidsramme: 0-24 måneder
Serielle TCD-hastigheder vil blive målt årligt for deltagere, der ikke får hydroxyurinstof og hver sjette måned for deltagere, der modtager hydroxyurinstof under forsøget. Resultatmålet vil være det højeste TAMV opnået i de vigtigste intrakranielle arterier: midterste cerebral arterie (MCA), intern carotis arterie (ICA) eller intern carotis bifurcation (BIF). Efterfølgende TCD-hastigheder vil blive sammenlignet med baseline-TCD-værdierne for at beskrive den potentielle effektivitet af hydroxyurinstof til at reducere forhøjede TCD-hastigheder.
0-24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hydroxyurea toksicitet
Tidsramme: 0-30 måneder
Denne foranstaltning vil blive udført mindst en gang i kvartalet under hele forsøget og månedligt under dosisoptrapning ved at registrere CBC og Retic count.
0-30 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2016

Først opslået (Anslået)

12. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. august 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2015-8767 SACRED

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcelleanæmi

Kliniske forsøg med TCD undersøgelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner