SACRED 一项减少镰状细胞性贫血儿童中风的前瞻性研究 (SACRED)
2024年2月5日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
多米尼加共和国 (SACRED) 儿童的中风避免：一项减少镰状细胞性贫血儿童中风的前瞻性研究
生活在多米尼加共和国的患有镰状细胞性贫血和中风风险增加的儿童的前瞻性筛查和治疗研究。
研究概览
详细说明
SACRED 涉及一个分为三部分的研究设计，如下所述，包括 (1) 初始 TCD 评估阶段； (2)纵向TCD评价； (3) 必要时的治疗。
- SACRED 的初始评估部分将涉及对 3-15 岁的 SCA 儿童进行 TCD 检查，这些儿童将在圣多明各的 Infantil Robert Reid Cabral 医院接受随访，以评估他们中风的风险。 将招募多达 500 名患者。 所有患者，包括那些已经接受羟基脲和输血治疗（无论是中风还是其他临床适应症）的患者，都将被纳入以获得该患者群体中 TCD 速度的一年横断面描述。 已经接受治疗并确定 TCD 速度升高的患者将有资格接受 SACRED 的治疗部分，因为条件性或升高的速度表明他们目前的治疗没有得到优化。
- 在 SACRED 的纵向部分，所有注册的儿童都将接受年度 TCD 检查。 连续检查的目的是帮助确定脑血管病的自然病程，特别是确定新的条件性或异常速度的发生率。 目标是无论治疗状态如何，每位入组患者总共获得 3 次 TCD 检查。
- 在 SACRED 的治疗阶段，那些 TCD 速度在 170-199 厘米/秒之间的儿童将有资格接受方案指导的羟基脲治疗。 大多数参与者将开始羟基脲治疗，但那些已经在使用羟基脲并具有条件速度的参与者将接受剂量优化。 参与者将被跟踪直到一个共同的研究终止日期，定义为第一次治疗后 3 年。 异常 TCD 速度≥200 厘米/秒的参与者将根据临床现场的现行实践指南开始输血治疗。 已经接受输血治疗并确定具有条件速度的患者也将有资格使用羟基脲，而速度异常的患者可能需要重新计算输血剂量。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
283
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Santo Domingo、多明尼加共和国
- Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患有严重镰状细胞性贫血（HbSS 或 HbSβ° 地中海贫血）的儿科参与者
- 年龄：入学时介于 3.0 至 15.0 岁之间
- 父母或监护人愿意并能够提供知情同意
- 能够遵守与研究相关的治疗、评估和随访
没有适用于 SACRED 的 TCD 筛选部分的排除标准。
对于有条件 TCD 速度的参与者，以下标准将使他们失去 SACRED 治疗阶段的资格：
排除标准：
- 已知的医疗状况使参与不明智（例如，包括 HIV 在内的急性或慢性传染病、已知对羟基脲治疗过敏或恶性肿瘤）
异常的历史实验室值（最近的注册前值）：
- 贫血：血红蛋白浓度 < 6.0 gm/dL
- 网织红细胞减少症：网织红细胞绝对计数 < 100 x 10˄9/L，血红蛋白浓度 < 8.0 gm/dL
- 中性粒细胞减少：中性粒细胞绝对计数 (ANC) < 1.0 x 10˄9/L
- 血小板减少症：血小板计数 < 80 x10˄9 /L
- 已知肾功能异常（血清肌酐 > 年龄上限的 2 倍且 ≥ 1.0 mg/dL）
- 怀孕（仅适用于月经后的女性）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：纵向部分
所有注册的孩子都将接受每年一次的 TCD 检查。
连续检查的目的是帮助确定脑血管病的自然病程，特别是确定新的条件性或异常速度的发生率。
目标是无论治疗状态如何，每位入组患者总共获得 3 次 TCD 检查。
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将完成对 3-15 岁 SCA 儿童的 TCD 检查，以评估他们中风的风险。
所有注册的孩子都将接受每年一次的 TCD 检查。
根据研究方案对羟基脲治疗有条件 TCD 速度的参与者将每 6 个月进行一次 TCD 检查。
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实验性的：治疗阶段
那些 TCD 速度在 170-199 厘米/秒之间的儿童将有资格接受协议指导的羟基脲治疗。
大多数参与者将开始羟基脲治疗，但那些已经在使用羟基脲并具有条件速度的参与者将接受剂量优化。
参与者将被跟踪直到一个共同的研究终止日期，定义为第一次治疗后 3 年。
异常 TCD 速度≥200 厘米/秒的参与者将根据临床现场的现行实践指南开始输血治疗。
已经接受输血治疗并确定具有条件速度的患者也将有资格使用羟基脲，而速度异常的患者可能需要重新计算输血剂量。
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将完成对 3-15 岁 SCA 儿童的 TCD 检查，以评估他们中风的风险。
所有注册的孩子都将接受每年一次的 TCD 检查。
根据研究方案对羟基脲治疗有条件 TCD 速度的参与者将每 6 个月进行一次 TCD 检查。
要给药的药物
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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经颅多普勒超声检查
大体时间：0-24个月
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对于未接受羟基脲的参与者，将每年测量一次系列 TCD 速度，对于在试验期间接受羟基脲的参与者，将每六个月测量一次。
结果测量将是在主要颅内动脉中获得的最高 TAMV：大脑中动脉 (MCA)、颈内动脉 (ICA) 或颈内动脉分叉 (BIF)。
随后的 TCD 速度将与基线 TCD 值进行比较，以描述羟基脲降低升高的 TCD 速度的潜在功效。
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0-24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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羟基脲毒性
大体时间：0-30个月
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该措施将在整个试验期间至少每季度执行一次，并在剂量递增期间每月执行一次，通过记录 CBC 和 Retic 计数。
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0-30个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Russell Ware, MD, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年3月16日
初级完成 (实际的)
2019年7月1日
研究完成 (估计的)
2025年7月31日
研究注册日期
首次提交
2016年5月10日
首先提交符合 QC 标准的
2016年5月10日
首次发布 (估计的)
2016年5月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月5日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
TCD检查的临床试验
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Liverpool John Moores UniversityAlder Hey Children's NHS Foundation Trust未知
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Hackensack Meridian Health招聘中