Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

SACRED En prospektiv forskningsstudie för att minska stroke hos barn med sicklecellanemi (SACRED)

5 februari 2024 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Stroke Avoidance for Children in Republica Dominicana (SACRED): En prospektiv forskningsstudie för att minska stroke hos barn med sicklecellanemi

Prospektiv screening- och behandlingsstudie för barn med sicklecellanemi och ökad strokerisk som bor i Dominikanska republiken.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

SACRED innefattar en tredelad studiedesign, som beskrivs nedan, för att inkludera (1) initial TCD-utvärderingsfas; (2) longitudinell TCD-utvärdering; och (3) behandling om det är motiverat.

  1. Den initiala utvärderingsdelen av SACRED kommer att involvera TCD-undersökningar på barn med SCA i åldrarna 3-15 år, som följs på Hospital Infantil Robert Reid Cabral i Santo Domingo för att utvärdera deras risk för stroke. Upp till 500 patienter kommer att skrivas in. Alla patienter, inklusive de som redan är på hydroxiurea och transfusionsterapi (oavsett om det gäller stroke eller andra kliniska indikationer), kommer att inkluderas för att få en ettårig tvärsnittsbeskrivning av TCD-hastigheter i denna patientpopulation. Patienter som redan är i behandling och identifierats ha förhöjda TCD-hastigheter kommer att vara berättigade till behandlingsdelen av SACRED eftersom en villkorad eller förhöjd hastighet skulle tyda på att deras nuvarande terapi inte var optimerad.
  2. I den longitudinella delen av SACRED kommer alla inskrivna barn att genomgå en årlig TCD-undersökning. Målet med serieundersökning är att hjälpa till att definiera den naturliga historien för cerebrovaskulär sjukdom, speciellt för att fastställa förekomsten av nya villkorade eller onormala hastigheter. Målet är att erhålla totalt 3 TCD-undersökningar per inskriven patient, oavsett behandlingsstatus.
  3. I behandlingsfasen av SACRED kommer de barn med TCD-hastigheter mellan 170-199 cm/sek att vara berättigade till protokollriktad hydroxiureaterapi. De flesta deltagare kommer att påbörja behandling med hydroxiurea men de som redan tar hydroxiurea och har villkorade hastigheter kommer att få dosoptimering. Deltagarna kommer att följas fram till ett gemensamt studieavslutningsdatum, definierat som 3 år från den första behandlingen. Deltagare med onormala TCD-hastigheter ≥200 cm/sek kommer att börja med transfusionsterapi enligt gällande praxisriktlinjer på den kliniska platsen. Patienter som redan går på transfusionsbehandling och identifierats ha villkorade hastigheter kommer också att vara berättigade till hydroxiurea och de med onormala hastigheter kan kräva omräkning av transfusionsdoseringen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

283

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Dominikanska republiken
      • Santo Domingo, Dominikanska republiken
        • Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 15 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Pediatriska deltagare med allvarliga former av sicklecellanemi (HbSS eller HbSβ° talassemi)
  • Ålder: mellan 3,0 och 15,0 år vid tidpunkten för inskrivningen
  • Förälder eller vårdnadshavare som vill och kan ge informerat samtycke
  • Förmåga att följa studierelaterade behandlingar, utvärderingar och uppföljningar

Det finns inga uteslutningskriterier som är tillämpliga på TCD-screeningsdelen av SACRED.

För deltagare med villkorade TCD-hastigheter kommer följande kriterier att diskvalificera dem från behandlingsfasen av SACRED:

Exklusions kriterier:

  • Känt medicinskt tillstånd som gör deltagande olämpligt (t.ex. akut eller kronisk infektionssjukdom inklusive HIV, känd allergi mot hydroxiureabehandling eller malignitet)

  • Onormala historiska laboratorievärden (senaste värden före registreringen):

    1. Anemi: Hemoglobinkoncentration < 6,0 gm/dL
    2. Retikulocytopeni: Absolut retikulocytantal < 100 x 10˄9/L med en hemoglobinkoncentration < 8,0 gm/dL
    3. Neutropeni: Absolut neutrofilantal (ANC) < 1,0 x 10˄9/L
    4. Trombocytopeni: Trombocytantal < 80 x10˄9 /L
    5. Känd onormal njurfunktion (serumkreatinin >2X övre gräns för ålder OCH ≥ 1,0 mg/dL)
  • Graviditet (endast för postmenarkala kvinnor)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Längsgående del
Alla inskrivna barn kommer att genomgå en årlig TCD-undersökning. Målet med serieundersökning är att hjälpa till att definiera den naturliga historien för cerebrovaskulär sjukdom, speciellt för att fastställa förekomsten av nya villkorade eller onormala hastigheter. Målet är att erhålla totalt 3 TCD-undersökningar per inskriven patient, oavsett behandlingsstatus.
Procedur: TCD-undersökning
TCD-undersökningar på barn med SCA mellan 3-15 år kommer att slutföras för att utvärdera deras risk för stroke. Alla inskrivna barn kommer att genomgå en årlig TCD-undersökning. Deltagare med villkorade TCD-hastigheter på hydroxiureaterapi per studieprotokoll kommer att genomgå TCD-undersökningar var sjätte månad.
Experimentell: Behandlingsfas
De barn med TCD-hastigheter mellan 170-199 cm/sek kommer att vara berättigade till protokollinriktad hydroxiureabehandling. De flesta deltagare kommer att påbörja behandling med hydroxiurea men de som redan tar hydroxiurea och har villkorade hastigheter kommer att få dosoptimering. Deltagarna kommer att följas fram till ett gemensamt studieavslutningsdatum, definierat som 3 år från den första behandlingen. Deltagare med onormala TCD-hastigheter ≥200 cm/sek kommer att börja med transfusionsterapi enligt gällande praxisriktlinjer på den kliniska platsen. Patienter som redan går på transfusionsbehandling och identifierats ha villkorade hastigheter kommer också att vara berättigade till hydroxiurea och de med onormala hastigheter kan kräva omräkning av transfusionsdoseringen.
Procedur: TCD-undersökning
TCD-undersökningar på barn med SCA mellan 3-15 år kommer att slutföras för att utvärdera deras risk för stroke. Alla inskrivna barn kommer att genomgå en årlig TCD-undersökning. Deltagare med villkorade TCD-hastigheter på hydroxiureaterapi per studieprotokoll kommer att genomgå TCD-undersökningar var sjätte månad.
Läkemedel: Hydroxyurea
läkemedel som ska administreras

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Transkraniell doppler ultraljudsundersökningar
Tidsram: 0-24 månader
Seriella TCD-hastigheter kommer att mätas årligen för deltagare som inte får hydroxiurea och var sjätte månad för deltagare som får hydroxiurea under försöket. Resultatmåttet kommer att vara det högsta TAMV som erhållits i de huvudsakliga intrakraniella artärerna: mellersta cerebrala artären (MCA), inre halspulsådern (ICA) eller inre halspulsåder (BIF). Efterföljande TCD-hastigheter kommer att jämföras med baslinje-TCD-värdena för att beskriva den potentiella effekten av hydroxiurea för att minska förhöjda TCD-hastigheter.
0-24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hydroxyurea toxicitet
Tidsram: 0-30 månader
Denna åtgärd kommer att utföras minst en gång i kvartalet under hela prövningen och månadsvis under dosökningen genom att registrera CBC och Retic count.
0-30 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbetspartners

Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Utredare

  • Huvudutredare: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 mars 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2019

Avslutad studie (Beräknad)

31 juli 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2016

Första postat (Beräknad)

12 maj 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

6 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2015-8767 SACRED

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på TCD-undersökning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera