Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

SACRED: проспективное исследование по снижению риска инсульта у детей с серповидноклеточной анемией (SACRED)

15 августа 2025 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Профилактика инсульта у детей в Доминиканской Республике (SACRED): проспективное исследование по снижению риска инсульта у детей с серповидноклеточной анемией

Проспективное исследование скрининга и лечения детей с серповидноклеточной анемией и повышенным риском инсульта, проживающих в Доминиканской Республике.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

SACRED включает трехэтапный план исследования, как указано ниже, включая (1) начальную фазу оценки TCD; (2) продольная оценка ВЗР; и (3) лечение, если оно оправдано.

  1. Начальная оценочная часть SACRED будет включать в себя проведение ТКД-обследований детей с ВСС в возрасте от 3 до 15 лет, которые наблюдаются в больнице Infantil Robert Reid Cabral в Санто-Доминго для оценки риска инсульта. Будет зачислено до 500 пациентов. Все пациенты, включая тех, кто уже получает гидроксимочевину и трансфузионную терапию (будь то по поводу инсульта или по другим клиническим показаниям), будут включены для получения годового перекрестного описания скоростей ТКД в этой популяции пациентов. Пациенты, которые уже проходят терапию и у которых выявлена ​​повышенная скорость TCD, будут иметь право на участие в лечебной части SACRED, поскольку условная или повышенная скорость предполагает, что их нынешняя терапия не была оптимизирована.
  2. В продольной части SACRED все зачисленные дети будут проходить ежегодное обследование TCD. Цель серийного обследования состоит в том, чтобы помочь определить естественное течение цереброваскулярного заболевания, в частности, определить частоту появления новых условных или аномальных скоростей. Цель состоит в том, чтобы получить в общей сложности 3 исследования TCD на каждого зарегистрированного пациента, независимо от статуса лечения.
  3. На этапе лечения SACRED детям со скоростями ТКД от 170 до 199 см/сек будет назначена терапия гидроксимочевиной в соответствии с протоколом. Большинство участников начнут лечение гидроксимочевиной, но те, кто уже принимает гидроксимочевину и имеют условные скорости, получат оптимизацию дозы. Участники будут наблюдаться до общей даты окончания исследования, определяемой как 3 года с момента первого лечения. Участникам с аномальными скоростями ТКД ≥200 см/сек будет начата трансфузионная терапия в соответствии с действующими практическими рекомендациями в клиническом центре. Пациенты, уже получающие трансфузионную терапию, у которых выявлена ​​условная скорость, также будут иметь право на введение гидроксимочевины, а пациентам с аномальными скоростями может потребоваться повторный расчет дозировки трансфузии.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

283

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Педиатрические участники с тяжелыми формами серповидноклеточной анемии (HbSS или HbSβ°-талассемия)
  • Возраст: от 3,0 до 15,0 лет на момент зачисления
  • Родитель или опекун желает и может дать информированное согласие
  • Способность соблюдать связанные с исследованием методы лечения, оценки и последующее наблюдение

Критериев исключения, применимых к скрининговой части TCD SACRED, не существует.

Для участников с условными скоростями TCD следующие критерии исключат их из фазы лечения SACRED:

Критерий исключения:

  • Известное заболевание, делающее участие нецелесообразным (например, острое или хроническое инфекционное заболевание, включая ВИЧ, известная аллергия на терапию гидроксимочевиной или злокачественное новообразование)

  • Аномальные исторические лабораторные значения (последние значения до регистрации):

    1. Анемия: концентрация гемоглобина < 6,0 г/дл
    2. Ретикулоцитопения: абсолютное количество ретикулоцитов < 100 x 109/л с концентрацией гемоглобина < 8,0 г/дл.
    3. Нейтропения: абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ) < 1,0 x 109/л.
    4. Тромбоцитопения: количество тромбоцитов < 80 x 109/л.
    5. Известные нарушения функции почек (креатинин в сыворотке > 2-кратного верхнего возрастного предела И ≥ 1,0 мг/дл)
  • Беременность (только для женщин в постменархальном периоде)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Продольная часть
Все зачисленные дети будут проходить ежегодное обследование TCD. Цель серийного обследования состоит в том, чтобы помочь определить естественное течение цереброваскулярного заболевания, в частности, определить частоту появления новых условных или аномальных скоростей. Цель состоит в том, чтобы получить в общей сложности 3 исследования TCD на каждого зарегистрированного пациента, независимо от статуса лечения.
Процедура: Экспертиза ТКД
Детей с ВСС в возрасте от 3 до 15 лет обследуют ТКД для оценки риска инсульта. Все зачисленные дети будут проходить ежегодное обследование TCD. Участники с условными скоростями TCD на терапии гидроксимочевиной в соответствии с протоколом исследования будут проходить обследование TCD каждые 6 месяцев.
Экспериментальный: Фаза лечения
Детям со скоростями ТКД от 170 до 199 см/сек будет показана терапия гидроксимочевиной в соответствии с протоколом. Большинство участников начнут лечение гидроксимочевиной, но те, кто уже принимает гидроксимочевину и имеют условные скорости, получат оптимизацию дозы. Участники будут наблюдаться до общей даты окончания исследования, определяемой как 3 года с момента первого лечения. Участникам с аномальными скоростями ТКД ≥200 см/сек будет начата трансфузионная терапия в соответствии с действующими практическими рекомендациями в клиническом центре. Пациенты, уже получающие трансфузионную терапию, у которых выявлена ​​условная скорость, также будут иметь право на введение гидроксимочевины, а пациентам с аномальными скоростями может потребоваться повторный расчет дозировки трансфузии.
Процедура: Экспертиза ТКД
Детей с ВСС в возрасте от 3 до 15 лет обследуют ТКД для оценки риска инсульта. Все зачисленные дети будут проходить ежегодное обследование TCD. Участники с условными скоростями TCD на терапии гидроксимочевиной в соответствии с протоколом исследования будут проходить обследование TCD каждые 6 месяцев.
Лекарство: Гидроксимочевина
препарат для введения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Транскраниальное допплеровское ультразвуковое исследование
Временное ограничение: 0-24 месяца
Серийные скорости TCD будут измеряться ежегодно для участников, не получающих гидроксимочевину, и каждые шесть месяцев для участников, получающих гидроксимочевину во время исследования. Критерием результата будет самый высокий TAMV, полученный в основных внутричерепных артериях: средней мозговой артерии (MCA), внутренней сонной артерии (ICA) или бифуркации внутренней сонной артерии (BIF). Последующие скорости TCD будут сравниваться с исходными значениями TCD, чтобы описать потенциальную эффективность гидроксимочевины для снижения повышенных скоростей TCD.
0-24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Токсичность гидроксимочевины
Временное ограничение: 0-30 месяцев
Эта мера будет проводиться не реже одного раза в квартал на протяжении всего испытания и ежемесячно при повышении дозы путем регистрации общего анализа крови и числа Ретика.
0-30 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Соавторы

Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Следователи

  • Главный следователь: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 марта 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 мая 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 мая 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

12 мая 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2015-8767 SACRED

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться