Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

SACRED Prospektivní výzkumná studie ke snížení mrtvice u dětí se srpkovitou anémií (SACRED)

15. srpna 2025 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Prevence mrtvice u dětí v REpublica Dominicana (SACRED): Prospektivní výzkumná studie ke snížení mrtvice u dětí se srpkovitou anémií

Prospektivní screeningová a léčebná studie u dětí se srpkovitou anémií a zvýšeným rizikem mrtvice žijících v Dominikánské republice.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

SACRED zahrnuje třídílný design studie, jak je uvedeno níže, aby zahrnoval (1) počáteční fázi hodnocení TCD; (2) podélné hodnocení TCD; a (3) ošetření, je-li opodstatněné.

  1. Počáteční hodnotící část SACRED bude zahrnovat získání TCD vyšetření u dětí s SCA ve věku 3-15 let, které jsou sledovány v Hospital Infantil Robert Reid Cabral v Santo Domingu, aby se vyhodnotilo jejich riziko mrtvice. Zařazeno bude až 500 pacientů. Všichni pacienti, včetně těch, kteří již dostávají hydroxyureu a transfuzní terapii (ať už pro cévní mozkovou příhodu nebo jiné klinické indikace), budou zahrnuti, abychom získali jednoroční průřezový popis rychlostí TCD u této populace pacientů. Pacienti, kteří jsou již na terapii a u kterých bylo zjištěno, že mají zvýšené rychlosti TCD, budou způsobilí pro léčebnou část SACRED, protože podmíněná nebo zvýšená rychlost by naznačovala, že jejich současná terapie nebyla optimalizována.
  2. V podélné části SACRED budou všechny zapsané děti podstupovat každoroční TCD vyšetření. Cílem sériového vyšetření je pomoci definovat přirozenou historii cerebrovaskulárního onemocnění, konkrétně určit výskyt nových podmíněných nebo abnormálních rychlostí. Cílem je získat celkem 3 TCD vyšetření na jednoho zařazeného pacienta bez ohledu na stav léčby.
  3. V léčebné fázi SACRED budou děti s rychlostmi TCD mezi 170-199 cm/s způsobilé pro protokolárně řízenou terapii hydroxyureou. Většina účastníků zahájí léčbu hydroxymočovinou, ale ti, kteří již hydroxymočovinu užívají a mají podmíněné rychlosti, obdrží optimalizaci dávky. Účastníci budou sledováni až do společného data ukončení studie, definovaného jako 3 roky od první léčby. Účastníci s abnormálními rychlostmi TCD ≥ 200 cm/s zahájí transfuzní terapii podle aktuálních pokynů pro praxi na klinickém pracovišti. Pacienti, kteří již podstupují transfuzní terapii, u nichž bylo zjištěno, že mají podmíněné rychlosti, budou také způsobilí pro hydroxymočovinu a pacienti s abnormálními rychlostmi mohou vyžadovat přepočet dávky transfuze.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

283

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dominikánská republika
      • Santo Domingo, Dominikánská republika
        • Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pediatričtí účastníci s těžkými formami srpkovité anémie (HbSS nebo HbSβ° talasémie)
  • Věk: mezi 3,0 a 15,0 lety v době zápisu
  • Rodič nebo opatrovník ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas
  • Schopnost dodržovat léčebné postupy související se studiem, hodnocení a sledování

Neexistují žádná vylučovací kritéria použitelná pro screeningovou část TCD SACRED.

Pro účastníky s podmíněnou rychlostí TCD je následující kritéria diskvalifikují z léčebné fáze SACRED:

Kritéria vyloučení:

  • Známý zdravotní stav, kvůli kterému se účast nedoporučuje (např. akutní nebo chronické infekční onemocnění včetně HIV, známá alergie na léčbu hydroxymočovinou nebo malignita)

  • Abnormální historické laboratorní hodnoty (nejnovější hodnoty před registrací):

    1. Anémie: Koncentrace hemoglobinu < 6,0 g/dl
    2. Retikulocytopenie: Absolutní počet retikulocytů < 100 x 10˄9/l s koncentrací hemoglobinu < 8,0 gm/dl
    3. Neutropenie: Absolutní počet neutrofilů (ANC) < 1,0 x 10˄9/l
    4. Trombocytopenie: Počet krevních destiček < 80 x 10˄9 /l
    5. Známá abnormální funkce ledvin (sérový kreatinin > 2x horní hranice pro věk A ≥ 1,0 mg/dl)
  • Těhotenství (pouze pro postmenarchální ženy)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Podélná část
Všechny zapsané děti podstoupí každoroční TCD vyšetření. Cílem sériového vyšetření je pomoci definovat přirozenou historii cerebrovaskulárního onemocnění, konkrétně určit výskyt nových podmíněných nebo abnormálních rychlostí. Cílem je získat celkem 3 TCD vyšetření na jednoho zařazeného pacienta bez ohledu na stav léčby.
Postup: TCD vyšetření
Budou dokončena vyšetření TCD u dětí s SCA ve věku 3-15 let, aby se vyhodnotilo riziko cévní mozkové příhody. Všechny zapsané děti podstoupí každoroční TCD vyšetření. Účastníci s podmíněnými rychlostmi TCD na terapii hydroxymočovinou podle protokolu studie podstoupí vyšetření TCD každých 6 měsíců.
Experimentální: Fáze léčby
Děti s rychlostmi TCD mezi 170-199 cm/s budou způsobilé pro protokolárně řízenou terapii hydroxymočovinou. Většina účastníků zahájí léčbu hydroxymočovinou, ale ti, kteří již hydroxymočovinu užívají a mají podmíněné rychlosti, obdrží optimalizaci dávky. Účastníci budou sledováni až do společného data ukončení studie, definovaného jako 3 roky od první léčby. Účastníci s abnormálními rychlostmi TCD ≥ 200 cm/s zahájí transfuzní terapii podle aktuálních pokynů pro praxi na klinickém pracovišti. Pacienti, kteří již podstupují transfuzní terapii, u nichž bylo zjištěno, že mají podmíněné rychlosti, budou také způsobilí pro hydroxymočovinu a pacienti s abnormálními rychlostmi mohou vyžadovat přepočet dávky transfuze.
Postup: TCD vyšetření
Budou dokončena vyšetření TCD u dětí s SCA ve věku 3-15 let, aby se vyhodnotilo riziko cévní mozkové příhody. Všechny zapsané děti podstoupí každoroční TCD vyšetření. Účastníci s podmíněnými rychlostmi TCD na terapii hydroxymočovinou podle protokolu studie podstoupí vyšetření TCD každých 6 měsíců.
Lék: Hydroxymočovina
lék, který má být podán

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Transkraniální dopplerovské ultrazvukové vyšetření
Časové okno: 0-24 měsíců
Sériové rychlosti TCD budou měřeny ročně pro účastníky, kteří nedostávají hydroxymočovinu, a každých šest měsíců pro účastníky, kteří během studie dostávají hydroxymočovinu. Měřítkem výsledku bude nejvyšší TAMV získaná v hlavních intrakraniálních tepnách: střední cerebrální tepně (MCA), vnitřní krční tepně (ICA) nebo vnitřní karotické bifurkaci (BIF). Následné rychlosti TCD budou porovnány se základními hodnotami TCD, aby se popsala potenciální účinnost hydroxymočoviny ke snížení zvýšených rychlostí TCD.
0-24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toxicita hydroxymočoviny
Časové okno: 0-30 měsíců
Toto měření bude prováděno alespoň čtvrtletně během studie a měsíčně během eskalace dávky zaznamenáváním počtu CBC a Retic.
0-30 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

12. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2015-8767 SACRED

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na TCD vyšetření

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in China

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit