SACRED tulevaisuuden tutkimustutkimus aivohalvauksen vähentämiseksi lapsilla, joilla on sirppisoluanemia (SACRED)
perjantai 15. elokuuta 2025 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Aivohalvauksen välttäminen lapsille REpublica Dominicanassa (SACRED): Tuleva tutkimustutkimus aivohalvauksen vähentämiseksi sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsilla
Tulevaisuuden seulonta- ja hoitotutkimus lapsille, joilla on sirppisoluanemia ja lisääntynyt aivohalvausriski Dominikaanisessa tasavallassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
SACRED sisältää kolmiosaisen tutkimussuunnitelman, kuten alla on kuvattu, sisältäen (1) alkuvaiheen TCD-arvioinnin; (2) pitkittäinen TCD-arviointi; ja (3) hoito, jos se on perusteltua.
- SACRED-tutkimuksen alustavaan arviointiin kuuluu TCD-tutkimusten hankkiminen 3–15-vuotiaille lapsille, joilla on SCA:ta ja joita seurataan sairaalassa Infantil Robert Reid Cabral Santo Domingossa arvioidakseen heidän aivohalvausriskiään. Mukaan otetaan jopa 500 potilasta. Kaikki potilaat, mukaan lukien ne, jotka jo saavat hydroksiurea- ja verensiirtohoitoa (jopa aivohalvauksen tai muiden kliinisten indikaatioiden vuoksi), otetaan mukaan saadakseen yhden vuoden poikkileikkauskuvauksen TCD-nopeuksista tässä potilaspopulaatiossa. Potilaat, jotka ovat jo hoidossa ja joilla on havaittu kohonneita TCD-nopeuksia, ovat oikeutettuja SACRED-hoitoosuuteen, koska ehdollinen tai kohonnut nopeus viittaa siihen, että heidän nykyistä hoitoaan ei ole optimoitu.
- SACREDin pitkittäisosassa kaikille ilmoittautuneille lapsille tehdään vuosittain TCD-tutkimus. Sarjatutkimuksen tavoitteena on auttaa määrittämään aivoverisuonitaudin luonnollista historiaa, erityisesti uusien ehdollisten tai epänormaalien nopeuksien ilmaantuvuuden määrittämiseksi. Tavoitteena on saada yhteensä 3 TCD-tutkimusta potilasta kohden hoidon tilasta riippumatta.
- SACRED-hoitovaiheessa lapset, joiden TCD:n nopeus on 170-199 cm/s, ovat oikeutettuja protokollakohtaiseen hydroksiureahoitoon. Useimmat osallistujat aloittavat hydroksiureahoidon, mutta ne, jotka jo käyttävät hydroksiureaa ja joilla on ehdollinen nopeus, saavat annoksen optimoinnin. Osallistujia seurataan yhteiseen tutkimuksen päättymispäivään asti, joka määritellään 3 vuoden kuluttua ensimmäisestä hoidosta. Osallistujat, joiden TCD:n nopeudet ovat epänormaalit ≥ 200 cm/s, aloittavat verensiirtohoidon kliinisen alueen nykyisten käytännön ohjeiden mukaisesti. Potilaat, jotka jo saavat verensiirtohoitoa ja joilla on ehdollisia nopeuksia, ovat myös kelvollisia hydroksiureaan, ja potilaat, joilla on epänormaalit nopeudet, saattavat joutua laskemaan verensiirtoannostuksen uudelleen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
283
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Santo Domingo, Dominikaaninen tasavalta
- Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pediatriset osallistujat, joilla on vaikeita sirppisoluanemiaa (HbSS tai HbSβ° talassemia)
- Ikä: Ilmoittautumishetkellä 3,0-15,0 vuotta
- Vanhempi tai huoltaja, joka haluaa ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
- Kyky noudattaa tutkimukseen liittyviä hoitoja, arviointeja ja seurantaa
SACREDin TCD-seulontaosaan ei sovelleta poissulkemiskriteerejä.
Osallistujat, joilla on ehdollinen TCD-nopeus, seuraavat kriteerit hylkäävät heidät SACRED-hoitovaiheesta:
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu sairaus, joka tekee osallistumisesta harkitsematonta (esim. akuutti tai krooninen tartuntatauti, mukaan lukien HIV, tunnettu allergia hydroksiureahoidolle tai pahanlaatuinen kasvain)
Epänormaalit historialliset laboratorioarvot (viimeisimmät arvot ennen rekisteröintiä):
- Anemia: Hemoglobiinipitoisuus < 6,0 g/dl
- Retikulosytopenia: Absoluuttinen retikulosyyttien määrä < 100 x 10˄9/l hemoglobiinipitoisuuden ollessa < 8,0 g/dl
- Neutropenia: Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1,0 x 10˄9/l
- Trombosytopenia: Trombosyyttien määrä < 80 x 10˄9 /l
- Tunnettu epänormaali munuaisten toiminta (seerumin kreatiniini > 2X iän yläraja JA ≥ 1,0 mg/dl)
- Raskaus (vain postmenarkaalisilla naisilla)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pituussuuntainen osa
Kaikille ilmoittautuneille lapsille tehdään vuosittain TCD-tutkimus.
Sarjatutkimuksen tavoitteena on auttaa määrittämään aivoverisuonitaudin luonnollista historiaa, erityisesti uusien ehdollisten tai epänormaalien nopeuksien ilmaantuvuuden määrittämiseksi.
Tavoitteena on saada yhteensä 3 TCD-tutkimusta potilasta kohden hoidon tilasta riippumatta.
|
TCD-tutkimukset 3–15-vuotiaille lapsille, joilla on SCA, suoritetaan heidän aivohalvausriskinsä arvioimiseksi.
Kaikille ilmoittautuneille lapsille tehdään vuosittain TCD-tutkimus.
Osallistujille, joilla on ehdollinen TCD-nopeus, jotka saavat hydroksiureahoitoa tutkimusprotokollaa kohti, tehdään TCD-tutkimukset 6 kuukauden välein.
|
|
Kokeellinen: Hoitovaihe
Lapset, joiden TCD-nopeus on 170-199 cm/s, ovat oikeutettuja protokollakohtaiseen hydroksiureahoitoon.
Useimmat osallistujat aloittavat hydroksiureahoidon, mutta ne, jotka jo käyttävät hydroksiureaa ja joilla on ehdollinen nopeus, saavat annoksen optimoinnin.
Osallistujia seurataan yhteiseen tutkimuksen päättymispäivään asti, joka määritellään 3 vuoden kuluttua ensimmäisestä hoidosta.
Osallistujat, joiden TCD:n nopeudet ovat epänormaalit ≥ 200 cm/s, aloittavat verensiirtohoidon kliinisen alueen nykyisten käytännön ohjeiden mukaisesti.
Potilaat, jotka jo saavat verensiirtohoitoa ja joilla on ehdollisia nopeuksia, ovat myös kelvollisia hydroksiureaan, ja potilaat, joilla on epänormaalit nopeudet, saattavat joutua laskemaan verensiirtoannostuksen uudelleen.
|
TCD-tutkimukset 3–15-vuotiaille lapsille, joilla on SCA, suoritetaan heidän aivohalvausriskinsä arvioimiseksi.
Kaikille ilmoittautuneille lapsille tehdään vuosittain TCD-tutkimus.
Osallistujille, joilla on ehdollinen TCD-nopeus, jotka saavat hydroksiureahoitoa tutkimusprotokollaa kohti, tehdään TCD-tutkimukset 6 kuukauden välein.
annettava lääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Transkraniaaliset Doppler-ultraäänitutkimukset
Aikaikkuna: 0-24 kuukautta
|
Sarja TCD-nopeudet mitataan vuosittain osallistujilta, jotka eivät saa hydroksiureaa, ja kuuden kuukauden välein osallistujille, jotka saavat hydroksiureaa kokeen aikana.
Tulosmitta on korkein TAMV, joka on saatu pääkallonsisäisistä valtimoista: keskimmäinen aivovaltimo (MCA), sisäinen kaulavaltimo (ICA) tai sisäinen kaulavaltimon haarautuminen (BIF).
Myöhempiä TCD-nopeuksia verrataan lähtötason TCD-arvoihin kuvaamaan hydroksiurean mahdollista tehoa kohonneiden TCD-nopeuksien vähentämisessä.
|
0-24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hydroksiurean toksisuus
Aikaikkuna: 0-30 kuukautta
|
Tämä mittaus suoritetaan vähintään neljännesvuosittain koko kokeen ajan ja kuukausittain annoksen nostamisen aikana kirjaamalla CBC- ja Retic-luku.
|
0-30 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 16. maaliskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. heinäkuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. toukokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. toukokuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 12. toukokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Anemia, sirppisolu
- Anemia
- Antineoplastiset aineet
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Nukleiinihapposynteesin estäjät
- Sickling-aineet
- Hydroksiurea
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2015-8767 SACRED
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .