SACRED Um estudo prospectivo de pesquisa para reduzir o AVC em crianças com anemia falciforme (SACRED)

O SACRED envolve um projeto de estudo em três partes, conforme descrito abaixo, para incluir (1) a fase inicial de avaliação do TCD; (2) avaliação longitudinal do DTC; e (3) tratamento, se justificado.

1. A parte de avaliação inicial do SACRED envolverá a obtenção de exames TCD em crianças com SCA entre 3 e 15 anos de idade, que são acompanhadas no Hospital Infantil Robert Reid Cabral em Santo Domingo para avaliar o risco de acidente vascular cerebral. Até 500 pacientes serão inscritos. Todos os pacientes, incluindo aqueles que já estão em terapia de hidroxiureia e transfusão (seja para acidente vascular cerebral ou outras indicações clínicas), serão incluídos para obter uma descrição transversal de um ano das velocidades do TCD nesta população de pacientes. Os pacientes que já estão em terapia e identificados como tendo velocidades elevadas de TCD serão elegíveis para a parte de tratamento do SACRED, pois uma velocidade condicional ou elevada sugere que sua terapia atual não foi otimizada.
2. Na porção longitudinal do SACRED, todas as crianças matriculadas serão submetidas anualmente ao exame TCD. O objetivo do exame seriado é ajudar a definir a história natural da doença cerebrovascular, especificamente para determinar a incidência de novas velocidades condicionais ou anormais. O objetivo é obter um total de 3 exames de TCD por paciente inscrito, independentemente do status do tratamento.
3. Na fase de tratamento do SACRED, as crianças com velocidades de TCD entre 170-199 cm/seg serão elegíveis para terapia com hidroxiuréia dirigida por protocolo. A maioria dos participantes iniciará o tratamento com hidroxiureia, mas aqueles que já estão usando hidroxiureia e têm velocidades condicionadas receberão otimização da dose. Os participantes serão acompanhados até uma data comum de término do estudo, definida como 3 anos a partir do primeiro tratamento. Os participantes com velocidades TCD anormais ≥200 cm/s iniciarão a terapia de transfusão de acordo com as diretrizes práticas atuais no local clínico. Os pacientes já em terapia de transfusão identificados como tendo velocidades condicionais também serão elegíveis para hidroxiureia e aqueles com velocidades anormais podem exigir um novo cálculo da dosagem de transfusão.