SACRED Un estudio de investigación prospectivo para reducir los accidentes cerebrovasculares en niños con anemia de células falciformes (SACRED)

SACRED implica un diseño de estudio de tres partes, como se describe a continuación, para incluir (1) la fase inicial de evaluación de TCD; (2) evaluación longitudinal de TCD; y (3) tratamiento si está justificado.

1. La porción de evaluación inicial de SACRED involucrará la obtención de exámenes TCD en niños con SCA entre las edades de 3 a 15 años, quienes son seguidos en el Hospital Infantil Robert Reid Cabral en Santo Domingo para evaluar su riesgo de accidente cerebrovascular. Se inscribirán hasta 500 pacientes. Se incluirán todos los pacientes, incluidos aquellos que ya reciben hidroxiurea y terapia de transfusión (ya sea por accidente cerebrovascular u otras indicaciones clínicas), para obtener una descripción transversal de un año de las velocidades de TCD en esta población de pacientes. Los pacientes que ya están en terapia y se identifica que tienen velocidades de TCD elevadas serán elegibles para la porción de tratamiento de SACRED ya que una velocidad condicional o elevada sugeriría que su terapia actual no fue optimizada.
2. En la parte longitudinal de SACRED, todos los niños inscritos se someterán a un examen TCD anual. El objetivo del examen seriado es ayudar a definir la historia natural de la enfermedad cerebrovascular, específicamente para determinar la incidencia de nuevas velocidades condicionales o anormales. El objetivo es obtener un total de 3 exámenes TCD por paciente inscrito, independientemente del estado del tratamiento.
3. En la fase de tratamiento de SACRED, aquellos niños con velocidades de TCD entre 170-199 cm/s serán elegibles para la terapia de hidroxiurea dirigida por protocolo. La mayoría de los participantes iniciarán el tratamiento con hidroxiurea, pero aquellos que ya estén tomando hidroxiurea y tengan velocidades condicionales recibirán optimización de dosis. Se realizará un seguimiento de los participantes hasta una fecha común de terminación del estudio, definida como 3 años desde el primer tratamiento. Los participantes con velocidades anormales de TCD ≥200 cm/seg comenzarán con la terapia de transfusión según las pautas de práctica actuales en el sitio clínico. Los pacientes que ya reciben terapia de transfusión identificados con velocidades condicionales también serán elegibles para hidroxiurea y aquellos con velocidades anormales pueden requerir un nuevo cálculo de la dosis de transfusión.