Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

SACRED egy leendő kutatási tanulmány a szélütés csökkentésére sarlósejtes vérszegénységben szenvedő gyermekeknél (SACRED)

2025. augusztus 15. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

A stroke elkerülése gyermekek számára a Dominicana Köztársaságban (SACRED): Prospektív kutatási tanulmány a sarlósejtes vérszegénységben szenvedő gyermekek stroke-jának csökkentésére

Prospektív szűrési és kezelési tanulmány a Dominikai Köztársaságban élő, sarlósejtes vérszegénységben szenvedő és megnövekedett stroke-kockázatú gyermekek számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A SACRED három részből álló vizsgálati tervet foglal magában, az alábbiak szerint, amely magában foglalja (1) kezdeti TCD értékelési fázist; (2) longitudinális TCD értékelés; és (3) kezelés, ha indokolt.

  1. A SACRED kezdeti értékelése magában foglalja a 3-15 év közötti SCA-s gyermekek TCD-vizsgálatát, akiket a Santo Domingo-i Infantil Robert Reid Cabral kórházban követnek a stroke kockázatának felmérésére. Legfeljebb 500 beteget vesznek fel. Az összes beteget, beleértve azokat is, akik már hidroxi-karbamid- és transzfúziós terápiában részesülnek (legyen szó stroke-ról vagy más klinikai indikációról), a TCD-sebesség egyéves keresztmetszeti leírását kapják ebben a betegpopulációban. Azok a betegek, akik már részesülnek terápiában és emelkedett TCD-sebességgel rendelkeznek, jogosultak lesznek a SACRED kezelési részében részesülni, mivel a feltételes vagy emelt sebesség azt sugallja, hogy jelenlegi terápiájukat nem optimalizálták.
  2. A SACRED longitudinális részében minden beiratkozott gyermek éves TCD-vizsgálaton esik át. A sorozatos vizsgálat célja az agyi érbetegség természetes anamnézisének meghatározása, különösen az új feltételes vagy kóros sebességek előfordulásának meghatározása. A cél az, hogy beiratkozott betegenként összesen 3 TCD-vizsgálatot kapjanak, függetlenül a kezelési státusztól.
  3. A SACRED kezelési szakaszában azok a gyermekek, akiknek TCD sebessége 170-199 cm/sec között van, jogosultak protokoll-irányított hidroxi-karbamid terápiára. A legtöbb résztvevő hidroxi-karbamidos kezelést kezdeményez, de azok, akik már hidroxi-karbamidot szednek, és feltételes sebességgel rendelkeznek, dózisoptimalizálást kapnak. A résztvevőket a vizsgálat közös befejezési időpontjáig követik, amely az első kezeléstől számított 3 év. Azok a résztvevők, akiknek a TCD sebessége ≥200 cm/sec, transzfúziós terápiát kell kezdeni az aktuális gyakorlati irányelvek szerint a klinikán. Azok a betegek, akik már transzfúziós terápiában részesülnek, és akikről megállapították, hogy feltételes sebességgel rendelkeznek, szintén jogosultak a hidroxi-karbamidra, és a kóros sebességű betegeknél szükség lehet a transzfúzió adagolásának újraszámítására.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

283

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dominikai Köztársaság
      • Santo Domingo, Dominikai Köztársaság
        • Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Súlyos sarlósejtes vérszegénységben (HbSS vagy HbSβ° talaszémia) szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevők
  • Életkor: 3,0 és 15,0 év között a beiratkozáskor
  • Szülő vagy gyám, aki hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni
  • Képes megfelelni a tanulmányokkal kapcsolatos kezeléseknek, értékeléseknek és nyomon követésnek

Nincsenek kizárási kritériumok a SACRED TCD szűrési részére.

A feltételes TCD sebességgel rendelkező résztvevőket a következő kritériumok kizárják a SACRED kezelési szakaszából:

Kizárási kritériumok:

  • Ismert egészségügyi állapot, amely meggondolatlanná teszi a részvételt (pl. akut vagy krónikus fertőző betegség, beleértve a HIV-t, ismert allergia hidroxi-karbamid-terápiára vagy rosszindulatú daganat)

  • Rendellenes korábbi laboratóriumi értékek (legutóbbi beiratkozás előtti értékek):

    1. Vérszegénység: Hemoglobin koncentráció < 6,0 g/dl
    2. Retikulocitopénia: Abszolút retikulocitaszám < 100 x 10˄9/l, hemoglobinkoncentráció < 8,0 gm/dl
    3. Neutropénia: Abszolút neutrofilszám (ANC) < 1,0 x 10˄9/l
    4. Thrombocytopenia: Thrombocytaszám < 80 x 10˄9 /l
    5. Ismert kóros veseműködés (szérum kreatinin > az életkor felső határának kétszerese ÉS ≥ 1,0 mg/dl)
  • Terhesség (csak posztmenarchális nőknél)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Hosszanti rész
Minden beiratkozott gyermek éves TCD vizsgálaton esik át. A sorozatos vizsgálat célja az agyi érbetegség természetes anamnézisének meghatározása, különösen az új feltételes vagy kóros sebességek előfordulásának meghatározása. A cél az, hogy beiratkozott betegenként összesen 3 TCD-vizsgálatot kapjanak, függetlenül a kezelési státusztól.
Eljárás: TCD vizsgálat
A 3-15 év közötti SCA-ban szenvedő gyermekek TCD-vizsgálatait elvégzik a stroke kockázatának értékelése érdekében. Minden beiratkozott gyermek éves TCD vizsgálaton esik át. Azon résztvevők, akiknek feltételes TCD-sebessége van hidroxi-karbamid-terápiában vizsgálati protokollonként, 6 havonta TCD-vizsgálaton esnek át.
Kísérleti: Kezelési fázis
Azok a gyermekek, akiknek TCD sebessége 170-199 cm/sec között van, jogosultak protokoll-irányított hidroxi-karbamid terápiára. A legtöbb résztvevő hidroxi-karbamidos kezelést kezdeményez, de azok, akik már hidroxi-karbamidot szednek, és feltételes sebességgel rendelkeznek, dózisoptimalizálást kapnak. A résztvevőket a vizsgálat közös befejezési időpontjáig követik, amely az első kezeléstől számított 3 év. Azok a résztvevők, akiknek a TCD sebessége ≥200 cm/sec, transzfúziós terápiát kell kezdeni az aktuális gyakorlati irányelvek szerint a klinikán. Azok a betegek, akik már transzfúziós terápiában részesülnek, és akikről megállapították, hogy feltételes sebességgel rendelkeznek, szintén jogosultak a hidroxi-karbamidra, és a kóros sebességű betegeknél szükség lehet a transzfúzió adagolásának újraszámítására.
Eljárás: TCD vizsgálat
A 3-15 év közötti SCA-ban szenvedő gyermekek TCD-vizsgálatait elvégzik a stroke kockázatának értékelése érdekében. Minden beiratkozott gyermek éves TCD vizsgálaton esik át. Azon résztvevők, akiknek feltételes TCD-sebessége van hidroxi-karbamid-terápiában vizsgálati protokollonként, 6 havonta TCD-vizsgálaton esnek át.
Drog: Hidroxi-karbamid
beadandó gyógyszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Transcranialis Doppler ultrahang vizsgálatok
Időkeret: 0-24 hónap
A sorozatos TCD sebességeket évente mérik a hidroxi-karbamidot nem kapó résztvevőknél, és hathavonta a hidroxi-karbamidot kapó résztvevőknél a vizsgálat során. Az eredmény mértéke a fő intracranialis artériákban elért legmagasabb TAMV: középső agyi artéria (MCA), belső nyaki artéria (ICA) vagy belső carotis bifurkáció (BIF). A későbbi TCD sebességeket összehasonlítjuk az alapvonal TCD értékeivel, hogy leírjuk a hidroxi-karbamid potenciális hatékonyságát a megnövekedett TCD sebességek csökkentésében.
0-24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hidroxi-karbamid toxicitás
Időkeret: 0-30 hónap
Ezt az intézkedést a vizsgálat során legalább negyedévente, a dózisemelés során pedig havonta kell elvégezni a CBC és a Retic szám rögzítésével.
0-30 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Együttműködők

Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. március 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. május 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. május 10.

Első közzététel (Becsült)

2016. május 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. augusztus 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. augusztus 15.

Utolsó ellenőrzés

2025. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2015-8767 SACRED

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel