ペルテス病の小児および青年におけるWOMACヒップスコア (WOMAC)

1. 目的 ペルテス病は股関節疾患で、4 歳から 8 歳の間に発症することが最も多い。 治療の選択肢は、非手術からブレース、手術介入にまで及びます。 この疾患は大腿骨頭に影響を与えることが最も多いため、ペルテス病の治癒後、股関節の変形が残存するために長期的な状態になる可能性があり、早期の変形性股関節症や股関節機能への潜在的な影響、生命、そして病的状態。 機能と結果を評価するための有効で信頼できる手段は、最も効果的な治療手段を決定するために不可欠です。 これまでの研究では、対象グループごとに異なる方法が使用されていたため、結果の比較が非常に困難でした。 ペルテス病患者の長期転帰と経時変化の両方を、股関節固有の患者指向の転帰尺度で測定できます。 いくつかのそのような対策が成人で開発されました。具体的には、Western Ontario and McMaster Osteoarthritis Scale (WOMAC) ヒップ スコアが非常に頻繁に使用されます。 これらのツールは成人で十分に研究され、検証されていますが、小児集団ではテストも使用もされていません。 それらは開発され、成人で有効で信頼性が高く、反応性が高いことが示されているため、これらの対策には、使用前に小児集団での厳格なテストが必要です。

2. 仮説 この研究は検証/信頼性研究であるため、真のグローバルな仮説はありません。 研究されている妥当性の種類ごとに仮説があります。

   構成概念妥当性 (収束を使用) の場合、収束妥当性に関連するこの研究の先験的な仮説は、WOMAC がこの母集団で構成概念妥当性を持っていると仮定すると、股関節固有の結果スコアはスタルバーグ分類段階ごとに異なるはずです。

   構成概念の妥当性 (極端なグループを使用) については、仮説はこの研究の先験的な仮説であり、測定値がこの集団で適切な構成概念の妥当性を持っていると仮定すると、上肢骨折の治療のために追跡されている被験者のグループは有意に優れているはずです。 WOMAC のスコアが低く、ペルテス病の患者と比較して、機能が低いことを示すスコアが高いはずです。

   基準の妥当性については、仮説は、この研究における基準の妥当性に関連する先験的な仮説であり、この母集団におけるこれらの測定値の適切な同時妥当性を仮定すると、子供の活動尺度 - パフォーマンス (ASK-p 、活動レベルの結果スコア) と WOMAC。 負の相関の理由は、一般的な尺度のスコアが高いほど機能が優れていることを示し、股関節固有の尺度のスコアが低いほど機能が優れていることを示しているためです。

3. 研究方法 研究に登録されたすべての被験者は、募集時に最初の一連の質問票が与えられ、臨床フォローアップ訪問の後、自宅でそれらに記入し、自己宛ての切手を使用して質問票を郵送するよう求められます。渡される封筒。 すべての被験者が WOMAC を完了します。 ペルテス病が治癒した患者も、研究への同意に続く最初のクリニック訪問時に ASK-p を完了します。 上肢骨折を伴う比較群のそれらは、一般的な測定を完了しません。 これは、研究の最初の時点を構成します。 この時点で、必要なすべてのアンケートに回答していない被験者は、研究から除外されます。 罹患した股関節および骨盤のX線写真は、診療所訪問時に治癒したペルテス病の各患者について取得されます。これは、標準的な臨床フォローアップの過程で研究に含まれるかどうかに関係なく取得されます。

   ペルテス病の被験者も WOMAC を完了し、最初の時点から 2 週間後に測定します。 アンケートは被験者に郵送され、被験者はアンケートに記入し、提供される返信用切手を貼った封筒に入れて返送するよう求められます。 これは、研究のフォローアップ時点を構成します。 2 番目の一連のアンケートが返送されない場合、最初の時点から 4 週間後にリマインダー通知が郵送され、6 週間後に電話によるリマインダーが送信されます。 2 番目の一連のアンケートを完了していない人は、研究の信頼性コンポーネントから除外されますが、最初のアンケートが完了していれば、有効性フェーズで維持されます。 上肢骨折の患者は、最初の時点以降、追加のアンケートに回答しません。 Stulberg分類は、概説したように、最初の時点の後、データの分析前に決定されます。

4. 統計分析 すべての統計分析は、盲検化された独立したアナリストによって実行されます。 手動で計算される加重カッパ統計を除いて、すべての分析は、S-PLUS ソフトウェア (バージョン 6.2、Lucent Technologies, Inc.) を使用して実行されます。 すべてのアンケート データの分布は、適切な統計テストを使用できるように、頻度ヒストグラムを使用して決定されます。 すべての統計検定は、α=0.05 で実行されます。 報告される値は、平均値と対応する 95% 信頼区間になります。 2 つのグループを比較する場合、グループ間の平均差と差の 95% 信頼区間が報告されます。

小児集団における WOMAC のこれまでの研究やデータはありません。 成人の研究で得られた値を使用しても、この母集団の検出力分析に適切な推定値が得られない可能性があります。これは、成人で検証された他のアウトカム指標が、子供や青年では妥当性を欠いていることが示されているためです。 ただし、ASK-p と股関節転帰測定値の間の相関に必要なサンプル サイズを推定するために、以前に報告された成人由来の値が必要でした。 α=0.05 で検出力が 80% である 0.6 の最小相関に基づいて、研究には合計 40 人の子供が必要です。 これらのアウトカム指標間の相関関係を推定するための利用可能な証拠がないため、リベラルなサンプル サイズが採用されます。 同様の研究では、関節特異的ではなく一般的な結果測定が使用されたことを除いて、196 人の被験者のサンプルサイズが採用されました。 Young らは、ASK-p のいくつかの心理測定特性を決定する研究のために 200 人の被験者を募集しました。 この研究に参加しているすべてのセンターで、合計 200 人の被験者が募集されます。 100 名の上肢骨折患者と 100 名の治癒したペルテス病患者が対象となります。 このサンプル サイズは、部分的には、研究の期間 (6 か月) にわたって募集できる治癒したペルテスを持つ被験者の最大数に基づいて選択されました。 最低 4 つのセンターがこの研究に参加することが予想されます。