Puntuación de cadera WOMAC en niños y adolescentes con enfermedad de Perthes (WOMAC)

1. Propósito La enfermedad de Perthes es un trastorno de la cadera que afecta con mayor frecuencia a los niños y comienza entre los cuatro y los ocho años de edad. Las opciones de tratamiento van desde la intervención no quirúrgica hasta la intervención quirúrgica. Dado que la enfermedad afecta con mayor frecuencia a la cabeza del fémur, existe la posibilidad de que se produzcan afecciones a largo plazo debido a la deformidad residual de la articulación de la cadera, luego de la resolución de la enfermedad de Perthes, lo que lleva a una artrosis de cadera degenerativa temprana y un impacto potencial en la función de la cadera, la calidad de la vida y morbilidad. Un medio válido y confiable para evaluar la función y el resultado es esencial para determinar los medios de tratamiento más efectivos. Investigaciones anteriores han utilizado diferentes métodos en diferentes grupos de sujetos, lo que dificulta mucho las comparaciones de resultados. Tanto el resultado a largo plazo como el cambio en el tiempo de un paciente con enfermedad de Perthes podrían medirse con una medida de resultado orientada al paciente específica de la articulación de la cadera. Se han desarrollado varias medidas de este tipo en adultos; específicamente, la puntuación de cadera de Western Ontario y McMaster Osteoarthritis Scale (WOMAC) se usa con mucha frecuencia. Aunque estas herramientas han sido bien estudiadas y validadas en adultos, no han sido probadas ni utilizadas en poblaciones pediátricas. Como se desarrollaron y demostraron ser válidos, confiables y receptivos en adultos, estas medidas requieren pruebas rigurosas en poblaciones pediátricas antes de su uso.

2. Hipótesis No existe una verdadera hipótesis global para el estudio ya que es un estudio de validación/confiabilidad. Hay hipótesis para cada tipo de validez que se estudia.

   Para la validez de constructo (usando la convergencia), la hipótesis sería una hipótesis a priori en este estudio relacionada con la validez convergente de que, asumiendo que el WOMAC tiene validez de constructo en esta población, entonces las puntuaciones de resultado específicas de la cadera deberían ser diferentes para cada etapa de clasificación de Stulberg.

   Para la validez de constructo (utilizando grupos extremos), la hipótesis que sería una hipótesis a priori en este estudio es que, asumiendo que las medidas tienen una validez de constructo adecuada en esta población, el grupo de sujetos que se sigue para el tratamiento de una fractura de la extremidad superior debería tener significativamente mejor función, como lo indica una puntuación baja en el WOMAC y, en comparación con aquellos con la enfermedad de Perthes, que deberían tener puntuaciones más altas que indican una función más deficiente.

   Para la validez de criterio, la hipótesis sería una hipótesis a priori relacionada con la validez de criterio en este estudio predice que, asumiendo una adecuada validez concurrente de estas medidas en esta población, debería haber una correlación negativa entre la Escala de Actividades para Niños - Rendimiento (ASK-p , una puntuación de resultado de nivel de actividad) y el WOMAC. La razón de una correlación negativa es que las puntuaciones altas en la medida genérica indican una mejor función, mientras que las puntuaciones bajas en las medidas específicas de la cadera indican una mejor función.

3. Método de investigación A todos los sujetos inscritos en el estudio se les entregará el conjunto inicial de cuestionarios en el momento del reclutamiento y se les pedirá que los completen en casa, después de la visita de seguimiento clínico, y que devuelvan los cuestionarios por correo postal con su dirección y sello. sobre que se le proporcionará. Todos los sujetos completarán el WOMAC. Aquellos con la enfermedad de Perthes curada también completarán el ASK-p en la primera visita a la clínica luego del consentimiento para participar en el estudio. Aquellos en el grupo de comparación con una fractura en la extremidad superior no completarán la medida genérica. Esto comprenderá el punto de tiempo inicial del estudio. Aquellos sujetos que no completen todos los cuestionarios requeridos, en este momento, serán excluidos del estudio. Se obtendrán radiografías de la cadera y la pelvis afectadas para cada paciente con enfermedad de Perthes curada en el momento de la visita a la clínica, que se obtendrán independientemente de la inclusión en el estudio en el curso del seguimiento clínico estándar.

   Aquellos sujetos con la enfermedad de Perthes también completarán el WOMAC y medirán dos semanas después del punto de tiempo inicial. Los cuestionarios se enviarán por correo a los sujetos y se les pedirá que completen los cuestionarios y los devuelvan en un sobre con estampilla y su dirección que se les proporcionará. Esto comprenderá el punto temporal de seguimiento del estudio. Se enviará una notificación de recordatorio a las cuatro semanas y una llamada de recordatorio a las seis semanas después del punto de tiempo inicial si no se ha devuelto la segunda serie de cuestionarios. Aquellos que no completen la segunda serie de cuestionarios serán excluidos del componente de confiabilidad del estudio pero se mantendrán en la fase de validez, siempre que se hayan completado los cuestionarios iniciales. Aquellos con una fractura en la extremidad superior no completarán ningún cuestionario adicional después del punto de tiempo inicial. La clasificación de Stulberg se determinará, como se describe, siguiendo el punto de tiempo inicial pero antes del análisis de los datos.

4. Análisis estadístico Todos los análisis estadísticos serán realizados por un analista independiente ciego. Todos los análisis, con la excepción de la estadística kappa ponderada que se calculará manualmente, se realizarán con el uso del software S-PLUS (versión 6.2, Lucent Technologies, Inc.). La distribución de todos los datos del cuestionario se determinará con el uso de histogramas de frecuencia para permitir el uso de pruebas estadísticas apropiadas. Todas las pruebas estadísticas se realizarán con α=0,05. Los valores informados serán la media y el correspondiente intervalo de confianza del 95%. Cuando se comparen dos grupos, se informará la diferencia media entre los grupos y el intervalo de confianza del 95% de la diferencia.

No ha habido estudios previos o datos del WOMAC en una población pediátrica. Es posible que el uso de valores obtenidos en estudios de adultos no proporcione una buena estimación para un análisis de potencia en esta población, ya que se ha demostrado que otras medidas de resultado, que han sido validadas en adultos, carecen de validez en niños y adolescentes. Sin embargo, para estimar el tamaño de muestra requerido para la correlación entre ASK-p y las medidas de resultado de cadera, se requirieron los valores derivados de adultos previamente informados. Sobre la base de una correlación mínima de 0,6, que se consideraría adecuada, con α=0,05 y una potencia del 80%, se requiere un total de 40 niños para el estudio. Dado que no hay evidencia disponible con la cual estimar la correlación entre estas medidas de resultado, se reclutará un tamaño de muestra generoso. En un estudio similar, excepto que se utilizaron medidas de resultado genéricas en lugar de específicas para las articulaciones, se reclutó un tamaño de muestra de 196 sujetos. Young et al reclutaron a 200 sujetos para su estudio en el que se determinaron varias propiedades psicométricas del ASK-p. Se reclutará un total de 200 sujetos en todos los centros que participan en este estudio. Habrá 100 sujetos con una fractura en la extremidad superior y 100 con enfermedad de Perthes curada. Este tamaño de muestra se eligió, en parte, sobre la base del número máximo de sujetos con Perthes curado que sería factible reclutar durante el horizonte temporal del estudio, que será de seis meses. Se prevé que un mínimo de cuatro centros participarán en el estudio.