WOMAC höftpoäng hos barn och ungdomar med Perthes sjukdom (WOMAC)

1. Syfte Perthes sjukdom är en höftsjukdom som oftast drabbar barn med debut mellan fyra och åtta år. Behandlingsalternativen sträcker sig från icke-operativ till stag till operativ intervention. Eftersom sjukdomen oftast drabbar lårbenshuvudet finns det risk för långvariga tillstånd på grund av kvarvarande höftledsdeformitet, efter upplösning av Perthes sjukdom, vilket leder till tidig degenerativ höftledsartros och potentiell påverkan på höftfunktion, kvalitet av liv och sjuklighet. Ett giltigt och tillförlitligt sätt att bedöma funktion och resultat är avgörande för att bestämma det mest effektiva behandlingssättet. Tidigare forskning har använt olika metoder i olika ämnesgrupper, vilket försvårar jämförelser av resultat. Både det långsiktiga utfallet och förändringen över tid för en patient med Perthes sjukdom kunde mätas med ett höftledsspecifikt patientorienterat utfallsmått. Flera sådana åtgärder har utvecklats hos vuxna; speciellt Western Ontario och McMaster Osteoarthritis Scale (WOMAC) höftpoäng används mycket ofta. Även om dessa verktyg har studerats väl och validerats hos vuxna, har de inte testats eller använts i pediatriska populationer. Eftersom de utvecklades och visades vara giltiga, tillförlitliga och lyhörda hos vuxna, kräver dessa åtgärder rigorösa tester i pediatriska populationer innan de används.

2. Hypotes Det finns ingen sann global hypotes för studien eftersom det är en validerings-/tillförlitlighetsstudie. Det finns hypoteser för varje typ av validitet som studeras.

   För konstruktionsvaliditet (med konvergens) skulle hypotesen vara a priori-hypotesen i denna studie relaterad till konvergent validitet är att, förutsatt att WOMAC har konstruktionsvaliditet i denna population, så bör de höftspecifika utfallspoängen vara olika för varje Stulberg-klassificeringsstadium.

   För konstruktionsvaliditet (med användning av extrema grupper) skulle hypotesen vara a priori-hypotesen i denna studie att, förutsatt att måtten har adekvat konstruktionsvaliditet i denna population, borde gruppen av försökspersoner som följs för behandling av en övre extremitetsfraktur ha betydligt bättre funktion, som indikeras av ett lågt betyg på WOMAC och, jämfört med de med Perthes sjukdom, som borde ha högre poäng som indikerar sämre funktion.

   För kriterievaliditet skulle hypotesen vara a priori hypotes relaterad till kriteriumvaliditet i denna studie förutsäger att, förutsatt adekvat samtidig validitet av dessa mått i denna population, borde det finnas en negativ korrelation mellan Activities Scale for Kids - Performance (ASK-p , ett resultatpoäng på aktivitetsnivå) och WOMAC. Anledningen till en negativ korrelation är att höga poäng på det generiska måttet indikerar bättre funktion, medan låga poäng på de höftspecifika måtten indikerar bättre funktion.

3. Forskningsmetod Alla försökspersoner som är inskrivna i studien kommer att få den första uppsättningen av frågeformulär vid tidpunkten för rekryteringen och ombeds att fylla i dem hemma, efter det kliniska uppföljningsbesöket, och returnera frågeformulären per post med en självadresserad, stämplad kuvert som kommer att tillhandahållas. Alla ämnen kommer att slutföra WOMAC. De med läkt Perthes sjukdom kommer också att slutföra ASK-p vid det första besöket på kliniken efter samtycke till studien. De i jämförelsegruppen med en övre extremitetsfraktur kommer inte att fullfölja det generiska måttet. Detta kommer att utgöra den första tidpunkten för studien. De försökspersoner som inte fyller i alla obligatoriska frågeformulär vid denna tidpunkt kommer att uteslutas från studien. Röntgenbilder av den drabbade höften och bäckenet kommer att erhållas för varje patient med läkt Perthes sjukdom vid tidpunkten för klinikbesöket, vilket skulle erhållas oavsett inkludering i studien under den vanliga kliniska uppföljningen.

   De patienter med Perthes sjukdom kommer också att slutföra WOMAC och mäta två veckor efter den första tidpunkten. Frågeformulären kommer att postas till försökspersonerna och de kommer att bli ombedda att fylla i frågeformulären och returnera dem i ett självadresserat, frimärkt kuvert som kommer att tillhandahållas. Detta kommer att utgöra uppföljningstiden för studien. En påminnelse kommer att skickas efter fyra veckor och en telefonpåminnelse sex veckor efter den första tidpunkten om den andra serien av frågeformulär inte har returnerats. De som inte fyller i den andra serien av frågeformulär kommer att uteslutas från studiens tillförlitlighetskomponent men bibehålls i validitetsfasen, förutsatt att de första frågeformulären fylldes i. De med en övre extremitetsfraktur kommer inte att fylla i några ytterligare frågeformulär efter den första tidpunkten. Stulberg-klassificeringen kommer att bestämmas, enligt beskrivningen, efter den initiala tidpunkten men före analys av data.

4. Statistisk analys All statistisk analys kommer att utföras av en blindad, oberoende analytiker. Alla analyser, med undantag för den viktade kappa-statistiken som kommer att beräknas manuellt, kommer att utföras med användning av S-PLUS programvara (version 6.2, Lucent Technologies, Inc.). Fördelningen av alla frågeformulärsdata kommer att bestämmas med användning av frekvenshistogram för att möjliggöra användning av lämpliga statistiska tester. Alla statistiska tester kommer att utföras med α=0,05. De rapporterade värdena kommer att vara medelvärdet och motsvarande 95 % konfidensintervall. När två grupper jämförs kommer medelskillnaden mellan grupperna och 95 % konfidensintervall för skillnaden att rapporteras.

Det har inte gjorts några tidigare studier eller data av WOMAC i en pediatrisk population. Att använda värden som erhållits i studier av vuxna ger kanske inte en bra uppskattning för en effektanalys i denna population eftersom andra utfallsmått, som har validerats hos vuxna, har visat sig sakna validitet hos barn och ungdomar. Men för att uppskatta den urvalsstorlek som krävs för korrelationen mellan ASK-p och höftresultatmåtten krävdes de tidigare rapporterade vuxenhärledda värdena. På basis av en minsta korrelation på 0,6, vilket skulle anses vara adekvat, med α=0,05 och 80 procents makt, krävs totalt 40 barn för studien. Eftersom det inte finns några tillgängliga bevis för att uppskatta korrelationen mellan dessa utfallsmått, kommer en liberal urvalsstorlek att rekryteras. I en liknande studie, förutom att generiska i motsats till gemensamma specifika, resultatmått användes, rekryterades en urvalsstorlek på 196 försökspersoner. Young et al rekryterade 200 försökspersoner för sin studie där flera psykometriska egenskaper hos ASK-p bestämdes. Totalt 200 försökspersoner kommer att rekryteras från alla centra som deltar i denna studie. Det kommer att finnas 100 försökspersoner med en övre extremitetsfraktur och 100 med läkt Perthes sjukdom. Denna provstorlek valdes delvis på basis av det maximala antalet försökspersoner med läkt Perthes som skulle vara möjligt att rekrytera under studiens tidshorisont, som kommer att vara sex månader. Det förväntas att minst fyra centra kommer att delta i studien.