WOMAC Hofte-score hos børn og unge med Perthes-sygdom (WOMAC)

1. Formål Perthes sygdom er en hoftesygdom, der oftest rammer børn med en debut mellem fire og otte år. Behandlingsmulighederne spænder fra ikke-operativ til afstivning til operativ intervention. Da sygdommen oftest rammer lårbenshovedet, er der mulighed for langvarige tilstande på grund af den resterende hofteledsdeformitet, efter opløsning af Perthes sygdom, hvilket fører til tidlig degenerativ hofteartrose og potentiel indvirkning på hoftefunktion, kvalitet af liv og sygelighed. Et gyldigt og pålideligt middel til at vurdere funktion og resultat er afgørende for at bestemme den mest effektive behandlingsmetode. Tidligere forskning har brugt forskellige metoder i forskellige faggrupper, hvilket gør sammenligning af resultater meget vanskelig. Både det langsigtede resultat og ændring over tid for en patient med Perthes sygdom kunne måles med et hofteledsspecifikt patientorienteret resultatmål. Adskillige sådanne foranstaltninger er blevet udviklet hos voksne; specifikt Western Ontario og McMaster Osteoarthritis Scale (WOMAC) hoftescore bruges meget ofte. Selvom disse værktøjer er blevet godt undersøgt og valideret hos voksne, er de ikke blevet testet eller brugt i pædiatriske populationer. Da de blev udviklet og vist at være valide, pålidelige og lydhøre hos voksne, kræver disse foranstaltninger strenge tests i pædiatriske populationer før deres anvendelse.

2. Hypotese Der er ingen sand global hypotese for undersøgelsen, da det er et validerings-/reliabilitetsstudie. Der er hypoteser for hver type validitet, der undersøges.

   For konstruktionsvaliditet (ved at bruge konvergens) ville hypotesen være a priori-hypotesen i denne undersøgelse relateret til konvergent validitet, at forudsat at WOMAC har konstruktionsvaliditet i denne population, så bør de hoftespecifikke udfaldsscores være forskellige for hvert Stulberg-klassifikationstrin.

   For konstruktionsvaliditet (ved anvendelse af ekstreme grupper) ville hypotesen være en a priori hypotese i denne undersøgelse, at forudsat at målene har tilstrækkelig konstruktionsvaliditet i denne population, burde gruppen af ​​forsøgspersoner, der følges til behandling af en øvre ekstremitetsfraktur, have betydeligt bedre funktion, som angivet ved en lav score på WOMAC og, sammenlignet med dem med Perthes sygdom, som skulle have højere score, hvilket indikerer dårligere funktion.

   For kriterievaliditet ville hypotesen være a priori-hypotesen relateret til kriterievaliditet i denne undersøgelse forudsiger, at under forudsætning af tilstrækkelig samtidig validitet af disse mål i denne population, skulle der være en negativ sammenhæng mellem Activities Scale for Kids - Performance (ASK-p , en resultatscore på aktivitetsniveau) og WOMAC. Årsagen til en negativ sammenhæng er, at høje scorer på det generiske mål indikerer bedre funktion, hvorimod lave scores på hoftespecifikke mål indikerer bedre funktion.

3. Forskningsmetode Alle forsøgspersoner, der er tilmeldt undersøgelsen, vil få udleveret det indledende sæt af spørgeskemaer på rekrutteringstidspunktet og bedt om at udfylde dem derhjemme, efter det kliniske opfølgningsbesøg, og returnere spørgeskemaerne med posten med et selvadresseret, stemplet konvolut, som vil blive udleveret. Alle fag vil fuldføre WOMAC. Dem med helbredt Perthes sygdom vil også fuldføre ASK-p ved det første besøg på klinikken efter samtykke til undersøgelsen. De i sammenligningsgruppen med en øvre ekstremitetsfraktur vil ikke fuldføre det generiske mål. Dette vil omfatte det indledende tidspunkt for undersøgelsen. De forsøgspersoner, der ikke udfylder alle påkrævede spørgeskemaer på dette tidspunkt, vil blive udelukket fra undersøgelsen. Røntgenbilleder af den berørte hofte og bækken vil blive opnået for hver patient med helbredt Perthes sygdom på tidspunktet for klinikbesøget, som vil blive opnået uanset inklusion i undersøgelsen i løbet af standard klinisk opfølgning.

   De personer med Perthes sygdom vil også gennemføre WOMAC og måle to uger efter det første tidspunkt. Spørgeskemaerne vil blive sendt til forsøgspersonerne, og de vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaerne og returnere dem i en selvadresseret, frimærket kuvert, som vil blive udleveret. Dette vil omfatte opfølgningstidspunktet for undersøgelsen. En påmindelse vil blive sendt efter fire uger og en påmindelse om telefonopkald seks uger efter det første tidspunkt, hvis den anden serie af spørgeskemaer ikke er blevet returneret. De, der ikke udfylder den anden serie af spørgeskemaer, vil blive udelukket fra undersøgelsens pålidelighedskomponent, men bibeholdes i validitetsfasen, forudsat at de indledende spørgeskemaer blev udfyldt. Dem med en øvre ekstremitetsfraktur vil ikke udfylde yderligere spørgeskemaer efter det indledende tidspunkt. Stulberg-klassifikationen vil blive bestemt, som skitseret, efter det indledende tidspunkt, men før analyse af dataene.

4. Statistisk analyse Al statistisk analyse vil blive udført af en blindet, uafhængig analytiker. Alle analyser, med undtagelse af den vægtede kappa-statistik, som vil blive beregnet manuelt, vil blive udført ved brug af S-PLUS software (version 6.2, Lucent Technologies, Inc.). Fordelingen af ​​alle spørgeskemadata vil blive bestemt ved brug af frekvenshistogrammer for at muliggøre brugen af ​​passende statistiske test. Alle statistiske test vil blive udført med α=0,05. De rapporterede værdier vil være middelværdien og det tilsvarende 95 % konfidensinterval. Hvor to grupper sammenlignes, vil den gennemsnitlige forskel mellem grupperne og 95 % konfidensintervallet for forskellen blive rapporteret.

Der har ikke været tidligere undersøgelser eller data om WOMAC i en pædiatrisk population. Brug af værdier opnået i studier af voksne giver muligvis ikke et godt estimat for en magtanalyse i denne population, da andre resultatmål, som er blevet valideret hos voksne, har vist sig at mangle validitet hos børn og unge. For at estimere den stikprøvestørrelse, der kræves for korrelationen mellem ASK-p og hofteudfaldsmålene, var de tidligere rapporterede voksenafledte værdier påkrævet. På baggrund af en minimumskorrelation på 0,6, som ville blive betragtet som tilstrækkelig, med α=0,05 og 80 procents styrke, kræves der i alt 40 børn til undersøgelsen. Da der ikke er tilgængelig evidens til at estimere sammenhængen mellem disse resultatmål, vil en liberal stikprøvestørrelse blive rekrutteret. I en lignende undersøgelse, bortset fra at generiske i modsætning til fælles specifikke resultatmål blev brugt, blev en stikprøvestørrelse på 196 forsøgspersoner rekrutteret. Young et al rekrutterede 200 forsøgspersoner til deres undersøgelse, hvor adskillige psykometriske egenskaber af ASK-p blev bestemt. I alt 200 forsøgspersoner vil blive rekrutteret på tværs af alle centre, der deltager i denne undersøgelse. Der vil være 100 forsøgspersoner med en øvre ekstremitetsfraktur og 100 med helbredt Perthes sygdom. Denne prøvestørrelse blev til dels valgt på grundlag af det maksimale antal forsøgspersoner med helet Perthes, som ville være muligt at rekruttere i løbet af undersøgelsens tidshorisont, som vil være seks måneder. Det forventes, at minimum fire centre vil deltage i undersøgelsen.