WOMAC Hip Score bei Kindern und Jugendlichen mit Perthes-Krankheit (WOMAC)

1. Zweck Perthes-Krankheit ist eine Hüfterkrankung, die am häufigsten Kinder betrifft und im Alter zwischen vier und acht Jahren auftritt. Die Behandlungsmöglichkeiten reichen von konservativ über Korsettierung bis hin zu operativen Eingriffen. Da die Krankheit am häufigsten den Femurkopf betrifft, besteht die Möglichkeit langfristiger Erkrankungen aufgrund der verbleibenden Hüftgelenkdeformität nach dem Abklingen der Perthes-Krankheit, was zu einer frühen degenerativen Hüftarthrose und möglichen Auswirkungen auf die Hüftfunktion und -qualität führt Leben und Morbidität. Ein gültiges und zuverlässiges Mittel zur Beurteilung von Funktion und Ergebnis ist unerlässlich, um die wirksamste Behandlungsmethode zu bestimmen. Frühere Forschungen haben unterschiedliche Methoden in verschiedenen Fächergruppen verwendet, was einen Vergleich der Ergebnisse sehr schwierig macht. Sowohl das Langzeitergebnis als auch die zeitliche Veränderung eines Patienten mit Perthes-Krankheit könnten mit einem hüftgelenkspezifischen, patientenorientierten Ergebnismaß gemessen werden. Mehrere solcher Maßnahmen wurden bei Erwachsenen entwickelt; insbesondere der Hüftwert der Westlichen Ontario- und McMaster-Osteoarthritis-Skala (WOMAC) wird sehr häufig verwendet. Obwohl diese Instrumente bei Erwachsenen gut untersucht und validiert wurden, wurden sie nicht in pädiatrischen Populationen getestet oder verwendet. Da sie entwickelt wurden und sich bei Erwachsenen als gültig, zuverlässig und ansprechbar erwiesen haben, erfordern diese Maßnahmen vor ihrer Anwendung strenge Tests in pädiatrischen Populationen.

2. Hypothese Es gibt keine wirklich globale Hypothese für die Studie, da es sich um eine Validierungs-/Zuverlässigkeitsstudie handelt. Es gibt Hypothesen für jede Art von Validität, die untersucht wird.

   Für die Konstruktvalidität (unter Verwendung von Konvergenz) wäre die Hypothese a priori in dieser Studie in Bezug auf die konvergente Validität, dass unter der Annahme, dass der WOMAC in dieser Population Konstruktvalidität hat, die hüftspezifischen Ergebniswerte für jede Stufe der Stulberg-Klassifikation unterschiedlich sein sollten.

   Für die Konstruktvalidität (unter Verwendung von Extremgruppen) wäre die Hypothese a priori in dieser Studie die, dass unter der Annahme, dass die Maßnahmen eine angemessene Konstruktvalidität in dieser Population haben, die Gruppe von Probanden, die zur Behandlung einer Fraktur der oberen Extremität verfolgt wird, signifikant besser sein sollte Funktion, wie durch eine niedrige Punktzahl auf dem WOMAC und angezeigt wird, im Vergleich zu Personen mit Perthes-Krankheit, die höhere Punktzahlen haben sollten, was auf eine schlechtere Funktion hinweist.

   Für die Kriteriumsvalidität wäre die Hypothese eine A-priori-Hypothese in Bezug auf die Kriteriumsvalidität in dieser Studie, die voraussagt, dass unter der Annahme einer angemessenen gleichzeitigen Gültigkeit dieser Maße in dieser Population eine negative Korrelation zwischen der Aktivitätsskala für Kinder – Leistung (ASK-p , ein Aktivitätsniveau-Ergebniswert) und der WOMAC. Der Grund für eine negative Korrelation besteht darin, dass hohe Werte bei der generischen Messung eine bessere Funktion anzeigen, während niedrige Werte bei den hüftspezifischen Messungen eine bessere Funktion anzeigen.

3. Forschungsmethode Alle in die Studie aufgenommenen Probanden erhalten zum Zeitpunkt der Rekrutierung den ersten Fragebogensatz und werden gebeten, diesen nach dem klinischen Nachuntersuchungsbesuch zu Hause auszufüllen und die Fragebögen per Post mit einem frankierten Rücksendeformular zurückzusenden Umschlag, der zur Verfügung gestellt wird. Alle Fächer schließen den WOMAC ab. Diejenigen mit geheilter Perthes-Krankheit werden den ASK-p auch beim ersten Besuch in der Klinik nach Zustimmung zur Studie ausfüllen. Diejenigen in der Vergleichsgruppe mit einer Fraktur der oberen Extremität werden die generische Maßnahme nicht abschließen. Dies wird den ersten Zeitpunkt der Studie umfassen. Die Probanden, die zu diesem Zeitpunkt nicht alle erforderlichen Fragebögen ausfüllen, werden von der Studie ausgeschlossen. Für jeden Patienten mit ausgeheilter Perthes-Krankheit werden zum Zeitpunkt des Klinikbesuchs Röntgenaufnahmen der betroffenen Hüfte und des betroffenen Beckens angefertigt, die unabhängig von der Aufnahme in die Studie im Rahmen der klinischen Standardnachsorge angefertigt würden.

   Diese Probanden mit Perthes-Krankheit werden auch den WOMAC absolvieren und zwei Wochen nach dem ersten Zeitpunkt messen. Die Fragebögen werden den Probanden zugeschickt und sie werden gebeten, die Fragebögen auszufüllen und in einem selbst adressierten, frankierten Umschlag zurückzusenden, der bereitgestellt wird. Dies umfasst den Nachbeobachtungszeitpunkt der Studie. Eine Erinnerungsbenachrichtigung wird nach vier Wochen per Post und eine telefonische Erinnerung nach sechs Wochen nach dem ersten Zeitpunkt versandt, wenn die zweite Reihe von Fragebögen nicht zurückgesendet wurde. Diejenigen, die die zweite Fragebogenserie nicht ausfüllen, werden von der Zuverlässigkeitskomponente der Studie ausgeschlossen, aber in der Validitätsphase belassen, sofern die ersten Fragebögen ausgefüllt wurden. Personen mit einer Fraktur der oberen Extremität werden nach dem ersten Zeitpunkt keine zusätzlichen Fragebögen ausfüllen. Die Stulberg-Klassifizierung wird wie beschrieben nach dem ersten Zeitpunkt, aber vor der Analyse der Daten bestimmt.

4. Statistische Analyse Alle statistischen Analysen werden von einem verblindeten, unabhängigen Analysten durchgeführt. Alle Analysen, mit Ausnahme der gewichteten Kappa-Statistik, die manuell berechnet wird, werden unter Verwendung der S-PLUS-Software (Version 6.2, Lucent Technologies, Inc.) durchgeführt. Die Verteilung aller Fragebogendaten wird anhand von Häufigkeitshistogrammen ermittelt, um die Anwendung geeigneter statistischer Tests zu ermöglichen. Alle statistischen Tests werden mit α=0,05 durchgeführt. Die gemeldeten Werte sind der Mittelwert und das entsprechende 95 %-Konfidenzintervall. Wenn zwei Gruppen verglichen werden, werden die mittlere Differenz zwischen den Gruppen und das 95 %-Konfidenzintervall der Differenz angegeben.

Es gab keine früheren Studien oder Daten des WOMAC in einer pädiatrischen Population. Die Verwendung von Werten, die in Studien mit Erwachsenen gewonnen wurden, liefert möglicherweise keine gute Schätzung für eine Power-Analyse in dieser Population, da sich gezeigt hat, dass andere Ergebnismaße, die bei Erwachsenen validiert wurden, bei Kindern und Jugendlichen nicht valide sind. Um jedoch die Stichprobengröße abzuschätzen, die für die Korrelation zwischen dem ASK-p und den Hüft-Outcome-Maßnahmen erforderlich ist, waren die zuvor gemeldeten, von Erwachsenen abgeleiteten Werte erforderlich. Ausgehend von einer Mindestkorrelation von 0,6, die als ausreichend angesehen würde, mit α=0,05 und 80 Prozent Power, werden insgesamt 40 Kinder für die Studie benötigt. Da es keine verfügbaren Beweise gibt, mit denen die Korrelation zwischen diesen Ergebnismaßen geschätzt werden kann, wird eine großzügige Stichprobengröße rekrutiert. In einer ähnlichen Studie wurde eine Stichprobengröße von 196 Probanden rekrutiert, außer dass generische im Gegensatz zu gelenkspezifischen Ergebnismessungen verwendet wurden. Young et al rekrutierten 200 Probanden für ihre Studie, in der mehrere psychometrische Eigenschaften des ASK-p bestimmt wurden. Insgesamt werden 200 Probanden in allen an dieser Studie teilnehmenden Zentren rekrutiert. Es wird 100 Probanden mit einer Fraktur der oberen Extremität und 100 mit geheilter Perthes-Krankheit geben. Diese Stichprobengröße wurde teilweise auf der Grundlage der maximalen Anzahl von Probanden mit geheiltem Perthes ausgewählt, die über den Zeithorizont der Studie, der sechs Monate betragen wird, rekrutiert werden könnten. Es wird erwartet, dass mindestens vier Zentren an der Studie teilnehmen werden.