WOMAC Hip Score u dětí a dospívajících s Perthesovou chorobou (WOMAC)

1. Účel Perthesova choroba je porucha kyčelního kloubu, která nejčastěji postihuje děti s počátkem ve věku od čtyř do osmi let. Možnosti léčby sahají od neoperativního přes ortézu až po operační intervenci. Vzhledem k tomu, že onemocnění nejčastěji postihuje hlavici stehenní kosti, je zde potenciál pro dlouhodobé stavy v důsledku reziduální deformity kyčelního kloubu, po vymizení Perthesovy choroby, vedoucí k časné degenerativní koxartróze a potenciálnímu ovlivnění funkce kyčle, kvality kyčelního kloubu. život a nemocnost. Pro určení nejúčinnějšího způsobu léčby je nezbytný platný a spolehlivý způsob hodnocení funkce a výsledku. Předchozí výzkum používal různé metody v různých předmětových skupinách, takže srovnání výsledků bylo velmi obtížné. Jak dlouhodobý výsledek, tak změna v průběhu času u pacienta s Perthesovou nemocí by mohly být měřeny pomocí měření výsledku zaměřeného na pacienta specifického pro kyčelní kloub. Několik takových opatření bylo vyvinuto u dospělých; konkrétně skóre kyčle Western Ontario a McMaster Osteoarthritis Scale (WOMAC) se používají velmi často. Přestože tyto nástroje byly dobře prostudovány a ověřeny u dospělých, nebyly testovány ani používány u pediatrické populace. Jelikož byla vyvinuta a ukázalo se, že jsou platná, spolehlivá a reagující u dospělých, vyžadují tato opatření před jejich použitím přísné testování v pediatrické populaci.

2. Hypotéza Pro studii neexistuje žádná skutečná globální hypotéza, protože se jedná o studii validace/spolehlivosti. Pro každý studovaný typ validity existují hypotézy.

   Pro konstruktovou validitu (s použitím konvergence) by hypotéza byla apriorní hypotézou v této studii související s konvergentní validitou, že za předpokladu, že WOMAC má konstruktovou validitu v této populaci, pak by skóre specifického výsledku kyčle mělo být odlišné pro každý stupeň Stulbergovy klasifikace.

   Pro konstruktovou validitu (s použitím extrémních skupin) by hypotéza byla v této studii a priori hypotézou, že za předpokladu, že měření mají adekvátní konstruktovou validitu v této populaci, skupina subjektů sledovaných pro léčbu zlomeniny horní končetiny by měla mít výrazně lepší funkce, jak je indikováno nízkým skóre na WOMAC a , ve srovnání s pacienty s Perthesovou chorobou, kteří by měli mít vyšší skóre indikující horší funkci.

   Pro validitu kritéria by hypotézou byla apriorní hypotéza související s validitou kritéria v této studii předpovídá, že za předpokladu adekvátní souběžné platnosti těchto měření v této populaci by měla existovat negativní korelace mezi škálou aktivit pro děti – výkon (ASK-p , výsledné skóre na úrovni aktivity) a WOMAC. Důvodem pro negativní korelaci je to, že vysoké skóre u generických ukazatelů ukazuje na lepší funkci, zatímco nízké skóre u ukazatelů specifických pro kyčle ukazuje na lepší funkci.

3. Metoda výzkumu Všem subjektům zařazeným do studie bude v době náboru poskytnuta počáteční sada dotazníků a požádáni o jejich vyplnění doma po následné klinické návštěvě a o zaslání dotazníků poštou s razítkem s vlastní adresou obálka, která bude poskytnuta. Všechny předměty dokončí WOMAC. Osoby s vyléčenou Perthesovou chorobou také dokončí ASK-p při první návštěvě kliniky po souhlasu se studií. Osoby ve srovnávací skupině se zlomeninou horní končetiny nedokončí obecné opatření. To bude zahrnovat počáteční časový bod studie. Subjekty, které v tomto okamžiku nevyplní všechny požadované dotazníky, budou ze studie vyloučeny. U každého pacienta s vyléčenou Perthesovou chorobou budou v době návštěvy kliniky pořízeny rentgenové snímky postižené kyčle a pánve, které by byly získány bez ohledu na zařazení do studie v průběhu standardního klinického sledování.

   Subjekty s Perthesovou chorobou také dokončí WOMAC a změří dva týdny po počátečním časovém bodu. Dotazníky budou zaslány subjektům poštou a budou požádáni o vyplnění dotazníků a jejich vrácení v obálce s vlastní adresou, která bude poskytnuta. To bude zahrnovat navazující časový bod studie. Pokud nebyla vrácena druhá série dotazníků, bude vám po čtyřech týdnech zasláno upozornění na upomínku a po šesti týdnech od počátečního časového bodu vám bude zaslána připomenutí telefonicky. Ti, kteří nevyplní druhou sérii dotazníků, budou vyloučeni ze složky spolehlivosti studie, ale budou zachováni ve fázi platnosti, za předpokladu, že byly vyplněny počáteční dotazníky. Osoby se zlomeninou horní končetiny nebudou po počátečním časovém bodě vyplňovat žádné další dotazníky. Stulbergova klasifikace bude stanovena, jak je uvedeno, po počátečním časovém bodu, ale před analýzou dat.

4. Statistická analýza Všechny statistické analýzy budou provedeny zaslepeným nezávislým analytikem. Všechny analýzy, s výjimkou vážené kappa statistiky, která bude vypočítána ručně, budou prováděny pomocí softwaru S-PLUS (verze 6.2, Lucent Technologies, Inc.). Rozdělení všech údajů z dotazníku bude určeno pomocí frekvenčních histogramů, aby bylo možné použít vhodné statistické testy. Všechny statistické testy budou provedeny s α=0,05. Uvedené hodnoty budou průměrem a odpovídajícím 95% intervalem spolehlivosti. Pokud se porovnávají dvě skupiny, uvede se průměrný rozdíl mezi skupinami a 95% interval spolehlivosti rozdílu.

Nebyly provedeny žádné předchozí studie nebo údaje o WOMAC u pediatrické populace. Použití hodnot získaných ve studiích s dospělými nemusí poskytnout dobrý odhad pro analýzu síly v této populaci, protože se ukázalo, že jiné výsledky měření, které byly validovány u dospělých, postrádají platnost u dětí a dospívajících. Aby však bylo možné odhadnout velikost vzorku potřebnou pro korelaci mezi ASK-p a výslednými mírami kyčle, byly vyžadovány dříve uváděné hodnoty odvozené od dospělých. Na základě minimální korelace 0,6, která by byla považována za adekvátní, s α=0,05 a 80% mocninou, je pro studii zapotřebí celkem 40 dětí. Vzhledem k tomu, že neexistují žádné dostupné důkazy, se kterými by bylo možné odhadnout korelaci mezi těmito výslednými měřítky, bude vybrán liberální velikost vzorku. V podobné studii, s výjimkou toho, že byla použita generická na rozdíl od společných specifických, výsledků měření, byl vybrán vzorek o velikosti 196 subjektů. Young et al rekrutovali 200 subjektů pro svou studii, ve které bylo stanoveno několik psychometrických vlastností ASK-p. Ve všech centrech účastnících se této studie bude přijato celkem 200 subjektů. Bude 100 subjektů se zlomeninou horní končetiny a 100 s vyléčenou Perthesovou chorobou. Tato velikost vzorku byla zvolena částečně na základě maximálního počtu subjektů s vyléčeným Perthesem, které by bylo možné rekrutovat v časovém horizontu studie, což bude šest měsíců. Předpokládá se, že studie se zúčastní minimálně čtyři centra.