WOMAC Hip Score u dzieci i młodzieży z chorobą Perthesa (WOMAC)

1. Przeznaczenie Choroba Perthesa jest zaburzeniem stawu biodrowego najczęściej dotykającym dzieci, rozpoczynającym się między czwartym a ósmym rokiem życia. Możliwości leczenia wahają się od nieoperacyjnego, przez usztywnienie, po interwencję operacyjną. Ponieważ choroba dotyczy najczęściej głowy kości udowej, istnieje możliwość wystąpienia długotrwałych schorzeń z powodu resztkowej deformacji stawu biodrowego, po ustąpieniu choroby Perthesa, prowadzącej do wczesnej zwyrodnieniowej choroby zwyrodnieniowej stawu biodrowego i potencjalnego wpływu na czynność stawu biodrowego, jakość życie i zachorowalność. Ważny i niezawodny sposób oceny funkcji i wyniku jest niezbędny do określenia najskuteczniejszego sposobu leczenia. We wcześniejszych badaniach stosowano różne metody w różnych grupach tematycznych, co bardzo utrudniało porównywanie wyników. Zarówno długoterminowy wynik, jak i zmiany w czasie u pacjenta z chorobą Perthesa można zmierzyć za pomocą zorientowanej na pacjenta miary wyniku specyficznego dla stawu biodrowego. Kilka takich środków opracowano u dorosłych; w szczególności bardzo często stosuje się skalę stawu biodrowego Western Ontario i McMaster Osteoarthritis Scale (WOMAC). Chociaż narzędzia te zostały dobrze przebadane i zweryfikowane u dorosłych, nie były testowane ani stosowane w populacjach pediatrycznych. Ponieważ zostały opracowane i wykazano, że są ważne, wiarygodne i skuteczne u dorosłych, środki te wymagają rygorystycznych testów w populacjach pediatrycznych przed ich zastosowaniem.

2. Hipoteza Nie ma prawdziwej globalnej hipotezy dla badania, ponieważ jest to badanie walidacji/wiarygodności. Istnieją hipotezy dla każdego badanego rodzaju ważności.

   W przypadku trafności konstruktu (przy użyciu konwergencji), hipoteza byłaby hipotezą a priori w tym badaniu związaną z trafnością konwergentną, że zakładając, że WOMAC ma trafność konstruktu w tej populacji, wówczas wyniki punktowe specyficzne dla stawu biodrowego powinny być różne dla każdego etapu klasyfikacji Stulberga.

   W przypadku trafności konstruktu (przy użyciu grup ekstremalnych) hipoteza byłaby hipotezą a priori w tym badaniu, że zakładając, że pomiary mają odpowiednią trafność konstruktu w tej populacji, grupa pacjentów poddawana leczeniu złamania kończyny górnej powinna mieć znacznie lepsze wyniki funkcji, na co wskazuje niski wynik w WOMAC i , w porównaniu z osobami z chorobą Perthesa, które powinny mieć wyższe wyniki wskazujące na gorszą funkcję.

   Dla trafności kryterialnej, hipoteza byłaby a priori związana z trafnością kryterialną w tym badaniu przewiduje, że przy założeniu odpowiedniej równoczesnej trafności tych miar w tej populacji, powinna istnieć ujemna korelacja między Skalą Aktywności dla Dzieci - Wykonanie (ASK-p , wynik na poziomie aktywności) i WOMAC. Przyczyną ujemnej korelacji jest to, że wysokie wyniki w pomiarze ogólnym wskazują na lepszą funkcję, podczas gdy niskie wyniki w pomiarach specyficznych dla biodra wskazują na lepszą funkcję.

3. Metoda badawcza Wszyscy uczestnicy badania otrzymają w momencie rekrutacji wstępny zestaw kwestionariuszy i zostaną poproszeni o ich wypełnienie w domu, po wizycie kontrolnej w klinice, oraz odesłanie kwestionariuszy pocztą za pomocą zaadresowanej do siebie, opieczętowanej kopertę, która zostanie dostarczona. Wszystkie przedmioty ukończą WOMAC. Osoby z wyleczoną chorobą Perthesa również wypełnią ASK-p podczas pierwszej wizyty w klinice po wyrażeniu zgody na badanie. Osoby w grupie porównawczej ze złamaniem kończyny górnej nie ukończą ogólnego pomiaru. Będzie to obejmować początkowy punkt czasowy badania. Osoby, które w tym momencie nie wypełnią wszystkich wymaganych kwestionariuszy, zostaną wykluczone z badania. Każdemu pacjentowi z wyleczoną chorobą Perthesa w czasie wizyty w poradni zostaną wykonane zdjęcia RTG zajętego biodra i miednicy, które niezależnie od włączenia do badania zostaną wykonane w ramach standardowej obserwacji klinicznej.

   Pacjenci z chorobą Perthesa również wypełnią WOMAC i zmierzą dwa tygodnie po początkowym punkcie czasowym. Kwestionariusze zostaną wysłane pocztą do badanych, a oni zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy i odesłanie ich w zaadresowanej kopercie ze znaczkiem, która zostanie dostarczona. Będzie to obejmowało punkt kontrolny badania. Powiadomienie z przypomnieniem zostanie wysłane pocztą po czterech tygodniach, a przypomnienie o rozmowie telefonicznej po sześciu tygodniach od początkowego punktu czasowego, jeśli druga seria kwestionariuszy nie zostanie zwrócona. Ci, którzy nie wypełnią drugiej serii kwestionariuszy, zostaną wykluczeni z komponentu rzetelności badania, ale utrzymani w fazie ważności, pod warunkiem wypełnienia wstępnych kwestionariuszy. Osoby ze złamaniem kończyny górnej nie wypełniają żadnych dodatkowych kwestionariuszy po początkowym punkcie czasowym. Klasyfikacja Stulberga zostanie ustalona, ​​jak opisano, po początkowym punkcie czasowym, ale przed analizą danych.

4. Analiza statystyczna Wszystkie analizy statystyczne będą wykonywane przez zaślepionych, niezależnych analityków. Wszystkie analizy, z wyjątkiem ważonej statystyki kappa, która będzie wyliczana ręcznie, zostaną wykonane z wykorzystaniem oprogramowania S-PLUS (wersja 6.2, Lucent Technologies, Inc.). Rozkład wszystkich danych kwestionariuszowych zostanie określony za pomocą histogramów częstości, aby umożliwić zastosowanie odpowiednich testów statystycznych. Wszystkie testy statystyczne zostaną przeprowadzone z α=0,05. Podane wartości będą średnią i odpowiednim 95% przedziałem ufności. Gdy porównuje się dwie grupy, podana zostanie średnia różnica między grupami i 95% przedział ufności różnicy.

Nie było wcześniejszych badań ani danych dotyczących WOMAC w populacji pediatrycznej. Korzystanie z wartości uzyskanych w badaniach dorosłych może nie zapewniać dobrego oszacowania dla analizy mocy w tej populacji, ponieważ wykazano, że inne miary wyników, które zostały zatwierdzone u dorosłych, nie są trafne w przypadku dzieci i młodzieży. Jednak w celu oszacowania wielkości próby wymaganej do korelacji między ASK-p a miarami wyniku w stawie biodrowym wymagane były wcześniej zgłoszone wartości pochodzące od dorosłych. Na podstawie minimalnej korelacji 0,6, którą można by uznać za odpowiednią, z α=0,05 i mocą 80%, do badania potrzeba łącznie 40 dzieci. Ponieważ nie ma dostępnych dowodów, na podstawie których można by oszacować korelację między tymi miarami wyników, zostanie zrekrutowana liberalna wielkość próby. W podobnym badaniu, z wyjątkiem tego, że zastosowano ogólne, w przeciwieństwie do wspólnych, specyficznych miar wyników, zrekrutowano próbę o wielkości 196 osób. Young i wsp. zwerbowali 200 osób do swoich badań, w których określono kilka właściwości psychometrycznych ASK-p. We wszystkich ośrodkach biorących udział w tym badaniu zostanie zrekrutowanych łącznie 200 osób. Będzie 100 osób ze złamaniem kończyny górnej i 100 z wyleczoną chorobą Perthesa. Ta wielkość próby została wybrana częściowo na podstawie maksymalnej liczby osób z wyleczonym zespołem Perthesa, których rekrutacja byłaby możliwa w horyzoncie czasowym badania, który wyniesie sześć miesięcy. Przewiduje się, że w badaniu wezmą udział co najmniej cztery ośrodki.