WOMAC Hip Score em Crianças e Adolescentes com Doença de Perthes (WOMAC)

1. Objetivo A doença de Perthes é um distúrbio do quadril que afeta mais frequentemente crianças com início entre quatro e oito anos de idade. As opções de tratamento variam de não operatório a órtese e intervenção cirúrgica. Como a doença afeta mais frequentemente a cabeça do fêmur, existe o potencial para condições de longo prazo devido à deformidade residual da articulação do quadril, após a resolução da doença de Perthes, levando à osteoartrite degenerativa precoce do quadril e potencial impacto na função do quadril, qualidade de vida e morbidez. Um meio válido e confiável para avaliar a função e o resultado é essencial para determinar o meio de tratamento mais eficaz. Pesquisas anteriores usaram métodos diferentes em diferentes grupos de assuntos, tornando as comparações de resultados muito difíceis. Tanto o resultado a longo prazo quanto a mudança ao longo do tempo de um paciente com doença de Perthes podem ser medidos com uma medida de resultado orientada para o paciente específica da articulação do quadril. Várias dessas medidas foram desenvolvidas em adultos; especificamente, a pontuação do quadril de Western Ontario e McMaster Osteoarthritis Scale (WOMAC) são usados ​​com muita frequência. Embora essas ferramentas tenham sido bem estudadas e validadas em adultos, elas não foram testadas ou utilizadas em populações pediátricas. Como foram desenvolvidos e se mostraram válidos, confiáveis ​​e responsivos em adultos, essas medidas requerem testes rigorosos em populações pediátricas antes de seu uso.

2. Hipótese Não existe uma hipótese global verdadeira para o estudo, pois é um estudo de validação/confiabilidade. Existem hipóteses para cada tipo de validade em estudo.

   Para validade de construto (usando convergência), a hipótese seria a priori neste estudo relacionada à validade convergente é que, assumindo que o WOMAC tem validade de construto nessa população, então os escores de resultados específicos do quadril devem ser diferentes para cada estágio da classificação de Stulberg.

   Para validade de construto (usando grupos extremos), a hipótese a priori neste estudo é que, supondo que as medidas tenham validade de construto adequada nessa população, o grupo de indivíduos sendo acompanhados para tratamento de uma fratura de membro superior deveria ter significativamente melhor função, conforme indicado por uma pontuação baixa no WOMAC e , em comparação com aqueles com doença de Perthes, que deveriam ter pontuações mais altas indicando pior função.

   Para a validade de critério, a hipótese seria a hipótese a priori relacionada à validade de critério neste estudo prevê que, assumindo adequada validade concorrente dessas medidas nesta população, deveria haver uma correlação negativa entre a Activities Scale for Kids - Performance (ASK-p , uma pontuação de resultado do nível de atividade) e o WOMAC. A razão para uma correlação negativa é que pontuações altas na medida genérica indicam melhor função, enquanto pontuações baixas nas medidas específicas do quadril indicam melhor função.

3. Método de pesquisa Todos os indivíduos inscritos no estudo receberão o conjunto inicial de questionários no momento do recrutamento e serão solicitados a completá-los em casa, após a visita de acompanhamento clínico, e devolver os questionários pelo correio usando um endereço próprio e carimbado envelope que será fornecido. Todas as disciplinas completarão o WOMAC. Aqueles com doença de Perthes curada também preencherão o ASK-p na primeira visita à clínica após o consentimento para o estudo. Aqueles no grupo de comparação com uma fratura da extremidade superior não completarão a medida genérica. Isso incluirá o ponto de tempo inicial do estudo. Os indivíduos que não preencherem todos os questionários necessários, neste momento, serão excluídos do estudo. Radiografias do quadril e da pelve afetadas serão obtidas para cada paciente com doença de Perthes curada no momento da visita clínica, que seriam obtidas independentemente da inclusão no estudo durante o acompanhamento clínico padrão.

   Os indivíduos com doença de Perthes também completarão o WOMAC e medirão duas semanas após o ponto de tempo inicial. Os questionários serão enviados aos participantes e eles serão solicitados a preenchê-los e devolvê-los em um envelope selado e endereçado que será fornecido. Isso incluirá o ponto de tempo de acompanhamento do estudo. Uma notificação de lembrete será enviada quatro semanas depois e um lembrete por telefone seis semanas após o ponto de tempo inicial se a segunda série de questionários não tiver sido devolvida. Aqueles que não completarem a segunda série de questionários serão excluídos do componente de confiabilidade do estudo, mas mantidos na fase de validade, desde que os questionários iniciais tenham sido preenchidos. Aqueles com fratura de membro superior não preencherão nenhum questionário adicional após o ponto de tempo inicial. A classificação de Stulberg será determinada, conforme descrito, após o ponto de tempo inicial, mas antes da análise dos dados.

4. Análise estatística Todas as análises estatísticas serão realizadas por um analista independente e cego. Todas as análises, com exceção da estatística kappa ponderada que será calculada manualmente, serão realizadas com o uso do software S-PLUS (versão 6.2, Lucent Technologies, Inc.). A distribuição de todos os dados do questionário será determinada com o uso de histogramas de frequência para permitir o uso de testes estatísticos apropriados. Todos os testes estatísticos serão realizados com α=0,05. Os valores relatados serão a média e o intervalo de confiança de 95% correspondente. Quando dois grupos são comparados, a diferença média entre os grupos e o intervalo de confiança de 95% da diferença serão relatados.

Não há estudos ou dados anteriores do WOMAC em uma população pediátrica. O uso de valores obtidos em estudos com adultos pode não fornecer uma boa estimativa para uma análise de poder nessa população, uma vez que outras medidas de desfecho, que foram validadas em adultos, demonstraram falta de validade em crianças e adolescentes. No entanto, para estimar o tamanho da amostra necessário para a correlação entre o ASK-p e as medidas de resultado do quadril, foram necessários os valores derivados de adultos relatados anteriormente. Com base em uma correlação mínima de 0,6, que seria considerada adequada, com α=0,05 e poder de 80 por cento, são necessários 40 crianças para o estudo. Como não há evidências disponíveis com as quais estimar a correlação entre essas medidas de resultados, um tamanho de amostra liberal será recrutado. Em um estudo semelhante, exceto que foram usadas medidas de resultado genéricas em vez de específicas conjuntas, uma amostra de 196 indivíduos foi recrutada. Young et al recrutou 200 indivíduos para seu estudo no qual várias propriedades psicométricas do ASK-p foram determinadas. Um total de 200 indivíduos será recrutado em todos os centros participantes deste estudo. Haverá 100 indivíduos com fratura de membro superior e 100 com doença de Perthes curada. Esse tamanho de amostra foi escolhido, em parte, com base no número máximo de indivíduos com Perthes curado que seria viável recrutar ao longo do horizonte de tempo do estudo, que será de seis meses. Prevê-se que um mínimo de quatro centros participarão do estudo.