Шкала бедер WOMAC у детей и подростков с болезнью Пертеса (WOMAC)

1. Цель Болезнь Пертеса — заболевание тазобедренного сустава, чаще всего поражающее детей в возрасте от четырех до восьми лет. Варианты лечения варьируются от консервативного до оперативного вмешательства. Поскольку это заболевание чаще всего поражает головку бедренной кости, существует возможность длительных состояний из-за остаточной деформации тазобедренного сустава после разрешения болезни Пертеса, что приводит к раннему дегенеративному остеоартриту тазобедренного сустава и потенциальному влиянию на функцию тазобедренного сустава, качество жизни и заболеваемости. Действительные и надежные средства, с помощью которых можно оценить функцию и исход, необходимы для определения наиболее эффективных средств лечения. В предыдущих исследованиях использовались разные методы в разных группах субъектов, что очень затрудняло сравнение результатов. Как долгосрочный результат, так и изменения во времени у пациента с болезнью Пертеса можно измерить с помощью критерия исхода, ориентированного на конкретного пациента для тазобедренного сустава. Для взрослых было разработано несколько таких мер; в частности, очень часто используется оценка бедра по шкале остеоартрита Западного Онтарио и Макмастера (WOMAC). Хотя эти инструменты были хорошо изучены и проверены на взрослых, они не тестировались и не использовались в педиатрической популяции. Поскольку они были разработаны и показали свою валидность, надежность и эффективность у взрослых, эти меры требуют тщательного тестирования в педиатрической популяции до их использования.

2. Гипотеза Для исследования не существует истинной глобальной гипотезы, поскольку оно является исследованием валидации/надежности. Существуют гипотезы для каждого типа изучаемой валидности.

   Для конструктной валидности (с использованием конвергенции) гипотеза будет априорной гипотезой в этом исследовании, связанной с конвергентной валидностью, заключается в том, что, предполагая, что WOMAC имеет конструктную валидность в этой популяции, тогда оценки исходов для конкретного бедра должны быть разными для каждой стадии классификации Stulberg.

   Для конструктной валидности (с использованием крайних групп) гипотеза будет априорной гипотезой в этом исследовании, заключающейся в том, что, предполагая, что меры имеют адекватную конструктивную валидность в этой популяции, группа испытуемых, проходящих лечение перелома верхней конечности, должна иметь значительно лучшие результаты. функции, о чем свидетельствует низкий балл по WOMAC и , по сравнению с пациентами с болезнью Пертеса, у которых должны быть более высокие баллы, указывающие на более низкую функцию.

   Для валидности критерия гипотеза будет априорной гипотезой, связанной с валидностью критерия в этом исследовании, которая предсказывает, что, предполагая адекватную одновременную валидность этих показателей в этой популяции, должна быть отрицательная корреляция между Шкала активности для детей - производительность (ASK-p , итоговая оценка уровня активности) и WOMAC. Причина отрицательной корреляции заключается в том, что высокие баллы по общему показателю указывают на лучшую функцию, тогда как низкие баллы по конкретным показателям тазобедренного сустава указывают на лучшую функцию.

3. Метод исследования. Всем субъектам, включенным в исследование, во время набора будет выдан первоначальный набор вопросников, и их попросят заполнить их дома после контрольного клинического визита, а также вернуть вопросники по почте с использованием почтового ящика с обратным адресом и печатью. конверт, который будет предоставлен. Все предметы завершат WOMAC. Лица с излеченной болезнью Пертеса также заполнят ASK-p при первом посещении клиники после согласия на участие в исследовании. Те, кто находится в группе сравнения с переломом верхней конечности, не будут проходить общее измерение. Это будет включать начальную временную точку исследования. Те испытуемые, которые не заполнили все необходимые анкеты на данный момент, будут исключены из исследования. Рентгенограммы пораженного тазобедренного сустава и таза будут получены для каждого пациента с излеченной болезнью Пертеса во время визита в клинику, которые будут получены независимо от включения в исследование в ходе стандартного клинического наблюдения.

   Субъекты с болезнью Пертеса также завершат WOMAC и проведут измерения через две недели после начальной временной точки. Анкеты будут отправлены субъектам по почте, и им будет предложено заполнить анкеты и вернуть их в конверте с обратным адресом и маркой, который будет предоставлен. Это будет включать в себя последующую временную точку исследования. Уведомление-напоминание будет отправлено по почте через четыре недели, а напоминание по телефону — через шесть недель после начальной точки времени, если вторая серия вопросников не будет возвращена. Те, кто не заполнит вторую серию вопросников, будут исключены из компонента исследования надежности, но останутся на этапе валидности при условии, что первоначальные вопросники были заполнены. Те, у кого перелом верхней конечности, не будут заполнять дополнительные анкеты после начальной временной точки. Классификация Штульберга будет определена, как указано, после начальной временной точки, но до анализа данных.

4. Статистический анализ Весь статистический анализ будет выполняться слепым независимым аналитиком. Все анализы, за исключением взвешенной статистики каппа, которая будет рассчитана вручную, будут выполняться с использованием программного обеспечения S-PLUS (версия 6.2, Lucent Technologies, Inc.). Распределение всех данных анкеты будет определяться с использованием частотных гистограмм, позволяющих использовать соответствующие статистические тесты. Все статистические тесты будут выполняться при α=0,05. Сообщаемые значения будут средним значением и соответствующим 95% доверительным интервалом. При сравнении двух групп будет сообщено среднее различие между группами и 95% доверительный интервал различия.

Предыдущих исследований или данных о WOMAC в педиатрической популяции не проводилось. Использование значений, полученных в исследованиях взрослых, может не дать хорошей оценки для анализа мощности в этой популяции, поскольку было показано, что другие критерии результатов, которые были подтверждены для взрослых, недействительны для детей и подростков. Однако для того, чтобы оценить размер выборки, необходимый для корреляции между ASK-p и показателями исхода тазобедренного сустава, требовались ранее опубликованные производные значения для взрослых. Исходя из минимальной корреляции 0,6, которая считается адекватной, с α = 0,05 и мощностью 80%, для исследования требуется в общей сложности 40 детей. Поскольку нет доступных доказательств, с помощью которых можно было бы оценить корреляцию между этими показателями результатов, будет набрана либеральная выборка. В аналогичном исследовании, за исключением того, что использовались общие, а не совместные специфические критерии результатов, была набрана выборка из 196 субъектов. Янг и др. набрали 200 человек для своего исследования, в котором были определены несколько психометрических свойств ASK-p. В общей сложности 200 субъектов будут набраны во всех центрах, участвующих в этом исследовании. Будет 100 человек с переломом верхней конечности и 100 человек с излеченной болезнью Пертеса. Этот размер выборки был выбран частично на основе максимального количества субъектов с излеченным Пертесом, которых можно было бы набрать в течение временного горизонта исследования, который составит шесть месяцев. Ожидается, что в исследовании примут участие как минимум четыре центра.