WOMAC Hoftepoeng hos barn og ungdom med Perthes sykdom (WOMAC)

1. Formål Perthes sykdom er en hoftelidelse som oftest rammer barn med debut mellom fire og åtte år. Behandlingsalternativene spenner fra ikke-operative til avstivende til operativ intervensjon. Siden sykdommen oftest rammer lårbenshodet, er det potensial for langsiktige tilstander på grunn av gjenværende hofteledddeformitet, etter oppløsning av Perthes sykdom, som fører til tidlig degenerativ hofteartrose og potensiell innvirkning på hoftefunksjonen, kvaliteten på liv og sykelighet. En gyldig og pålitelig metode for å vurdere funksjon og resultat er avgjørende for å bestemme den mest effektive behandlingen. Tidligere forskning har brukt ulike metoder i ulike faggrupper, noe som gjør det svært vanskelig å sammenligne resultater. Både det langsiktige utfallet og endringen over tid for en pasient med Perthes sykdom kan måles med et hofteleddspesifikt pasientorientert utfallsmål. Det er utviklet flere slike tiltak hos voksne; spesielt Western Ontario og McMaster Osteoarthritis Scale (WOMAC) hoftepoengsum brukes veldig ofte. Selv om disse verktøyene har blitt godt studert og validert hos voksne, har de ikke blitt testet eller brukt i pediatriske populasjoner. Siden de ble utviklet og vist å være gyldige, pålitelige og responsive hos voksne, krever disse tiltakene streng testing i pediatriske populasjoner før de brukes.

2. Hypotese Det er ingen sann global hypotese for studien siden det er en validerings-/reliabilitetsstudie. Det er hypoteser for hver type validitet som studeres.

   For konstruksjonsvaliditet (ved å bruke konvergens), vil hypotesen være a priori-hypotesen i denne studien relatert til konvergent validitet er at, forutsatt at WOMAC har konstruksjonsvaliditet i denne populasjonen, så bør de hoftespesifikke utfallsskårene være forskjellige for hvert Stulberg-klassifiseringsstadium.

   For konstruksjonsvaliditet (ved bruk av ekstreme grupper), vil hypotesen være a priori-hypotesen i denne studien at, forutsatt at målene har tilstrekkelig konstruksjonsvaliditet i denne populasjonen, bør gruppen av forsøkspersoner som følges for behandling av et øvre ekstremitetsbrudd ha betydelig bedre funksjon, som indikert av en lav skåre på WOMAC og, sammenlignet med de med Perthes sykdom, som burde ha høyere skåre som indikerer dårligere funksjon.

   For kriterievaliditet vil hypotesen være a priori hypotese relatert til kriterievaliditet i denne studien forutsier at, forutsatt tilstrekkelig samtidig validitet av disse målene i denne populasjonen, bør det være en negativ korrelasjon mellom aktivitetsskalaen for barn - ytelse (ASK-p , en resultatpoeng på aktivitetsnivå) og WOMAC. Årsaken til en negativ korrelasjon er at høye skårer på det generiske målet indikerer bedre funksjon, mens lave skårer på de hoftespesifikke målene indikerer bedre funksjon.

3. Forskningsmetode Alle forsøkspersoner som er registrert i studien vil få det første settet med spørreskjemaer på rekrutteringstidspunktet og bedt om å fylle ut dem hjemme, etter det kliniske oppfølgingsbesøket, og returnere spørreskjemaene per post ved å bruke et selvadressert, stemplet konvolutt som vil bli gitt. Alle fag vil fullføre WOMAC. De med helbredet Perthes sykdom vil også fullføre ASK-p ved første besøk til klinikken etter samtykke til studien. De i sammenligningsgruppen med brudd på øvre ekstremiteter vil ikke fullføre det generiske tiltaket. Dette vil utgjøre det første tidspunktet for studien. De forsøkspersonene som ikke fyller ut alle nødvendige spørreskjemaer på dette tidspunktet, vil bli ekskludert fra studien. Røntgenbilder av den berørte hoften og bekkenet vil bli tatt for hver pasient med helbredet Perthes sykdom på tidspunktet for klinikkbesøket, som vil bli tatt uavhengig av inkludering i studien i løpet av standard klinisk oppfølging.

   Personer med Perthes sykdom vil også fullføre WOMAC og måle to uker etter det første tidspunktet. Spørreskjemaene vil bli sendt til forsøkspersonene, og de vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaene og returnere dem i en selvadressert, stemplet konvolutt som vil bli levert. Dette vil utgjøre oppfølgingstidspunktet for studien. En påminnelse vil bli sendt etter fire uker og en telefonpåminnelse seks uker etter det første tidspunktet dersom den andre serien med spørreskjemaer ikke er returnert. De som ikke fullfører den andre serien med spørreskjemaer vil bli ekskludert fra reliabilitetskomponenten i studien, men opprettholdes i validitetsfasen, forutsatt at de første spørreskjemaene ble fylt ut. De med øvre ekstremitetsbrudd vil ikke fylle ut noen ekstra spørreskjemaer etter det første tidspunktet. Stulberg-klassifiseringen vil bli bestemt, som skissert, etter det første tidspunktet, men før analyse av dataene.

4. Statistisk analyse All statistisk analyse vil bli utført av en blindet, uavhengig analytiker. Alle analyser, med unntak av den vektede kappa-statistikken som vil bli beregnet manuelt, vil bli utført ved bruk av S-PLUS-programvare (versjon 6.2, Lucent Technologies, Inc.). Fordelingen av alle spørreskjemadata vil bli bestemt ved bruk av frekvenshistogrammer for å tillate bruk av passende statistiske tester. Alle statistiske tester vil bli utført med α=0,05. De rapporterte verdiene vil være gjennomsnittet og det tilsvarende 95 % konfidensintervallet. Når to grupper sammenlignes, vil gjennomsnittlig forskjell mellom gruppene og 95 % konfidensintervall for forskjellen bli rapportert.

Det har ikke vært tidligere studier eller data av WOMAC i en pediatrisk populasjon. Bruk av verdier innhentet i studier av voksne gir kanskje ikke et godt estimat for en maktanalyse i denne populasjonen siden andre utfallsmål, som er validert hos voksne, har vist seg å mangle validitet hos barn og ungdom. Men for å estimere prøvestørrelsen som kreves for korrelasjonen mellom ASK-p og hofteutfallsmålene, var de tidligere rapporterte voksne avledede verdiene nødvendig. På grunnlag av en minimumskorrelasjon på 0,6, som vil anses som tilstrekkelig, med α=0,05 og 80 prosent potens, kreves det totalt 40 barn til studien. Siden det ikke er tilgjengelig bevis for å estimere sammenhengen mellom disse utfallsmålene, vil en liberal utvalgsstørrelse bli rekruttert. I en lignende studie, bortsett fra at generiske i motsetning til fellesspesifikke utfallsmål ble brukt, ble en utvalgsstørrelse på 196 forsøkspersoner rekruttert. Young et al rekrutterte 200 forsøkspersoner for deres studie der flere psykometriske egenskaper til ASK-p ble bestemt. Totalt 200 forsøkspersoner vil bli rekruttert på tvers av alle sentrene som deltar i denne studien. Det vil være 100 personer med brudd i øvre ekstremiteter og 100 med helbredet Perthes sykdom. Denne prøvestørrelsen ble delvis valgt på grunnlag av det maksimale antallet forsøkspersoner med helbredet Perthes som ville være mulig å rekruttere i løpet av studiens tidshorisont, som vil være seks måneder. Det er forventet at minimum fire sentre vil delta i studien.