WOMAC heupscore bij kinderen en adolescenten met de ziekte van Perthes (WOMAC)

1. Doel De ziekte van Perthes is een heupaandoening die meestal kinderen treft en begint tussen de vier en acht jaar oud. De behandelingsopties variëren van niet-operatief tot bracing tot operatieve interventie. Aangezien de ziekte het vaakst de kop van het dijbeen aantast, is er een kans op langdurige aandoeningen als gevolg van de residuele heupgewrichtsmisvorming, na het verdwijnen van de ziekte van Perthes, leidend tot vroege degeneratieve heupartrose en mogelijke impact op de heupfunctie, kwaliteit van leven en morbiditeit. Een valide en betrouwbaar middel om functie en uitkomst te beoordelen is essentieel om de meest effectieve behandeling te bepalen. Eerder onderzoek heeft verschillende methoden gebruikt in verschillende onderwerpgroepen, waardoor vergelijkingen van resultaten erg moeilijk zijn. Zowel de langetermijnuitkomst als de verandering in de tijd van een patiënt met de ziekte van Perthes kan worden gemeten met een heupgewrichtspecifieke, patiëntgerichte uitkomstmaat. Er zijn verschillende van dergelijke maatregelen ontwikkeld bij volwassenen; met name de Western Ontario en McMaster Osteoarthritis Scale (WOMAC) heupscore worden heel vaak gebruikt. Hoewel deze hulpmiddelen goed zijn bestudeerd en gevalideerd bij volwassenen, zijn ze niet getest of gebruikt bij pediatrische populaties. Aangezien ze zijn ontwikkeld en hebben aangetoond dat ze valide, betrouwbaar en responsief zijn bij volwassenen, moeten deze maatregelen vóór gebruik grondig worden getest bij pediatrische populaties.

2. Hypothese Er is geen echte globale hypothese voor de studie aangezien het een validatie/betrouwbaarheidsstudie is. Er zijn hypothesen voor elk type validiteit dat wordt bestudeerd.

   Voor constructvaliditeit (met behulp van convergentie) zou de hypothese in dit onderzoek een a priori hypothese zijn die gerelateerd is aan convergente validiteit, namelijk dat, ervan uitgaande dat de WOMAC constructvaliditeit heeft in deze populatie, de heupspecifieke uitkomstscores verschillend zouden moeten zijn voor elke Stulberg-classificatiefase.

   Voor constructvaliditeit (met behulp van extreme groepen) zou de hypothese in dit onderzoek a priori zijn dat, ervan uitgaande dat de metingen voldoende constructvaliditeit hebben in deze populatie, de groep proefpersonen die wordt gevolgd voor de behandeling van een fractuur van de bovenste extremiteit significant betere functie, zoals aangegeven door een lage score op de WOMAC en , in vergelijking met degenen met de ziekte van Perthes, die hogere scores zouden moeten hebben, wat wijst op een slechtere functie.

   Voor criteriumvaliditeit zou de hypothese een a priori-hypothese zijn die gerelateerd is aan criteriumvaliditeit in deze studie voorspelt dat, uitgaande van voldoende gelijktijdige validiteit van deze metingen in deze populatie, er een negatieve correlatie zou moeten zijn tussen de Activiteitenschaal voor Kinderen - Prestaties (ASK-p , een uitkomstscore op activiteitenniveau) en de WOMAC. De reden voor een negatieve correlatie is dat hoge scores op de generieke maat een betere functie aangeven, terwijl lage scores op de heupspecifieke maat een betere functie aangeven.

3. Onderzoeksmethode Alle proefpersonen die deelnamen aan het onderzoek krijgen de eerste set vragenlijsten op het moment van werving en worden gevraagd om deze thuis in te vullen, na het klinische vervolgbezoek, en de vragenlijsten per post terug te sturen met een aan zichzelf geadresseerd, gestempeld envelop die zal worden verstrekt. Alle vakken voltooien de WOMAC. Degenen met genezen ziekte van Perthes zullen ook de ASK-p invullen bij het eerste bezoek aan de kliniek na toestemming voor het onderzoek. Degenen in de vergelijkingsgroep met een fractuur van de bovenste extremiteit vullen de generieke maatregel niet in. Dit zal het eerste tijdstip van het onderzoek omvatten. De proefpersonen die op dit moment niet alle vereiste vragenlijsten invullen, worden uitgesloten van het onderzoek. Röntgenfoto's van de aangedane heup en het bekken zullen worden gemaakt voor elke patiënt met genezen Perthes-ziekte op het moment van het bezoek aan de kliniek, die zou worden verkregen ongeacht opname in het onderzoek in de loop van de standaard klinische follow-up.

   Die proefpersonen met de ziekte van Perthes zullen ook de WOMAC voltooien en twee weken na het initiële tijdstip meten. De vragenlijsten worden naar de proefpersonen gemaild en hen wordt gevraagd de vragenlijsten in te vullen en terug te sturen in een aan zichzelf geadresseerde, gefrankeerde envelop die zal worden verstrekt. Dit zal het vervolgtijdstip van het onderzoek omvatten. Na vier weken wordt een herinneringsbericht gemaild en zes weken na het eerste tijdstip een telefonische herinnering als de tweede reeks vragenlijsten niet is geretourneerd. Degenen die de tweede reeks vragenlijsten niet invullen, worden uitgesloten van de betrouwbaarheidscomponent van het onderzoek, maar blijven in de validiteitsfase, op voorwaarde dat de eerste vragenlijsten zijn ingevuld. Degenen met een fractuur van de bovenste extremiteit zullen na het eerste tijdstip geen aanvullende vragenlijsten invullen. De Stulberg-classificatie zal worden bepaald, zoals beschreven, na het initiële tijdstip maar voorafgaand aan de analyse van de gegevens.

4. Statistische analyse Alle statistische analyses worden uitgevoerd door een geblindeerde, onafhankelijke analist. Alle analyses, met uitzondering van de gewogen kappa-statistiek die handmatig wordt berekend, worden uitgevoerd met behulp van S-PLUS-software (versie 6.2, Lucent Technologies, Inc.). De verdeling van alle vragenlijstgegevens zal worden bepaald met behulp van frequentiehistogrammen om het gebruik van geschikte statistische tests mogelijk te maken. Alle statistische tests worden uitgevoerd met α=0,05. De gerapporteerde waarden zijn het gemiddelde en het bijbehorende betrouwbaarheidsinterval van 95%. Wanneer twee groepen worden vergeleken, wordt het gemiddelde verschil tussen de groepen en het 95%-betrouwbaarheidsinterval van het verschil gerapporteerd.

Er zijn geen eerdere studies of gegevens van de WOMAC bij een pediatrische populatie. Het gebruik van waarden verkregen in onderzoeken bij volwassenen levert mogelijk geen goede schatting op voor een poweranalyse in deze populatie, aangezien is aangetoond dat andere uitkomstmaten, die zijn gevalideerd bij volwassenen, niet valide zijn bij kinderen en adolescenten. Om de vereiste steekproefomvang voor de correlatie tussen de ASK-p en de heupuitkomstmaten te schatten, waren echter de eerder gerapporteerde volwassen afgeleide waarden vereist. Op basis van een minimale correlatie van 0,6, wat als voldoende zou worden beschouwd, met α=0,05 en 80 procent vermogen, zijn in totaal 40 kinderen nodig voor het onderzoek. Aangezien er geen bewijs beschikbaar is om de correlatie tussen deze uitkomstmaten te schatten, zal een ruime steekproef worden gerekruteerd. In een vergelijkbaar onderzoek, behalve dat generieke in plaats van gewrichtsspecifieke uitkomstmaten werden gebruikt, werd een steekproefomvang van 196 proefpersonen gerekruteerd. Young et al rekruteerden 200 proefpersonen voor hun studie waarin verschillende psychometrische eigenschappen van de ASK-p werden bepaald. In alle centra die aan dit onderzoek deelnemen, zullen in totaal 200 proefpersonen worden geworven. Er zullen 100 proefpersonen zijn met een fractuur van de bovenste extremiteit en 100 met een genezen ziekte van Perthes. Deze steekproefomvang werd gedeeltelijk gekozen op basis van het maximale aantal proefpersonen met genezen Perthes dat haalbaar zou zijn om te rekruteren gedurende de tijdshorizon van het onderzoek, dat zes maanden zal zijn. Naar verwachting zullen minimaal vier centra aan het onderzoek deelnemen.