患有 Perthes 病的儿童和青少年的 WOMAC 髋关节评分 (WOMAC)

1. 目的 Perthes 病是一种髋关节疾病，最常影响 4 至 8 岁的儿童。 治疗选择范围从非手术到支撑再到手术干预。 由于该疾病最常影响股骨头，因此在 Perthes 病消退后，由于残留的髋关节畸形，可能会出现长期病症，导致早期退行性髋关节骨关节炎，并对髋关节功能和质量产生潜在影响生命, 和发病率. 评估功能和结果的有效且可靠的方法对于确定最有效的治疗方法至关重要。 以前的研究在不同的受试者群体中使用了不同的方法，因此很难比较结果。 Perthes 病患者的长期结果和随时间的变化都可以通过髋关节特定的患者导向结果测量来测量。 已经在成人中开发了几种此类措施；特别是经常使用西安大略和麦克马斯特骨关节炎量表 (WOMAC) 髋关节评分。 尽管这些工具已在成人中得到充分研究和验证，但尚未在儿科人群中进行测试或使用。 由于它们在成人中的开发和显示是有效的、可靠的和反应性的，因此这些措施需要在使用前在儿科人群中进行严格的测试。

2. 假设 该研究没有真正的全球假设，因为它是一项验证/可靠性研究。 所研究的每种类型的有效性都有假设。

   对于结构有效性（使用收敛），假设是本研究中与收敛有效性相关的先验假设是，假设 WOMAC 在该人群中具有结构有效性，那么每个 Stulberg 分类阶段的髋关节特定结果分数应该不同。

   对于结构效度（使用极端组），假设是本研究中的先验假设，假设这些措施在该人群中具有足够的结构效度，则被跟踪治疗上肢骨折的受试者组应该有明显更好的与 Perthes 病患者相比，WOMAC 和

   对于标准有效性，该假设将是与本研究中的标准有效性相关的先验假设预测，假设这些措施在该人群中具有足够的同时有效性，儿童活动量表 - 表现（ASK-p ，活动水平结果得分）和 WOMAC。 负相关的原因是通用测量的高分表示更好的功能，而髋关节特定测量的低分表示更好的功能。

3. 研究方将提供的信封。 所有科目都将完成 WOMAC。 Perthes 病痊愈者也将在同意参与研究后第一次到诊所就诊时完成 ASK-p。 上肢骨折的对照组将不会完成一般测量。 这将包括研究的初始时间点。 那些在这个时间点没有完成所有必需问卷的受试者将被排除在研究之外。 将在门诊就诊时为每位患有已治愈 Perthes 病的患者获取受影响的髋部和骨盆的 X 光片，无论是否在标准临床随访过程中纳入研究，都将获得这些照片。

   那些患有 Perthes 病的受试者也将完成 WOMAC 并在初始时间点后两周进行测量。 调查问卷将邮寄给受试者，他们将被要求完成调查问卷并将其返回到将提供的回邮信封中。 这将包括研究的后续时间点。 如果第二套问卷没有返回，将在初始时间点后的第 4 周邮寄提醒通知，并在第 6 周电话提醒。 那些没有完成第二系列问卷的人将被排除在研究的可靠性部分之外，但如果完成了初始问卷，则将保持在有效性阶段。 上肢骨折的患者将不会在初始时间点后完成任何额外的问卷调查。 Stulberg 分类将如所概述的那样，在初始时间点之后但在数据分析之前确定。

4. 统计分析所有统计分析将由盲法独立分析师进行。 除了将手动计算的加权 kappa 统计之外，所有分析都将使用 S-PLUS 软件（版本 6.2，Lucent Technologies, Inc.）进行。 所有问卷数据的分布将使用频率直方图来确定，以便使用适当的统计测试。 所有的统计测试都将在 α=0.05 的情况下进行。 报告的值将是平均值和相应的 95% 置信区间。 当比较两组时，将报告组间的平均差异和差异的 95% 置信区间。

以前没有关于 WOMAC 在儿科人群中的研究或数据。 使用在成人研究中获得的值可能无法为该人群的功效分析提供良好的估计，因为已在成人中验证的其他结果测量已被证明在儿童和青少年中缺乏有效性。 然而，为了估计 ASK-p 与髋关节结果测量之间相关性所需的样本量，需要先前报告的成人衍生值。 根据 0.6 的最小相关性（这被认为是足够的）、α=0.05 和 80% 的功效，该研究总共需要 40 名儿童。 由于没有可用的证据来估计这些结果测量之间的相关性，因此将招募大量样本。 在一项类似的研究中，除了使用通用而非联合特定的结果测量外，还招募了 196 名受试者的样本量。 Young 等人为他们的研究招募了 200 名受试者，其中确定了 ASK-p 的几个心理测量特性。 参与本研究的所有中心将招募总共 200 名受试者。 将有 100 名受试者患有上肢骨折和 100 名患有治愈的 Perthes 病。 这个样本量的选择部分是基于 Perthes 治愈的受试者的最大数量，这些受试者在研究的时间范围内是可行的，这将是六个月。 预计至少有四个中心将参与这项研究。