Punteggio dell'anca WOMAC in bambini e adolescenti con malattia di Perthes (WOMAC)

1. Scopo La malattia di Perthes è un disturbo dell'anca che colpisce più spesso i bambini con un esordio tra i quattro e gli otto anni di età. Le opzioni di trattamento vanno dal non operatorio al tutore fino all'intervento chirurgico. Poiché la malattia colpisce più spesso la testa del femore, esiste la possibilità di condizioni a lungo termine dovute alla deformità residua dell'articolazione dell'anca, in seguito alla risoluzione della malattia di Perthes, che porta all'osteoartrosi degenerativa precoce dell'anca e al potenziale impatto sulla funzione dell'anca, sulla qualità del vita e morbilità. Un mezzo valido e affidabile con cui valutare la funzione e l'esito è essenziale per determinare il mezzo di trattamento più efficace. La ricerca precedente ha utilizzato metodi diversi in diversi gruppi di soggetti, rendendo molto difficile il confronto dei risultati. Sia l'esito a lungo termine che il cambiamento nel tempo di un paziente con malattia di Perthes potrebbero essere misurati con una misura dell'esito orientata al paziente specifica per l'articolazione dell'anca. Diverse misure di questo tipo sono state sviluppate negli adulti; in particolare, il punteggio dell'anca Western Ontario e McMaster Osteoarthritis Scale (WOMAC) viene utilizzato molto spesso. Sebbene questi strumenti siano stati ben studiati e convalidati negli adulti, non sono stati testati o utilizzati nelle popolazioni pediatriche. Poiché sono state sviluppate e si sono dimostrate valide, affidabili e reattive negli adulti, queste misure richiedono test rigorosi nelle popolazioni pediatriche prima del loro utilizzo.

2. Ipotesi Non esiste una vera ipotesi globale per lo studio poiché si tratta di uno studio di convalida/affidabilità. Ci sono ipotesi per ogni tipo di validità studiata.

   Per la validità di costrutto (utilizzando la convergenza), l'ipotesi a priori in questo studio correlata alla validità convergente è che, assumendo che il WOMAC abbia validità di costrutto in questa popolazione, i punteggi dei risultati specifici dell'anca dovrebbero essere diversi per ogni stadio di classificazione di Stulberg.

   Per la validità di costrutto (utilizzando gruppi estremi), l'ipotesi a priori in questo studio è che, assumendo che le misure abbiano un'adeguata validità di costrutto in questa popolazione, il gruppo di soggetti seguito per il trattamento di una frattura dell'arto superiore dovrebbe avere una funzione, come indicato da un punteggio basso sul WOMAC e, rispetto a quelli con malattia di Perthes, che dovrebbero avere punteggi più alti che indicano una funzione peggiore.

   Per la validità del criterio, l'ipotesi sarebbe a priori un'ipotesi correlata alla validità del criterio in questo studio prevede che, assumendo un'adeguata validità concorrente di queste misure in questa popolazione, dovrebbe esserci una correlazione negativa tra la Scala delle attività per i bambini - Performance (ASK-p , un punteggio di risultato a livello di attività) e il WOMAC. La ragione di una correlazione negativa è che i punteggi alti sulla misura generica indicano una migliore funzione, mentre i punteggi bassi sulle misure specifiche dell'anca indicano una migliore funzione.

3. Metodo di ricerca A tutti i soggetti arruolati nello studio verrà consegnata la serie iniziale di questionari al momento del reclutamento e verrà chiesto di completarli a casa, dopo la visita clinica di follow-up, e di restituire i questionari per posta utilizzando un auto-indirizzato, timbrato busta che verrà fornita. Tutti i soggetti completeranno il WOMAC. Quelli con malattia di Perthes guarita completeranno anche l'ASK-p alla prima visita alla clinica dopo il consenso allo studio. Quelli nel gruppo di confronto con una frattura dell'arto superiore non completeranno la misura generica. Questo comprenderà il punto temporale iniziale dello studio. Quei soggetti che non completano tutti i questionari richiesti, in questo momento, saranno esclusi dallo studio. Le radiografie dell'anca e del bacino interessate saranno ottenute per ogni paziente con malattia di Perthes guarita al momento della visita clinica, che sarebbe ottenuta indipendentemente dall'inclusione nello studio nel corso del follow-up clinico standard.

   Quei soggetti con malattia di Perthes completeranno anche il WOMAC e misureranno due settimane dopo il punto temporale iniziale. I questionari verranno inviati ai soggetti e verrà chiesto loro di completare i questionari e restituirli in una busta affrancata con indirizzo che verrà fornita. Questo comprenderà il punto temporale di follow-up dello studio. Se la seconda serie di questionari non è stata restituita, verrà inviata una notifica di sollecito per posta a quattro settimane e un promemoria telefonico a sei settimane dopo il momento iniziale. Coloro che non completano la seconda serie di questionari saranno esclusi dalla componente di affidabilità dello studio ma mantenuti nella fase di validità, a condizione che i questionari iniziali siano stati completati. Quelli con una frattura dell'arto superiore non completeranno alcun questionario aggiuntivo dopo il punto temporale iniziale. La classificazione di Stulberg sarà determinata, come delineato, dopo il punto temporale iniziale ma prima dell'analisi dei dati.

4. Analisi statistica Tutte le analisi statistiche saranno eseguite da un analista cieco e indipendente. Tutte le analisi, ad eccezione della statistica kappa ponderata che sarà calcolata manualmente, saranno eseguite con l'utilizzo del software S-PLUS (versione 6.2, Lucent Technologies, Inc.). La distribuzione di tutti i dati del questionario sarà determinata con l'uso di istogrammi di frequenza per consentire l'uso di test statistici appropriati. Tutti i test statistici saranno eseguiti con α=0.05. I valori riportati saranno la media e il corrispondente intervallo di confidenza al 95%. Quando vengono confrontati due gruppi, verrà riportata la differenza media tra i gruppi e l'intervallo di confidenza al 95% della differenza.

Non ci sono stati studi o dati precedenti del WOMAC in una popolazione pediatrica. L'utilizzo dei valori ottenuti negli studi sugli adulti potrebbe non fornire una buona stima per un'analisi di potenza in questa popolazione poiché altre misure di esito, che sono state convalidate negli adulti, si sono dimostrate prive di validità nei bambini e negli adolescenti. Tuttavia, al fine di stimare la dimensione del campione richiesta per la correlazione tra l'ASK-p e le misure di esito dell'anca, erano necessari i valori derivati ​​​​dall'adulto precedentemente riportati. Sulla base di una correlazione minima di 0,6, che sarebbe considerata adeguata, con α=0,05 e 80% di potenza, per lo studio sono richiesti un totale di 40 bambini. Poiché non ci sono prove disponibili con cui stimare la correlazione tra queste misure di esito, verrà reclutata una dimensione del campione liberale. In uno studio simile, ad eccezione del fatto che sono state utilizzate misure di esito generiche anziché specifiche per le articolazioni, è stato reclutato un campione di 196 soggetti. Young et al hanno reclutato 200 soggetti per il loro studio in cui sono state determinate diverse proprietà psicometriche dell'ASK-p. Verrà reclutato un totale di 200 soggetti in tutti i centri che partecipano a questo studio. Ci saranno 100 soggetti con una frattura dell'arto superiore e 100 con malattia di Perthes guarita. Questa dimensione del campione è stata scelta, in parte, sulla base del numero massimo di soggetti con Perthes guariti che sarebbe possibile reclutare nell'orizzonte temporale dello studio, che sarà di sei mesi. Si prevede che un minimo di quattro centri parteciperanno allo studio.