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レーバー遺伝性視神経症（LHON）患者の視力データの歴史的症例記録調査

2020年1月20日更新者：Santhera Pharmaceuticals

この調査の目的は、遺伝的に診断が確定された LHON 患者の臨床経過 (自然経過) と視力結果を確立するために、LHON 患者から視力データを収集することです。さらに、この調査では、非盲検試験 SNT-IV-006 の比較対象となるデータが生成されます。

調査の概要

状態

完了

条件

レーベル遺伝性視神経症（LHON）

研究の種類

観察的

入学 (実際)

219

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

イギリス
- - Cardiff、イギリス
    - University Hospital of Wales
  - London、イギリス
    - Queen's Hospital
イタリア
- - Messina、イタリア
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
  - Milano、イタリア
    - Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  - Pisa、イタリア
    - Universita di Pisa
  - Rome、イタリア
    - G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
オランダ
- - Maastricht、オランダ
    - Maastricht University Medical Center
  - Rotterdam、オランダ
    - Oogziekenhuis Rotterdam
ドイツ
- - Giessen、ドイツ
    - Justus-Liebig-Universitaet Giessen
  - Heidelberg、ドイツ
    - Universitaetsklinikum Heidelberg
  - Muenchen、ドイツ
    - Friedrich-Baur-Institut
ノルウェー
- - Bergen、ノルウェー
    - Haukeland Universitetssykehus
フランス
- - Angers、フランス
    - Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
  - Lille、フランス
    - Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  - Paris、フランス
    - Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
  - Reims、フランス
    - CHU Reims - Hôpital Robert Debré
  - Strasbourg、フランス
    - CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
ベルギー
- - Brussel、ベルギー
    - Cliniques Universitaire Saint-Luc
  - Brussels、ベルギー
    - CHU Saint-Pierre
  - Gent、ベルギー
    - Universitair Ziekenhuis Gent
  - Liege、ベルギー
    - C. H. U. Sart Tilman

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

遺伝的にLHONと診断された患者

説明

包含基準:

12歳以上
症状の発症は1999年以降の日付であり、十分に文書化されています（症状の発症の少なくとも月が各眼で知られています）
症状の発症から 5 年以内かつイデベノン使用前に、少なくとも 2 回の VA 評価が利用可能である
次のミトコンドリア DNA (mtDNA) 変異のいずれかについて LHON の遺伝子診断を受けている: G11778A、G3460A、T14484C

除外基準:

症状の発症後の介入臨床試験への参加
その他の視覚障害の原因 (例: 緑内障、糖尿病性網膜症、AIDS関連の視覚障害、白内障、黄斑変性症など）またはデータ収集期間中の活動性の眼疾患（ブドウ膜炎、感染症、炎症性網膜疾患、甲状腺眼症など）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

観測モデル：ケースのみ
時間の展望：回顧

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
症状の発症から 1 年以内に VA 評価を行った眼の場合: ベースライン (BL) からの VA の臨床的に関連する回復 (CRR) (ETDRS 文字の変化によって測定) を有する眼の割合、または BL VA が 1.0 logMAR より良好に維持された眼の割合12ヶ月で時間枠：12ヶ月	臨床的に関連する回復 (CRR) は、チャート外 (ETDRS) からチャート上で 5 文字までの VA の改善、またはチャート上で 10 文字の改善として定義されます。	12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Santhera Pharmaceuticals

捜査官

主任研究者：Thomas Klopstock, Prof. Dr.、Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年5月1日

一次修了 (実際)

2018年3月1日

研究の完了 (実際)

2018年7月1日

試験登録日

最初に提出

2016年6月7日

QC基準を満たした最初の提出物