Historisk case-oversigt over synsskarphedsdata fra patienter med Lebers arvelige optiske neuropati (LHON)
20. januar 2020 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals
Formålet med denne undersøgelse er at indsamle synsstyrkedata fra patienter med LHON for at fastslå det kliniske forløb (naturhistorie) og synsstyrkeresultater hos patienter med en genetisk bekræftet diagnose af LHON.
Derudover vil denne undersøgelse generere data, der vil tjene som komparator for det åbne studie SNT-IV-006.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
219
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Brussel, Belgien
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
-
Brussels, Belgien
- CHU Saint-Pierre
-
Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Liege, Belgien
- C. H. U. Sart Tilman
-
-
-
-
-
Cardiff, Det Forenede Kongerige
- University Hospital of wales
-
London, Det Forenede Kongerige
- Queen's Hospital
-
-
-
-
-
Angers, Frankrig
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lille, Frankrig
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Paris, Frankrig
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
-
Reims, Frankrig
- CHU Reims - Hôpital Robert Debré
-
Strasbourg, Frankrig
- CHU Strasbourg - Hopital Hautepierre
-
-
-
-
-
Maastricht, Holland
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, Holland
- Oogziekenhuis Rotterdam
-
-
-
-
-
Messina, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Italien
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Italien
- Universita di Pisa
-
Rome, Italien
- G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Haukeland Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Giessen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universitaet Giessen
-
Heidelberg, Tyskland
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Muenchen, Tyskland
- Friedrich-Baur-Institut
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter med en genetisk bekræftet diagnose LHON
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- alder ≥ 12 år
- symptomdebut er dateret efter 1999 og er veldokumenteret (mindst måned efter symptomdebut er kendt for hvert øje)
- mindst to VA-vurderinger er tilgængelige inden for 5 år efter symptomernes begyndelse og før brug af idebenon
- har en genetisk diagnose for LHON for en af følgende mitokondrielle DNA (mtDNA) mutationer: G11778A, G3460A, T14484C
Ekskluderingskriterier:
- enhver deltagelse i et interventionelt klinisk forsøg efter symptomdebut
- enhver anden årsag til synsnedsættelse (f. glaukom, diabetisk retinopati, AIDS-relateret synsnedsættelse, grå stær, makuladegeneration osv.) eller enhver aktiv øjenlidelse (uveitis, infektioner, inflammatorisk nethindesygdom, øjensygdom i skjoldbruskkirtlen osv.) under dataindsamlingsperioden
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kun etui
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
I øjne med VA-vurdering foretaget ≤1 år efter indtræden af symptomer: Andel af øjne med klinisk relevant genopretning (CRR) af VA (målt ved ændring i ETDRS-bogstaver) fra baseline (BL) eller i hvilken BL VA bedre end 1,0 logMAR blev opretholdt ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Clinically Relevant Recovery (CRR) er defineret som en VA-forbedring fra off-chart (ETDRS) til 5 bogstaver on-chart eller en on-chart-forbedring på 10 bogstaver.
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. maj 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. marts 2018
Studieafslutning (Faktiske)
1. juli 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. juni 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. juni 2016
Først opslået (Skøn)
10. juni 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
30. januar 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. januar 2020
Sidst verificeret
1. januar 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Øjensygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Øjensygdomme, arvelig
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Sygdomme i kranienerve
- Optiske Atrofier, Arvelige
- Optisk atrofi
- Mitokondrielle sygdomme
- Synsnervesygdomme
- Optisk atrofi, arvelig, Leber
Andre undersøgelses-id-numre
- SNT-CRS-002
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .