Historisk undersökning av falldata från patienter med Lebers ärftliga optiska neuropati (LHON)
20 januari 2020 uppdaterad av: Santhera Pharmaceuticals
Syftet med denna undersökning är att samla in synskärpadata från patienter med LHON för att fastställa det kliniska förloppet (naturhistoria) och synskärpan hos patienter med en genetiskt bekräftad diagnos av LHON.
Dessutom kommer denna undersökning att generera data som kommer att fungera som jämförelse för den öppna studien SNT-IV-006.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
219
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brussel, Belgien
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
-
Brussels, Belgien
- CHU Saint-Pierre
-
Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Liege, Belgien
- C. H. U. Sart Tilman
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lille, Frankrike
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Paris, Frankrike
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
-
Reims, Frankrike
- CHU Reims - Hôpital Robert Debré
-
Strasbourg, Frankrike
- CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
-
-
-
-
-
Messina, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Italien
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Italien
- Università di Pisa
-
Rome, Italien
- G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
-
-
-
-
-
Maastricht, Nederländerna
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, Nederländerna
- Oogziekenhuis Rotterdam
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Haukeland Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannien
- University Hospital of Wales
-
London, Storbritannien
- Queen's Hospital
-
-
-
-
-
Giessen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universitaet Giessen
-
Heidelberg, Tyskland
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Muenchen, Tyskland
- Friedrich-Baur-Institut
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med en genetiskt bekräftad diagnos av LHON
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- ålder ≥ 12 år
- symtomdebuten är daterad efter 1999 och är väldokumenterad (minst en månad efter symtomdebut är känt för varje öga)
- minst två VA-bedömningar är tillgängliga inom 5 år efter symtomdebut och före användning av idebenon
- har en genetisk diagnos för LHON för en av följande mitokondriella DNA (mtDNA) mutationer: G11778A, G3460A, T14484C
Exklusions kriterier:
- eventuellt deltagande i en interventionell klinisk prövning efter symtomdebut
- någon annan orsak till synnedsättning (t.ex. glaukom, diabetisk retinopati, AIDS-relaterad synnedsättning, grå starr, makuladegeneration, etc.) eller någon aktiv okulär störning (uveit, infektioner, inflammatorisk retinal sjukdom, sköldkörtelögonsjukdom, etc.) under datainsamlingsperioden
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
I ögon med VA-bedömning gjord ≤1 år efter debut av symtom: Andel ögon med kliniskt relevant återhämtning (CRR) av VA (mätt genom förändring i ETDRS-bokstäver) från baslinjen (BL) eller i vilken BL VA bättre än 1,0 logMAR bibehölls vid 12 månader
Tidsram: 12 månader
|
Clinically Relevant Recovery (CRR) definieras som en VA-förbättring från off-chart (ETDRS) till 5 bokstäver på diagrammet, eller en on-chart förbättring med 10 bokstäver.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
1 mars 2018
Avslutad studie (Faktisk)
1 juli 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 juni 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 juni 2016
Första postat (Uppskatta)
10 juni 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 januari 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 januari 2020
Senast verifierad
1 januari 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Ögonsjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Ögonsjukdomar, ärftliga
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Kranial nervsjukdomar
- Optiska atrofier, ärftlig
- Optisk atrofi
- Mitokondriella sjukdomar
- Synnervssjukdomar
- Optisk atrofi, ärftlig, Leber
Andra studie-ID-nummer
- SNT-CRS-002
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .