Historyczne badanie danych dotyczących ostrości wzroku pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera (LHON)
20 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals
Celem niniejszej ankiety jest zebranie danych dotyczących ostrości wzroku pacjentów z LHON w celu ustalenia przebiegu klinicznego (historii naturalnej) oraz wyników ostrości wzroku u pacjentów z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem LHON.
Ponadto ta ankieta wygeneruje dane, które posłużą jako komparator dla otwartego badania SNT-IV-006.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
219
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussel, Belgia
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
-
Brussels, Belgia
- CHU Saint-Pierre
-
Gent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Liege, Belgia
- C. H. U. Sart Tilman
-
-
-
-
-
Angers, Francja
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lille, Francja
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Paris, Francja
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
-
Reims, Francja
- CHU Reims - Hôpital Robert Debré
-
Strasbourg, Francja
- CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
-
-
-
-
-
Maastricht, Holandia
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, Holandia
- Oogziekenhuis Rotterdam
-
-
-
-
-
Giessen, Niemcy
- Justus-Liebig-Universitaet Giessen
-
Heidelberg, Niemcy
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Muenchen, Niemcy
- Friedrich-Baur-Institut
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia
- Haukeland Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Messina, Włochy
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Włochy
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Włochy
- Università di Pisa
-
Rome, Włochy
- G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
-
-
-
-
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo
- University Hospital of Wales
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Queen's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem LHON
Opis
Kryteria przyjęcia:
- wiek ≥ 12 lat
- początek objawów datuje się po 1999 roku i jest dobrze udokumentowany (dla każdego oka znany jest co najmniej miesiąc wystąpienia objawów)
- dostępne są co najmniej dwie oceny VA w ciągu 5 lat od wystąpienia objawów i przed zastosowaniem idebenonu
- mieć genetyczną diagnozę LHON dla jednej z następujących mutacji mitochondrialnego DNA (mtDNA): G11778A, G3460A, T14484C
Kryteria wyłączenia:
- jakikolwiek udział w interwencyjnym badaniu klinicznym po wystąpieniu objawów
- jakakolwiek inna przyczyna upośledzenia wzroku (np. jaskra, retinopatia cukrzycowa, upośledzenie wzroku związane z AIDS, zaćma, zwyrodnienie plamki żółtej itp.) lub jakakolwiek czynna choroba oczu (zapalenie błony naczyniowej oka, infekcje, zapalna choroba siatkówki, choroba tarczycy itp.) w okresie zbierania danych
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
W oczach z oceną VA przeprowadzoną ≤1 rok po wystąpieniu objawów: Odsetek oczu z istotną klinicznie poprawą (CRR) VA (mierzoną na podstawie zmiany liter ETDRS) od wartości początkowej (BL) lub w których BL VA była lepsza niż 1,0 logMAR w wieku 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Poprawa istotna klinicznie (CRR) jest zdefiniowana jako poprawa VA od poza wykresem (ETDRS) do 5 liter na wykresie lub poprawa na wykresie o 10 liter.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 marca 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 czerwca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 czerwca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 czerwca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 stycznia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 stycznia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby oczu
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby oczu, dziedziczne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby nerwów czaszkowych
- Zaniki nerwu wzrokowego, dziedziczne
- Zanik nerwu wzrokowego
- Choroby mitochondrialne
- Choroby nerwu wzrokowego
- Atrofia nerwu wzrokowego, dziedziczna, Lebera
Inne numery identyfikacyjne badania
- SNT-CRS-002
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .