Historisk undersøkelse av synsskarphet fra pasienter med Lebers arvelige optiske nevropati (LHON)
20. januar 2020 oppdatert av: Santhera Pharmaceuticals
Hensikten med denne undersøkelsen er å samle synsstyrkedata fra pasienter med LHON for å etablere det kliniske forløpet (naturhistorie) og synsstyrkeutfall hos pasienter med en genetisk bekreftet diagnose av LHON.
I tillegg vil denne undersøkelsen generere data som vil tjene som komparator for den åpne studien SNT-IV-006.
Studieoversikt
Status
Fullført
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
219
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brussel, Belgia
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
-
Brussels, Belgia
- CHU Saint-Pierre
-
Gent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Liege, Belgia
- C. H. U. Sart Tilman
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lille, Frankrike
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Paris, Frankrike
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
-
Reims, Frankrike
- CHU Reims - Hôpital Robert Debré
-
Strasbourg, Frankrike
- CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
-
-
-
-
-
Messina, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Italia
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Italia
- Università di Pisa
-
Rome, Italia
- G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
-
-
-
-
-
Maastricht, Nederland
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, Nederland
- Oogziekenhuis Rotterdam
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Haukeland Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannia
- University Hospital of Wales
-
London, Storbritannia
- Queen's Hospital
-
-
-
-
-
Giessen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universitaet Giessen
-
Heidelberg, Tyskland
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Muenchen, Tyskland
- Friedrich-Baur-Institut
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med en genetisk bekreftet diagnose av LHON
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- alder ≥ 12 år
- symptomdebut er datert etter 1999 og er godt dokumentert (minst måned etter symptomdebut er kjent for hvert øye)
- minst to VA-vurderinger er tilgjengelige innen 5 år etter symptomdebut og før bruk av idebenon
- har en genetisk diagnose for LHON for en av følgende mitokondrielle DNA (mtDNA) mutasjoner: G11778A, G3460A, T14484C
Ekskluderingskriterier:
- enhver deltakelse i en intervensjonell klinisk studie etter symptomdebut
- enhver annen årsak til synshemming (f.eks. glaukom, diabetisk retinopati, AIDS-relatert synshemming, katarakt, makuladegenerasjon, etc.) eller enhver aktiv øyelidelse (uveitt, infeksjoner, inflammatorisk netthinnesykdom, øyesykdom i skjoldbruskkjertelen osv.) i løpet av datainnsamlingsperioden
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
I øyne med VA-vurdering gjort ≤1 år etter symptomdebut: Andel øyne med klinisk relevant utvinning (CRR) av VA (målt ved endring i ETDRS-bokstaver) fra baseline (BL) eller i hvilken BL VA bedre enn 1,0 logMAR ble opprettholdt ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Clinically Relevant Recovery (CRR) er definert som en VA-forbedring fra off-chart (ETDRS) til 5 bokstaver on-chart, eller en on-chart forbedring på 10 bokstaver.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2018
Studiet fullført (Faktiske)
1. juli 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. juni 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. juni 2016
Først lagt ut (Anslag)
10. juni 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. januar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. januar 2020
Sist bekreftet
1. januar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Øyesykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Øyesykdommer, arvelig
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Sykdommer i kranienerve
- Optiske atrofier, arvelig
- Optisk atrofi
- Mitokondrielle sykdommer
- Synsnervesykdommer
- Optisk atrofi, arvelig, Leber
Andre studie-ID-numre
- SNT-CRS-002
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .