Historiallinen tapaustutkimus näöntarkkuustiedoista potilailta, joilla on Leberin perinnöllinen optinen neuropatia (LHON)
maanantai 20. tammikuuta 2020 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals
Tämän kyselyn tarkoituksena on kerätä näöntarkkuustietoja LHON-potilailta kliinisen kulun (luonnollinen historia) ja näöntarkkuuden tulosten selvittämiseksi potilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu LHON-diagnoosi.
Lisäksi tämä kysely tuottaa tietoja, jotka toimivat vertailuna avoimelle tutkimukselle SNT-IV-006.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
219
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Maastricht, Alankomaat
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, Alankomaat
- Oogziekenhuis Rotterdam
-
-
-
-
-
Brussel, Belgia
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
-
Brussels, Belgia
- CHU Saint-Pierre
-
Gent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Liege, Belgia
- C. H. U. Sart Tilman
-
-
-
-
-
Messina, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Italia
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Italia
- Università di Pisa
-
Rome, Italia
- G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
-
-
-
-
-
Bergen, Norja
- Haukeland Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Angers, Ranska
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lille, Ranska
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Paris, Ranska
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
-
Reims, Ranska
- CHU Reims - Hôpital Robert Debré
-
Strasbourg, Ranska
- CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
-
-
-
-
-
Giessen, Saksa
- Justus-Liebig-Universitaet Giessen
-
Heidelberg, Saksa
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Muenchen, Saksa
- Friedrich-Baur-Institut
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospital of Wales
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Queen's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on geneettisesti vahvistettu LHON-diagnoosi
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ikä ≥ 12 vuotta
- oireiden alkaminen on päivätty vuoden 1999 jälkeen ja se on hyvin dokumentoitu (kunkin silmän osalta tiedetään vähintään kuukausi oireiden alkamisesta)
- vähintään kaksi VA-arviointia on saatavilla 5 vuoden sisällä oireiden alkamisesta ja ennen idebenonin käyttöä
- sinulla on geneettinen diagnoosi LHON:lle jollekin seuraavista mitokondrion DNA (mtDNA) mutaatioista: G11778A, G3460A, T14484C
Poissulkemiskriteerit:
- osallistuminen kliiniseen interventiotutkimukseen oireiden alkamisen jälkeen
- mikä tahansa muu näkövamman syy (esim. glaukooma, diabeettinen retinopatia, AIDSiin liittyvä näön heikkeneminen, kaihi, silmänpohjan rappeuma jne.) tai mikä tahansa aktiivinen silmäsairaus (uveiitti, infektiot, tulehduksellinen verkkokalvon sairaus, kilpirauhasen silmäsairaus jne.) tiedonkeruun aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Takautuva
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Silmissä, joissa VA-arviointi tehty ≤1 vuosi oireiden alkamisen jälkeen: Kliinisesti relevantin VA:n palautumisen (CRR) omaavien silmien osuus (mitattuna ETDRS-kirjainten muutoksella) lähtötasosta (BL) tai missä BL VA säilyi paremmin kuin 1,0 logMAR 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kliinisesti merkityksellinen palautuminen (CRR) määritellään VA-parannukseksi off-chartista (ETDRS) 5 kirjaimeen tai 10 kirjaimeen.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 7. kesäkuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. kesäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 10. kesäkuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 30. tammikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. tammikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Silmäsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Perinnölliset optiset atrofiat
- Optinen atrofia
- Mitokondrioiden sairaudet
- Näköhermon sairaudet
- Optinen atrofia, perinnöllinen, Leber
Muut tutkimustunnusnumerot
- SNT-CRS-002
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .