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Indagine sulla casistica storica dei dati sull'acuità visiva di pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

20 gennaio 2020 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals
Lo scopo di questa indagine è raccogliere dati sull'acuità visiva da pazienti con LHON al fine di stabilire il decorso clinico (storia naturale) e gli esiti dell'acuità visiva in pazienti con una diagnosi geneticamente confermata di LHON. Inoltre, questo sondaggio genererà dati che serviranno da confronto per lo studio in aperto SNT-IV-006.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

219

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussel, Belgio
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Brussels, Belgio
        • CHU Saint-Pierre
      • Gent, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liege, Belgio
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Francia
      • Angers, Francia
        • CHU Angers - Hopital Hotel Dieu
      • Lille, Francia
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Paris, Francia
        • Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
      • Reims, Francia
        • CHU Reims - Hôpital Robert Debré
      • Strasbourg, Francia
        • CHU Strasbourg - Hopital Hautepierre
  • Germania
      • Giessen, Germania
        • Justus-Liebig-Universitaet Giessen
      • Heidelberg, Germania
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Muenchen, Germania
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Italia
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Italia
        • Universita di Pisa
      • Rome, Italia
        • G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia
        • Haukeland Universitetssykehus
  • Olanda
      • Maastricht, Olanda
        • Maastricht University Medical Center
      • Rotterdam, Olanda
        • Oogziekenhuis Rotterdam
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • University Hospital of Wales
      • London, Regno Unito
        • Queen's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi geneticamente confermata di LHON

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. età ≥ 12 anni
  2. l'insorgenza dei sintomi è datata dopo il 1999 ed è ben documentata (per ciascun occhio è noto almeno un mese di insorgenza dei sintomi)
  3. almeno due valutazioni VA sono disponibili entro 5 anni dall'insorgenza dei sintomi e prima dell'uso di idebenone
  4. avere una diagnosi genetica di LHON per una delle seguenti mutazioni del DNA mitocondriale (mtDNA): G11778A, G3460A, T14484C

Criteri di esclusione:

  1. qualsiasi partecipazione a uno studio clinico interventistico dopo l'insorgenza dei sintomi
  2. qualsiasi altra causa di disabilità visiva (ad es. glaucoma, retinopatia diabetica, disabilità visiva correlata all'AIDS, cataratta, degenerazione maculare, ecc.) o qualsiasi disturbo oculare attivo (uveite, infezioni, malattia retinica infiammatoria, malattia dell'occhio tiroideo, ecc.) durante il periodo di raccolta dei dati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Negli occhi con valutazione VA effettuata ≤1 anno dopo l'insorgenza dei sintomi: percentuale di occhi con recupero clinicamente rilevante (CRR) di VA (misurato dalla modifica delle lettere ETDRS) rispetto al basale (BL) o in cui BL VA è stato mantenuto migliore di 1,0 logMAR a 12 Mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Il recupero clinicamente rilevante (CRR) è definito come un miglioramento VA da off-chart (ETDRS) a 5 lettere on-chart o un miglioramento on-chart di 10 lettere.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2016

Primo Inserito (Stima)

10 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SNT-CRS-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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