Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Historisch casusoverzicht van gegevens over gezichtsscherpte van patiënten met Leber's erfelijke optische neuropathie (LHON)

20 januari 2020 bijgewerkt door: Santhera Pharmaceuticals

Het doel van dit onderzoek is het verzamelen van gezichtsscherptegegevens van patiënten met LHON om het klinische beloop (natuurlijke historie) en gezichtsscherpteresultaten vast te stellen bij patiënten met een genetisch bevestigde diagnose van LHON. Bovendien zal deze enquête gegevens genereren die als vergelijkingsmateriaal zullen dienen voor de open-label studie SNT-IV-006.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Leber's erfelijke optische neuropathie (LHON)

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

219

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

België
- - Brussel, België
    - Cliniques Universitaire Saint-Luc
  - Brussels, België
    - CHU Saint-Pierre
  - Gent, België
    - Universitair Ziekenhuis Gent
  - Liege, België
    - C. H. U. Sart Tilman
Duitsland
- - Giessen, Duitsland
    - Justus-Liebig-Universitaet Giessen
  - Heidelberg, Duitsland
    - Universitaetsklinikum Heidelberg
  - Muenchen, Duitsland
    - Friedrich-Baur-Institut
Frankrijk
- - Angers, Frankrijk
    - CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
  - Lille, Frankrijk
    - Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  - Paris, Frankrijk
    - Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
  - Reims, Frankrijk
    - CHU Reims - Hôpital Robert Debré
  - Strasbourg, Frankrijk
    - CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
Italië
- - Messina, Italië
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
  - Milano, Italië
    - Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  - Pisa, Italië
    - Università di Pisa
  - Rome, Italië
    - G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
Nederland
- - Maastricht, Nederland
    - Maastricht University Medical Center
  - Rotterdam, Nederland
    - Oogziekenhuis Rotterdam
Noorwegen
- - Bergen, Noorwegen
    - Haukeland Universitetssykehus
Verenigd Koninkrijk
- - Cardiff, Verenigd Koninkrijk
    - University Hospital of Wales
  - London, Verenigd Koninkrijk
    - Queen's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met een genetisch bevestigde diagnose van LHON

Beschrijving

Inclusiecriteria:

leeftijd ≥ 12 jaar
het begin van de symptomen dateert van na 1999 en is goed gedocumenteerd (voor elk oog is ten minste de maand van het begin van de symptomen bekend)
er zijn ten minste twee VA-beoordelingen beschikbaar binnen 5 jaar na het begin van de symptomen en voorafgaand aan het gebruik van idebenone
een genetische diagnose voor LHON hebben voor een van de volgende mitochondriaal DNA (mtDNA) mutaties: G11778A, G3460A, T14484C

Uitsluitingscriteria:

elke deelname aan een interventionele klinische studie na het begin van de symptomen
elke andere oorzaak van visuele beperking (bijv. glaucoom, diabetische retinopathie, AIDS-gerelateerde visusstoornis, cataract, maculaire degeneratie, enz.) of een actieve oogaandoening (uveïtis, infecties, inflammatoire retinale ziekte, oogziekte van de schildklier, enz.) tijdens de gegevensverzamelingsperiode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Case-Alleen
Tijdsperspectieven: Retrospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
In ogen met VA-beoordeling uitgevoerd ≤1 jaar na aanvang van de symptomen: percentage ogen met klinisch relevant herstel (CRR) van VA (gemeten door verandering in ETDRS-letters) vanaf baseline (BL) of waarin BL VA beter dan 1,0 logMAR werd gehandhaafd op 12 Maanden Tijdsspanne: 12 maanden	Klinisch relevant herstel (CRR) wordt gedefinieerd als een VA-verbetering van off-chart (ETDRS) naar 5 letters op de kaart, of een verbetering op de kaart van 10 letters.	12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juni 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

10 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

SNT-CRS-002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .