A Leber-féle örökletes optikai neuropátiában (LHON) szenvedő betegek látásélességi adatainak történelmi esetfelvétele
2020. január 20. frissítette: Santhera Pharmaceuticals
Ennek a felmérésnek az a célja, hogy látásélességi adatokat gyűjtsön LHON-ban szenvedő betegektől, hogy megállapítsa a klinikai lefolyást (természetes anamnézis) és a látásélesség kimenetelét azoknál a betegeknél, akiknél genetikailag megerősített LHON-diagnózis van.
Ezenkívül ez a felmérés olyan adatokat generál, amelyek összehasonlítóként szolgálnak az SNT-IV-006 nyílt elnevezésű vizsgálathoz.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
219
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussel, Belgium
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
-
Brussels, Belgium
- CHU Saint-Pierre
-
Gent, Belgium
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Liege, Belgium
- C. H. U. Sart Tilman
-
-
-
-
-
Cardiff, Egyesült Királyság
- University Hospital of Wales
-
London, Egyesült Királyság
- Queen's Hospital
-
-
-
-
-
Angers, Franciaország
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lille, Franciaország
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Paris, Franciaország
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
-
Reims, Franciaország
- CHU Reims - Hôpital Robert Debré
-
Strasbourg, Franciaország
- CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
-
-
-
-
-
Maastricht, Hollandia
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, Hollandia
- Oogziekenhuis Rotterdam
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia
- Haukeland Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Giessen, Németország
- Justus-Liebig-Universitaet Giessen
-
Heidelberg, Németország
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Muenchen, Németország
- Friedrich-Baur-Institut
-
-
-
-
-
Messina, Olaszország
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Olaszország
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Olaszország
- Università di Pisa
-
Rome, Olaszország
- G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Genetikailag megerősített LHON diagnózisú betegek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- életkor ≥ 12 év
- a tünetek megjelenése 1999 utánra datálható, és jól dokumentált (mindegyik szem esetében a tünetek megjelenésének legalább egy hónapja ismert)
- legalább két VA értékelés áll rendelkezésre a tünetek megjelenésétől számított 5 éven belül és az idebenon alkalmazása előtt
- LHON genetikai diagnózisa van a következő mitokondriális DNS (mtDNS) mutációk egyike miatt: G11778A, G3460A, T14484C
Kizárási kritériumok:
- bármely beavatkozási klinikai vizsgálatban való részvétel a tünetek megjelenése után
- a látásromlás bármely más oka (pl. glaukóma, diabéteszes retinopátia, AIDS-szel összefüggő látáskárosodás, szürkehályog, makuladegeneráció stb.) vagy bármilyen aktív szembetegség (uveitis, fertőzések, gyulladásos retinabetegség, pajzsmirigy-szembetegség stb.) az adatgyűjtési időszakban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Visszatekintő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A VA-val rendelkező szemeknél a tünetek megjelenése után ≤1 évvel végzett értékelés: A klinikailag releváns VA-gyógyulást (CRR) rendelkező szemek aránya (az ETDRS betűk változásával mérve) az alapvonaltól (BL), vagy amelyben a BL VA jobb, mint 1,0 logMAR maradt 12 hónapban
Időkeret: 12 hónap
|
A klinikailag releváns helyreállítás (CRR) a VA-javulás az off-chartról (ETDRS) 5 betűs on-chart-ra, vagy 10 betűs on-chart javulás.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2016. május 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. június 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. június 7.
Első közzététel (Becslés)
2016. június 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. január 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. január 20.
Utolsó ellenőrzés
2020. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Szembetegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neurodegeneratív betegségek
- Szembetegségek, örökletes
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Koponyaideg-betegségek
- Örökletes optikai atrófiák
- Optikai atrófia
- Mitokondriális betegségek
- Látóideg-betegségek
- Optikai atrófia, örökletes, Leber
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SNT-CRS-002
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .