Průzkum historických záznamů o zrakové ostrosti pacientů s Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON)
20. ledna 2020 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals
Účelem tohoto průzkumu je shromáždit data o zrakové ostrosti od pacientů s LHON za účelem stanovení klinického průběhu (přirozené anamnézy) a výsledků zrakové ostrosti u pacientů s geneticky potvrzenou diagnózou LHON.
Kromě toho bude tento průzkum generovat data, která budou sloužit jako komparátor pro otevřenou studii SNT-IV-006.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
219
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussel, Belgie
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
-
Brussels, Belgie
- CHU Saint-Pierre
-
Gent, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Liege, Belgie
- C. H. U. Sart Tilman
-
-
-
-
-
Angers, Francie
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lille, Francie
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Paris, Francie
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
-
Reims, Francie
- CHU Reims - Hôpital Robert Debré
-
Strasbourg, Francie
- CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
-
-
-
-
-
Maastricht, Holandsko
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, Holandsko
- Oogziekenhuis Rotterdam
-
-
-
-
-
Messina, Itálie
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Itálie
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Itálie
- Università di Pisa
-
Rome, Itálie
- G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko
- Haukeland Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Giessen, Německo
- Justus-Liebig-Universitaet Giessen
-
Heidelberg, Německo
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Muenchen, Německo
- Friedrich-Baur-Institut
-
-
-
-
-
Cardiff, Spojené království
- University Hospital of Wales
-
London, Spojené království
- Queen's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s geneticky potvrzenou diagnózou LHON
Popis
Kritéria pro zařazení:
- věk ≥ 12 let
- nástup příznaků je datován po roce 1999 a je dobře zdokumentován (u každého oka je znám alespoň měsíc nástupu příznaků)
- alespoň dvě hodnocení VA jsou k dispozici během 5 let od nástupu příznaků a před použitím idebenonu
- mít genetickou diagnózu LHON pro jednu z následujících mutací mitochondriální DNA (mtDNA): G11778A, G3460A, T14484C
Kritéria vyloučení:
- jakákoli účast v intervenční klinické studii po nástupu příznaků
- jakákoli jiná příčina zrakového postižení (např. glaukom, diabetická retinopatie, poškození zraku související s AIDS, katarakta, makulární degenerace atd.) nebo jakákoli aktivní oční porucha (uveitida, infekce, zánětlivé onemocnění sítnice, onemocnění štítné žlázy atd.) během období sběru dat
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
U očí s hodnocením VA provedeným ≤ 1 rok po nástupu příznaků: Podíl očí s klinicky relevantním zotavením (CRR) VA (měřeno změnou písmen ETDRS) od výchozí hodnoty (BL) nebo u kterých byla zachována BL VA lepší než 1,0 logMAR ve 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
Klinicky relevantní zotavení (CRR) je definováno jako zlepšení VA z off-chart (ETDRS) na 5 písmen na grafu nebo zlepšení na grafu o 10 písmen.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2018
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. června 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. června 2016
První zveřejněno (Odhad)
10. června 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. ledna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. ledna 2020
Naposledy ověřeno
1. ledna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Oční nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Oční choroby, dědičné
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Onemocnění kraniálních nervů
- Optické atrofie, dědičné
- Optická atrofie
- Mitochondriální onemocnění
- Onemocnění zrakového nervu
- Optická atrofie, dědičná, Leber
Další identifikační čísla studie
- SNT-CRS-002
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .