Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 患者视力数据的历史病例记录调查
2020年1月20日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
本次调查的目的是收集 LHON 患者的视力数据，以确定经基因确诊为 LHON 的患者的临床病程（自然病程）和视力结果。
此外，该调查将生成数据，作为开放标签研究 SNT-IV-006 的比较数据。
研究概览
地位
完全的
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
219
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Giessen、德国
- Justus-Liebig-Universitaet Giessen
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Heidelberg、德国
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Muenchen、德国
- Friedrich-Baur-Institut
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Messina、意大利
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano、意大利
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Pisa、意大利
- Università di Pisa
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Rome、意大利
- G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
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Bergen、挪威
- Haukeland Universitetssykehus
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Brussel、比利时
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
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Brussels、比利时
- CHU Saint-Pierre
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Gent、比利时
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Liege、比利时
- C. H. U. Sart Tilman
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Angers、法国
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
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Lille、法国
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Paris、法国
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
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Reims、法国
- CHU Reims - Hôpital Robert Debré
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Strasbourg、法国
- CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
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Cardiff、英国
- University Hospital of Wales
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London、英国
- Queen's Hospital
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Maastricht、荷兰
- Maastricht University Medical Center
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Rotterdam、荷兰
- Oogziekenhuis Rotterdam
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
经基因确诊为 LHON 的患者
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 12 岁
- 症状出现的日期是在 1999 年之后并且有据可查（至少知道每只眼睛出现症状的月份）
- 在症状出现后 5 年内和使用艾地苯醌之前，至少有两次 VA 评估可用
- 对于以下线粒体 DNA (mtDNA) 突变之一的 LHON 基因诊断：G11778A、G3460A、T14484C
排除标准：
- 在出现症状后参加任何介入性临床试验
- 视力障碍的任何其他原因（例如 青光眼、糖尿病视网膜病变、艾滋病相关视力障碍、白内障、黄斑变性等）或任何活动性眼部疾病（葡萄膜炎、感染、炎症性视网膜疾病、甲状腺眼病等）在数据收集期间
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：追溯
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在症状出现后 ≤ 1 年内进行 VA 评估的眼中：从基线 (BL) 或 BL VA 优于 1.0 logMAR 的 VA 临床相关恢复 (CRR)（通过 ETDRS 字母的变化测量）的眼的比例在 12 个月
大体时间：12个月
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临床相关恢复 (CRR) 定义为从图表外 (ETDRS) 到图表上 5 个字母的 VA 改善，或图表上改善 10 个字母。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Thomas Klopstock, Prof. Dr.、Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年5月1日
初级完成 (实际的)
2018年3月1日
研究完成 (实际的)
2018年7月1日
研究注册日期
首次提交
2016年6月7日
首先提交符合 QC 标准的
2016年6月7日
首次发布 (估计)
2016年6月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月20日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
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