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Pesquisa de registro de caso histórico de dados de acuidade visual de pacientes com neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON)

20 de janeiro de 2020 atualizado por: Santhera Pharmaceuticals

O objetivo desta pesquisa é coletar dados de acuidade visual de pacientes com LHON para estabelecer o curso clínico (história natural) e os resultados da acuidade visual em pacientes com diagnóstico geneticamente confirmado de LHON. Além disso, esta pesquisa gerará dados que servirão de comparação para o estudo aberto SNT-IV-006.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON)

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

219

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Alemanha
- - Giessen, Alemanha
    - Justus-Liebig-Universitaet Giessen
  - Heidelberg, Alemanha
    - Universitaetsklinikum Heidelberg
  - Muenchen, Alemanha
    - Friedrich-Baur-Institut
Bélgica
- - Brussel, Bélgica
    - Cliniques Universitaire Saint-Luc
  - Brussels, Bélgica
    - CHU Saint-Pierre
  - Gent, Bélgica
    - Universitair Ziekenhuis Gent
  - Liege, Bélgica
    - C. H. U. Sart Tilman
França
- - Angers, França
    - Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
  - Lille, França
    - Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  - Paris, França
    - Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
  - Reims, França
    - CHU Reims - Hôpital Robert Debré
  - Strasbourg, França
    - CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
Holanda
- - Maastricht, Holanda
    - Maastricht University Medical Center
  - Rotterdam, Holanda
    - Oogziekenhuis Rotterdam
Itália
- - Messina, Itália
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
  - Milano, Itália
    - Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  - Pisa, Itália
    - Universita di Pisa
  - Rome, Itália
    - G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
Noruega
- - Bergen, Noruega
    - Haukeland Universitetssykehus
Reino Unido
- - Cardiff, Reino Unido
    - University Hospital of Wales
  - London, Reino Unido
    - Queen's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com diagnóstico geneticamente confirmado de LHON

Descrição

Critério de inclusão:

idade ≥ 12 anos
o início dos sintomas é posterior a 1999 e está bem documentado (pelo menos o mês de início dos sintomas é conhecido para cada olho)
pelo menos duas avaliações de AV estão disponíveis dentro de 5 anos após o início dos sintomas e antes do uso de idebenona
tem um diagnóstico genético para LHON para uma das seguintes mutações do DNA mitocondrial (mtDNA): G11778A, G3460A, T14484C

Critério de exclusão:

qualquer participação em um ensaio clínico intervencionista após o início dos sintomas
qualquer outra causa de deficiência visual (p. glaucoma, retinopatia diabética, deficiência visual relacionada à AIDS, catarata, degeneração macular, etc.) ou qualquer distúrbio ocular ativo (uveíte, infecções, doença inflamatória da retina, doença ocular da tireóide, etc.) durante o período de coleta de dados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Modelos de observação: Caso-somente
Perspectivas de Tempo: Retrospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Em olhos com avaliação AV feita ≤1 ano após o início dos sintomas: Proporção de olhos com recuperação clinicamente relevante (CRR) de AV (medida por alteração nas letras ETDRS) a partir da linha de base (BL) ou em que BL VA melhor que 1,0 logMAR foi mantido aos 12 meses Prazo: 12 meses	A Recuperação Clinicamente Relevante (CRR) é definida como uma melhoria da VA de fora do gráfico (ETDRS) para 5 letras no gráfico, ou uma melhoria no gráfico de 10 letras.	12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Santhera Pharmaceuticals

Investigadores

Investigador principal: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de junho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ