Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исторический обзор данных об остроте зрения пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера (LHON)

20 января 2020 г. обновлено: Santhera Pharmaceuticals

Целью этого исследования является сбор данных об остроте зрения у пациентов с LHON, чтобы установить клиническое течение (естественное течение) и исходы остроты зрения у пациентов с генетически подтвержденным диагнозом LHON. Кроме того, это исследование позволит получить данные, которые послужат компаратором для открытого исследования SNT-IV-006.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Наследственная оптическая нейропатия Лебера (LHON)

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

219

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Бельгия
- - Brussel, Бельгия
    - Cliniques Universitaire Saint-Luc
  - Brussels, Бельгия
    - CHU Saint-Pierre
  - Gent, Бельгия
    - Universitair Ziekenhuis Gent
  - Liege, Бельгия
    - C. H. U. Sart Tilman
Германия
- - Giessen, Германия
    - Justus-Liebig-Universitaet Giessen
  - Heidelberg, Германия
    - Universitaetsklinikum Heidelberg
  - Muenchen, Германия
    - Friedrich-Baur-Institut
Италия
- - Messina, Италия
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
  - Milano, Италия
    - Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  - Pisa, Италия
    - Universita di Pisa
  - Rome, Италия
    - G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
Нидерланды
- - Maastricht, Нидерланды
    - Maastricht University Medical Center
  - Rotterdam, Нидерланды
    - Oogziekenhuis Rotterdam
Норвегия
- - Bergen, Норвегия
    - Haukeland Universitetssykehus
Соединенное Королевство
- - Cardiff, Соединенное Королевство
    - University Hospital of Wales
  - London, Соединенное Королевство
    - Queen's Hospital
Франция
- - Angers, Франция
    - Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
  - Lille, Франция
    - Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  - Paris, Франция
    - Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
  - Reims, Франция
    - CHU Reims - Hôpital Robert Debré
  - Strasbourg, Франция
    - CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с генетически подтвержденным диагнозом LHON

Описание

Критерии включения:

возраст ≥ 12 лет
начало симптомов датировано после 1999 года и хорошо задокументировано (для каждого глаза известен как минимум месяц появления симптомов)
по крайней мере две оценки VA доступны в течение 5 лет после появления симптомов и до применения идебенона
иметь генетический диагноз LHON для одной из следующих мутаций митохондриальной ДНК (мтДНК): G11778A, G3460A, T14484C

Критерий исключения:

любое участие в интервенционном клиническом исследовании после появления симптомов
любая другая причина нарушения зрения (например, глаукома, диабетическая ретинопатия, нарушения зрения, связанные со СПИДом, катаракта, дегенерация желтого пятна и т. д.) или любые активные глазные заболевания (увеит, инфекции, воспалительные заболевания сетчатки, заболевания щитовидной железы и т. д.) в период сбора данных

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Только для случая
Временные перспективы: Ретроспектива

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
В глазах с оценкой остроты зрения, выполненной через ≤1 год после появления симптомов: доля глаз с клинически значимым восстановлением (CRR) остроты зрения (измеряется изменением букв ETDRS) по сравнению с исходным уровнем (BL) или в которых поддерживалась BL VA лучше 1,0 logMAR в 12 месяцев Временное ограничение: 12 месяцев	Клинически значимое выздоровление (CRR) определяется как улучшение VA от запредельного (ETDRS) до 5 букв в таблице или улучшение на 10 букв в таблице.	12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Santhera Pharmaceuticals

Следователи

Главный следователь: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 июня 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества