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Encuesta de registros de casos históricos de datos de agudeza visual de pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON)

20 de enero de 2020 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals
El propósito de esta encuesta es recopilar datos de agudeza visual de pacientes con LHON para establecer el curso clínico (historia natural) y los resultados de agudeza visual en pacientes con un diagnóstico genéticamente confirmado de LHON. Además, esta encuesta generará datos que servirán de comparación para el estudio abierto SNT-IV-006.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

219

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Giessen, Alemania
        • Justus-Liebig-Universitaet Giessen
      • Heidelberg, Alemania
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Muenchen, Alemania
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Bélgica
      • Brussel, Bélgica
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Brussels, Bélgica
        • CHU Saint-Pierre
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liege, Bélgica
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Lille, Francia
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Paris, Francia
        • Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
      • Reims, Francia
        • CHU Reims - Hôpital Robert Debré
      • Strasbourg, Francia
        • CHU Strasbourg - Hôpital Hautepierre
  • Italia
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Italia
        • Universita di Pisa
      • Rome, Italia
        • G. B. Bietti Fondazione - IRCCS
  • Noruega
      • Bergen, Noruega
        • Haukeland Universitetssykehus
  • Países Bajos
      • Maastricht, Países Bajos
        • Maastricht University Medical Center
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Oogziekenhuis Rotterdam
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
        • University Hospital of Wales
      • London, Reino Unido
        • Queen's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con un diagnóstico genéticamente confirmado de LHON

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. edad ≥ 12 años
  2. el inicio de los síntomas data de después de 1999 y está bien documentado (se conoce al menos el mes del inicio de los síntomas para cada ojo)
  3. al menos dos evaluaciones VA están disponibles dentro de los 5 años del inicio de los síntomas y antes del uso de idebenona
  4. tiene un diagnóstico genético de LHON para una de las siguientes mutaciones del ADN mitocondrial (mtDNA): G11778A, G3460A, T14484C

Criterio de exclusión:

  1. cualquier participación en un ensayo clínico intervencionista después de la aparición de los síntomas
  2. cualquier otra causa de discapacidad visual (p. glaucoma, retinopatía diabética, discapacidad visual relacionada con el SIDA, cataratas, degeneración macular, etc.) o cualquier trastorno ocular activo (uveítis, infecciones, enfermedad inflamatoria de la retina, enfermedad ocular tiroidea, etc.) durante el período de recopilación de datos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
En ojos con evaluación de AV realizada ≤1 año después del inicio de los síntomas: Proporción de ojos con recuperación clínicamente relevante (CRR) de AV (medida por el cambio en las letras ETDRS) desde el inicio (BL) o en los que se mantuvo BL AV mejor que 1,0 logMAR a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
La recuperación clínicamente relevante (CRR, por sus siglas en inglés) se define como una mejora de AV desde fuera del gráfico (ETDRS) a 5 letras en el gráfico, o una mejora en el gráfico de 10 letras.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Santhera Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Thomas Klopstock, Prof. Dr., Friedrich-Baur-Institut, Muenchen, Germany

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de junio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de junio de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de junio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de enero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2020

Última verificación

1 de enero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SNT-CRS-002

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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