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グルココルチコイドステロイドを服用しているデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者におけるイデベノンによる第III相二重盲検試験 (SIDEROS)

2021年11月24日 更新者：Santhera Pharmaceuticals

糖質コルチコイドステロイドを投与されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるイデベノンの有効性、安全性、忍容性を評価する第 III 相二重盲検無作為化プラセボ対照試験

この研究の目的は、グルココルチコイドステロイドを併用しているDMD患者の呼吸機能の喪失を遅らせるイデベノンの有効性を評価することです

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

SIDEROS試験は、呼吸機能の喪失を遅らせるイデベノンの有効性に関する無作為化、プラセボ対照、並行群間研究であり、安定用量のグルココルチコイドステロイドを併用している少なくとも266人のDMD患者におけるイデベノンの安全性と忍容性も監視しています。

研究治療期間は18ヶ月/ 78週間で、イデベノンの用量は900 mg /日です。 参加者は、デフラザコートまたはプレドニゾロンを使用でき、任意の用量レジメンを使用できます。

グルココルチコイドステロイドは、幼い頃から10代後半、さらには成人期まで、外来の少年に広く使用されているため、この研究では年齢と歩行状態を考慮せず、日中の人工呼吸器の補助が必要な患者のみを除外します.

評価のスケジュールには、スクリーニング訪問と、フォローアップ訪問を含む最大 9 回のプロトコル訪問が含まれます。

スクリーニング訪問は、ベースライン訪問の最大4週間前に行われます（訪問1、研究-1日目）。 ベースラインから始めて、患者は自宅で服用する治験薬を受け取り、78週目の来院8までの治験期間中、治験が完了し、投薬が中止されるまで定期的に評価を受けます。

Visit 8/Week 78 を完了し、治験責任医師によって適格と見なされたすべての患者は、非盲検延長試験 (SIDEROS-E) に参加することができ、イデベノンが研究に含まれる患者のために市販されるまで、またはイデベノンを受け取り続けます。 SIDEROS-E は、いずれか早い方でスポンサーによって終了されます。 SIDEROS-E 試験の期間は、別のプロトコルで定義されます。

延長研究（SIDEROS-E）に参加していないすべての患者について、フォローアップ訪問（訪問9 /フォローアップ訪問）は、訪問8 /週78での治療終了の4週間後、または研究の早期中止後に行われます投薬。

各病院の訪問には、有効性評価（病院ベースのスパイロメトリー、酸素飽和度、呼気終末CO2によって評価される呼吸機能）と安全性評価（有害事象、併用薬、身体検査、バイタルサイン、安全性検査室評価）が含まれます。 さらに、呼吸機能は、病院の訪問の間に呼吸機能を綿密に監視するために、ハンドヘルドデバイスを使用して自宅で毎週評価されます。

治験薬、すべての医療処置および臨床検査、および治験センターへの訪問は無料です。 さらに、患者はスタディセンターへの往復の合理的な費用を賄うための旅費を受け取ります。 それ以外の場合、参加者はこの研究に対して補償されません。

研究の種類

介入

入学 (実際)

255

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、1
        • Children's University Hospital
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
      • San Bernardino、California、アメリカ、92354
        • Loma Linda University Healthcare
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • Shriners Hospitals for Children-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、アメリカ、66103
        • University of Kansas
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76087
        • Cook Children's Medical Center
  • イギリス
      • Leeds、イギリス、LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London、イギリス、WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle、イギリス
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Oswestry、イギリス、SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
      • Oxford、イギリス、OX39DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield、イギリス、S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • イスラエル
      • Petah Tiqva、イスラエル、4920235
        • Institute of Neurology at Schneider Children's Medical Center of Israel
  • イタリア
      • Bosisio Parini、イタリア、23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova、イタリア、16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina、イタリア、98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical Center
      • Milano、イタリア
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli、イタリア、80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica, AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Padova、イタリア、35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia、イタリア、27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma、イタリア、00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • オランダ
      • Leiden、オランダ
        • LUMC
      • Nijmegen、オランダ、6500
        • Radboud university medical centre
  • オーストリア
      • Wien、オーストリア、1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • スイス
      • Basel、スイス、4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • スウェーデン
      • Gothenburg、スウェーデン
        • Sahlgrenska University Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Neuropediatra
      • Barcelona、スペイン、8950
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia、スペイン、106 46026
        • Hospital La Fe de Valencia
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow-Klinikum
      • Essen、ドイツ、45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg、ドイツ
        • Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Heidelberg、ドイツ
        • Universitätsklinikum Heidelberg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Köln、ドイツ、50937
        • Uniklinik Köln
      • München、ドイツ
        • Zentrum für neuromuskuläre Erkrankungen
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • Semmelweis University 2nd Department of Paediatrics
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier、フランス、34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nantes、フランス、44093
        • Hopital Hotel Dieu
      • Paris、フランス
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20
      • Toulouse、フランス、31059
        • Hopital des Enfants
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1431
        • Sofia Medical University
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège、ベルギー、4000
        • Centre de Référence Neuromusculaire, CHR Citadelle

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. -スクリーニング時およびベースライン時の予測値の35％≤FVC≤80％の男性患者 研究者の意見では、呼吸機能低下期にあります。
  2. スクリーニングで最低10歳。
  3. 署名および日付入りのインフォームド コンセント フォーム。
  4. DMD（重度のジストロフィン障害）の診断が文書化されており、診断時の典型的なDMDと一致する臨床的特徴（すなわち、 5歳までに運動能力の遅れと筋力低下が記録されています）。 DMD は、ジストロフィン遺伝子の変異解析によって、またはジストロフィンタンパク質のレベルが大幅に低下することによって確認する必要があります (つまり、 ウェスタンブロットまたは免疫染色で存在しないか、正常の 5% 未満)。
  5. -ベースライン前の少なくとも12か月間、DMD関連の状態に対する全身性グルココルチコイドステロイドの慢性使用 過去6か月間のmg / kgベースでの用量調整なし（体重の変化によって決定される用量調整のみが許可されます）。
  6. スクリーニングとベースラインで信頼できる FVC 値を提供し、スクリーニングと比較してベースラインで 15% 以内 (相対変化) で再現可能。
  7. 治験責任医師によって、治験の要件に進んで従うことができ、必要な認知能力があり、治験薬を飲み込むことができると評価された患者。
  8. -スクリーニングの前に、23価の肺炎球菌多糖体ワクチンまたは他の肺炎球菌多糖体ワクチンを国の推奨に従って予防接種を受けている患者、および不活化インフルエンザワクチンで毎年予防接種を受けている患者。

除外基準:

  1. 症候性心不全（構造的心疾患、呼吸困難、疲労、運動耐性障害の患者として定義; ACCF / AHAガイドラインまたはNYHAクラスIII-IVによるステージC）および/または症候性心室性不整脈。
  2. -ベースライン前90日以内の他の治療試験への継続的な参加および/または治験薬の摂取（唯一の例外は、拡大アクセスプログラムの一部として米国でのデフラザコートの使用、またはレジメン最適化のための試験中の承認されたコルチコステロイド製品です、患者が選択基準を満たした 5)。
  3. DMDに対する進行中のエクソンスキッピング療法またはリードスルー遺伝子療法;停止日がスクリーニングの6か月以上前の場合、以前のエクソンスキッピングまたはリードスルー遺伝子治療が許可されます。
  4. -研究期間中に計画された、または予想される脊椎固定手術（治験責任医師が判断した場合、つまり急速に進行する脊柱側弯症のため）、以前の脊椎固定手術は、スクリーニングの6か月以上前に行われた場合に許可されます。
  5. 喘息、気管支炎/COPD、気管支拡張症、肺気腫、肺炎、または呼吸機能に影響を与えるその他の非DMD呼吸器疾患の存在。
  6. ベータ2作動薬の慢性使用または他の気管支拡張/気管支収縮薬（吸入ステロイド、交感神経刺激薬、抗コリン薬、抗ヒスタミン薬）の使用;慢性的な使用は、14 日を超える毎日の摂取と定義されます。
  7. -スクリーニング前の3か月以内に抗生物質による治療が必要な気管支肺疾患。
  8. -中等度または重度の肝障害（ガイダンスとして使用 Child-Pugh クラス B [7 ～ 9 ポイント] または Child-Pugh クラス C [10 ～ 15 ポイント] - 付録 B を参照）または重度の腎障害（eGFR <30 mL/min/1.73 m2)。
  9. 治験責任医師の意見では、患者を重大なリスクにさらす可能性のある以前または進行中の病状または検査室の異常は、研究結果を混乱させるか、研究への患者の参加を著しく妨げる可能性があります。
  10. 関連する過去または現在の薬物またはアルコールの乱用、またはタバコまたはマリファナ製品の使用/喫煙。
  11. -イデベノンまたは治験薬の成分または賦形剤に対する既知の個々の過敏症。
  12. 日中の人工呼吸器補助 (覚醒中の人工呼吸器の使用と定義)。

注：がん、自己免疫疾患、血液疾患、代謝障害または免疫不全を含む（ただしこれらに限定されない）重度で不安定な状態に苦しんでおり、研究状態とは関係のない悪化のリスクがある患者は、治験依頼者の上級臨床研究医師が書面で承認した場合、研究に含まれます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イデベノン 150mg フィルムコーティング錠
イデベノン 900mg/日（2錠を1日3回食事と一緒に服用）
薬：イデベノン 150mg フィルムコーティング錠
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
一致するプラセボ錠剤
薬：プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
78週で予測される強制肺活量パーセント（FVC %p）のベースラインからの変化
時間枠：78週
病院ベースのスパイロメトリーを使用して、ベースラインから 78 週までの FVC %p の変化によって測定される、グルココルチコイド ステロイドを投与されている DMD 患者の呼吸機能喪失の遅延。
78週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
78 週での予測ピーク呼気流量 (PEF %p) のベースラインからの変化
時間枠：78週

グルココルチコイド ステロイドを投与されている DMD 患者の呼吸機能の喪失を遅らせるには、以下の測定が必要です。

•病院ベースのスパイロメトリー測定によって評価されたPEF %pのベースラインから78週までの変化
78週
78週目の強制肺活量（FVC）のベースラインからの変化
時間枠：78週

グルココルチコイド ステロイドを投与されている DMD 患者の呼吸機能の喪失を遅らせるには、以下の測定が必要です。

•病院ベースのスパイロメトリー測定によって評価された、78週間の治療期間中のFVC（L）の最初の10％低下までの時間
78週
78週目の吸気フローリザーブ（IFR）のベースラインからの変化
時間枠：78週

グルココルチコイド ステロイドを投与されている DMD 患者の呼吸機能の喪失を遅らせるには、以下の測定が必要です。

•病院ベースのスパイロメトリー測定によって評価されたIFRのベースラインから78週までの変化
78週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Santhera Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年9月1日

一次修了 (実際)

2020年12月1日

研究の完了 (実際)

2020年12月1日

試験登録日

最初に提出

2016年6月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年6月22日

最初の投稿 (見積もり)

2016年6月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年12月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年11月24日

最終確認日

2021年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SNT-III-012

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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