Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy III z podwójnie ślepą próbą z użyciem idebenonu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) przyjmujących sterydy glukokortykoidowe (SIDEROS)

24 listopada 2021 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję idebenonu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a otrzymujących sterydy glukokortykoidowe

Celem pracy jest ocena skuteczności idebenonu w opóźnianiu utraty funkcji oddechowej u pacjentów z DMD otrzymujących jednocześnie glukokortykoidy

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie SIDEROS jest randomizowanym, kontrolowanym placebo, prowadzonym w grupach równoległych badaniem skuteczności idebenonu w opóźnianiu utraty funkcji układu oddechowego, przy jednoczesnym monitorowaniu bezpieczeństwa i tolerancji idebenonu u co najmniej 266 pacjentów z DMD przyjmujących jednocześnie stabilną dawkę glikokortykosteroidów.

Okres leczenia w ramach badania wyniesie 18 miesięcy/78 tygodni, a dawka idebenonu wyniesie 900 mg/dobę. Uczestnicy mogą stosować deflazakort lub prednizolon i stosować dowolny schemat dawkowania.

Ponieważ steroidy glikokortykosteroidowe są szeroko stosowane u chodzących chłopców od wczesnego wieku do późnego wieku nastoletniego, a nawet dorosłego, w tym badaniu nie uwzględniono wieku ani statusu chodzenia i wykluczono tylko pacjentów wymagających pomocy respiratora w ciągu dnia.

Harmonogram badań będzie obejmował Wizytę Skriningową oraz do 9 wizyt protokołowych, w tym Wizytę Kontrolną.

Wizyta przesiewowa odbędzie się maksymalnie 4 tygodnie przed wizytą podstawową (wizyta 1, dzień badania -1). Począwszy od punktu początkowego, pacjent będzie otrzymywał badany lek do przyjmowania w domu i będzie poddawany regularnym ocenom w klinice przez cały okres badania do wizyty 8 w 78. tygodniu, kiedy to badanie zostanie zakończone i leczenie zostanie przerwane.

Wszyscy pacjenci, którzy ukończyli Wizytę 8/Tydzień 78 i zostaną uznani za kwalifikujących się przez Badacza, będą mogli uczestniczyć w rozszerzonym badaniu otwartym (SIDEROS-E) i będą nadal otrzymywać idebenon, dopóki idebenon nie będzie dostępny na rynku dla pacjentów włączonych do badania lub SIDEROS-E zostaje rozwiązane przez Sponsora, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Czas trwania badania SIDEROS-E zostanie określony w odrębnym protokole.

Dla wszystkich pacjentów nieuczestniczących w rozszerzonym badaniu (SIDEROS-E), wizyta kontrolna (wizyta 9/wizyta kontrolna) odbędzie się 4 tygodnie po zakończeniu leczenia na wizycie 8/tydzień 78 lub po przedwczesnym przerwaniu badania lek.

Każda wizyta w szpitalu będzie obejmować ocenę skuteczności (czynność oddechowa oceniana za pomocą spirometrii szpitalnej, wysycenie tlenem, końcowo-wydechowe stężenie CO2) oraz oceny bezpieczeństwa (zdarzenia niepożądane, leki towarzyszące, badanie fizykalne, parametry życiowe, oceny laboratoryjne dotyczące bezpieczeństwa). Ponadto czynność układu oddechowego będzie oceniana co tydzień w domu za pomocą ręcznego urządzenia w celu ścisłego monitorowania czynności układu oddechowego między wizytami w szpitalu.

Lek badany, wszystkie procedury medyczne i badania laboratoryjne oraz wizyty w ośrodku badawczym są bezpłatne. Ponadto pacjenci otrzymają zwrot kosztów podróży w celu pokrycia uzasadnionych wydatków do iz ośrodka badawczego. W inny sposób uczestnicy nie otrzymają wynagrodzenia za to badanie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

255

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Wien, Austria, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • Centre de Référence Neuromusculaire, CHR Citadelle
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • Sofia Medical University
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nantes, Francja, 44093
        • Hôpital Hotel Dieu
      • Paris, Francja
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Neuropediatra
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Hiszpania, 106 46026
        • Hospital La Fe de Valencia
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • LUMC
      • Nijmegen, Holandia, 6500
        • Radboud university medical centre
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, 1
        • Children's University Hospital
  • Izrael
      • Petah Tiqva, Izrael, 4920235
        • Institute of Neurology at Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow-Klinikum
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Niemcy
        • Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Heidelberg, Niemcy
        • Universitätsklinikum Heidelberg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Köln, Niemcy, 50937
        • Uniklinik Koln
      • München, Niemcy
        • Zentrum für neuromuskuläre Erkrankungen
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
      • San Bernardino, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Healthcare
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Shriners Hospitals for Children-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66103
        • University of Kansas
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76087
        • Cook Children's Medical Center
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Semmelweis University 2nd Department of Paediatrics
  • Włochy
      • Bosisio Parini, Włochy, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Włochy, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical Center
      • Milano, Włochy
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica, AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Padova, Włochy, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Włochy, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Oswestry, Zjednoczone Królestwo, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX39DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej z 35% ≤ FVC ≤ 80% wartości należnej podczas badania przesiewowego i na początku badania, którzy w opinii badacza znajdują się w fazie pogarszania się czynności oddechowej.
  2. Minimum 10 lat na pokazie.
  3. Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody.
  4. Udokumentowana diagnoza DMD (ciężka dystrofinopatia) i cechy kliniczne zgodne z typową DMD w chwili rozpoznania (tj. udokumentowane opóźnione zdolności motoryczne i osłabienie mięśni do 5 roku życia). DMD należy potwierdzić analizą mutacji w genie dystrofiny lub znacznie obniżonym poziomem białka dystrofiny (tj. brak lub <5% normy) w badaniu Western blot lub immunobarwieniu.
  5. Przewlekłe stosowanie glikokortykosteroidów o działaniu ogólnoustrojowym w stanach związanych z DMD w sposób ciągły przez co najmniej 12 miesięcy przed punktem wyjściowym bez jakichkolwiek modyfikacji dawki w przeliczeniu na mg/kg mc. w ciągu ostatnich 6 miesięcy (dozwolone jest jedynie dostosowanie dawki w zależności od zmian masy ciała).
  6. Zdolność do zapewnienia wiarygodnych wartości FVC podczas badania przesiewowego i linii bazowej oraz powtarzalnych w granicach 15% (zmiana względna) na linii bazowej w porównaniu z badaniem przesiewowym.
  7. Pacjenci oceniani przez Badacza jako chętni i zdolni do spełnienia wymagań badania, posiadają wymagane zdolności poznawcze i są w stanie połknąć badany lek.
  8. Pacjenci, którzy przed badaniem przesiewowym zostali uodpornieni 23-walentną polisacharydową szczepionką przeciw pneumokokom lub inną polisacharydową szczepionką przeciw pneumokokom zgodnie z zaleceniami krajowymi, a także corocznie uodpornieni inaktywowaną szczepionką przeciw grypie.

Kryteria wyłączenia:

  1. Objawowa niewydolność serca (zdefiniowana jako pacjenci z strukturalną chorobą serca, dusznością, zmęczeniem i upośledzoną tolerancją wysiłku; stopień C według wytycznych ACCF/AHA lub klasy III-IV NYHA) i/lub objawowe komorowe zaburzenia rytmu.
  2. Ciągłe uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu terapeutycznym i/lub przyjmowanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 90 dni przed punktem wyjściowym (jedynym dozwolonym wyjątkiem jest stosowanie Deflazacort w USA w ramach Programu Rozszerzonego Dostępu lub jakiegokolwiek zatwierdzonego kortykosteroidu w badaniu w celu optymalizacji schematu leczenia) , dla których pacjent spełniał kryterium włączenia 5).
  3. Trwająca terapia z pomijaniem egzonów lub terapia genowa z odczytem w przypadku DMD; poprzednia terapia genowa z pominięciem egzonu lub odczytem jest dozwolona, ​​jeśli data zakończenia przypadała na więcej niż 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  4. Planowana lub spodziewana operacja zespolenia kręgosłupa w okresie badania (w ocenie Badacza, tj. z powodu szybko postępującej skoliozy), wcześniejsza operacja zespolenia kręgosłupa jest dozwolona, ​​jeśli miała miejsce wcześniej niż 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  5. Astma, zapalenie oskrzeli/POChP, rozstrzenie oskrzeli, rozedma płuc, zapalenie płuc lub obecność jakiejkolwiek innej choroby układu oddechowego niezwiązanej z DMD, która wpływa na czynność układu oddechowego.
  6. Przewlekłe stosowanie beta2-agonistów lub jakiekolwiek inne leki rozszerzające oskrzela/zwężające oskrzela (sterydy wziewne, sympatykomimetyki, leki przeciwcholinergiczne, leki przeciwhistaminowe); stosowanie przewlekłe definiuje się jako dzienne spożycie przez ponad 14 dni.
  7. Każda choroba oskrzelowo-płucna, która wymagała leczenia antybiotykami w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  8. Umiarkowana lub ciężka niewydolność wątroby (wskazówka: klasa B wg skali Childa-Pugha [7 do 9 punktów] lub klasa C wg skali Childa-Pugha [10 do 15 punktów] – patrz Załącznik B) lub ciężka niewydolność nerek (eGFR <30 ml/min/1,73 m2).
  9. Wcześniejszy lub trwający stan chorobowy lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii Badacza mogą narazić pacjenta na znaczne ryzyko, mogą zafałszować wyniki badania lub znacząco zakłócić udział pacjenta w badaniu.
  10. Odpowiednia historia lub obecne nadużywanie narkotyków lub alkoholu lub używanie jakichkolwiek wyrobów tytoniowych lub marihuany / palenie.
  11. Znana indywidualna nadwrażliwość na idebenon lub którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych badanego leku.
  12. Wspomaganie respiratora w ciągu dnia (zdefiniowane jako korzystanie z dowolnej wentylacji wspomaganej podczas czuwania).

Uwaga: Pacjenci, którzy cierpią na ciężki, niestabilny stan, w tym (między innymi) raka, choroby autoimmunologiczne, choroby hematologiczne, zaburzenia metaboliczne lub niedobory odporności, i którzy są narażeni na ryzyko pogorszenia stanu niezwiązanego z badanym stanem, mogą być włączone do badania, jeśli zostały zaakceptowane na piśmie przez starszego lekarza prowadzącego badania kliniczne Sponsora.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: idebenon 150 mg tabletki powlekane
900 mg idebenonu/dobę (2 tabletki należy przyjmować 3 razy dziennie z posiłkami)
Lek: Idebenone 150 mg tabletki powlekane
PLACEBO_COMPARATOR: placebo
pasujące tabletki placebo
Lek: placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej przewidywanego procentu natężonej pojemności życiowej (FVC %p) w 78. tygodniu
Ramy czasowe: 78 tygodni
Opóźnienie utraty funkcji oddechowej u pacjentów z DMD otrzymujących glukokortykoidy steroidowe, mierzone na podstawie zmian w FVC %p od wartości początkowej do 78. tygodnia przy użyciu spirometrii szpitalnej.
78 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywanego szczytowego przepływu wydechowego (PEF %p) w 78. tygodniu
Ramy czasowe: 78 tygodni

Opóźnienie utraty funkcji oddechowej u pacjentów z DMD otrzymujących glikokortykosteroidy mierzone za pomocą:

•Zmiana %p PEF od wartości początkowej do 78. tygodnia, oceniana na podstawie pomiarów spirometrycznych wykonywanych w szpitalu
78 tygodni
Zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej (FVC) w 78. tygodniu
Ramy czasowe: 78 tygodni

Opóźnienie utraty funkcji oddechowej u pacjentów z DMD otrzymujących glikokortykosteroidy mierzone za pomocą:

•Czas do pierwszego 10% spadku FVC (L) podczas 78-tygodniowego okresu leczenia, oceniany na podstawie pomiarów spirometrycznych w szpitalu
78 tygodni
Zmiana od wartości początkowej rezerwy przepływu wdechowego (IFR) w 78. tygodniu
Ramy czasowe: 78 tygodni

Opóźnienie utraty funkcji oddechowej u pacjentów z DMD otrzymujących glikokortykosteroidy mierzone za pomocą:

•Zmiana IFR od wartości początkowej do 78. tygodnia oceniana na podstawie pomiarów spirometrycznych wykonywanych w szpitalu
78 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

27 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

3 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SNT-III-012

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj