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Eine doppelblinde Phase-III-Studie mit Idebenon bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die Glukokortikoid-Steroiden einnehmen (SIDEROS)

24. November 2021 aktualisiert von: Santhera Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die Glucocorticoid-Steroiden erhalten

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Idebenon bei der Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD, die gleichzeitig Glukokortikoid-Steroiden erhalten

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die SIDEROS-Studie ist eine randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Wirksamkeit von Idebenon bei der Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion, während gleichzeitig die Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon bei mindestens 266 DMD-Patienten überwacht wird, die gleichzeitig eine stabile Dosis von Glukokortikoid-Steroiden einnehmen.

Die Behandlungsdauer der Studie beträgt 18 Monate/78 Wochen und die Idebenon-Dosis beträgt 900 mg/Tag. Die Teilnehmer können Deflazacort oder Prednisolon verwenden und ein beliebiges Dosierungsschema anwenden.

Da Glucocorticoid-Steroide bei gehfähigen Jungen von einem frühen Alter bis ins späte Teenager- und sogar Erwachsenenalter weit verbreitet sind, wird diese Studie das Alter und den gehfähigen Status nicht berücksichtigen und nur Patienten ausschließen, die tagsüber beatmet werden müssen.

Der Bewertungsplan umfasst einen Screening-Besuch und bis zu 9 Protokollbesuche, einschließlich eines Folgebesuchs.

Ein Screening-Besuch findet maximal 4 Wochen vor dem Baseline-Besuch statt (Besuch 1, Studientag -1). Beginnend mit der Baseline erhält der Patient die Studienmedikation, die zu Hause eingenommen werden muss, und wird während des gesamten Studienzeitraums bis zur Visite 8 in Woche 78 regelmäßigen Untersuchungen in der Klinik unterzogen. Zu diesem Zeitpunkt wird die Studie abgeschlossen und die Medikation abgesetzt.

Alle Patienten, die Visite 8/Woche 78 abschließen und vom Prüfarzt als geeignet erachtet werden, können an einer offenen Verlängerungsstudie (SIDEROS-E) teilnehmen und erhalten weiterhin Idebenon, bis Idebenon für in die Studie aufgenommene Patienten kommerziell erhältlich ist oder SIDEROS-E wird vom Sponsor gekündigt, je nachdem, was zuerst eintritt. Die Dauer der SIDEROS-E-Studie wird in einem separaten Protokoll festgelegt.

Für alle Patienten, die nicht an der Verlängerungsstudie (SIDEROS-E) teilnehmen, findet 4 Wochen nach Ende der Behandlung bei Visite 8/Woche 78 oder nach vorzeitigem Abbruch der Studie eine Nachsorgeuntersuchung (Visite 9/Nachsorgevisite) statt Medikament.

Jeder Krankenhausbesuch umfasst Wirksamkeitsbewertungen (Beurteilung der Atemfunktion durch Spirometrie im Krankenhaus, Sauerstoffsättigung, endexspiratorisches CO2) und Sicherheitsbewertungen (Nebenwirkungen, begleitende Medikation, körperliche Untersuchung, Vitalfunktionen, Sicherheitslaborbewertungen). Darüber hinaus wird die Atemfunktion wöchentlich zu Hause mit einem Handgerät beurteilt, um die Atemfunktion zwischen den Krankenhausbesuchen genau zu überwachen.

Die Studienmedikation, alle medizinischen Verfahren und Laboruntersuchungen sowie die Besuche im Studienzentrum sind kostenlos. Zusätzlich erhalten die Patienten einen Fahrtkostenzuschuss zur Deckung angemessener Kosten zum und vom Studienzentrum. Die Teilnehmer werden für diese Studie nicht anderweitig entschädigt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

255

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre de Référence Neuromusculaire, CHR Citadelle
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Sofia Medical University
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow-Klinikum
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg, Deutschland
        • Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Heidelberg, Deutschland
        • Universitätsklinikum Heidelberg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Köln, Deutschland, 50937
        • Uniklinik Köln
      • München, Deutschland
        • Zentrum für neuromuskuläre Erkrankungen
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Hôpital Hotel Dieu
      • Paris, Frankreich
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Hôpital Des Enfants
  • Irland
      • Dublin, Irland, 1
        • Children's University Hospital
  • Israel
      • Petah Tiqva, Israel, 4920235
        • Institute of Neurology at Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Bosisio Parini, Italien, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italien, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical Center
      • Milano, Italien
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italien, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica, AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Padova, Italien, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italien, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italien, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • LUMC
      • Nijmegen, Niederlande, 6500
        • Radboud University Medical Centre
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Neuropediatra
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 106 46026
        • Hospital La Fe de Valencia
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis University 2nd Department of Paediatrics
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
      • San Bernardino, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda University Healthcare
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Shriners Hospitals for Children-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103
        • University of Kansas
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76087
        • Cook Children's Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Oswestry, Vereinigtes Königreich, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX39DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Österreich
      • Wien, Österreich, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche Patienten mit 35 % ≤ FVC ≤ 80 % des vorhergesagten Werts beim Screening und bei Studienbeginn, die sich nach Meinung des Prüfarztes in der Phase der Abnahme der Atemfunktion befinden.
  2. Mindestens 10 Jahre alt beim Screening.
  3. Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung.
  4. Dokumentierte Diagnose von DMD (schwere Dystrophinopathie) und klinische Merkmale, die mit typischer DMD zum Zeitpunkt der Diagnose übereinstimmen (d. h. dokumentierte verzögerte motorische Fähigkeiten und Muskelschwäche im Alter von 5 Jahren). DMD sollte durch eine Mutationsanalyse im Dystrophin-Gen oder durch wesentlich reduzierte Spiegel des Dystrophin-Proteins (d. h. abwesend oder <5 % des Normalwerts) im Western Blot oder in der Immunfärbung.
  5. Chronische Anwendung von systemischen Glucocorticoid-Steroiden für DMD-bedingte Erkrankungen, kontinuierlich für mindestens 12 Monate vor Baseline ohne Dosisanpassungen auf mg/kg-Basis in den letzten 6 Monaten (nur Dosisanpassungen aufgrund von Gewichtsänderungen sind zulässig).
  6. Fähigkeit, zuverlässige FVC-Werte beim Screening und bei Baseline bereitzustellen, und innerhalb von 15 % (relative Änderung) bei Baseline im Vergleich zum Screening reproduzierbar.
  7. Patienten, die vom Prüfarzt als bereit und in der Lage beurteilt wurden, die Anforderungen der Studie zu erfüllen, die erforderlichen kognitiven Fähigkeiten besitzen und in der Lage sind, die Studienmedikation zu schlucken.
  8. Patienten, die vor dem Screening mit einem 23-valenten Pneumokokken-Polysaccharid-Impfstoff oder einem anderen Pneumokokken-Polysaccharid-Impfstoff gemäß den nationalen Empfehlungen sowie jährlich mit einem inaktivierten Influenza-Impfstoff immunisiert wurden.

Ausschlusskriterien:

  1. Symptomatische Herzinsuffizienz (definiert als Patienten mit struktureller Herzerkrankung, Dyspnoe, Müdigkeit und eingeschränkter Belastbarkeit; Stadium C der ACCF/AHA-Richtlinie oder NYHA-Klassen III-IV) und/oder symptomatische ventrikuläre Arrhythmien.
  2. Laufende Teilnahme an einer anderen therapeutischen Studie und/oder Einnahme eines Prüfpräparats innerhalb von 90 Tagen vor Baseline (einzig zulässige Ausnahme ist die Verwendung von Deflazacort in den USA als Teil des Expanded Access Program oder eines zugelassenen Kortikosteroidprodukts in der Studie zur Therapieoptimierung , für die der Patient das Einschlusskriterium erfüllte 5).
  3. Laufende Exon-Skipping-Therapie oder Read-Through-Gentherapie für DMD; frühere Exon-Skipping- oder Read-Through-Gentherapien sind zulässig, wenn das Stoppdatum mehr als 6 Monate vor dem Screening lag.
  4. Geplante oder erwartete Wirbelsäulenfusionsoperation während des Studienzeitraums (wie vom Ermittler beurteilt; d. h. aufgrund einer schnell fortschreitenden Skoliose), frühere Wirbelsäulenfusionsoperationen sind zulässig, wenn sie mehr als 6 Monate vor dem Screening stattgefunden haben.
  5. Asthma, Bronchitis/COPD, Bronchiektasen, Emphysem, Lungenentzündung oder das Vorliegen einer anderen nicht DMD-bedingten Atemwegserkrankung, die die Atemfunktion beeinträchtigt.
  6. Chronische Anwendung von Beta2-Agonisten oder jegliche Anwendung anderer bronchodilatierender/bronchokonstriktorischer Medikamente (inhalative Steroide, Sympathomimetika, Anticholinergika, Antihistaminika); chronischer Gebrauch ist definiert als eine tägliche Einnahme über mehr als 14 Tage.
  7. Jede bronchopulmonale Erkrankung, die eine Behandlung mit Antibiotika innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening erforderte.
  8. Mittelschwere oder schwere Leberfunktionsstörung (als Richtlinie Child-Pugh-Klasse B [7 bis 9 Punkte] oder Child-Pugh-Klasse C [10 bis 15 Punkte] – siehe Anhang B) oder schwere Nierenfunktionsstörung (eGFR < 30 ml/min/1,73 m2).
  9. Frühere oder anhaltende medizinische Zustände oder Laboranomalien, die den Patienten nach Ansicht des Prüfarztes einem erheblichen Risiko aussetzen können, können die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Patienten an der Studie erheblich beeinträchtigen.
  10. Relevante Vorgeschichte oder aktueller Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder Verwendung von Tabak- oder Marihuanaprodukten/Rauchen.
  11. Bekannte individuelle Überempfindlichkeit gegen Idebenon oder einen der Inhaltsstoffe oder Hilfsstoffe der Studienmedikation.
  12. Beatmungsunterstützung tagsüber (definiert als Verwendung einer unterstützten Beatmung im Wachzustand).

Hinweis: Patienten, die an einem schweren, instabilen Zustand leiden, einschließlich (aber nicht beschränkt auf) Krebs, Autoimmunerkrankungen, hämatologische Erkrankungen, Stoffwechselstörungen oder Immunschwäche, und bei denen das Risiko einer Verschlimmerung besteht, die nicht mit dem Studienzustand zusammenhängt, können nur sein in die Studie aufgenommen werden, wenn sie vom Senior Clinical Research Physician des Sponsors schriftlich akzeptiert werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Idebenon 150 mg Filmtabletten
900 mg Idebenon/Tag (2 Tabletten 3-mal täglich zu den Mahlzeiten einzunehmen)
Arzneimittel: Idebenon 150 mg Filmtabletten
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
passende Placebotabletten
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der prognostizierten forcierten Vitalkapazität (FVC %p) in Woche 78
Zeitfenster: 78 Wochen
Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD, die Glukokortikoid-Steroiden erhalten, gemessen anhand der Veränderungen der FVC %p vom Ausgangswert bis Woche 78 unter Verwendung von Spirometrie im Krankenhaus.
78 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten Spitzenausatmungsflusses (PEF %p) in Woche 78
Zeitfenster: 78 Wochen

Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD, die Glukokortikoid-Steroiden erhalten, gemessen durch:

•Die Veränderung von Baseline bis Woche 78 in PEF %p, bewertet durch Spirometriemessungen im Krankenhaus
78 Wochen
Änderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 78
Zeitfenster: 78 Wochen

Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD, die Glukokortikoid-Steroiden erhalten, gemessen durch:

• Die Zeit bis zum ersten 10-prozentigen Rückgang der FVC (L) während des 78-wöchigen Behandlungszeitraums, bestimmt durch Spirometriemessungen im Krankenhaus
78 Wochen
Änderung der inspiratorischen Flussreserve (IFR) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 78
Zeitfenster: 78 Wochen

Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD, die Glukokortikoid-Steroiden erhalten, gemessen durch:

•Die Veränderung der IFR von Baseline bis Woche 78, bewertet durch krankenhausbasierte Spirometriemessungen
78 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juni 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Juni 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

27. Juni 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

3. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNT-III-012

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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