Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase III dobbeltblindt studie med Idebenone hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der tager glukokortikoidsteroider (SIDEROS)

24. november 2021 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

En fase III dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse, der vurderer effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Idebenon hos patienter med Duchenne muskeldystrofi, der modtager glukokortikoidsteroider

Formålet med undersøgelsen er at vurdere effektiviteten af ​​idebenon til at forsinke tabet af respiratorisk funktion hos patienter med DMD, der samtidig får glukokortikoid steroider

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

SIDEROS-studiet er et randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppestudie af idebenons effektivitet til at forsinke tabet af respiratorisk funktion, mens det også overvåger sikkerhed og tolerabilitet af idebenon hos mindst 266 DMD-patienter, der tager stabil dosis af samtidige glukokortikoidsteroider.

Studiebehandlingsperioden vil være 18 måneder/78 uger, og idebenon-dosis vil være 900 mg/dag. Deltagerne kan bruge deflazacort eller prednisolon og være på ethvert dosisregime.

Da glukokortikoidsteroider er meget udbredt i ambulante drenge fra en tidlig alder til sent i teenage- og endda voksenår, vil denne undersøgelse ikke tage højde for alder og ambulatorisk status og vil kun udelukke patienter, der har brug for dagtimerne ventilatorassistance.

Tidsplanen for vurderinger vil omfatte et screeningsbesøg og op til 9 protokolbesøg, inklusive et opfølgningsbesøg.

Et screeningsbesøg vil finde sted højst 4 uger før baselinebesøget (besøg 1, studiedag -1). Begyndende ved baseline vil patienten modtage undersøgelsesmedicin, der skal tages derhjemme, og vil gennemgå regelmæssige vurderinger i klinikken i hele undersøgelsesperioden indtil besøg 8 i uge 78, hvorefter undersøgelsen afsluttes og medicinering seponeres.

Alle patienter, der gennemfører besøg 8/uge 78 og anses for kvalificerede af investigator, vil være i stand til at deltage i et åbent forlængelsesstudie (SIDEROS-E) og vil fortsætte med at modtage idebenone, indtil idebenon er kommercielt tilgængelig for patienter, der er inkluderet i undersøgelsen eller SIDEROS-E opsiges af sponsoren, alt efter hvad der indtræffer først. Varigheden af ​​SIDEROS-E undersøgelsen vil blive defineret i en separat protokol.

For alle patienter, der ikke deltager i forlængelsesstudiet (SIDEROS-E), vil et opfølgningsbesøg (besøg 9/opfølgningsbesøg) finde sted 4 uger efter afslutning af behandling ved besøg 8/uge 78 eller efter for tidlig afbrydelse af undersøgelsen medicin.

Hvert hospitalsbesøg vil omfatte effektvurderinger (respirationsfunktion vurderet ved hospitalsbaseret spirometri, iltmætning, end-tidal CO2) og sikkerhedsvurderinger (uønskede hændelser, samtidig medicinering, fysisk undersøgelse, vitale tegn, sikkerhedslaboratorieevalueringer). Herudover vil respirationsfunktionen blive vurderet ugentligt i hjemmet med håndholdt apparat med henblik på tæt monitorering af respirationsfunktionen mellem hospitalsbesøg.

Studiemedicinen, alle medicinske procedurer og laboratorieundersøgelser og besøgene på studiecentret er gratis. Derudover modtager patienterne en rejsegodtgørelse til dækning af rimelige udgifter til og fra studiecentret. Deltagerne vil ellers ikke blive kompenseret for denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

255

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre de Référence Neuromusculaire, CHR Citadelle
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Sofia Medical University
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Oswestry, Det Forenede Kongerige, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX39DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
      • San Bernardino, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Healthcare
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Shriners Hospitals for Children-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66103
        • University of Kansas
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76087
        • Cook Children's Medical Center
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Hôpital Hotel Dieu
      • Paris, Frankrig
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Hôpital des Enfants
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • LUMC
      • Nijmegen, Holland, 6500
        • Radboud University Medical Centre
  • Irland
      • Dublin, Irland, 1
        • Children's University Hospital
  • Israel
      • Petah Tiqva, Israel, 4920235
        • Institute of Neurology at Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Bosisio Parini, Italien, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italien, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical Center
      • Milano, Italien
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italien, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica, AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Padova, Italien, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italien, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italien, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Neuropediatra
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 106 46026
        • Hospital La Fe de Valencia
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow-Klinikum
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Tyskland
        • Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Heidelberg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Köln, Tyskland, 50937
        • Uniklinik Köln
      • München, Tyskland
        • Zentrum für neuromuskuläre Erkrankungen
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis University 2nd Department of Paediatrics
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige patienter med en 35 % ≤ FVC ≤ 80 % af den forudsagte værdi ved screening og ved baseline, og som efter investigatorens opfattelse er i den respiratoriske funktionsfaldsfase.
  2. Minimum 10 år ved screening.
  3. Underskrevet og dateret informeret samtykkeformular.
  4. Dokumenteret diagnose af DMD (svær dystrofinopati) og kliniske træk, der stemmer overens med typisk DMD ved diagnose (dvs. dokumenteret forsinkede motoriske færdigheder og muskelsvaghed ved 5 års alderen). DMD bør bekræftes ved mutationsanalyse i dystrofingenet eller ved væsentligt reducerede niveauer af dystrofinprotein (dvs. fraværende eller <5 % af det normale) på Western blot eller immunfarvning.
  5. Kronisk brug af systemiske glukokortikoidsteroider til DMD-relaterede tilstande kontinuerligt i mindst 12 måneder før baseline uden nogen dosisjusteringer på mg/kg basis i de sidste 6 måneder (kun dosisjusteringer bestemt af vægtændringer er tilladt).
  6. Evne til at give pålidelige FVC-værdier ved screening og baseline og reproducerbar inden for 15 % (relativ ændring) ved baseline sammenlignet med screening.
  7. Patienter vurderet af investigator som villige og i stand til at overholde undersøgelsens krav, besidder de nødvendige kognitive evner og er i stand til at sluge undersøgelsesmedicin.
  8. Patienter, der før screening er blevet immuniseret med 23-valent pneumokok polysaccharidvaccine eller enhver anden pneumokok polysaccharidvaccine i henhold til nationale anbefalinger, samt årligt immuniseret med inaktiveret influenzavaccine.

Ekskluderingskriterier:

  1. Symptomatisk hjertesvigt (defineret som patienter med strukturel hjertesygdom, dyspnø, træthed og nedsat tolerance over for træning; trin C i henhold til ACCF/AHA guideline eller NYHA Klasse III-IV) og/eller symptomatiske ventrikulære arytmier.
  2. Løbende deltagelse i ethvert andet terapeutisk forsøg og/eller indtagelse af ethvert forsøgslægemiddel inden for 90 dage før baseline (den eneste tilladte undtagelse er brugen af ​​Deflazacort i USA som en del af Expanded Access-programmet eller ethvert godkendt kortikosteroidprodukt i forsøg til regimeoptimering , hvor patienten opfyldte inklusionskriteriet 5).
  3. Løbende exon-skipping-terapi eller read-through-genterapi for DMD; tidligere exon-spring eller gennemlæsning af genterapi er tilladt, hvis stopdatoen var mere end 6 måneder før screening.
  4. Planlagt eller forventet spinalfusionsoperation i undersøgelsesperioden (som vurderet af investigator; dvs. på grund af hurtigt fremadskridende skoliose), er tidligere spinalfusionsoperation tilladt, hvis den fandt sted mere end 6 måneder før screening.
  5. Astma, bronkitis/KOL, bronkiektasi, emfysem, lungebetændelse eller tilstedeværelse af enhver anden ikke-DMD luftvejssygdom, der påvirker åndedrætsfunktionen.
  6. Kronisk brug af beta2-agonister eller enhver brug af anden bronkodilaterende/bronkokonstrikerende medicin (inhalerede steroider, sympatomimetika, antikolinergika, antihistaminer); kronisk brug defineres som et dagligt indtag i mere end 14 dage.
  7. Enhver bronkopulmonal sygdom, der krævede behandling med antibiotika inden for 3 måneder før screening.
  8. Moderat eller svært nedsat leverfunktion (bruges som vejledning Child-Pugh klasse B [7 til 9 point] eller Child-Pugh klasse C [10 til 15 point] - se bilag B) eller svær nyreinsufficiens (eGFR <30 ml/min/1,73 m2).
  9. Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand eller laboratorieabnormitet, som efter investigators mening kan sætte patienten i betydelig risiko, kan forvirre undersøgelsesresultaterne eller kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen væsentligt.
  10. Relevant historie med eller aktuelt stof- eller alkoholmisbrug eller brug af tobaks- eller marihuanaprodukter/rygning.
  11. Kendt individuel overfølsomhed over for idebenon eller over for nogen af ​​indholdsstofferne eller hjælpestofferne i undersøgelsesmedicinen.
  12. Ventilatorhjælp i dagtimerne (defineret som brug af enhver assisteret ventilation, mens du er vågen).

Bemærk: Patienter, der lider af en alvorlig, ustabil tilstand, herunder (men ikke begrænset til) cancer, autoimmune sygdomme, hæmatologiske sygdomme, metaboliske lidelser eller immundefekter, og som er i risiko for en forværring, der ikke er relateret til undersøgelsestilstanden, kan kun få inkluderet i undersøgelsen, hvis det accepteres skriftligt af sponsorens overlæge for klinisk forskning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: idebenone 150 mg filmovertrukne tabletter
900 mg idebenon/dag (2 tabletter skal tages 3 gange dagligt sammen med måltider)
Medicin: Idebenone 150 mg filmovertrukne tabletter
PLACEBO_COMPARATOR: placebo
matchende placebotabletter
Medicin: placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i forudsagt forceret vitalkapacitetsprocent (FVC %p) i uge 78
Tidsramme: 78 uger
Forsinkelse af tab af respiratorisk funktion hos patienter med DMD, der modtager glukokortikoidsteroider, målt ved ændringer i FVC %p fra baseline til uge 78 ved hjælp af hospitalsbaseret spirometri.
78 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent forudsagt spidsekspiratorisk flow (PEF %p) i uge 78
Tidsramme: 78 uger

Forsinke tabet af respiratorisk funktion hos patienter med DMD, der modtager glukokortikoid steroider målt ved:

•Ændringen fra baseline til uge 78 i PEF %p vurderet ved hospitalsbaserede spirometrimålinger
78 uger
Ændring fra baseline i Forced Vital Capacity (FVC) i uge 78
Tidsramme: 78 uger

Forsinke tabet af respiratorisk funktion hos patienter med DMD, der modtager glukokortikoid steroider målt ved:

•Tid til første 10 % fald i FVC (L) i løbet af den 78-ugers behandlingsperiode, vurderet ved hospitalsbaserede spirometrimålinger
78 uger
Ændring fra baseline i Inspiratory Flow Reserve (IFR) i uge 78
Tidsramme: 78 uger

Forsinke tabet af respiratorisk funktion hos patienter med DMD, der modtager glukokortikoid steroider målt ved:

•Ændringen fra baseline til uge 78 i IFR vurderet ved hospitalsbaserede spirometrimålinger
78 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2016

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. december 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. juni 2016

Først opslået (SKØN)

27. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

3. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-III-012

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner