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글루코코르티코이드 스테로이드를 복용하는 뒤쉔 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 Idebenone을 사용한 3상 이중맹검 연구 (SIDEROS)

2021년 11월 24일 업데이트: Santhera Pharmaceuticals

글루코코르티코이드 스테로이드를 투여받은 Duchenne 근이영양증 환자에서 Idebenone의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 III상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구

이 연구의 목적은 글루코코르티코이드 스테로이드를 병용 투여받는 DMD 환자의 호흡 기능 상실을 지연시키는 이데베논의 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

SIDEROS 임상시험은 안정적인 용량의 글루코코르티코이드 스테로이드를 병용하는 최소 266명의 DMD 환자를 대상으로 이데베논의 호흡 기능 상실 지연 효능과 이데베논의 안전성 및 내약성을 모니터링하는 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹 연구입니다.

연구 치료 기간은 18개월/78주이고 이데베논 용량은 900mg/일입니다. 참가자는 deflazacort 또는 prednisolone을 사용할 수 있으며 모든 용량 요법을 사용할 수 있습니다.

글루코코르티코이드 스테로이드는 어린 나이부터 10대 후반, 심지어 성인까지 걸을 수 있는 소년에게 널리 사용되기 때문에 이 연구는 연령과 보행 상태를 고려하지 않고 주간 인공호흡기 보조가 필요한 환자만 제외할 것입니다.

평가 일정에는 스크리닝 방문과 후속 방문을 포함하여 최대 9회의 프로토콜 방문이 포함됩니다.

스크리닝 방문은 기준선 방문(방문 1, 연구일 -1) 최대 4주 전에 수행됩니다. 기준선에서 시작하여, 환자는 집에서 복용할 연구 약물을 받을 것이며, 연구가 완료되고 약물이 중단될 때인 78주에 방문 8까지 연구 기간 동안 클리닉에서 정기적인 평가를 받을 것입니다.

8번째 방문/78주차를 완료하고 연구자가 적격하다고 간주하는 모든 환자는 공개 확장 연구(SIDEROS-E)에 참여할 수 있으며 연구에 포함된 환자에게 이데베논이 상업적으로 이용 가능할 때까지 이데베논을 계속 투여받거나 또는 SIDEROS-E는 스폰서에 의해 종료됩니다. SIDEROS-E 연구 기간은 별도의 프로토콜에서 정의됩니다.

연장 연구(SIDEROS-E)에 참여하지 않는 모든 환자의 경우, 후속 방문(방문 9/추적 방문)은 방문 8/78주에서 치료 종료 후 4주 또는 연구의 조기 중단 후 수행됩니다. 약물.

각 병원 방문에는 효능 평가(병원 기반 폐활량계로 평가된 호흡 기능, 산소 포화도, 호기말 CO2) 및 안전성 평가(부작용, 병용 약물, 신체 검사, 활력 징후, 안전 실험실 평가)가 포함됩니다. 또한 병원 방문 사이에 호흡 기능을 면밀히 모니터링하기 위해 휴대용 장치로 집에서 매주 호흡 기능을 평가할 것입니다.

연구 약물, 모든 의료 절차 및 실험실 검사, 연구 센터 방문은 무료입니다. 또한 환자는 연구 센터를 오가는 합리적인 비용을 충당할 수 있는 여행 수당을 받게 됩니다. 참가자는 이 연구에 대해 달리 보상을 받지 않습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

255

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드
        • LUMC
      • Nijmegen, 네덜란드, 6500
        • Radboud university medical centre
  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow-Klinikum
      • Essen, 독일, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, 독일
        • Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Heidelberg, 독일
        • Universitätsklinikum Heidelberg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Köln, 독일, 50937
        • Uniklinik Köln
      • München, 독일
        • Zentrum für neuromuskuläre Erkrankungen
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, 미국, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
      • San Bernardino, California, 미국, 92354
        • Loma Linda University Healthcare
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • Shriners Hospitals for Children-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, 미국, 66103
        • University of Kansas
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76087
        • Cook Children's Medical Center
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, 벨기에, 4000
        • Centre de Référence Neuromusculaire, CHR Citadelle
  • 불가리아
      • Sofia, 불가리아, 1431
        • Sofia Medical University
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴
        • Sahlgrenska University Hospital
  • 스위스
      • Basel, 스위스, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Neuropediatra
      • Barcelona, 스페인, 8950
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, 스페인, 106 46026
        • Hospital La Fe de Valencia
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, 1
        • Children's University Hospital
  • 영국
      • Leeds, 영국, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, 영국, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle, 영국
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Oswestry, 영국, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
      • Oxford, 영국, OX39DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, 영국, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • 오스트리아
      • Wien, 오스트리아, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • 이스라엘
      • Petah Tiqva, 이스라엘, 4920235
        • Institute of Neurology at Schneider Children's Medical Center of Israel
  • 이탈리아
      • Bosisio Parini, 이탈리아, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, 이탈리아, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical Center
      • Milano, 이탈리아
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica, AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Padova, 이탈리아, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, 프랑스, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • Hôpital Hotel Dieu
      • Paris, 프랑스
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • Hopital des Enfants
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리
        • Semmelweis University 2nd Department of Paediatrics

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 스크리닝 및 기준선에서 예측값의 35% ≤ FVC ≤ 80%이고 연구자의 의견으로는 호흡 기능 저하 단계에 있는 남성 환자.
  2. 스크리닝 시 최소 10세.
  3. 서명하고 날짜를 기입한 사전 동의서.
  4. DMD(심각한 이영양증)의 문서화된 진단 및 진단 시 전형적인 DMD와 일치하는 임상 특징(예: 5세까지 지연된 운동 능력 및 근쇠약이 문서화됨). DMD는 디스트로핀 유전자의 돌연변이 분석 또는 디스트로핀 단백질(즉, 없음 또는 정상의 5% 미만) 웨스턴 블롯 또는 면역염색.
  5. 지난 6개월 동안 mg/kg 기준으로 용량 조정 없이 베이스라인 이전 최소 12개월 동안 지속적으로 DMD 관련 상태에 대한 전신 글루코코르티코이드 스테로이드의 만성 사용(체중 변화에 따라 결정된 용량 조정만 허용됨).
  6. Screening 및 Baseline에서 신뢰할 수 있는 FVC 값을 제공하고 Screening과 비교하여 Baseline에서 15%(상대적 변화) 이내 재현 가능
  7. 연구자에 의해 연구의 요건에 따를 의향과 능력이 있고, 요구되는 인지 능력을 보유하고 연구 약물을 삼킬 수 있는 환자로 평가된 환자.
  8. 스크리닝 이전에 국가 권장 사항에 따라 23가 폐렴구균 다당류 백신 또는 기타 폐렴구균 다당류 백신으로 예방접종을 받았고 매년 비활성화 인플루엔자 백신으로 예방접종을 받은 환자.

제외 기준:

  1. 증후성 심부전(구조적 심장 질환, 호흡곤란, 피로 및 운동 내성 장애가 있는 환자로 정의됨, ACCF/AHA 가이드라인 또는 NYHA 클래스 III-IV에 의한 C기) 및/또는 증상이 있는 심실 부정맥.
  2. 베이스라인 이전 90일 이내에 다른 치료 시험에 지속적으로 참여 및/또는 조사 약물 복용(허용되는 유일한 예외는 확장 액세스 프로그램의 일환으로 미국에서 Deflazacort 사용 또는 요법 최적화를 위해 시험 중인 승인된 코르티코스테로이드 제품입니다. , 환자가 포함 기준 5)를 충족했습니다.
  3. DMD에 대한 진행 중인 엑손 건너뛰기 요법 또는 판독-통과 유전자 요법; 이전의 엑손 건너뛰기 또는 판독 유전자 치료는 중지 날짜가 스크리닝 전 6개월 이상인 경우 허용됩니다.
  4. 연구 기간 동안 계획되거나 예상되는 척추 융합 수술(연구자가 판단한 바와 같이, 즉 척추 측만증이 빠르게 진행되기 때문에), 이전 척추 융합 수술이 스크리닝 이전 6개월 이상 발생한 경우 허용됩니다.
  5. 천식, 기관지염/COPD, 기관지확장증, 폐기종, 폐렴 또는 호흡 기능에 영향을 미치는 기타 비 DMD 호흡기 질환의 존재.
  6. 베타2 작용제 또는 기타 기관지 확장/기관지 수축 약물(흡입 스테로이드, 교감신경흥분제, 항콜린제, 항히스타민제)의 만성 사용; 만성 사용은 14일 이상 매일 섭취하는 것으로 정의됩니다.
  7. 스크리닝 전 3개월 이내에 항생제 치료가 필요한 모든 기관지폐 질환.
  8. 중등도 또는 중증 간 장애(지침으로 사용 Child-Pugh 등급 B[7~9점] 또는 Child-Pugh 등급 C[10~15점] - 부록 B 참조) 또는 중증 신장애(eGFR <30 mL/min/1.73 m2).
  9. 연구자의 의견으로는 환자를 상당한 위험에 빠뜨릴 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태 또는 검사실 이상은 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있거나 환자의 연구 참여를 크게 방해할 수 있습니다.
  10. 약물 또는 알코올 남용 또는 담배 또는 마리화나 제품 사용/흡연의 관련 이력 또는 현재.
  11. 이데베논 또는 연구 약물의 성분 또는 부형제에 대해 알려진 개별 과민증.
  12. 주간 인공호흡기 지원(깨어 있는 동안 보조 환기 사용으로 정의됨).

참고: 암, 자가 면역 질환, 혈액 질환, 대사 장애 또는 면역 결핍을 포함하되 이에 국한되지 않는 심각하고 불안정한 상태를 앓고 있고 연구 상태와 관련되지 않은 악화 위험이 있는 환자는 스폰서의 선임 임상 연구 의사가 서면으로 수락한 경우 연구에 포함됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이데베논정 150mg 필름코팅정
900 mg idebenone/day (식사와 함께 1일 3회 2정 복용)
의약품: 이데베논정 150mg 필름코팅정
플라시보_COMPARATOR: 위약
일치하는 위약 정제
의약품: 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
78주차에 예측된 강제 폐활량 퍼센트(FVC %p)의 기준선으로부터의 변화
기간: 78주
병원 기반 폐활량계를 사용하여 기준선에서 78주까지 FVC %p의 변화로 측정된 글루코코르티코이드 스테로이드를 투여받는 DMD 환자의 호흡 기능 상실 지연.
78주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
78주차에 백분율 예측 최대 호기 유량(PEF %p)의 기준선으로부터의 변화
기간: 78주

글루코코르티코이드 스테로이드를 투여받는 DMD 환자의 호흡 기능 상실 지연:

•병원 기반 폐활량계 측정으로 평가한 PEF %p의 기준선에서 78주까지의 변화
78주
78주에 강제 폐활량(FVC)의 기준선에서 변경
기간: 78주

글루코코르티코이드 스테로이드를 투여받는 DMD 환자의 호흡 기능 상실 지연:

•병원 기반 폐활량계 측정으로 평가한 78주 치료 기간 동안 FVC(L)의 처음 10% 감소까지의 시간
78주
78주차에 IFR(흡기 유량 예비)의 기준선에서 변경
기간: 78주

글루코코르티코이드 스테로이드를 투여받는 DMD 환자의 호흡 기능 상실 지연:

•병원 기반 폐활량계 측정으로 평가한 IFR의 기준선에서 78주까지의 변화
78주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Santhera Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2020년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 6월 22일

처음 게시됨 (추정)

2016년 6월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 12월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 11월 24일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SNT-III-012

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

뒤시엔 근이영양증(DMD)에 대한 임상 시험

위약에 대한 임상 시험

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스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Mali

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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