キャッスルマン病患者の国際登録 (ACCELERATE)
2026年2月27日 更新者：University of Pennsylvania
ACCELERATE (Advancing Castleman Care With a Electronic Longitudinal Registry, E-Repository, And Treatment/Effectiveness Research): キャッスルマン病患者のための国際レジストリ
この研究の目的は、疾患の理解、診断、および治療を改善するために、キャッスルマン病患者から臨床、検査、および患者調査データを収集することです。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
このプロジェクトは、キャッスルマン病共同ネットワークによってサポートされています。
CDCN の Web サイト (http://www.cdcn.org/accelerate) にアクセスして、ACCELERATE レジストリにサインアップしてください。
ACCELERATE 患者レジストリは、キャッスルマン病の理解を深めるために、患者と家族に医療データを提供する機会を提供します。 患者レジストリは、世界中のキャッスルマン病患者 1,000 人から、実世界の人口統計、臨床、検査、患者報告の結果、治療データを取得します。
このレジストリは、今後のキャッスルマン病の研究に重要なデータを提供するのに役立ちます。 患者レジストリは、この希少疾患に関する情報を一元化するのに役立ち、研究者がキャッスルマン病患者に関するデータを取得する方法を提供します。 レジストリの主な目的は次のとおりです。
- CD患者から標準化された人口統計学的データと縦断的データのセットを収集することにより、キャッスルマン病の自然史（徴候、症状、検査値、生存データ、結果予測因子）、病因、および治療に関する理解を深めます。
- 臨床データを収集し、将来の研究のために利用可能なすべての組織サンプルの場所を追跡することにより、患者、プロバイダー、研究者、および業界間のコラボレーションの能力を構築します (「仮想バイオレポジトリー」)。
- 疾患の負担、使用された治療法、忍容性、および安全性データに関連する「現実世界」のデータを収集します。
キャッスルマン病に罹患した個人および死亡した患者の家族は、レジストリに参加するよう招待されています. 患者登録簿には 2 つの入力方法があります。 以下の国 (ドイツ、フランス、イタリア、英国、またはスペイン) に所在する患者は、以下にリストされているサイトの特定の治験責任医師に連絡することをお勧めします。 参加医師は、同意して患者を登録し、医療記録データを登録簿に入力し、医療記録を定期的に更新します。
アメリカ合衆国 (USA)、カナダ、またはその他の地域 (以下にリストされている EU の一部の国の患者を除く) に居住する患者は、レジストリに直接登録することができます。 参加者はオンラインで登録し、電子医療記録をペンシルバニア大学の研究者に提供してデータを抽出するよう求められます。 両方のグループのすべての患者は、症状、治療、およびキャッスルマン病の経験について、3か月ごとにアンケートに回答するよう求められます。 完全な参加者情報は安全なデータベースに保存されます。
キャッスルマン病の研究に関心のある研究者は、レジストリ データセットへのアクセスを要求することもできます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
1000
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Joshua Brandstadter, MD, PhD, MSc
- 電話番号：267-847-8220
- メール：joshua.brandstadter@pennmedicine.upenn.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Bridget Austin, MSc
- 電話番号：2675869977
- メール：accelerate@uphs.upenn.edu
研究場所
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- University of Pennsylvania
-
コンタクト：
- Joshua Brandstadter, MD, PhD, MSc
- 電話番号：267-847-8220
- メール：joshua.brandstadter@pennmedicine.upenn.edu
-
コンタクト：
- Bridget Austin, MSc
- 電話番号：267-586-9977
- メール：accelerate@uphs.upenn.edu
-
主任研究者：
- Joshua C Brandstadter, MD, PhD, MSc
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
世界中のキャッスルマン病患者
説明
包含基準:
- あらゆる年齢の人
- アップロード可能な皮膚病変のみに限定されない「キャッスルマン病」を示唆する参考病理レポートを持っている
- 現地の規制に従って、電子的なインフォームド コンセントを提供できる
- 「キャッスルマン病」を示唆する参照病理レポートを提供できる場合、またはARTがそのような病理レポートを見つけてアップロードできる場合、死亡した患者も登録される場合があります。
除外基準:
- このレジストリは、日常的な臨床診療の全体像を可能な限り提供するように設計されているため、包含基準は意図的に幅広く設定されており、除外基準はありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：他の
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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一般的な症状
時間枠：5年
|
このレジストリでテストされた介入はありません。
キャッスルマン病に関連する一般的な症状を特定したいと考えています。
疲労、倦怠感、発熱などのさまざまな症状がカルテに記録されている事例の数を調べます。
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5年
|
|
一般的な検査異常
時間枠：5年
|
このレジストリでテストされた介入はありません。
キャッスルマン病に関連する一般的な検査異常は何かを特定したいと考えています。
カルテに記録されている C 反応性タンパク質 (CRP)、フェリチン、ヘモグロビンなど、キャッスルマン病に関連する特定の検査値の値を調べます。
|
5年
|
|
処理
時間枠：5年
|
このレジストリでテストされた介入はありません。
キャッスルマン病の患者に使用される一般的な治療法を特定したいと考えています。
ステロイドや化学療法などの特定の治療がカルテに記録されている事例の数を調べます。
|
5年
|
|
サバイバル
時間枠：5年
|
このレジストリでテストされた介入はありません。
イベントまでの時間変数の分布は、カプラン・マイヤー製品限界生存曲線を含む標準的な生存分析方法を使用して推定されます。
両側 95% 信頼区間でイベントまでの時間の中央値が推定されます。
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5年
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患者のサブタイプを特定する
時間枠：4年
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この研究を通じて収集されたデータを使用して、患者のサブグループ、特に現在の治療に反応しないサブグループを特定します
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4年
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臨床転帰指標を特定する
時間枠：4年
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この研究を通じて収集されたデータを使用して、将来の試験で使用するための包括的な臨床結果測定の最適なパラメーターを決定します
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4年
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臨床バイオマーカーの特定
時間枠：4年
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この研究を通じて収集されたデータを使用して、治療反応のバイオマーカーを特定します
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4年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Joshua Brandstadter, MD, PhD, MSc、University of Pennsylvania
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Liu AY, Nabel CS, Finkelman BS, Ruth JR, Kurzrock R, van Rhee F, Krymskaya VP, Kelleher D, Rubenstein AH, Fajgenbaum DC. Idiopathic multicentric Castleman's disease: a systematic literature review. Lancet Haematol. 2016 Apr;3(4):e163-75. doi: 10.1016/S2352-3026(16)00006-5. Epub 2016 Mar 17.
- Fajgenbaum DC, van Rhee F, Nabel CS. HHV-8-negative, idiopathic multicentric Castleman disease: novel insights into biology, pathogenesis, and therapy. Blood. 2014 May 8;123(19):2924-33. doi: 10.1182/blood-2013-12-545087. Epub 2014 Mar 12.
- Pierson SK, Khor JS, Ziglar J, Liu A, Floess K, NaPier E, Gorzewski AM, Tamakloe MA, Powers V, Akhter F, Haljasmaa E, Jayanthan R, Rubenstein A, Repasky M, Elenitoba-Johnson K, Ruth J, Jacobs B, Streetly M, Angenendt L, Patier JL, Ferrero S, Zinzani PL, Terriou L, Casper C, Jaffe E, Hoffmann C, Oksenhendler E, Fossa A, Srkalovic G, Chadburn A, Uldrick TS, Lim M, van Rhee F, Fajgenbaum DC. ACCELERATE: A Patient-Powered Natural History Study Design Enabling Clinical and Therapeutic Discoveries in a Rare Disorder. Cell Rep Med. 2020 Dec 22;1(9):100158. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100158. eCollection 2020 Dec 22.
- Pierson SK, Stonestrom AJ, Shilling D, Ruth J, Nabel CS, Singh A, Ren Y, Stone K, Li H, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Plasma proteomics identifies a 'chemokine storm' in idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):902-912. doi: 10.1002/ajh.25123. Epub 2018 May 16.
- Fajgenbaum DC, Langan RA, Japp AS, Partridge HL, Pierson SK, Singh A, Arenas DJ, Ruth JR, Nabel CS, Stone K, Okumura M, Schwarer A, Jose FF, Hamerschlak N, Wertheim GB, Jordan MB, Cohen AD, Krymskaya V, Rubenstein A, Betts MR, Kambayashi T, van Rhee F, Uldrick TS. Identifying and targeting pathogenic PI3K/AKT/mTOR signaling in IL-6-blockade-refractory idiopathic multicentric Castleman disease. J Clin Invest. 2019 Aug 13;129(10):4451-4463. doi: 10.1172/JCI126091.
- Arenas DJ, Floess K, Kobrin D, Pai RL, Srkalovic MB, Tamakloe MA, Rasheed R, Ziglar J, Khor J, Parente SAT, Pierson SK, Martinez D, Wertheim GB, Kambayashi T, Baur J, Teachey DT, Fajgenbaum DC. Increased mTOR activation in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2020 May 7;135(19):1673-1684. doi: 10.1182/blood.2019002792.
- Pai RL, Japp AS, Gonzalez M, Rasheed RF, Okumura M, Arenas D, Pierson SK, Powers V, Layman AAK, Kao C, Hakonarson H, van Rhee F, Betts MR, Kambayashi T, Fajgenbaum DC. Type I IFN response associated with mTOR activation in the TAFRO subtype of idiopathic multicentric Castleman disease. JCI Insight. 2020 May 7;5(9):e135031. doi: 10.1172/jci.insight.135031.
- van Rhee F, Oksenhendler E, Srkalovic G, Voorhees P, Lim M, Dispenzieri A, Ide M, Parente S, Schey S, Streetly M, Wong R, Wu D, Maillard I, Brandstadter J, Munshi N, Bowne W, Elenitoba-Johnson KS, Fossa A, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Pierson SK, Greenway A, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Chadburn A, Fajgenbaum DC. International evidence-based consensus diagnostic and treatment guidelines for unicentric Castleman disease. Blood Adv. 2020 Dec 8;4(23):6039-6050. doi: 10.1182/bloodadvances.2020003334.
- Koa B, Borja AJ, Aly M, Padmanabhan S, Tran J, Zhang V, Rojulpote C, Pierson SK, Tamakloe MA, Khor JS, Werner TJ, Fajgenbaum DC, Alavi A, Revheim ME. Emerging role of 18F-FDG PET/CT in Castleman disease: a review. Insights Imaging. 2021 Mar 11;12(1):35. doi: 10.1186/s13244-021-00963-1.
- Nishimura Y, Fajgenbaum DC, Pierson SK, Iwaki N, Nishikori A, Kawano M, Nakamura N, Izutsu K, Takeuchi K, Nishimura MF, Maeda Y, Otsuka F, Yoshizaki K, Oksenhendler E, van Rhee F, Sato Y. Validated international definition of the thrombocytopenia, anasarca, fever, reticulin fibrosis, renal insufficiency, and organomegaly clinical subtype (TAFRO) of idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2021 Oct 1;96(10):1241-1252. doi: 10.1002/ajh.26292. Epub 2021 Jul 28.
- Pierson SK, Shenoy S, Oromendia AB, Gorzewski AM, Langan Pai RA, Nabel CS, Ruth JR, Parente SAT, Arenas DJ, Guilfoyle M, Reddy M, Weinblatt M, Shadick N, Bower M, Pria AD, Masaki Y, Katz L, Mezey J, Beineke P, Lee D, Tendler C, Kambayashi T, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Discovery and validation of a novel subgroup and therapeutic target in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood Adv. 2021 Sep 14;5(17):3445-3456. doi: 10.1182/bloodadvances.2020004016.
- Belyaeva E, Rubenstein A, Pierson SK, Dalldorf D, Frank D, Lim MS, Fajgenbaum DC. Bone marrow findings of idiopathic Multicentric Castleman disease: A histopathologic analysis and systematic literature review. Hematol Oncol. 2022 Apr;40(2):191-201. doi: 10.1002/hon.2969. Epub 2022 Feb 18.
- Phillips AD, Kakkis JJ, Tsao PY, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Increased mTORC2 pathway activation in lymph nodes of iMCD-TAFRO. J Cell Mol Med. 2022 Jun;26(11):3147-3152. doi: 10.1111/jcmm.17251. Epub 2022 Apr 30.
- Fajgenbaum DC, Pierson SK, Kanhai K, Bagg A, Alapat D, Lim MS, Lechowicz MJ, Srkalovic G, Uldrick TS, van Rhee F; ACCELERATE Registry Team. The disease course of Castleman disease patients with fatal outcomes in the ACCELERATE registry. Br J Haematol. 2022 Jul;198(2):307-316. doi: 10.1111/bjh.18214. Epub 2022 May 4.
- Pierson SK, Katz L, Williams R, Mumau M, Gonzalez M, Guzman S, Rubenstein A, Oromendia AB, Beineke P, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. CXCL13 is a predictive biomarker in idiopathic multicentric Castleman disease. Nat Commun. 2022 Nov 24;13(1):7236. doi: 10.1038/s41467-022-34873-7.
- Dispenzieri A, Fajgenbaum DC. Overview of Castleman disease. Blood. 2020 Apr 16;135(16):1353-1364. doi: 10.1182/blood.2019000931.
- van Rhee F, Voorhees P, Dispenzieri A, Fossa A, Srkalovic G, Ide M, Munshi N, Schey S, Streetly M, Pierson SK, Partridge HL, Mukherjee S, Shilling D, Stone K, Greenway A, Ruth J, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Jayanthan R, Jaffe ES, Leitch H, Pemmaraju N, Chadburn A, Lim MS, Elenitoba-Johnson KS, Krymskaya V, Goodman A, Hoffmann C, Zinzani PL, Ferrero S, Terriou L, Sato Y, Simpson D, Wong R, Rossi JF, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Oksenhendler E, Fajgenbaum DC. International, evidence-based consensus treatment guidelines for idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2018 Nov 15;132(20):2115-2124. doi: 10.1182/blood-2018-07-862334. Epub 2018 Sep 4.
- Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Coren FR, Bagg A, Srkalovic G, Alapat D, van Rhee F, Lim MS, Lechowicz MJ, Brandstadter JD, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Ongoing symptoms following complete surgical excision in unicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2023 Nov;98(11):E334-E337. doi: 10.1002/ajh.27065. Epub 2023 Aug 28. No abstract available.
- Pierson SK, Lim MS, Srkalovic G, Brandstadter JD, Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Mango N, Lavery C, Austin B, Alapat D, Lechowicz MJ, Bagg A, Li H, Casper C, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Treatment consistent with idiopathic multicentric Castleman disease guidelines is associated with improved outcomes. Blood Adv. 2023 Nov 14;7(21):6652-6664. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010745.
- Mango NA, Pierson SK, Sarmiento Bustamante M, Brandstadter JD, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Siltuximab administration results in spurious IL-6 elevation in peripheral blood. Am J Hematol. 2024 Jan;99(1):E15-E18. doi: 10.1002/ajh.27132. Epub 2023 Oct 23. No abstract available.
- Shyamsundar S, Pierson SK, Connolly CM, Teles M, Segev DL, Werbel WA, van Rhee F, Casper C, Brandstadter JD, Noy A, Fajgenbaum DC. Castleman disease patients report mild COVID-19 symptoms and mount a humoral response to SARS-CoV-2 vaccination. Blood Neoplasia. 2024 Mar;1(1):100002. doi: 10.1016/j.bneo.2024.100002. Epub 2024 Feb 15.
- Rubenstein AI, Pierson SK, Shyamsundar S, Bustamante MS, Gonzalez MV, Milller ID, Brandstadter JD, Mumau MD, Fajgenbaum DC. Immune-mediated thrombocytopenia and IL-6-mediated thrombocytosis observed in idiopathic multicentric Castleman disease. Br J Haematol. 2024 Mar;204(3):921-930. doi: 10.1111/bjh.19279. Epub 2024 Jan 2.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年10月1日
一次修了 (推定)
2027年9月1日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2016年6月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年6月24日
最初の投稿 (推定)
2016年6月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月27日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 10055241
- R01FD007632 (米国FDA認可/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
データベースへのアクセスを申請し、その後承認された資格のある研究者は、Excel 互換ファイル形式または単一の SAS データ ファイルで直接識別子が削除された限定的なデータセットへのアクセスが与えられます。
Certification & Access Subcommittee は、資格のある研究者からの申請を継続的に審査します。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。