- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT02817997
캐슬만병 환자를 위한 국제 등록부 (ACCELERATE)
ACCELERATE(전자 종단 등록부, 전자 저장소, 치료/효과 연구를 통한 Castleman Care의 발전): Castleman 질병 환자를 위한 국제 등록부
연구 개요
상세 설명
이 프로젝트는 Castleman Disease Collaborative Network에서 지원합니다.
http://www.cdcn.org/accelerate에서 CDCN 웹사이트를 방문하여 ACCELERATE 레지스트리에 등록하십시오!
ACCELERATE 환자 등록은 환자와 가족에게 캐슬만병에 대한 이해를 개선하기 위해 의료 데이터를 제공할 수 있는 기회를 제공할 것입니다. 환자 레지스트리는 전 세계 캐슬만병 환자 1,000명의 실제 인구통계학적, 임상적, 검사실 및 환자 보고 결과와 치료 데이터를 얻을 것입니다.
이 레지스트리는 향후 캐슬만병 연구 연구에 중요한 데이터를 제공하는 데 도움이 될 것입니다. 환자 등록은 이 희귀 질환에 대한 정보를 중앙 집중화하는 데 도움이 되며 연구자들에게 캐슬만병 환자에 대한 데이터를 얻을 수 있는 방법을 제공합니다. 레지스트리의 주요 목표는 다음과 같습니다.
- CD 환자의 표준화된 인구통계학적 및 종적 데이터 세트를 수집하여 캐슬만병의 자연사(징후, 증상, 실험실 값, 생존 데이터, 결과 예측인자), 병인 및 치료에 대한 이해를 향상시킵니다.
- 임상 데이터를 수집하고 향후 연구("가상 생물 저장소")를 위해 사용 가능한 모든 조직 샘플의 위치를 추적하여 환자, 제공자, 연구원 및 업계 간의 협력을 위한 역량을 구축합니다.
- 질병 부담, 사용된 치료법, 내약성 및 안전성 데이터와 관련된 "실제" 데이터를 수집합니다.
캐슬만병의 영향을 받는 개인과 사망한 환자의 가족은 등록부에 가입하도록 초대됩니다. 환자 등록에는 두 가지 입력 방법이 있습니다. 다음 국가(독일, 프랑스, 이탈리아, 영국 또는 스페인)에 위치한 환자는 아래 나열된 사이트에서 특정 조사관에게 문의하는 것이 좋습니다. 참여 의사는 환자의 동의 및 등록, 의료 기록 데이터를 레지스트리에 입력하고 의료 기록을 주기적으로 업데이트합니다.
미국(USA), 캐나다 또는 기타 국가(아래에 나열된 EU의 일부 국가에 있는 환자 제외)에 위치한 환자는 레지스트리에 직접 등록할 수 있습니다. 참가자는 온라인으로 등록하고 데이터 추출을 위해 펜실베니아 대학교 연구원에게 전자 의료 기록을 제공하라는 요청을 받습니다. 두 그룹의 모든 환자는 캐슬만병의 증상, 치료 및 경험에 대해 3개월마다 설문지를 작성해야 합니다. 전체 참가자 정보는 안전한 데이터베이스에 저장됩니다.
Castleman 질병 연구에 관심이 있는 연구원은 레지스트리 데이터 세트에 대한 액세스를 요청할 수도 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc
- 전화번호: 215-614-0936
- 이메일: davidfa@mail.med.upenn.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Joshua D Brandstadter, MD PhD MSc
- 전화번호: 267-847-8220
- 이메일: accelerate@uphs.upenn.edu
연구 장소
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- University of Pennsylvania
-
연락하다:
- David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc
- 전화번호: 215-614-0936
- 이메일: davidfa@mail.med.upenn.edu
-
수석 연구원:
- David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc
-
연락하다:
- Joshua D Brandstadter, MD PhD MSc
- 전화번호: 215-614-0936
- 이메일: accelerate@uphs.upenn.edu
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 모든 연령의 사람
- 업로드할 수 있는 피부 침범에만 국한되지 않는 "캐슬맨병"을 제안하는 참조 병리학 보고서가 있어야 합니다.
- 현지 규정에 따라 전자 동의서를 제공할 수 있습니다.
- 사망한 환자는 또한 "캐슬만병"을 시사하는 참조 병리 보고서가 제공될 수 있거나 ART가 그러한 병리 보고서를 찾아 업로드할 수 있는 경우 등록될 수 있습니다.
제외 기준:
- 이 레지스트리는 가능한 한 일상적인 임상 실습에 대한 광범위한 그림을 제공하도록 설계되었기 때문에 포함 기준은 의도적으로 광범위하게 설정되며 제외 기준은 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 다른
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
---|---|---|
일반적인 증상
기간: 5 년
|
이 레지스트리에서 테스트된 개입이 없습니다.
우리는 Castleman 질병과 관련된 일반적인 증상이 무엇인지 결정하고자 합니다.
진료기록부에 피로감, 권태감, 발열 등의 다양한 증상이 기록되어 있는 경우의 수를 검토할 예정입니다.
|
5 년
|
일반적인 실험실 이상
기간: 5 년
|
이 레지스트리에서 테스트된 개입이 없습니다.
우리는 Castleman 질병과 관련된 일반적인 실험실 이상이 무엇인지 결정하기를 원합니다.
의료 기록에 기록된 C 반응성 단백질(CRP), 페리틴 및 헤모글로빈과 같은 캐슬만병과 관련된 특정 실험실 값의 값을 검토할 것입니다.
|
5 년
|
치료
기간: 5 년
|
이 레지스트리에서 테스트된 개입이 없습니다.
우리는 Castleman 질병 환자에게 사용되는 일반적인 치료법이 무엇인지 결정하고자 합니다.
스테로이드 및 화학 요법과 같은 특정 치료가 의료 기록에 기록되는 경우의 수를 조사할 것입니다.
|
5 년
|
활착
기간: 5 년
|
이 레지스트리에서 테스트된 개입이 없습니다.
Kaplan-Meier 제품 한계 생존 곡선을 포함하는 표준 생존 분석 방법을 사용하여 사건 발생 시간 변수의 분포를 추정합니다.
양측 95% 신뢰 구간을 사용하여 사건 발생까지의 중간 시간을 추정합니다.
|
5 년
|
환자 하위 유형 식별
기간: 4 년
|
우리는 이 연구를 통해 수집된 데이터를 사용하여 환자 하위 그룹, 특히 현재 치료에 반응하지 않는 하위 그룹을 식별할 것입니다.
|
4 년
|
임상 결과 측정 식별
기간: 4 년
|
우리는 이 연구를 통해 수집된 데이터를 사용하여 향후 임상시험에서 사용할 포괄적인 임상 결과 측정을 위한 최적의 매개변수를 결정할 것입니다.
|
4 년
|
임상 바이오마커 식별
기간: 4 년
|
이 연구를 통해 수집된 데이터를 사용하여 치료 반응의 바이오마커를 식별할 것입니다.
|
4 년
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: David C Fajgenbaum, MD, MBA, MSc, University of Pennsylvania
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Liu AY, Nabel CS, Finkelman BS, Ruth JR, Kurzrock R, van Rhee F, Krymskaya VP, Kelleher D, Rubenstein AH, Fajgenbaum DC. Idiopathic multicentric Castleman's disease: a systematic literature review. Lancet Haematol. 2016 Apr;3(4):e163-75. doi: 10.1016/S2352-3026(16)00006-5. Epub 2016 Mar 17.
- Fajgenbaum DC, van Rhee F, Nabel CS. HHV-8-negative, idiopathic multicentric Castleman disease: novel insights into biology, pathogenesis, and therapy. Blood. 2014 May 8;123(19):2924-33. doi: 10.1182/blood-2013-12-545087. Epub 2014 Mar 12.
- Pierson SK, Khor JS, Ziglar J, Liu A, Floess K, NaPier E, Gorzewski AM, Tamakloe MA, Powers V, Akhter F, Haljasmaa E, Jayanthan R, Rubenstein A, Repasky M, Elenitoba-Johnson K, Ruth J, Jacobs B, Streetly M, Angenendt L, Patier JL, Ferrero S, Zinzani PL, Terriou L, Casper C, Jaffe E, Hoffmann C, Oksenhendler E, Fossa A, Srkalovic G, Chadburn A, Uldrick TS, Lim M, van Rhee F, Fajgenbaum DC. ACCELERATE: A Patient-Powered Natural History Study Design Enabling Clinical and Therapeutic Discoveries in a Rare Disorder. Cell Rep Med. 2020 Dec 22;1(9):100158. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100158. eCollection 2020 Dec 22.
- Pierson SK, Stonestrom AJ, Shilling D, Ruth J, Nabel CS, Singh A, Ren Y, Stone K, Li H, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Plasma proteomics identifies a 'chemokine storm' in idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):902-912. doi: 10.1002/ajh.25123. Epub 2018 May 16.
- Fajgenbaum DC, Langan RA, Japp AS, Partridge HL, Pierson SK, Singh A, Arenas DJ, Ruth JR, Nabel CS, Stone K, Okumura M, Schwarer A, Jose FF, Hamerschlak N, Wertheim GB, Jordan MB, Cohen AD, Krymskaya V, Rubenstein A, Betts MR, Kambayashi T, van Rhee F, Uldrick TS. Identifying and targeting pathogenic PI3K/AKT/mTOR signaling in IL-6-blockade-refractory idiopathic multicentric Castleman disease. J Clin Invest. 2019 Aug 13;129(10):4451-4463. doi: 10.1172/JCI126091.
- Arenas DJ, Floess K, Kobrin D, Pai RL, Srkalovic MB, Tamakloe MA, Rasheed R, Ziglar J, Khor J, Parente SAT, Pierson SK, Martinez D, Wertheim GB, Kambayashi T, Baur J, Teachey DT, Fajgenbaum DC. Increased mTOR activation in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2020 May 7;135(19):1673-1684. doi: 10.1182/blood.2019002792.
- Pai RL, Japp AS, Gonzalez M, Rasheed RF, Okumura M, Arenas D, Pierson SK, Powers V, Layman AAK, Kao C, Hakonarson H, van Rhee F, Betts MR, Kambayashi T, Fajgenbaum DC. Type I IFN response associated with mTOR activation in the TAFRO subtype of idiopathic multicentric Castleman disease. JCI Insight. 2020 May 7;5(9):e135031. doi: 10.1172/jci.insight.135031.
- van Rhee F, Oksenhendler E, Srkalovic G, Voorhees P, Lim M, Dispenzieri A, Ide M, Parente S, Schey S, Streetly M, Wong R, Wu D, Maillard I, Brandstadter J, Munshi N, Bowne W, Elenitoba-Johnson KS, Fossa A, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Pierson SK, Greenway A, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Chadburn A, Fajgenbaum DC. International evidence-based consensus diagnostic and treatment guidelines for unicentric Castleman disease. Blood Adv. 2020 Dec 8;4(23):6039-6050. doi: 10.1182/bloodadvances.2020003334.
- Koa B, Borja AJ, Aly M, Padmanabhan S, Tran J, Zhang V, Rojulpote C, Pierson SK, Tamakloe MA, Khor JS, Werner TJ, Fajgenbaum DC, Alavi A, Revheim ME. Emerging role of 18F-FDG PET/CT in Castleman disease: a review. Insights Imaging. 2021 Mar 11;12(1):35. doi: 10.1186/s13244-021-00963-1.
- Nishimura Y, Fajgenbaum DC, Pierson SK, Iwaki N, Nishikori A, Kawano M, Nakamura N, Izutsu K, Takeuchi K, Nishimura MF, Maeda Y, Otsuka F, Yoshizaki K, Oksenhendler E, van Rhee F, Sato Y. Validated international definition of the thrombocytopenia, anasarca, fever, reticulin fibrosis, renal insufficiency, and organomegaly clinical subtype (TAFRO) of idiopathic multicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2021 Oct 1;96(10):1241-1252. doi: 10.1002/ajh.26292. Epub 2021 Jul 28.
- Pierson SK, Shenoy S, Oromendia AB, Gorzewski AM, Langan Pai RA, Nabel CS, Ruth JR, Parente SAT, Arenas DJ, Guilfoyle M, Reddy M, Weinblatt M, Shadick N, Bower M, Pria AD, Masaki Y, Katz L, Mezey J, Beineke P, Lee D, Tendler C, Kambayashi T, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Discovery and validation of a novel subgroup and therapeutic target in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood Adv. 2021 Sep 14;5(17):3445-3456. doi: 10.1182/bloodadvances.2020004016.
- Belyaeva E, Rubenstein A, Pierson SK, Dalldorf D, Frank D, Lim MS, Fajgenbaum DC. Bone marrow findings of idiopathic Multicentric Castleman disease: A histopathologic analysis and systematic literature review. Hematol Oncol. 2022 Apr;40(2):191-201. doi: 10.1002/hon.2969. Epub 2022 Feb 18.
- Phillips AD, Kakkis JJ, Tsao PY, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Increased mTORC2 pathway activation in lymph nodes of iMCD-TAFRO. J Cell Mol Med. 2022 Jun;26(11):3147-3152. doi: 10.1111/jcmm.17251. Epub 2022 Apr 30.
- Fajgenbaum DC, Pierson SK, Kanhai K, Bagg A, Alapat D, Lim MS, Lechowicz MJ, Srkalovic G, Uldrick TS, van Rhee F; ACCELERATE Registry Team. The disease course of Castleman disease patients with fatal outcomes in the ACCELERATE registry. Br J Haematol. 2022 Jul;198(2):307-316. doi: 10.1111/bjh.18214. Epub 2022 May 4.
- Pierson SK, Katz L, Williams R, Mumau M, Gonzalez M, Guzman S, Rubenstein A, Oromendia AB, Beineke P, Fossa A, van Rhee F, Fajgenbaum DC. CXCL13 is a predictive biomarker in idiopathic multicentric Castleman disease. Nat Commun. 2022 Nov 24;13(1):7236. doi: 10.1038/s41467-022-34873-7.
- Dispenzieri A, Fajgenbaum DC. Overview of Castleman disease. Blood. 2020 Apr 16;135(16):1353-1364. doi: 10.1182/blood.2019000931.
- van Rhee F, Voorhees P, Dispenzieri A, Fossa A, Srkalovic G, Ide M, Munshi N, Schey S, Streetly M, Pierson SK, Partridge HL, Mukherjee S, Shilling D, Stone K, Greenway A, Ruth J, Lechowicz MJ, Chandrakasan S, Jayanthan R, Jaffe ES, Leitch H, Pemmaraju N, Chadburn A, Lim MS, Elenitoba-Johnson KS, Krymskaya V, Goodman A, Hoffmann C, Zinzani PL, Ferrero S, Terriou L, Sato Y, Simpson D, Wong R, Rossi JF, Nasta S, Yoshizaki K, Kurzrock R, Uldrick TS, Casper C, Oksenhendler E, Fajgenbaum DC. International, evidence-based consensus treatment guidelines for idiopathic multicentric Castleman disease. Blood. 2018 Nov 15;132(20):2115-2124. doi: 10.1182/blood-2018-07-862334. Epub 2018 Sep 4.
- Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Coren FR, Bagg A, Srkalovic G, Alapat D, van Rhee F, Lim MS, Lechowicz MJ, Brandstadter JD, Pierson SK, Fajgenbaum DC. Ongoing symptoms following complete surgical excision in unicentric Castleman disease. Am J Hematol. 2023 Nov;98(11):E334-E337. doi: 10.1002/ajh.27065. Epub 2023 Aug 28. No abstract available.
- Pierson SK, Lim MS, Srkalovic G, Brandstadter JD, Sarmiento Bustamante M, Shyamsundar S, Mango N, Lavery C, Austin B, Alapat D, Lechowicz MJ, Bagg A, Li H, Casper C, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Treatment consistent with idiopathic multicentric Castleman disease guidelines is associated with improved outcomes. Blood Adv. 2023 Nov 14;7(21):6652-6664. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010745.
- Mango NA, Pierson SK, Sarmiento Bustamante M, Brandstadter JD, van Rhee F, Fajgenbaum DC. Siltuximab administration results in spurious IL-6 elevation in peripheral blood. Am J Hematol. 2024 Jan;99(1):E15-E18. doi: 10.1002/ajh.27132. Epub 2023 Oct 23. No abstract available.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 10055241
- 824758 (기타 식별자: University of Pennsylvania IRB)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .